Medikine公司宣布将在AACR年度会议上展示其领先项目MDK-703的预临床数据，这是一种结合了IL-7 PEPTIKINE的Fc肽融合蛋白，该PEPTIKINE是通过公司创新平台技术发现的。MDK-703在体外人类细胞和非人灵长类动物以及CD34嵌合人小鼠中显示出增加CD8、CD4和记忆T细胞数量的效果，特别是T记忆干细胞，这种细胞具有自我更新和多能性，能够重建整个记忆和效应细胞谱系。MDK-703具有成为一类最佳疗法的潜力，能够区分、维持和增加T细胞的存活，并具有关键的抗肿瘤特性。此外，由于其新颖的结构，MDK-703不太可能产生针对天然IL-7的中和抗体，这是其他基于IL-7的疗法在临床开发中观察到的问题。Medikine预计MDK-703将在2022年中进入首次人体临床试验。

BiOneCure Therapeutics宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其抗体-药物偶联物（ADC）BIO-106的IND，该药物旨在针对TROP-2治疗多种晚期实体瘤。FDA批准的临床研究StarBridge-1是一项I/II期、多中心、开放标签研究，旨在评估BIO-106作为单药和与pembrolizumab联合用药在晚期癌症患者中的安全性、药代动力学和初步抗肿瘤活性。这是BiOneCure的第一个IND批准，标志着公司及其患者服务的重要里程碑。BIO-106是一种针对Trop-2的ADC，Trop-2蛋白在包括TNBC、HR+/HER2 mBC、NSCLC等多种肿瘤中过度表达。BiOneCure利用其专有的TAM TM载体技术开发了BIO-106，以实现均质高药物负载。在临床前研究中，BIO-106表现出广泛的抗肿瘤活性，具有出色的安全性和广泛的疗效窗口。BiOneCure Therapeutics是一家新兴的生物制药公司，致力于开发创新的ADC药物来治疗癌症，公司总部位于马里兰州格林镇。

CNS Pharmaceuticals宣布获得法国药品和健康产品安全局及伦理委员会批准，开展针对伯瑞比辛治疗复发性胶质母细胞瘤的关键性研究。伯瑞比辛是一种新型蒽环类药物，能穿过血脑屏障，目前正在进行全球多中心临床试验，评估其在治疗胶质母细胞瘤中的疗效和安全性。公司CEO John Climaco表示，获得法国批准对推进该关键性研究至关重要，全球范围内对胶质母细胞瘤治疗的需求迫切。此外，美国食品药品监督管理局已授予伯瑞比辛快速通道认定，并授予孤儿药认定，可能获得七年市场独占权。

深圳Pregene生物制药公司与荷兰CellPoint细胞疗法公司宣布达成独家许可协议，共同开发及商业化Pregene的PRG-1801单域抗体抗BCMA嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，用于治疗欧洲和美国地区的血液学疾病。PRG-1801是一款针对复发/难治性多发性骨髓瘤的单域抗体抗BCMA CAR-T细胞疗法，在初步的试验中显示出良好的疗效和安全性。根据协议，Pregene将获得超过2000万欧元的预付款和近端款项，并有权获得额外的开发、商业里程碑和版税支付。CellPoint将负责在欧洲和美国开发及商业化该疗法。Pregene还将提供转化和慢病毒制造服务，由CellPoint支付。

Stella Diagnostics将在美国癌症研究协会（AACR）年会上展示其STLA101检测面板的数据，该面板用于检测和量化Barrett食道炎患者的癌症发展标志。会议将于2022年4月8日至13日在新奥尔良的Ernest N. Morial会议中心举行。Mayo Clinic的Christopher P. Hartley博士将进行展示，并与其他专家共同撰写摘要。此次展示旨在介绍早期癌症检测技术，并探讨其在全球肿瘤学领域中的最新进展。Stella Diagnostics致力于改善食管疾病患者的治疗策略，其临床检测将帮助医生了解患者组织分子特性，以判断疾病是否稳定、进展或癌变。

Intrommune Therapeutics宣布，其针对花生过敏的Phase 1 OMEGA临床试验中，INT301药物在11个剂量水平上均达到安全目标，目前正在进行第3组患者的治疗。该药物以牙膏形式方便患者日常刷牙时使用。第1组完成至剂量4级，无严重不良事件；第2组患者正在从剂量2级开始，逐步增加至11个剂量以确定最大耐受剂量和起始剂量；第3组患者从剂量3级开始，预计第4组将从剂量4级开始。目前，所有组别均无严重不良事件。该研究旨在确定最高安全起始剂量，以缩短达到INT301维持剂量所需的上调期。

Akebia Therapeutics宣布将在2022年4月6日至10日举行的美国肾脏基金会春季临床会议上展示关于其口服缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂Vadadustat的数据。Vadadustat旨在模拟高海拔地区对氧气供应的影响，以增加红细胞生成和改善组织氧气输送。该药物目前处于美国FDA的审查阶段，用于治疗慢性肾脏病引起的贫血，同时在欧洲和日本获得批准。Akebia Therapeutics是一家致力于改善受肾脏疾病影响的人的生活的生物医药公司，成立于2007年，总部位于马萨诸塞州剑桥。

Celsion公司与Medidata公司将在2022年美国癌症研究协会年会上展示他们在卵巢癌患者新辅助治疗中使用的合成控制臂（SCA）在GEN-1 Phase Ib剂量递增研究中的应用成果。该研究评估了GEN-1（36mg/m²、47mg/m²、61mg/m²和79mg/m²）在卵巢癌新诊断患者中的疗效，并与标准护理化疗结合使用。研究结果显示，与单独使用标准护理化疗的患者相比，接受GEN-1治疗的患者无进展生存期延长。这一发现有助于减少后续随机II期试验的患者数量，并加速试验时间表，降低成本。

BetterLife Pharma公司宣布，其领先化合物2-溴-LSD（BETR-001）在抑郁症的预临床模型中表现出抗抑郁活性。这项研究是公司与卡尔顿大学神经科学系Argel Aguilar-Valles博士实验室的合作成果。BETR-001是一种第二代LSD衍生物，BetterLife认为它能够模拟LSD的治疗潜力，同时避免产生幻觉等副作用。研究显示，与未处理对照组相比，接受BETR-001（1.0 mg/kg）单剂量治疗的鼠在24小时后不动的时间显著减少，表明其抗抑郁活性。BetterLife的CEO Ahmad Doroudian表示，这些预临床结果表明BETR-001在抑郁症模型中的疗效与其5-HT2A激动剂活性、促进神经可塑性和抗抑郁效果一致。此外，BetterLife还展示了Dr. Doroudian与Proactive Investors的访谈，讨论了BETR-001的抗抑郁活性。BetterLife Pharma专注于开发治疗神经精神疾病和神经疾病的化合物，包括BETR-001和正在开发的BETR-002。

Biocytogen子公司Eucure Biopharma在澳大利亚启动了一项针对YH003（抗CD40单克隆抗体）联合YH001（抗CTLA-4单克隆抗体）和pembrolizumab（抗PD-1单克隆抗体）的I期临床试验，旨在评估该组合疗法在晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和疗效。此研究基于前期I期临床试验的良好安全性和初步疗效，旨在通过结合CTLA-4、PD-1和CD40单克隆抗体，进一步增强抗肿瘤疗效。YH003和YH001分别展示了其作为单药或与抗PD-1单克隆抗体联合用药的强大抗肿瘤效果。Eucure Biopharma作为Biocytogen的全资子公司，专注于抗体药物疗法的临床开发，拥有超过10个目标的产品管线。Biocytogen是一家全球生物技术公司，利用创新技术进行抗体药物的研发，并与全球合作伙伴共同开发针对超过1000个可用药靶点的抗体药物。

Enzychem Lifesciences，一家处于后期阶段的生物制药公司，宣布将在2022年6月3日至7日在芝加哥举行的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示其领先药物候选EC-18针对化疗放疗诱导的口腔黏膜炎（CRIOM）的新II期美国临床试验数据。该摘要突出了Enzychem的II期美国临床试验的新临床数据，评估EC-18对化疗放疗治疗的头颈癌患者严重口腔黏膜炎（SOM）发展的影响。由克里斯蒂娜·汉森博士，一位认证的放射肿瘤学家和俄克拉荷马大学放射肿瘤学住院医师项目主任，将展示以下摘要。她也是II期研究的主要研究员。展示详情包括：标题为“EC-18与安慰剂相比，用于减轻头颈癌同期化疗放疗引起的口腔黏膜炎的发展和病程的II期随机双盲试验”，演讲者：克里斯蒂娜·汉森博士，日期：2022年6月4日，时间：下午1:15-4:15（中部夏令时）。Enzychem Lifesciences是一家专注于开发针对肿瘤学、代谢和炎症疾病患者未满足医疗需求的口腔小分子疗法的临床阶段生物制药公司。EC-18作为一种免疫调节剂，有助于炎症的缓解和早期恢复至稳态。Enzychem总部位于韩国，在美国设有办事处。更多信息请访问ww

PepGen公司宣布其领先产品PGN-EDO51的1期临床试验取得重要进展，该试验旨在评估PGN-EDO51在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）患者中的安全性和耐受性。PGN-EDO51是针对DMD患者的一种新型寡核苷酸疗法，旨在通过跳过基因中的外显子51来治疗突变，从而产生功能性肌肉蛋白。该研究在加拿大进行，主要目标是评估PGN-EDO51的安全性，并探索其在健康志愿者中的药代动力学和疗效。这一临床试验的启动标志着PepGen从研发阶段向临床阶段公司的转变，预计将在2022年底公布主要数据，并有望在2023年初开始针对DMD患者的后续临床试验。

奥赛康药业与美国Propella Therapeutics签署独家授权协议，获得其骨关节炎疼痛治疗产品在大中华区域的开发、注册、生产和商业化权利。该产品通过作用于TRPV1受体实现长效镇痛，在美国已完成II期临床研究，具有良好耐受性和镇痛效果。骨关节炎患者众多，外用镇痛药市场潜力巨大，奥赛康药业引进此产品将丰富其产品管线，提升核心竞争力，并有望对公司业绩产生积极影响。

Antengene公司宣布，其关键性MARCH桥接研究结果显示，selinexor在复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者中的总缓解率（ORR）为29.3%，包括之前接受过“三联”和CAR-T疗法或存在细胞遗传学异常的患者。Selinexor预计将于2022年第二季度在中国上市。MARCH研究是一项单臂、开放标签研究，旨在评估selinexor与低剂量地塞米松（“Sd方案”）联合治疗在中国接受过多种前期治疗的R/R MM患者的疗效。研究还评估了几个高风险患者亚组，如三联耐药患者。主要终点为独立审查委员会评估的ORR。结果显示，所有接受治疗的患者ORR为29.3%（95%置信区间为19.7至40.4）。Antengene还报告了几个高风险亚组的ORR，包括那些有高危细胞遗传学异常和肾功能异常的患者。研究显示，ORR为29.3%（95%置信区间为19.7至40.4），中位DOR为4.7个月，中位PFS和OS分别为3.7个月和13.2个月。安全性方面，大多数不良事件是预期的，可以通过支持性护理和剂量调整来管理。

Better Therapeutics公司宣布其数字疗法平台在治疗非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）方面的研究取得重要进展，包括首次将nCBT作为潜在治疗手段的研究。同时，公司公布了其针对2型糖尿病的处方数字疗法BT-001的关键临床试验积极结果，以及与Mass General Brigham和Durham退伍军人管理局合作进行的真实世界证据研究。这些研究旨在评估nCBT平台在减少肝脏脂肪和改善肝脏疾病生物标志物方面的可行性，并验证BT-001在改善血糖控制方面的效果。Better Therapeutics致力于开发基于认知行为疗法的数字疗法，以解决心血管代谢疾病的核心原因，并通过其平台帮助患者改善与2型糖尿病、NAFLD、NASH、高血压、高脂血症等相关的关键指标。

德琪医药宣布，其研发的塞利尼索用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）的关键性桥接研究（MARCH研究）数据已发表在《BMC医学》杂志。研究显示，所有接受治疗的患者的总体缓解率（ORR）为29.3%，其中三药物治疗难治、接受过CAR-T疗法及携带高危细胞遗传学异常的患者均观察到一致的临床缓解。德琪医药计划于2022年第二季度在中国商业化上市塞利尼索。该研究旨在评估塞利尼索联合低剂量地塞米松（Sd方案）治疗深度治疗且对免疫调节剂及蛋白酶抑制剂难治的R/R MM患者，结果显示Sd方案为这类患者带来了显著的临床获益。德琪医药已为塞利尼索的商业化上市做好准备，并期待尽快将这款全新疗法带给中国的R/R MM患者。

新药ULTOMIRIS（ravulizumab-cwvz）在治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的重症肌无力（gMG）患者中表现出长期疗效，包括改善日常生活活动、肌肉力量和生活质量，这一效果持续至60周。该药在CHAMPION-MG试验的开放标签扩展（OLE）阶段中表现出良好的耐受性。试验结果于2022年美国神经学会（AAN）年会上公布。gMG是一种罕见的、致残的、慢性的自身免疫性神经肌肉疾病，会导致肌肉功能丧失和严重虚弱。ULTOMIRIS作为首个长效C5补体抑制剂，通过抑制C5蛋白来抑制补体系统的过度激活，从而减少自身免疫攻击。该药目前在美国、欧盟和日本获得批准用于治疗某些成人及儿童的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和罕见溶血性尿毒症综合征（aHUS）。