Emmaus Life Sciences公司宣布，其治疗镰状细胞性贫血的药物Endari（L-谷氨酰胺口服粉剂）在法国圭亚那和卡塔尔进行的真实世界数据研究中，显示出显著减少血管阻塞事件和住院次数的效果。该研究在2022年英国血液病学学会年会上发布，显示与治疗前相比，接受Endari治疗的19名患者（来自卡塔尔4名，法国圭亚那15名）在治疗后的24、48和72周内，血管阻塞危机、住院天数和输血次数均显著减少。此外，治疗后的平均血红蛋白水平和血细胞比容比例也显著提高，而网织红细胞计数和乳酸脱氢酶水平则显著降低。这些结果表明Endari在预防镰状细胞性贫血相关急性并发症和溶血方面具有显著疗效。

复宏汉霖宣布其自主研发的PD-1抑制剂H药汉斯状（斯鲁利单抗）获得美国FDA孤儿药资格认定，用于治疗小细胞肺癌，这是H药获得的首个美国FDA孤儿药资格认定，有助于H药在美国的后续研发、注册及商业化等方面享受政策支持。公司计划于2022年在中国及欧盟市场递交该适应症的上市注册申请，H药有望成为全球首个一线治疗SCLC的抗PD-1单抗。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，FDA授予孤儿药资格认定给予相关产品政策支持，包括临床试验费用的税收抵免、免除新药申请费、上市后享有7年的市场独占权等。复宏汉霖在SCLC领域推动免疫疗法，开展国际多中心III期临床研究，ASTRUM-005研究达到总生存期（OS）的主要终点，总人群降低死亡风险达38%。复宏汉霖致力于为全球患者提供可负担的高品质生物药，产品覆盖肿瘤、自身免疫疾病、眼科疾病等领域，已在中国上市5款产品，在欧洲上市1款产品，13项适应症获批。

Gamida Cell Ltd. 将在2022年4月12日参加21届年度Needham虚拟医疗保健会议，并讨论2022年的催化剂和潜在里程碑，包括在美国食品药品监督管理局批准后实施其首个同种异体干细胞疗法的美国商业战略，加速其首创NAM-启用自然杀伤(NK)细胞疗法GDA-201的开发，作为治疗滤泡性和弥漫性大B细胞淋巴瘤的新方法，以及扩展其NAM-启用细胞疗法管线，包括多个下一代基因工程NK细胞。公司首席执行官Julian Adams博士将于4月14日参加名为“公司观点：公司在NK细胞治疗领域的关键特征和差异化讨论”的现场讨论。会议的网上直播将在Gamida Cell的“投资者与媒体”部分提供，并在活动后至少14天内可用。Gamida Cell致力于开发针对实体瘤和血液癌以及其他严重血液疾病的多样化免疫疗法，利用NAM技术平台，包括脐带血来源的细胞和NK细胞，以创建具有重新定义护理标准潜力的疗法。

Apexigen公司宣布将在美国癌症研究协会（AACR）2022年年度会议上展示其针对CD40的单克隆抗体sotigalimab与pembrolizumab联合治疗初治转移性黑色素瘤的II期临床试验数据。该会议将于2022年4月8日至13日在路易斯安那州新奥尔良举行。研究数据将在标题为“在转移性黑色素瘤中，瘤内CD40激动剂sotigalimab（APX005M）与系统性pembrolizumab联合诱导局部和远处肿瘤的广泛先天性和适应性免疫激活”的摘要中呈现。此外，还有一项口头报告将在会议期间进行，报告主题为“瘤内CD40激动剂sotiga与pembrolizumab在转移性黑色素瘤中诱导局部和远处肿瘤的广泛先天性和适应性免疫激活”。Apexigen是一家专注于发现和开发新一代抗体治疗药物的临床阶段生物制药公司，其研发平台APXiMAB™已成功发现多个候选药物，其中之一已上市，其他正在临床开发中。

Synthekine公司宣布将在2022年美国癌症研究协会（AACR）年会上展示其三个不同细胞因子工程平台的五项研究成果。这些研究涉及将首个细胞因子部分激动剂推进至临床试验，推进使用正交IL-2受体/配体系统的新型实体瘤细胞疗法项目至临床前研究，以及建立首个代胞细胞因子激动剂合作伙伴关系。研究内容包括评估STK-012作为单药和联合pembrolizumab在晚期实体瘤中的安全性、药代动力学、免疫原性、初步疗效和药效学，以及正交IL-2系统增强抗肿瘤活性、持久性和CAR-T细胞在肿瘤微环境中的激活。此外，还有关于IL-2Rβ/IL-2Rγ合成细胞因子诱导人类T和NK细胞激活的研究，以及IL10/IL2代胞细胞因子激动剂的研究。这些研究旨在开发选择性免疫疗法，改善癌症和炎症性疾病的治疗模式。

VYNE Therapeutics Inc.宣布，其研发的FMX114凝胶在治疗轻度至中度特应性皮炎（AD）的1b/2a期临床试验中显示出积极疗效。该凝胶是托法替尼和富马酸芬戈莫德的组合制剂，旨在解决AD的炎症源头和原因。在1b期试验中，FMX114治疗组的ADSI评分在两周内显著降低，显示出对AD症状的改善。此外，FMX114在减少瘙痒方面的效果也得到了评估，结果显示治疗组的瘙痒评分显著降低。VYNE期待在第二季度公布2a期试验的顶线结果。

Bicycle Therapeutics公司宣布，其基于专有双环肽技术的Bicycles在针对SARS-CoV-2的病毒治疗方面展现出新的潜力。公司最新的临床前研究结果进一步证明了Bicycles作为新型抗病毒药物的可能性，这些结果将在爱尔兰都柏林举行的2022年微生物学会年度会议上进行口头报告。Bicycle Therapeutics发现，Bicycles能够与SARS-CoV-2刺突蛋白的多个独特表位结合，并显示出在体外和体内实验中对病毒感染的有效抑制作用。这些小分子化合物在预防SARS-CoV-2感染方面表现出高度活性，并且对多种病毒变体如Alpha、Beta、Delta和Omicron也有效。Bicycle Therapeutics正在开发新型药物Bicycles，用于治疗现有疗法难以治愈的疾病，并正在开展多个临床试验。

Ardelyx公司宣布，在2022年春季肾脏基金会临床会议上，展示了XPHOZAH在慢性肾病透析患者中控制血清磷水平的积极临床观察结果。XPHOZAH是一种新型磷酸盐吸收抑制剂，已完成三项成功的3期临床试验和两项4期临床试验。研究结果显示，XPHOZAH在降低血清磷水平方面具有显著效果，且安全性良好。Ardelyx公司将继续推进XPHOZAH的审批进程，并相信这一创新治疗将为肾病社区的患者和医生带来重要价值。

Stoke Therapeutics公司宣布将在ARVO 2022年会上展示其针对自发性优生性视神经萎缩（ADOA）的新药STK-002的预临床数据。STK-002是一种针对ADOA的 proprietary antisense oligonucleotide (ASO)，通过提高视网膜神经节细胞（RGC）中的OPA-1蛋白表达来治疗该疾病。公司利用其专有的TANGO平台，设计ASOs来恢复蛋白质水平，以补偿基因的非功能性副本。目前，ADOA患者没有获批的治疗方法，而STK-002有望成为首个针对该疾病的治疗药物。

Jazz Pharmaceuticals与Werewolf Therapeutics达成一项许可协议，Jazz Pharmaceuticals获得Werewolf的WTX-613独家全球开发和商业化权利。WTX-613是一种创新的干扰素α（IFNα）INDUKINE™分子，有望减少系统性IFNα治疗的相关毒性，并优先将IFNα递送到肿瘤中。Jazz Pharmaceuticals将支付1500万美元的前期款项，并可能获得高达12.6亿美元的里程碑付款。WTX-613目前处于临床前开发阶段，预计2023年向美国食品药品监督管理局（FDA）提交IND申请。此交易体现了Jazz Pharmaceuticals加强其产品管线，并进入免疫肿瘤领域的承诺。

Aptinyx公司宣布其Phase 2b临床试验中，针对NYX-2925治疗糖尿病周围神经病变疼痛的效果未达到主要终点。尽管NYX-2925在改善平均每日疼痛评分方面有所表现，但与安慰剂相比，没有观察到显著差异。尽管如此，Aptinyx对NYX-2925作为治疗纤维肌痛的潜在新疗法持乐观态度，并期待在第三季度初报告纤维肌痛Phase 2b研究的成果。该公司将继续评估其平台和产品线，并管理现有资产负债表，以支持其正在进行中的Phase 2研究。

Alkermes公司在2022年国际精神分裂症研究学会（SIRS）大会上展示了其精神病学产品组合的新研究成果。这些研究包括LYBALVI（奥氮平与萨米多拉芬）的详细结果，这是一项针对早期精神分裂症、精神分裂样障碍或双相I型障碍的年轻成年患者进行的3b期研究，比较了LYBALVI与奥氮平在体重方面的效果。此外，公司还展示了一项关于患者、医生和护理人员在纽约神经精神治疗不良认知效果评估（NY-AACENT）中感知认知障碍和一致性的后分析海报。Alkermes公司致力于推进严重精神疾病的研究，并为患有精神分裂症和双相I型障碍等疾病的人提供治疗选择。

Pfizer宣布将收购专注于呼吸道合胞病毒（RSV）抗病毒疗法的临床阶段生物制药公司ReViral。ReViral拥有包括sisunatovir在内的多种治疗候选药物，sisunatovir是一种口服抑制剂，旨在阻断RSV病毒与宿主细胞的融合。Pfizer表示，此次收购是为了加强其抗感染疾病的研究和开发，并旨在保护患者免受严重疾病、住院和死亡的风险。交易总价值高达5.25亿美元，包括前期和开发里程碑。

Annexon公司宣布已完成其Phase 2 ARCHER临床试验的入组工作，该试验评估其抗C1q候选药物ANX007在地理萎缩（GA）患者中的疗效。GA，也称为萎缩性年龄相关性黄斑变性（AMD）或干性AMD，与异常的补体活性有关，可能导致因视网膜细胞受损和死亡而失明。目前尚无批准的治疗GA的药物。ANX007旨在通过局部抑制C1q和经典途径来治疗GA。在Phase 1b试验中，ANX007表现出良好的耐受性和对C1q的完全靶向和抑制。预计将在2023年上半年报告主要终点的topline数据，并在六个月停药期结束后提供完整数据。该试验旨在评估GA病变生长的减缓，包括有更快进展风险的患者和整体患者群体。

iOmx Therapeutics公司宣布在AACR年度会议上展示其领先项目IMT-07的新临床前数据，该项目的候选产品OMX-0407是一种首创的口服SIK3抑制剂。数据显示，OMX-0407作为单一疗法和与抗PD-1疗法联合使用时，都具有强大的抗肿瘤活性。公司CEO Apollon Papadimitriou表示，OMX-0407有望用于治疗对现有免疫检查点抑制剂无反应的患者。该研究揭示了OMX-0407如何通过增强死亡受体介导的细胞凋亡来加速肿瘤细胞死亡，并在小鼠和人类癌细胞系中显示出效果。此外，OMX-0407在免疫排除的乳腺癌模型和免疫检查点抑制剂耐药的鳞状细胞肺癌模型中与抗PD-1治疗协同作用。

ABIONYX Pharma公司发布了一项针对CER-001治疗严重脓毒症患者的开放标签2a期临床试验的积极中期结果。该研究旨在评估CER-001对高发急性肾损伤（AKI）的脓毒症患者的治疗效果。由于COVID-19大流行，研究进度延迟，目前已有13名患者入组，剩余7名待招募。CER-001治疗在所有剂量水平（5、10和20mg/kg，每日两次）上均表现出良好的耐受性，且未观察到与治疗相关的严重副作用。该研究的主要研究者Loreto Gesualdo教授表示，这是首个使用重组生物高密度脂蛋白（Bio-HDL）治疗急性脓毒症患者的临床试验，CER-001治疗显示出快速的临床益处。ABIONYX Pharma公司CEO Cyrille Tupin表示，这些中期结果证实了CER-001在治疗脓毒症和其他严重急性炎症疾病方面的潜力。

欧洲委员会批准Dupixent（dupilumab）用于6至11岁患有严重哮喘的儿童，该哮喘以2型炎症为特征，表现为血液嗜酸性粒细胞增多和/或呼出气中一氧化氮分数升高。这一批准基于3期数据，显示Dupixent显著减少了严重哮喘发作，并改善了儿童的肺功能和健康相关的生活质量。Dupixent是欧盟唯一针对2型炎症严重哮喘的生物制剂，该制剂通过抑制白介素-4（IL-4）和白介素-13（IL-13）途径的信号传导，不是免疫抑制剂。这项批准强调了Sanofi和Regeneron致力于将Dupixent带给尽可能多的严重哮喘患者，以改善他们的生活质量。Dupixent的3期临床试验VOYAGE评估了Dupixent与标准哮喘疗法的联合使用在408名患有未控制的轻至中度哮喘的儿童中的疗效和安全性。接受Dupixent治疗的患者在一年内严重哮喘发作的频率显著降低，肺功能得到改善，哮喘控制得到改善，健康相关的生活质量得到提高。