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GC Biopharma/Novel Pharma 的 Sanfilippo 综合征治疗获得 FDA IND 批准

研发注册政策

GC Biopharma/Novel Pharma 的 Sanfilippo 综合征治疗获得 FDA IND 批准

GC Biopharma和Novel Pharma宣布，美国FDA已批准他们共同开发的MPSIIIA（Sanfilippo综合征A型）治疗药物GC1130A的IND申请。这一批准将加速GC1130A的开发，预计今年将开始多国临床试验。临床试验站点已在美国、韩国和日本设立，旨在证明该药物的安全性和耐受性。GC Biopharma和Novel Pharma共同开发这一脑室内酶替代疗法（ICVa ERT），用于治疗缺乏肝素N硫酸酯的MPSIIIA患者。GC1130A已获得FDA和EMA的孤儿药指定（ODD），以及FDA的罕见儿科疾病指定（RPDD）。Sanfilippo综合征A型是一种遗传性疾病，通过肝素硫酸酯的积累导致中枢神经系统损伤，导致神经功能逐渐衰退。未经治疗，患者往往在15岁前面临生命威胁的并发症。GC1130A作为首个和唯一针对MPSIIIA的治疗选择，具有突破性意义。GC Biopharma代表强调，GC1130A的IND批准标志着将希望带给受Sanfilippo综合征影响的病人和家庭的重大里程碑。

PRNewswire

2024-05-20

Novel Pharma Inc
全球创新 CD19-CAR-DNT细胞药治疗B细胞非霍奇金淋巴瘤注册Ⅰ期临床试验正式启动

研发注册政策

全球创新 CD19-CAR-DNT细胞药治疗B细胞非霍奇金淋巴瘤注册Ⅰ期临床试验正式启动

2024年5月17日，广东瑞顺生物技术有限公司宣布其自主研发的全球创新CD19-CAR-DNT细胞药RJMty19注射液治疗B细胞非霍奇金淋巴瘤的注册Ⅰ期临床试验在三家研究中心启动。该研究由赵维莅教授等国内著名淋巴瘤治疗专家牵头，旨在为患者提供更可及的细胞治疗产品。RJMty19注射液作为一种现货通用型细胞治疗产品，具有标准化制备、成本低、患者即时可用等优势，有望改变现有自体CAR-T细胞产品商业化推广的劣势。瑞顺生物致力于研发以DNT细胞为核心技术的免疫细胞产品，目前已有多项注册临床试验在研。

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2024-05-20

CD19 淋巴瘤
再鼎医药和Innoviva Specialty Therapeutics宣布XACDURO® （舒巴坦-杜洛巴坦或SUL-DUR）在中国获得NMPA批准，用于治疗鲍曼不动杆菌-醋酸钙复合体引起的医院获得性肺炎和呼吸机相关性肺炎

研发注册政策

再鼎医药和Innoviva Specialty Therapeutics宣布XACDURO® （舒巴坦-杜洛巴坦或SUL-DUR）在中国获得NMPA批准，用于治疗鲍曼不动杆菌-醋酸钙复合体引起的医院获得性肺炎和呼吸机相关性肺炎

Zai Lab Limited和Innoviva Specialty Therapeutics宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准Zai Lab的新药申请（NDA），批准其XACDURO®（sulbactam-durlobactam）用于治疗18岁及以上患者由鲍曼不动杆菌复合群引起的医院获得性细菌性肺炎和呼吸机相关性细菌性肺炎（HABP/VABP）。该药物是基于ATTACK试验的积极结果，该试验是一项全球性的3期注册试验，评估了XACDURO与粘菌素相比在由鲍曼不动杆菌引起的感染患者中的安全性和有效性。XACDURO在中国和美国均已获得批准，用于治疗由鲍曼不动杆菌复合群引起的医院获得性细菌性肺炎和呼吸机相关性肺炎。

Businesswire

2024-05-20

再鼎医药（上海）有限公司国家药品监督管理局
脂禾生物完成数千万元Pre-A轮融资，聚焦油脂类化学品的微生物制造

医药投融资

脂禾生物完成数千万元Pre-A轮融资，聚焦油脂类化学品的微生物制造

脂禾生物科技（常州）有限公司宣布完成数千万元Pre-A轮融资，由常州高新区科技人才基金等多家机构共同投资，顺为资本持续追加。公司专注于油脂类化学品的微生物制造，已建立全态链合成生物制造平台，突破油脂化合物生物合成难题，优化生产制造工艺。脂禾生物将继续关注人类健康与可持续发展，开发与人类营养相关的油脂化学品，加速生产制造工艺变革，并已入住南京师范大学常州合成生物学产业研究院，该研究院致力于为常州导入创新企业、人才和技术，构建创新链条。

投资界

2024-05-20

脂禾生物科技（常州）有限公司
倍而达药业三代EGFR抑制剂「瑞齐替尼」获批上市

研发注册政策

倍而达药业三代EGFR抑制剂「瑞齐替尼」获批上市

5月20日，国家药监局批准倍而达药业自研的第三代EGFR抑制剂甲磺酸瑞齐替尼胶囊（瑞必达）上市，用于治疗经EGFR-TKI治疗后出现疾病进展的EGFR T790M突变阳性非小细胞肺癌患者。瑞齐替尼是一款自主研发的不可逆、高选择性小分子EGFR-TKI，对EGFR敏感突变及耐药突变具有显著抑制活性。2017年首次获批临床，2021年石药集团获得其在中国（不包括台湾）的商业化权益。2022年ESMO大会上公布II期临床试验结果，ORR达83.7%，DCR达97.7%，中位DOR为19.3个月，中位PFS为20.7个月，中位OS为25.3个月。同时，III期临床试验已启动，旨在评估瑞齐替尼对比吉非替尼治疗未接受过治疗的携带EGFR突变的NSCLC患者的疗效和安全性。

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2024-05-20

EGFR 石药集团有限公司非小细胞肺癌吉非替尼瑞齐替尼
Cell Stem Cell: 蔡宇伽&王三斌团队报道亚洲首个慢病毒载体成功治疗重症β地中海贫血临床研究

研发注册政策

Cell Stem Cell: 蔡宇伽&王三斌团队报道亚洲首个慢病毒载体成功治疗重症β地中海贫血临床研究

上海交通大学蔡宇伽教授团队在Cell Stem Cell发表研究，首次报道应用新型慢病毒载体技术治疗β地中海贫血（β0/β0）的成功案例，该技术修复了β-珠蛋白链和α-珠蛋白链之间的生理平衡，产生正常血红蛋白HbA，有效提高患者生活质量。研究在两名女性儿童中实施，结果显示患者均实现输血独立性，血红蛋白水平恢复正常，且未发生严重不良事件，展现出良好的安全性和有效性。本研究的BD211产品有望成为治疗所有类型β-地中海贫血的安全有效手段。

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2024-05-20

上海交通大学
Virios Therapeutics 宣布 170 万美元公开发行普通股的定价，以开始为计划的 IMC-2 长期 COVID 2b 期研究做准备

研发注册政策

Virios Therapeutics 宣布 170 万美元公开发行普通股的定价，以开始为计划的 IMC-2 长期 COVID 2b 期研究做准备

Virios Therapeutics公司宣布以每股0.20美元的价格公开发行850万股普通股，预计筹集约1700万美元，用于开展IMC-2 Long-COVID Phase 2b研究及一般公司用途。此次发行是基于2022年3月18日提交并经美国证券交易委员会（SEC）于2022年4月28日生效的S-3表格注册声明。公司计划利用所得净收益开始IMC-2 Long-COVID Phase 2b研究的准备工作，并用于一般公司用途。Maxim Group LLC担任此次发行的独家承销商。

GlobeNewswire

2024-05-20

Virios Therapeutics
诺诚健华BCL2抑制剂ICP-248联合奥布替尼一线治疗CLL/SLL完成首例患者给药

研发注册政策

诺诚健华BCL2抑制剂ICP-248联合奥布替尼一线治疗CLL/SLL完成首例患者给药

诺诚健华宣布其自主研发的BCL2抑制剂ICP-248联合BTK抑制剂奥布替尼在治疗CLL/SLL的临床试验中完成首例患者给药。ICP-248是一种新型口服高选择性BCL2抑制剂，通过抑制BCL2恢复肿瘤细胞程序性死亡机制，在I期研究中表现出良好的安全性和有效性。奥布替尼作为国家“重大新药创制”专项成果，已在中国和新加坡获批上市，并在中国获得三项适应症医保覆盖。CLL/SLL是全球最常见的白血病类型之一，中国发病率呈上升趋势。

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2024-05-20

BCL2 BTK 慢性淋巴细胞白血病北京诺诚健华医药科技有限公司奥布替尼
信达生物宣布在 ESMO 全体会议和 ESMO GI 大会上就 IBI363 （PD-1/IL-2）和 IBI343 （CLDN18.2 ADC）的临床数据进行口头报告

研发注册政策

信达生物宣布在 ESMO 全体会议和 ESMO GI 大会上就 IBI363 （PD-1/IL-2）和 IBI343 （CLDN18.2 ADC）的临床数据进行口头报告

Innovent Biologics将在即将到来的医学会议上展示其创新药物的临床数据。公司计划在ESMO Virtual Plenary和ESMO Gastrointestinal Cancers Congress上介绍其PD-1/IL-2双特异性抗体融合蛋白IBI363和Topoi抗Claudin18.2 ADC（IBI343）的初步疗效和安全性信号。这些数据强调了这些创新候选药物的进一步开发潜力和临床价值。Innovent致力于解决现有疗法的未满足需求，为全球癌症患者填补治疗空白。

PRNewswire

2024-05-20

Claudin18.2 PD-1 信达生物制药（苏州）有限公司恶性肿瘤 IL-2
信达生物将在欧洲肿瘤内科学会全体会议（ESMO Plenary）和胃肠道肿瘤大会（ESMO GI）上口头报告创新分子IBI363（PD-1/IL-2）和IBI343（CLDN18.2 ADC）的最新临床数据

研发注册政策

信达生物将在欧洲肿瘤内科学会全体会议（ESMO Plenary）和胃肠道肿瘤大会（ESMO GI）上口头报告创新分子IBI363（PD-1/IL-2）和IBI343（CLDN18.2 ADC）的最新临床数据

信达生物制药集团将在2024年6月举办的欧洲肿瘤内科学会全体会议和胃肠道肿瘤大会上口头报告其全球首创PD-1/IL-2双抗（IBI363）和创新型Topoi抗Claudin18.2 ADC（IBI343）的最新临床数据。这些数据展示了公司在肿瘤治疗领域的创新成果，并表达了对于进一步开发的信心。信达生物致力于研发、生产和销售肿瘤、自身免疫、代谢、眼科等重大疾病领域的创新药物，已有10个产品获得批准上市，并与多家国际公司达成战略合作。公司还积极履行社会责任，发起和参与药品公益援助项目，惠及大量患者。

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2024-05-20

Claudin18.2 PD-1 肿瘤胃肠癌 IL-2
【首发】兴普泰完成数千万元战略融资，加速建设多肽药物AI-CRO/CDMO智能化工厂

医药投融资

【首发】兴普泰完成数千万元战略融资，加速建设多肽药物AI-CRO/CDMO智能化工厂

泰州兴普泰生物制药有限公司宣布完成数千万元人民币战略融资，投资方包括兴齐眼药、人福医药、弗瑞尔医药和Purple Knight Capital。此次融资标志着兴普泰在多肽药物领域的进一步发展，其产品包括司美格鲁肽、替尔泊肽等重磅药物，涵盖降糖减重、抗菌感染、眼科类疾病等多个治疗领域。兴普泰计划加速新型、高效、绿色多肽合成工艺的成果转化，推动多肽类原料药的生产销售，并与合作伙伴共同推动中国多肽创新药物的发展。

动脉网

2024-05-20

司美格鲁肽替尔泊肽
引领多发性骨髓瘤治疗新纪元 —— 驯鹿生物伊基奥仑赛注射液（福可苏®）III期临床试验研究者会议圆满召开

研发注册政策

引领多发性骨髓瘤治疗新纪元 —— 驯鹿生物伊基奥仑赛注射液（福可苏®）III期临床试验研究者会议圆满召开

2024年5月17日，上海举办了一场关于伊基奥仑赛注射液治疗多发性骨髓瘤的III期临床试验全国研究者会，邱录贵教授和蔡真教授担任主要研究者。会议讨论了临床试验方案、实施细节和受试者管理等。伊基奥仑赛注射液在前期临床试验中取得显著成果，是国内首个获批的多发性骨髓瘤细胞治疗产品。驯鹿生物首席医学官陈杰博士分享了最新长期随访数据，显示伊基奥仑赛注射液具有卓越的疗效和安全性。会议鼓励研究者和驯鹿团队共同努力，以期达到预期终点，为多发性骨髓瘤患者提供新的治疗选择。驯鹿生物是一家致力于细胞创新药物研发、生产和销售的生物制药公司，拥有完整的研发和生产能力。

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2024-05-20

伊基奥仑赛多发性骨髓瘤
EHA 2024|邦耀生物两项研究成果即将亮相第29届欧洲血液学协会年会，公布最新临床进展

研发注册政策

EHA 2024|邦耀生物两项研究成果即将亮相第29届欧洲血液学协会年会，公布最新临床进展

上海邦耀生物科技有限公司宣布，其两款基因疗法产品BRL-101和BRL-201的研究成果成功入选第29届欧洲血液学协会年会，并将以壁报展示形式公布最新临床进展。BRL-101用于治疗输血依赖型β-地中海贫血，BRL-201用于治疗复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤。两项产品均已获得中国国家药品监督管理局批准进入注册临床阶段。BRL-101通过基因编辑技术治疗β-地中海贫血，BRL-201则利用非病毒定点整合CAR-T技术治疗淋巴瘤。邦耀生物致力于成为全球领先的细胞基因药企，拥有多个创新药物项目和自主知识产权的技术平台。

微信公众号

2024-05-20

国家药品监督管理局淋巴瘤上海邦耀生物科技有限公司
【首发】脂禾生物完成数千万元Pre-A轮融资，加快发展新质生产力，凯乘资本担任独家财务顾问

医药投融资

【首发】脂禾生物完成数千万元Pre-A轮融资，加快发展新质生产力，凯乘资本担任独家财务顾问

脂禾生物科技（常州）有限公司近日完成数千万元Pre-A轮融资，由常州高新区科技人才基金、星空资本等多家机构共同投资，老股东顺为资本持续追加。脂禾生物专注于油脂类化学品的微生物制造，已建立全态链合成生物制造平台，优化生产制造工艺。公司将继续关注人类健康与可持续发展，加速油脂化学品生产制造工艺的变革。脂禾生物项目签约仪式在长三角合成生物创新创业大赛启动仪式上圆满举行，标志着常州及长三角地区合成生物产业将加强交流与合作。常州高新区科技人才孵化引导基金旨在引进优质人才，培育硬核创新型团队。星空资本、银杏谷资本、三泽创投、鼎心资本、乾道集团、顺为资本、凯乘资本等机构在医药健康、生命科学等领域均有丰富投资经验。

动脉网

2024-05-20

脂禾生物科技（常州）有限公司
新的 2a 期临床试验结果表明，Endeavor BioMedicines 的 ENV-101 改善了特发性肺纤维化患者的肺功能并逆转了肺纤维化的关键指标

研发注册政策

新的 2a 期临床试验结果表明，Endeavor BioMedicines 的 ENV-101 改善了特发性肺纤维化患者的肺功能并逆转了肺纤维化的关键指标

Endeavor BioMedicines公司宣布，其研发的ENV-101药物在完成的一项针对特发性肺纤维化（IPF）患者的2a期临床试验中显示出改善肺功能和逆转肺纤维化关键指标的效果。该试验结果显示ENV-101具有良好的耐受性，并在美国胸科学会2024年国际会议上首次公布。ENV-101旨在阻断Hedgehog（Hh）通路，该通路在肺纤维化疾病中异常激活，导致肺部持续病理生理性瘢痕组织积累。ENV-101有望改变IPF的治疗预期，从减缓疾病进展到可能逆转疾病。基于ENV-101的2a期临床试验结果，Endeavor BioMedicines计划启动2b期WHISTLE-PF临床试验，以进一步评估ENV-101的潜力。此外，Endeavor BioMedicines已完成1.325亿美元的C轮融资，将支持ENV-101在IPF和PPF的临床开发。

Businesswire

2024-05-20

特发性肺纤维化
国家药监局批准苯磺酸克利加巴林胶囊上市

研发注册政策

国家药监局批准苯磺酸克利加巴林胶囊上市

国家药品监督管理局近日批准海思科医药集团股份有限公司申报的1类创新药苯磺酸克利加巴林胶囊（商品名称：思美宁）上市。该药品针对成人糖尿病性周围神经病理性疼痛，是抑制性神经递质γ-氨基丁酸（GABA）的结构衍生物。此次药品的上市为糖尿病性周围神经病理性疼痛成人患者提供了新的治疗选择。

国家药品监督管理局

2024-05-20

海思科医药集团股份有限公司
Progentos Therapeutics 完成 6500 万美元 A 轮融资，以推进多发性硬化症和其他退行性疾病的治疗

医药投融资

Progentos Therapeutics 完成 6500 万美元 A 轮融资，以推进多发性硬化症和其他退行性疾病的治疗

Progentos Therapeutics，一家致力于解决多发性硬化症（MS）和其他脱髓鞘疾病患者髓鞘再生和功能恢复的生物技术公司，今日宣布完成6500万美元的A轮融资。本轮融资将助力公司推进MS项目，通过人体概念验证研究，并扩大其在其他退行性疾病方面的管线。Progentos正在开发一类小分子，旨在诱导MS患者受影响的轴突髓鞘再生。公司专有的分子在体内模型中表现出色，能够区分少突胶质细胞前体细胞（OPCs）以生成新的少突胶质细胞并再生髓鞘。公司CEO克里斯·洛斯博士表示，尽管目前有许多治疗手段可以有效减缓疾病进展，但针对再生髓鞘和恢复功能的新方法仍有巨大需求。荷兰的Forbion、Alta Partners、Mission BioCapital、Longwood Fund和Dolby Family Ventures共同领投了本轮融资。Progentos致力于开发一类化合物，通过诱导内源性少突胶质细胞前体细胞在MS和其他脱髓鞘疾病患者的轴突中再生髓鞘。结合化学、生物学和体内模型方面的专业知识，Progentos发现并开发新型小分子药物，以再生退行性疾病患者的组织。公司将在美国马萨诸塞州沃特敦和荷兰纳尔登设有

Biospace

2024-05-20

多发性硬化脱髓鞘疾病
PolarityTE 获得 2250 万美元融资，以推进 SkinTE 糖尿病足溃疡的 III 期关键研究

医药投融资

PolarityTE 获得 2250 万美元融资，以推进 SkinTE 糖尿病足溃疡的 III 期关键研究

PolarityTE公司宣布，已从机构投资者和现有股东那里筹集了1250万美元的股权融资，并与Avenue Venture Opportunities Fund L.P.（Avenue Venture Debt Fund或Avenue）达成新的高级担保信贷协议，总额可达1000万美元。这笔资金将用于推进SkinTE的III期关键性研究，评估其在治疗Wagner 1型糖尿病足溃疡中的应用。PolarityTE首席执行官John Stetson表示，这笔融资增强了公司的资产负债表，并为完成当前试验的关键数据提供了足够的资金。COVER DFUS II试验将在美国20个临床中心招募最多120名受试者，随机分配到两个治疗组，分别接受SkinTE加上标准治疗方案（SOC）或仅SOC。主要终点是12周时DFUs的闭合率。截至目前，试验已招募了目标人群的约20%，预计将在2025年第一季度实现预期招募目标并发布中期结果。PolarityTE总部位于犹他州盐湖城，是一家开发再生组织产品的生物技术公司。SkinTE是PolarityTE的第一个再生组织产品，目前在美国食品和药物管理局（FDA）有开放的新药研究申请（IND），并

Biospace

2024-05-20

糖尿病足溃疡
再鼎医药和Innoviva Specialty Therapeutics宣布XACDURO（R）（舒巴坦-杜洛巴坦或SUL-DUR）在中国获得NMPA批准，用于治疗鲍曼不动杆菌-醋酸钙菌复合体引起的医院获得性肺炎和呼吸机相关性肺炎

研发注册政策

再鼎医药和Innoviva Specialty Therapeutics宣布XACDURO（R）（舒巴坦-杜洛巴坦或SUL-DUR）在中国获得NMPA批准，用于治疗鲍曼不动杆菌-醋酸钙菌复合体引起的医院获得性肺炎和呼吸机相关性肺炎

Zai Lab和Innoviva Specialty Therapeutics宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准Zai Lab的新药申请（NDA），批准XACDURO（Sulbactam-Durlobactam或SUL-DUR）用于治疗由鲍曼不动杆菌-醋酸钙复合群引起的医院获得性肺炎和呼吸机相关性肺炎（HABP/VABP）。XACDURO的批准基于全面临床数据，证明SUL-DUR对碳青霉烯类耐药细菌菌株具有强大的活性。在中国，估计有大约30万例鲍曼不动杆菌感染，其中约74%为碳青霉烯类耐药。这一批准体现了Zai Lab致力于开发和创新疗法，以满足中国及全球患者未满足的医疗需求。XACDURO的批准基于ATTACK试验的积极结果，该试验是一项全球性的3期注册试验，评估了XACDURO与粘菌素相比在由鲍曼不动杆菌引起的感染患者中的安全性和有效性。在关键研究中，XACDURO在28天全因死亡率的主要终点上与粘菌素相比表现出统计学上的非劣效性，并在临床治愈率方面表现出统计学上显著的改善。XACDURO在整个临床试验中耐受性良好，并显示出良好的安全性特征。Zai Lab通过在中国招募患者参与了全球ATTAC

MarketScreener

2024-05-20

再鼎医药（上海）有限公司国家药品监督管理局
Rila Therapeutics 宣布 RLA-23174 的 1 期临床试验的第一个队列给药，RLA-23174 是一种同类首创的 HIPK2 变构抑制剂，用于治疗慢性肾病和纤维化

研发注册政策

Rila Therapeutics 宣布 RLA-23174 的 1 期临床试验的第一个队列给药，RLA-23174 是一种同类首创的 HIPK2 变构抑制剂，用于治疗慢性肾病和纤维化

Rila Therapeutics宣布在中国启动了其新型HIPK2异构体抑制剂RLA-23174的1期临床试验，该药物旨在治疗慢性肾病和纤维化。这是首个接受药物治疗的受试者群体，试验旨在评估药物的安全性、耐受性、食物影响和药代动力学。RLA-23174是一种新型小分子，通过抑制TGF-信号通路来治疗纤维化疾病，具有优越的抗纤维化效果和良好的安全性。该临床试验预计将在2024年第三季度末完成，以支持进入2期临床试验。

美通社

2024-05-20

纤维化