AMO Pharma公司宣布，其针对罕见儿童神经遗传疾病——先天性肌强直性营养不良症的研究性疗法AMO-02获得美国食品药品监督管理局（FDA）的罕见儿科疾病（RPD）认定。这一认定使AMO Pharma有资格获得AMO-02的快速审查和优先审查券（PRV）。PRV可转让，用于加快新药申请的审查。AMO Pharma首席执行官Ibraheem Mahmood表示，RPD认定凸显了对先天性肌强直性营养不良症治疗的需求，并为公司的发展计划增添了动力。AMO Pharma正在全球11个治疗中心进行AMO-02的临床试验，旨在支持未来在先天性肌强直性营养不良症方面的市场授权申请。

Kleo Pharmaceuticals公司宣布，在SITC第35届年会上展示了其多靶点抗体治疗增强器（MATE™）平台开发的抗肿瘤治疗剂KPMW101的初步概念数据。KPMW101是一种通过将CD38特异性结合剂与免疫球蛋白（IVIG）结合而创造的全新免疫疗法。该研究比较了KPMW101与已批准的抗CD38抗体Darzalex®（达雷木单抗）在体外和体内研究中的抗肿瘤活性，结果显示KPMW101在杀死肿瘤细胞方面具有与Darzalex相似的活性。KPMW101通过IgG亚型1、2和4激活免疫系统，并在小鼠模型中显示出超过50%的肿瘤细胞减少。Kleo的MATE平台允许对现成的治疗性抗体和IVIG进行化学工程化，以快速生产改进的抗体，并可能消除蛋白质工程和重组生产的需求。此外，该平台还被用于开发COVID-19超免疫球蛋白类似物（HGM）疗法。

荷兰乌得勒支和麻省剑桥，2020年11月9日——临床阶段肿瘤学公司Merus N.V.宣布，其MCLA-145项目的临床前数据将在2020年11月10日至15日举行的美国免疫治疗学会（SITC）年度会议上展示。MCLA-145是一种针对T细胞上的CD137和癌细胞上的PD-L1的双特异性抗体，目前是Merus与Incyte合作项目中最先进的项目。在临床前研究中，MCLA-145显示出强大的抗肿瘤效果，且未表现出其他强效CD137激动剂所观察到的安全性风险。MCLA-145正在一项1期开放标签、多中心剂量递增研究中进行评估，包括安全性剂量扩展阶段，用于治疗实体瘤患者。MCLA-145是Merus与Incyte全球合作和许可协议下共同开发的第一个药物候选者，该协议允许开发并商业化多达11种Biclonics®平台的双特异性抗体和单特异性抗体。如果获得批准，Merus将保留在美国开发和商业化MCLA-145的权利，而Incyte负责在美国以外的地区开发和商业化。

OncoNano Medicine公司宣布，其新型IL-2封装pH激活纳米粒子ONM-400在针对癌症代谢酸osis的预临床研究中取得积极成果。ONM-400采用OncoNano的ON-BOARD平台，旨在提供肿瘤特异性递送多种癌症治疗药物。SITC会议上展示的数据显示，ONM-400在肿瘤中成功积累，提供高浓度的IL-2，可能改善这种癌症治疗药物的疗效指数。尽管IL-2在治疗转移性黑色素瘤和肾细胞癌方面已被证实为一种高度有效的实体瘤疗法，但其临床应用受到健康组织毒性的阻碍。ONM-400利用低pH作为所有实体瘤的共同特征，有可能将IL-2直接递送到肿瘤微环境中。这些研究结果令人鼓舞，公司期待在患者中评估ONM-400。该研究基于体外表征和在多种小鼠模型中的体内演示，评估了ONM-400在小鼠头颈部肿瘤和MC38结肠癌小鼠中的肿瘤积累和生物分布，并研究了ONM-400在静脉注射后的抗肿瘤效果，与未封装的IL-2在同一剂量下进行了比较。

Leap Therapeutics公司宣布，其在35届癌症免疫治疗学会年度会议上展示了DKN-01在晚期食管胃结合部癌（EGC）患者中的1b/2a期临床试验数据。DKN-01是一种人源化单克隆抗体，可结合并阻断Dickkopf-1（DKK1）蛋白的活动。研究显示，肿瘤中DKK1表达水平高的患者在接受DKN-01单药治疗或与pembrolizumab或paclitaxel联合治疗时，临床效果较好。数据显示，与DKK1低表达患者相比，DKK1高表达患者经历了更高的总缓解率（ORR）、中位无进展生存期（PFS）翻倍和中位总生存期（OS）延长。此外，接受DKN-01联合pembrolizumab治疗的DKK1高表达抗PD-1/PD-L1难治性患者比DKK1低表达患者具有更长的PFS和OS，表明肿瘤中DKK1表达可能作为预测生物标志物，以识别适合接受DKN-01联合抗PD-1抗体治疗的患者。研究还表明，在DKK1高表达组与DKK1低表达组之间，在基线MSS、TMB或PD-L1表达方面没有发现显著差异。Leap Therapeutics公司相信，DKN-01在晚期食管胃结合部癌患者中的临床意义活动，以及DKK1高表达作为

Iovance Biotherapeutics公司在SITC年会上公布了肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法LN-145与Pembrolizumab联合治疗免疫检查点抑制剂（ICI）初治的晚期、复发或转移性头颈鳞状细胞癌（HNSCC）的初步临床数据。结果显示，整体缓解率（ORR）为44.4%，中位缓解持续时间（DOR）在8.6个月的随访中尚未达到。这是首次在ICI初治患者中展示Iovance TIL与抗PD-1抗体联合的数据。Iovance Biotherapeutics正在评估TIL与Pembrolizumab在更多实体瘤适应症中的联合应用。

Evelo Biosciences公司宣布其抗癌产品EDP1908的预临床数据，该数据在SITC的年度会议上展示。EDP1908是一种口服的细菌外泌体，能够超越检查点抑制剂和口服微生物菌株，在癌症小鼠模型中表现出强大的抗肿瘤效果。研究显示，EDP1908能够激活肿瘤微环境中的IFNγ阳性细胞毒性淋巴细胞、辅助淋巴细胞、树突状细胞和IP-10，而不在胃肠道以外检测到。这表明EDP1908通过在肠道中局部作用激活先天免疫，从而触发肿瘤微环境中的远端免疫反应，且没有明显的安全性和耐受性影响。目前，EDP1908正处于临床前研究和制造开发阶段。Evelo是一家致力于开发口服药物的公司，其药物通过作用于SINTAX™，即小肠轴，产生全身治疗效应。

Acepodia公司将在SITC年会上展示其领先候选药物ACE1702的预临床数据，该药物是一种现成的oNK细胞疗法，针对HER2阳性癌症细胞，并在免疫抑制条件下保持活性。研究显示，ACE1702对多种HER2表达细胞系的细胞毒性高于曲妥珠单抗和曲妥珠单抗偶联药物T-DM1。此外，该药物在缺氧和代谢条件下仍保持细胞毒性，类似于免疫抑制的肿瘤微环境。在体内小鼠研究中，ACE1702在冷冻保存后仍保持抗肿瘤活性。Acepodia的oNK细胞系表达分析显示，激活受体水平高，抑制受体水平低。这些数据为ACE1702的临床潜力提供了强有力的证据，并支持正在进行的一期临床试验。

Codiak BioSciences公司宣布，其基于exosome的疗法exoIL-12™在SITC会议上展示的预临床数据显示，该疗法具有组织保留药理学、增强的抗肿瘤活性、强大的M1巨噬细胞募集和优越的T细胞反应。exosIL-12™是一种新型exosome疗法，能够在注射部位实现强大的局部药理学，同时减少全身暴露。研究表明，与重组IL-12相比，exoIL-12在肿瘤生长抑制方面表现出100倍以上的功效，并在非人灵长类动物模型中显示出组织局部药理学。此外，Codiak的engEx™平台能够改变细胞趋化性并增加多种免疫细胞类型的有效载荷递送。该平台能够将靶向药物载体如蛋白质、抗体/片段和肽等工程化到exosome表面，以实现更精确的靶向递送。Codiak正在开发多种exosome疗法，旨在治疗多种癌症、神经退行性疾病和感染性疾病。

F-star Therapeutics Ltd.公布其先进临床资产FS118的新数据，支持其在癌症患者中克服由LAG-3和PD-L1介导的免疫抑制的潜力。FS118是一种潜在的首个同类双检查点抑制剂，旨在克服由两个高度免疫抑制途径LAG-3和PD-L1促进的肿瘤逃逸机制。在针对晚期癌症和抵抗检查点疗法的患者的1期临床试验中，FS118的给药显示出良好的耐受性和在先前接受过治疗的、对先前检查点疗法产生耐药性的患者中令人鼓舞的临床活动迹象。此外，来自临床前机制研究的额外数据表明，FS118诱导LAG-3受体的脱落，而PD-L1和LAG-3抗体的组合中未观察到这一点。这些研究表明，LAG-3受体从T细胞表面的脱落依赖于同时结合PD-L1和LAG-3。此外，通过脱落从免疫细胞表面移除LAG-3可能是FS118克服由PD-L1阻断引起的LAG-3补偿性上调的重要机制。此外，可溶性LAG-3可能是一个重要的生物标志物，用于监测FS118在患者中的药效学活性。

Intellia Therapeutics公司宣布，首例患者接受了NTLA-2001治疗，这是一种针对遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的单疗程、可能治愈的疗法。该公司的全球1期研究旨在评估NTLA-2001在具有多发性神经病变的遗传性ATTR（hATTR-PN）患者中的安全性。NTLA-2001可能通过产生比目前慢性给药的疗法更深层、更持久的TTR蛋白减少来停止和逆转ATTR的进展。这是首次在人体内通过静脉给药的CRISPR治疗。

EUSA Pharma和BeiGene宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已受理QARZIBA®（dinutuximab beta）的生物制品许可申请（BLA），并给予优先审评。Dinutuximab beta是一种针对神经母细胞瘤的靶向免疫疗法，已由欧洲药品管理局（EMA）批准用于治疗12个月以上、既往接受过诱导化疗并至少部分缓解、随后进行骨髓消减疗法和干细胞移植的患者，以及有复发或难治性神经母细胞瘤病史的患者。EUSA Pharma和BeiGene合作，致力于将高质量疗法带给需要的人。QARZIBA®是一种针对神经母细胞瘤的靶向免疫疗法，已由欧洲药品管理局（EMA）批准用于治疗12个月以上、既往接受过诱导化疗并至少部分缓解的患者。EUSA Pharma是一家专注于肿瘤学和罕见病的全球性生物制药公司，而BeiGene是一家全球性、商业阶段的生物技术公司，专注于发现、开发、制造和商业化创新药物。

Arcturus Therapeutics宣布其COVID-19疫苗候选药物ARCT-021的1/2期临床试验结果积极，观察到所有剂量水平均产生了强大的抗刺突蛋白IgG免疫反应。新加坡经济发展局（EDB）提供高达2.2亿美元的制造财务支持，包括4500万美元的有限追索权贷款和1.75亿美元的疫苗购买权。Arcturus计划将ARCT-021推进至3期临床试验，并正在与新加坡卫生科学局和其他监管机构进行讨论。

INmune Bio公司宣布，其Phase 2临床试验中，首个患者已接受Quellor™治疗，用于治疗COVID-19引起的肺部并发症。Quellor™是一种选择性可溶性肿瘤坏死因子（sTNF）抑制剂，旨在预防由SARS-CoV-2病毒感染引起的免疫介导的肺部并发症。该试验在美国进行，旨在评估Quellor™在治疗高风险COVID-19患者中的效果，包括需要机械通气的患者。该试验采用双盲、随机、安慰剂对照的设计，预计将招募366名患者。Quellor™的独特之处在于它仅中和sTNF，而不影响tmTNF或TNF受体，因此不会引起免疫抑制。

TScan Therapeutics，一家专注于开发肿瘤学中T细胞受体（TCR）工程化T细胞疗法的生物制药公司，宣布其管理层将在即将到来的医学会议和医疗保健会议上进行虚拟演讲，包括SITC免疫治疗癌症年会、Jefferies伦敦全球医疗保健会议和Evercore ISI HealthCONx会议。TScan Therapeutics致力于发现和开发治疗液体癌症、实体瘤和其他严重疾病的变革性T细胞疗法（TCR-T）。公司拥有一个独特的高通量平台，能够识别先前未表征的、临床来源的共享T细胞抗原和所有脱靶TCR相互作用，以实现开发具有最小脱靶效应的高度有效TCR-T。其领先项目TSC-100预计将于2021年进入液体癌症的临床开发，公司还在推进针对实体瘤的其他TCR-T。TScan由Christoph Westphal（Longwood Fund合伙人）共同创立，基于Brigham and Women’s Hospital的Elledge实验室的开创性研究。公司至今已从包括Longwood Fund、诺华生物医学研究学院、阿斯利康风险投资管理、诺华风险投资、Bessemer风险投资、GV、6 Dimensions

Apexigen公司宣布将在2020年11月9日至14日举行的第35届癌症免疫治疗学会（SITC）年会上展示两项即将到来的海报展示。第一项展示的是APX601，一种新型TNFR2拮抗抗体，用于癌症免疫疗法；第二项展示的是具有不同特性的新型抗SIRP-α抗体，作为有希望的癌症治疗药物。Apexigen是一家专注于发现和开发新一代抗体治疗药物的临床阶段生物制药公司，其APXiMAB™发现平台已使公司及其许可方能够发现和开发针对多种分子靶点的优质治疗性抗体。七种使用APXiMAB™发现的产品或候选产品目前已在市场上销售或处于临床开发阶段。

Repertoire Immune Medicines公司公布了其PRIME IL-15细胞疗法（RPTR-147）在晚期转移性实体瘤患者中的1/2期临床试验的初步临床和生物标志物数据。研究显示，在接受PRIME IL-15治疗后，17名患者中有10名疾病稳定，其中4名患者稳定超过六个月。临床生物标志物数据也提供了PRIME IL-15生物活性的证据。研究未观察到剂量限制性毒性、细胞因子释放综合征、神经毒性或其他严重的免疫相关毒性。PRIME IL-15是一种新型自体、非基因改造的多克隆T细胞产品，加载IL-15Fc纳米凝胶，旨在局部和持续地释放这种细胞因子，以减少全身暴露并提高耐受性。