Aldeyra Therapeutics完成了干眼病治疗药物0.25% reproxalap眼药水的Phase 3 TRANQUILITY-2临床试验的招募。该试验是一项多中心、双盲、平行组试验，共招募了361名患者，随机分配接受reproxalap或安慰剂治疗。试验的主要终点是在给药第一天进行Schirmer测试（泪液体积测量）以及第二天在干眼病室中的眼部红肿。根据之前完成的Phase 2和TRANQUILITY临床试验的结果，TRANQUILITY-2试验有90%以上的概率检测到Schirmer测试或眼部红肿终点方面的统计学显著差异。如果成功达到其中一个主要终点，TRANQUILITY-2试验将满足新药申请（NDA）提交要求，以证明在干眼病客观体征方面的改善。Aldeyra计划提交两个之前完成的12周充足且受控的症状试验，以满足症状疗效要求。Aldeyra的Phase 2临床试验达到了眼部红肿的主要终点，这是干眼病的可批准体征。根据与FDA的讨论和TRANQUILITY-2的结果，Aldeyra可能提交两个关键试验，针对眼部红肿（Phase 2和TRANQUILITY-2）或Schirmer测试（TRAN

NewAmsterdam Pharma宣布在ROSE2临床试验中为首位患者开始服用新型胆固醇酯转移蛋白（CETP）抑制剂obicetrapib。ROSE2是一项针对obicetrapib的2期临床试验，旨在评估其在与ezetimibe联合使用及单药治疗中的疗效、安全性和耐受性。该研究旨在为高风险心血管疾病患者提供一种简单、耐受性良好、低剂量的口服疗法。试验将108名患者随机分配到接受组合疗法、obicetrapib单药治疗或安慰剂治疗。主要目标是评估obicetrapib 10 mg与ezetimibe 10 mg联合治疗组的LDL-c变化百分比。obicetrapib是一种选择性CETP抑制剂，旨在降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-c）并预防主要心血管事件。NewAmsterdam Pharma致力于为代谢疾病患者提供改善治疗，目前正开发obicetrapib作为降低LDL-c的首选疗法。

VBI Vaccines Inc.宣布了其冠状病毒疫苗项目VBI-2900的最新临床和预临床数据，该疫苗由三种基于公司专有的包膜病毒样颗粒（eVLP）技术平台的候选疫苗组成。这些数据表明，VBI-2900能够引发针对冠状病毒的广泛免疫反应。VBI-2905在1b期临床试验中对Beta变异体的抗体增强作用大于预期，能够在接种一剂后，除了对祖先株（参与者之前接种的）的免疫外，还能扩大对Beta变异体的强免疫，从而克服“原始抗原性罪”的可能性。VBI-2901的预临床数据显示，为了确保对已知和未知冠状病毒变异体的长期保护，必须停止追逐变异体，而是开发能够提供更广泛免疫基础的疫苗。VBI-2900项目得到了加拿大国家研究委员会（NRC）、流行病预防创新联盟（CEPI）和加拿大政府的支持。

SwanBio Therapeutics公司展示了其领先候选药物SBT101在非人灵长类动物和啮齿动物模型中的研究数据，支持其作为治疗肾上腺髓质神经病（AMN）的潜力。AMN是一种由ABCD1基因缺陷引起的进行性、遗传性神经退行性疾病，主要影响脊髓。研究结果显示SBT101在非人灵长类动物和鼠模型中均表现出针对目标的多项测量效果，且剂量依赖性生物分布良好，安全性高，未观察到治疗相关不良事件。SwanBio计划在2022年AAN虚拟会议上进一步展示数据。SBT101旨在增加ABCD1表达，解决疾病的根本原因。SwanBio预计将在2022年下半年开始一项随机、对照的1/2期临床试验，以评估SBT101在AMN患者中的安全性和有效性。

Can-Fite BioPharma Ltd. 正在开发一种基于Piclidenoson的局部外用银屑病治疗药物，该药物是其III期银屑病口服药物候选人的局部版本。在预临床模型中，每日使用局部Piclidenoson显著抑制了疾病，通过观察红斑、厚度、鳞屑和皮肤病变评分计算出的银屑病面积严重指数（PASI）来衡量。Piclidenoson是一种新型、首创的A3腺苷受体激动剂（A3AR）小分子药物，在II期临床试验中显示出良好的治疗指数。公司预计将在2022年第二季度公布其在欧洲、以色列和加拿大进行的III期随机、双盲、积极和安慰剂对照研究的顶线结果。Can-Fite的CEO Dr. Pnina Fishman表示，这些数据可能为银屑病皮肤病变提供安全且长期的治疗。据Persistence Market Research报告，局部银屑病治疗占银屑病药物市场的41.7%，2021年市场规模为113.7亿美元，预计到2031年将以6.5%的复合年增长率增长至214.8亿美元。Piclidenoson已在加拿大、欧洲和亚洲等主要市场获得银屑病适应症的许可，包括潜在的里程碑付款和监管批准后的双位数版税。

Theralase® Technologies Inc.公布了其Phase II Non-Muscle Invasive Bladder Cancer（NMIBC）临床研究（Study II）的最新进展。该研究旨在评估Theralase®开发的PDCs（光激活光动力化合物）及其相关药物制剂在治疗各种癌症、细菌和病毒方面的安全性和有效性。Study II已招募并治疗了35名患者，加上前期Study I的3名患者，总计38名患者接受了主要研究治疗。临床数据显示，90天内44.7%的患者达到完全缓解（CR），总响应率为60.5%。优化后的治疗方案在90天内CR率达到52.2%，总响应率为82.6%。此外，450天内13.2%的患者达到CR，总响应率为65.8%。研究还报告了7起严重不良事件（SAEs），但Theralase®认为这些事件与研究药物或设备无关。总体而言，Study II在主要、次要和三级目标方面取得了显著的临床结果，为Theralase®实现研究目标提供了临床支持。

Nurix Therapeutics宣布其首个细胞疗法研究——DeTIL-0255 Phase 1临床试验已开始，该药物是针对肿瘤浸润淋巴细胞（TILs）的细胞疗法，旨在评估其在晚期妇科恶性肿瘤患者中的安全性和有效性。DeTIL-0255通过Nurix的DELigase平台，使用小分子CBL-B抑制剂NX-0255处理患者来源的TILs，以增强其抗肿瘤活性。这是Nurix在靶向蛋白调节领域取得的重大进展，标志着其在癌症治疗领域的重要一步。Nurix计划在2022年下半年提供该研究的临床更新。

Evozyne，一家由Paragon Biosciences创立的适应性生物公司，宣布与Takeda公司达成一项战略研究合作和许可协议，旨在研究和开发可能用于下一代基因疗法的蛋白质，针对至多四个罕见病目标。这一新协议基于双方之前签订的协议，展示了Evozyne蛋白质工程平台的潜力。Evozyne将与Takeda合作创建新的蛋白质序列，用于基因疗法的推进。根据协议，Takeda在完成并审查某些研究交付成果后，有权获得独家许可，以开发并商业化这些新蛋白质序列。Evozyne将获得数百万美元的前期和研究资金支付，并有可能在未来获得高达4亿美元的开发、监管和商业里程碑支付，以及基于任何合作产生的商业产品净销售额的分级版税。Evozyne的蛋白质工程平台结合了人工智能、机器学习和进化原理，通过模拟数百万年的自然进化来识别新型蛋白质并改进现有蛋白质，以克服疾病治疗中的障碍。这次合作旨在利用Takeda在罕见病领域的专业知识和Evozyne在蛋白质工程方面的优势，为患有严重和危及生命的遗传疾病的患者带来有意义的治疗方案。

Imara公司宣布，其针对镰状细胞性贫血和地中海贫血的Tovinontrine（IMR-687）的Ardent和Forte Phase 2b临床试验的中期分析结果显示，与安慰剂组相比，在高剂量组中，Tovinontrine对血管闭塞性危机的年化发生率没有显著差异，同时在地中海贫血患者中，Tovinontrine在输血负担或疾病相关生物标志物的改善方面没有观察到有意义的好处。因此，公司决定终止这两个试验以及Tovinontrine在镰状细胞性贫血和地中海贫血中的进一步开发。Imara公司表示，对这两个中期分析的结果感到失望，并计划在第二季度终止这两个研究。同时，公司将继续考虑其战略选择，包括在保留射血分数心衰（HFpEF）中开发Tovinontrine，以及IMR-261的临床开发计划。

Biolojic Design利用其专有的AI平台设计具有新功能的抗体，以治疗疾病，引领智能治疗新时代。公司宣布，首次将计算设计的抗体AU-007进入临床试验，旨在评估其在患者中治疗实体癌的效果。AU-007抗体由Biolojic设计，利用人体自身的白细胞介素-2（IL-2）来消除固体癌肿瘤。该抗体已转移至Aulos Bioscience，该公司在澳大利亚进行临床试验，并正在招募患者。Biolojic Design创始人兼首席执行官Yanay Ofran开发了超过10年的计算设计抗体方法，旨在设计对靶向蛋白功能产生预定、期望效果的抗体。他的目标是创建一种智能抗体，类似于自然存在的蛋白质，能够适应不断变化的情况。Biolojic Design还与Nektar Therapeutics和Eli Lilly等公司合作开发针对自身免疫疾病和糖尿病的抗体。该公司还拥有自己的临床前产品组合，包括由其AI平台启用的独特疗法。

Artios Pharma公司宣布，其新型小分子药物ART0380的ATR抑制剂研发已进入1b期剂量扩展研究阶段，针对ATM缺陷型肿瘤。1a期剂量递增研究显示ART0380具有良好的安全性，无意外安全发现，且在肿瘤细胞中实现剂量依赖性目标结合，支持其在1b期剂量扩展研究中针对ATM缺陷型肿瘤的应用。ART0380具有快速吸收和消除的特点，剂量与暴露量成正比，为不同给药方案提供灵活性。AACR 2022年会上将展示支持ART0380临床剂量选择的生物标志物和药代动力学数据。ART0380是一种ATR抑制剂，旨在治疗携带DNA修复缺陷的癌症患者，原由Artios从德克萨斯大学MD安德森癌症中心和上药创新引进，与上药和创新药物发现部门合作开发。

Iktos公司与Teijin Pharma Limited达成战略协作，共同推进新药设计领域的人工智能技术。Iktos将运用其生成模型技术，应用于Teijin Pharma的小分子药物发现项目，以加速潜在候选药物的识别。双方将合作开发新的AI技术，提高药物设计过程的效率和改进。Iktos在AI药物设计领域处于世界领先地位，已与多家知名药企建立合作，开发了Makya™和Spaya™等AI软件平台。Teijin Pharma致力于提供针对骨、关节、康复、神经、呼吸、心血管和代谢等疾病的医疗解决方案，并致力于创新药物的开发。此次合作旨在加速药物发现，提高全球合作伙伴的时间与成本效率。

SanBio集团宣布，其研发的SB623细胞疗法在Phase 2 STEMTRA临床试验中达到主要终点，显示出维持慢性脑损伤患者功能和生活活动改善的趋势。该研究将在2022年4月5日美国神经病学年会口头全体会议上展示。SB623是一种骨 marrow来源的间充质干细胞，用于植入脑部损伤区域。试验结果显示，接受SB623治疗的病人在24周时与假手术组相比，在运动功能方面有显著改善。SB623耐受性良好，未发现新的安全信号。SanBio已向日本厚生劳动省提交SB623治疗慢性脑损伤的审批申请，并获得了孤儿药和再生医学高级治疗药物资格。此外，SanBio计划在美国启动SB623的Phase 3临床试验。

Aurinia Pharmaceuticals宣布将在2022年美国肾脏病基金会春季临床会议上展示关于LUPKYNIS（voclosporin）的多项研究数据。这些研究包括评估Voclosporin在狼疮性肾炎中的疗效，以及一项前瞻性观察性登记研究。会议将展示关于LUPKYNIS的多个研究海报，包括关于Voclosporin疗效、观察性登记研究、完全肾脏反应结果以及免疫抑制功能的确认。LUPKYNIS是首个获美国FDA批准的口服疗法，用于治疗活动性狼疮性肾炎的成年患者。

Cara Therapeutics公司宣布，将在2022年4月6日至10日在波士顿举行的美国肾脏基金会春季临床会议上展示其KORSUVA™（difelikefalin）注射剂治疗血液透析患者慢性肾脏病相关瘙痒的生物标志物数据。会议将展示关于KORSUVA注射剂的多篇海报，包括对瘙痒严重程度、瘙痒相关睡眠中断以及治疗12周后瘙痒情况的分析。Cara Therapeutics是一家专注于改善瘙痒症患者生活的生物制药公司，其KORSUVA注射剂是首个也是唯一一个获得美国食品药品监督管理局批准用于治疗血液透析成人患者慢性肾脏病相关瘙痒的药物。此外，公司还在开发difelikefalin的口服制剂，并已启动针对非透析依赖性晚期慢性肾脏病和特应性皮炎患者瘙痒的III期临床试验。

MGC Pharmaceuticals与Sciensus Rare达成独家分销协议，将CannEpil和CogniCann两种植物大麻素产品在欧洲主要地区和英国进行分销。CannEpil用于治疗耐药性癫痫，CogniCann用于治疗痴呆和阿尔茨海默病患者。Sciensus Rare将在丹麦、法国、意大利、西班牙、卢森堡和英国独家分销这两种产品，为期4年。MGC Pharma将继续负责在这些地区寻求市场授权，而Sciensus Rare将负责申请早期访问项目和指定患者项目。

新发表的研究文章显示，Synaptogenix公司研发的Bryostatin在治疗阿尔茨海默病方面具有扩展的疗效潜力。该研究由托马斯杰斐逊大学医学院的Jarin Hongpaisan博士领导，与Synaptogenix公司首席科学官Daniel Alkon博士的合作成果。研究发现，Bryostatin能够增加血管健康，这是预防疾病和疾病逆转的关键因素。目前，一项由美国国立卫生研究院资助的Bryostatin-1在阿尔茨海默病患者中的2b期临床试验正在进行中。Synaptogenix公司正在开发针对神经退行性疾病和发育障碍的再生治疗药物，其领先治疗候选药物Bryostatin-1正在进行的临床试验旨在治疗中度至重度阿尔茨海默病患者。此外，Bryostatin-1在癌症研究中已在超过1500人身上进行过测试，为临床试验设计提供了大量安全数据。