Neoleukin Therapeutics公司宣布，其领先免疫疗法候选药物NL-201在SITC 2020年会上展示的预临床数据显示，NL-201作为一种IL-2和IL-15激动剂，能够增强检查点抑制剂和肿瘤靶向抗体的活性，并增加免疫细胞的刺激。NL-201是一种针对IL-2和IL-15受体的全新激动剂，旨在扩大抗癌的CD8 T细胞和自然杀伤（NK）细胞，而不偏向于表达α受体亚基（CD25）的细胞。Neoleukin致力于在2020年第四季度提交NL-201的IND申请，并在澳大利亚提交了NL-201的临床试验通知申请，以评估其在晚期实体瘤患者中的单药治疗安全性和耐受性。这些数据支持了NL-201作为联合疗法增强肿瘤治疗方法的潜力。

AMT-101，一种口服融合蛋白，由hIL-10和AMT载体组成，在健康和炎症条件下能快速有效地通过肠道上皮细胞，靶向局部肠道组织。该研究发表在《免疫学杂志》上，指出AMT的专有技术平台利用现有的自然细胞运输途径，将治疗药物通过肠道屏障直接输送到肠固有层富含免疫细胞的区域。IL-10是一种强效的免疫调节细胞因子，在治疗肠道炎症疾病和全身炎症相关疾病方面具有显著的治疗潜力。然而，由于全身给药的副作用，IL-10的临床应用受到限制。AMT-101在体外和体内研究中表现出高效穿过人类肠道上皮细胞的能力，通过受体介导的囊泡转胞吞作用过程，激活IL-10受体信号传导，增加巨噬细胞中的细胞磷酸化STAT3（pSTAT3）水平。在诱导性结肠炎模型中，AMT-101能够通过抑制疾病中的促炎标记物并诱导抗炎细胞因子，在肠道组织局部以及血浆中改善病理变化。AMT-101在1b期临床试验中表现出减少肠道炎症客观指标，如粪便钙卫蛋白和病理学评分，以及全身炎症指标如C反应蛋白。AMT正在开发AMT-101的口服生物制剂，旨在治疗炎症性肠病和类风湿性关节炎。

台湾台北与密歇根州安阿伯——Medigen Vaccine Biologics Corporation（MVC）和BlueWillow Biologics公司宣布合作开发S-2P-NE-01鼻用疫苗，针对引发COVID-19的SARS-CoV-2病毒。该疫苗采用鼻内给药方式，与肌肉注射相比，鼻内给药可预防病毒在体内扎根。前期研究显示，BlueWillow的鼻用疫苗佐剂与Medigen的S-2P刺突蛋白结合，在小鼠体内产生了极高的中和抗体反应和优越的免疫球蛋白A（IgA）反应。MVC和BlueWillow均表示，期待将S-2P-NE-01快速推进至人体临床试验阶段，以应对全球疫情。BlueWillow的NanoVax佐剂技术利用新型油包水纳米乳剂，使鼻内疫苗能够应对多种疾病。MVC的S-2P刺突蛋白疫苗基于美国国立卫生研究院疫苗研究中心的全球技术许可。

Denali Therapeutics在针对亨特综合征（MPS II）的ETV:IDS（DNL310）的1/2期临床试验中，通过静脉注射DNL310，观察到CSF GAG水平（肝素硫酸盐）平均降低了76%，其中五名患者中的四名达到了正常健康水平。基于A组的安全数据审查，独立数据监测委员会建议继续进行该研究，无需修改，从而允许进入B组，包括年轻患者的招募，并在A组中继续剂量递增。这些数据为Denali的TV技术平台在人类中提供了第一个生物标志物概念验证，该平台旨在通过静脉给药将生物制剂输送到大脑。DNL310是一种融合蛋白，由溶酶体酶IDS与Denali的专有酶输运车辆（ETV）融合而成，该ETV被设计为通过结合转铁蛋白受体穿过血脑屏障。Denali将TV技术的各个方面进行了工程化，以访问所有大脑区域和大脑细胞类型，从而实现和增强治疗效果。

BetterLife Pharma Inc.宣布了其AP-003 COVID-19临床试验的临床和监管更新，与美国食品药品监督管理局（FDA）进行了讨论。FDA提供了明确的指导，有助于成功提交IND申请并随后在美国启动临床试验。BetterLife Pharma计划在澳大利亚试验完成后尽快获得FDA的批准，包括紧急使用授权。此外，FDA建议进行一项额外的非临床研究，以加强关于AP-003的可用非临床信息。AP-003是公司专有的专利吸入式干扰素α2b配方，旨在治疗COVID-19，同时具有预防其他病毒感染如埃博拉和冠状病毒引起的感染等潜在临床目标。临床试验设计为多中心随机对照试验，旨在加速恢复并防止疾病进展。

BrickBio公司利用其独特的位点特异性生物偶联技术平台，在三个治疗项目中取得进展，并对其首个临床前新型抗体药物偶联物BRKB-28进行了积极的数据报告，该药物针对乳腺癌和胃癌。测试结果显示，BRKB-28不会影响健康细胞，同时有效消除癌细胞。BrickBio平台能够精确控制药物与抗体的比例，并生产出均质产品。该平台具有广泛的生物偶联工具包，能够对任何蛋白质进行位点特异性修饰，提高关键治疗特性，如延长半衰期、提高疗效、减少剂量和降低毒性。BrickBio平台具有灵活性和适应性，能够快速生成和筛选具有多种支架、连接子和有效载荷的候选药物，并精确控制其生物物理特性。公司正在快速扩展其治疗项目，包括抗体药物偶联物、新型双特异性抗体偶联物和新型支架。BrickBio与合作伙伴合作开发一流的治疗药物和RUO试剂盒，利用其专有的生物偶联策略。

欧洲委员会授予Forma Therapeutics公司FT-4202孤儿药资格，用于治疗镰状细胞病（SCD），此前该药已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道、罕见儿科疾病和孤儿药资格。Forma Therapeutics公司正在招募镰状细胞病患者参与一项随机、安慰剂对照的多中心1期研究，以评估FT-4202的安全性和药代动力学/药效学（PK/PD）。FT-4202是一种新型选择性红细胞（RBC）丙酮酸激酶-R（PKR）激活剂，旨在作为治疗SCD的疾病修饰疗法。Forma Therapeutics公司专注于罕见血液疾病和癌症的研究、开发和商业化，其研发引擎结合了深入的生物学洞察力、化学专业知识和临床开发能力，以创建具有差异化作用机制的药物候选者，针对具有高未满足需求的指征。

Genexine公司和NeoImmuneTech公司宣布了GX-I7/NT-I7（efineptakin alfa）新型T细胞扩增剂与KEYTRUDA（pembrolizumab）联合治疗复发性或难治性三阴性乳腺癌（TNBC）患者的Ib/II期临床试验数据。该研究的主要目标是评估GX-I7/NT-I7与pembrolizumab联合使用的安全性和耐受性，并确定推荐的II期剂量。研究共招募了60名患者，结果显示，在未进行环磷酰胺（CPA）化疗预处理的情况下，pembrolizumab与1,200ug/kg GX-I7/NT-I7的联合使用显示出28%的客观缓解率。两种联合方案均具有良好的耐受性，最常见的不良事件为注射部位反应、皮疹、发热、ALT/AST升高、GGT升高、肌痛和恶心。GX-I7/NT-I7的最高剂量为1,440ug/kg，但由于观察到剂量限制性毒性且未发现额外临床益处，因此未选择该剂量。

Aura Biosciences宣布，其针对原发性肿瘤如脉络膜黑色素瘤的新型肿瘤靶向疗法AU-011的临床研究结果显示，该疗法在治疗脉络膜黑色素瘤方面具有显著疗效，能够有效控制肿瘤并保护患者视力。该公司将在美国眼科学会（AAO）2020年虚拟年会中展示这些研究成果，并详细介绍了AU-011的给药方式、临床研究进展以及整体开发计划。AU-011是一种新型靶向疗法，通过眼科激光激活，特异性地破坏肿瘤细胞膜，同时保护关键的眼部结构，有望减少放疗的长期并发症。此外，Aura Biosciences还正在研究AU-011通过超脉络膜给药途径的应用，以进一步提高疗效和安全性。

ImmunityBio和NantKwest宣布，他们在加州库尔弗城和埃尔塞贡多，为第二代的bivalent hAd5 COVID-19疫苗候选品进行了Phase 1临床试验，低剂量组未报告严重不良事件，高剂量组安全性评估仍在进行中。该试验在加州纽波特比奇的好望医院进行，共有20名志愿者参与，分为两个剂量水平。该疫苗由ImmunityBio开发，NantKwest制造，独特之处在于同时针对SARS-CoV-2的刺突（S）和核衣壳（N）蛋白。疫苗旨在产生抗体和CD4+和CD8+ T细胞反应，这些反应被认为对于产生长期免疫记忆是必要的。一项研究表明，hAd5疫苗可以刺激从先前感染SARS-CoV-2的康复者血浆中收集的T细胞对S和N蛋白的回忆反应。ImmunityBio的董事长兼首席执行官Patrick Soon-Shiong表示，他们感谢参与这一重要Phase 1研究的众多志愿者，并希望能够迅速进入Phase 2/3随机、双盲对照试验，涉及更多志愿者，包括先前感染SARS-CoV-2的人。

Immatics公司宣布，其在多靶点ACT疗法（ACTolog®）项目IMA101的I期临床试验中，观察到使用内源性T细胞针对特定pHLA靶点的疗法展现出可行性、耐受性和高T细胞持久性。临床数据表明，COL6A3外显子6可能是具有潜力的肿瘤靶点，值得进一步评估。该研究支持进一步探索使用高效TCRs的多靶点ACT疗法。研究结果显示，14名复发/难治性实体瘤患者接受了IMA101疗法，该疗法针对每个患者特定的pHLA靶点。ACTolog®疗法在经过大量预处理的患者中表现出良好的耐受性，常见的不良事件包括预期性细胞减少症和1-2级细胞因子释放综合征。治疗导致高水平的特定靶点T细胞和持久性，且在治疗后肿瘤活检中可检测到。此外，部分患者表现出长期疾病稳定。这些结果支持进一步评估使用高效高亲和力TCRs的多靶点ACT疗法。

REGENXBIO公司宣布将在2020年11月13日至15日举行的美国眼科学会（AAO）2020年年度会议上进行两项口头报告。第一项报告将介绍RGX-314基因疗法在治疗湿性年龄相关性黄斑变性（湿AMD）的Phase I/II临床试验数据，由加州视网膜研究基金会主任和加州视网膜顾问合伙人Dante Pieramici博士进行。第二项报告将展示RGX-314在超视网膜给药的预临床研究数据，由约翰霍普金斯大学威尔默眼科研究所视网膜细胞和分子实验室主任、眼科学教授Peter A Campochiaro博士进行。REGENXBIO是一家专注于基因疗法的生物技术公司，其专利的NAV技术平台包括超过100种新型AAV载体，正在多个治疗领域开发广泛的候选药物。

全球生物制药公司Mallinckrodt宣布启动一项名为“一氧化氮治疗COVID-19评估（NOTICE）”的回顾性病历审查研究，旨在收集关于使用吸入一氧化氮气体（INOmax）治疗与新冠病毒SARS-CoV-2（COVID-19）相关的呼吸并发症的真实世界数据。该研究将回顾约200名在2020年1月1日至7月31日期间使用INOmax治疗至少24小时的确诊为COVID-19的住院成年患者的病历数据，以评估其安全性和有效性。该研究的主要目标是进一步了解吸入一氧化氮的使用情况。

SQZ Biotechnologies在SITC 2020虚拟会议中展示了其新型细胞疗法SQZ Antigen Presenting Cells (APCs)与免疫肿瘤药物结合的首次临床前数据，同时介绍了SQZ-PBMC-HPV-101的临床试验进展。研究显示，SQZ-PBMC基于的癌症疫苗在结合靶向免疫细胞因子时，能够增强抗肿瘤反应，并观察到在TC-1肿瘤模型中的肿瘤减少。此外，SQZ的Cell Squeeze®技术能够高效生成APCs和激活抗原载体（AACs），这些细胞疗法在临床前研究中显示出强大的CD8 T细胞激活，支持其作为潜在细胞疫苗平台的潜力。SQZ Biotech致力于开发针对癌症、感染性疾病和其他严重疾病的细胞疗法，其技术能够在24小时内提供耐受性良好的细胞疗法，并可能改善患者体验。

Elicio Therapeutics公司在SITC年度会议上通过虚拟海报展示，介绍了其Amphiphile平台在两个IND-ready项目中的应用进展，包括针对COVID-19的蛋白亚单位疫苗和针对KRAS驱动癌症的七种常见突变。海报内容涉及淋巴节点靶向的AMP疫苗能够诱导肿瘤导向的mKRAS特异性免疫反应，以及淋巴节点靶向的Amphiphile疫苗能够诱导针对SARS-CoV-2的强大细胞和体液免疫。Elicio的Amphiphile平台能够将免疫原和细胞疗法激活剂直接递送到淋巴系统，增强免疫反应，对抗实体瘤和血液瘤。Elicio Therapeutics致力于利用Amphiphile技术平台开发针对多种癌症和传染病的免疫疗法，其领先Amphiphile疫苗针对所有KRAS驱动癌症，预计2021年初开始初步患者研究。

国际医疗设备公司Biocomposites在疫情和脱欧的背景下，其主导产品STIMULAN成为首个获得欧洲批准的钙基质抗生素载体，用于骨和软组织感染管理。该产品可混合万古霉素、庆大霉素和妥布霉素，可直接放置于感染和非感染部位。Biocomposites的产品在美国医院和外科医生中备受青睐，需求迅速增长。公司任命Will Connelly为美洲地区总裁，专注于重建、脊柱、创伤和足踝领域。此外，Biocomposites与多个国家的合作伙伴签署了独家分销协议，以推广其STIMULAN和genex产品。STIMULAN每年在全球超过50,000例手术中使用，并在全球数千家医院销售。

Concept Medical Inc.宣布招募首位患者参与SirPAD试验，该试验由瑞士苏黎世大学医院血管病学教授Nils Kucher发起，旨在研究使用西罗莫司涂层球囊导管治疗外周动脉疾病的疗效。试验是一项随机对照临床试验，主要目的是评估西罗莫司涂层球囊导管在预防一年内重大肢体不良事件方面的效果，包括大截肢和血管重建。试验将招募1200名患者，按1:1随机分配至涂层球囊导管组和未涂层球囊导管组。研究结果显示，西罗莫司涂层球囊导管在降低再狭窄率、晚期管腔丢失和目标病变血运重建发生率方面具有显著优势，且在硬性客观临床终点方面优于未涂层球囊导管。