Amarin公司公布了VASCEPA（依克萨潘乙酯）在降低心血管疾病风险方面的最新研究成果，这些数据在2020年美国心脏协会虚拟科学会议上展示。研究显示，VASCEPA的独特活性成分在降低高风险患者主要不良心血管事件（MACE）方面具有显著疗效，其成本效益分析也显示出其作为预防心血管疾病的有效治疗手段。研究进一步证实了VASCEPA在改善心血管健康方面的独特作用，包括降低低密度脂蛋白氧化、改善细胞膜结构和稳定性、预测冠状动脉斑块体积减少等。此外，研究还强调了VASCEPA在真实世界中的适用性，并展示了其在全球范围内预防心血管疾病的重要需求。Amarin公司将于11月18日举行网络研讨会，进一步讨论这些研究成果。

美国一项大型研究证实，约81.1%的患有NYHA II-IV级HFrEF（左心室射血分数降低的心力衰竭）的患者，无论是否患有2型糖尿病，均可考虑为SGLT2抑制剂FARXIGA（达格列净）的适用对象。该研究在美国心脏协会（AHA）2020年科学会议上公布，分析了超过15万在美国400多家医院中心住院的HFrEF患者的记录。FARXIGA是美国食品药品监督管理局（FDA）批准的唯一一种SGLT2抑制剂，用于降低患有HFrEF的成人（无论是否患有2型糖尿病）的心血管死亡和心力衰竭住院风险。该结论基于DAPA-HF III期临床试验的积极结果，该试验显示，在标准治疗基础上，FARXIGA将心血管死亡或心力衰竭住院的复合终点风险降低了26%。该研究的主要作者Muthiah Vaduganathan表示，这些研究结果支持在广泛的患者群体中使用这种治疗方法，并强调了临床实践迅速采用这一治疗的紧迫性。

Arrowhead Pharmaceuticals在2020年美国心脏协会科学会议上宣布了其多个心血管代谢产品候选人的积极临床数据。公司首席医疗官Javier San Martin表示，这些数据表明，在一系列血脂参数上，其产品候选人的疗效强劲且一致。尽管近期科学取得了进展，但心血管风险仍然存在，Arrowhead相信其心血管代谢产品管线能够针对新的治疗靶点，并解决与增加心血管风险相关的多种血脂参数。公司还发布了相关研究论文，并计划举办两次关键意见领袖（KOL）网络研讨会，讨论其两个研究性心血管代谢候选产品ARO-APOC3和ARO-ANG3的数据和未来计划。

Arrowhead Pharmaceuticals宣布，其第二代RNA干扰（RNAi）疗法ARO-AAT在治疗与α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）相关的罕见遗传性肝病方面的II期临床试验AROAAT2002取得积极结果。数据显示，在24周内给予ARO-AAT三种剂量，可显著降低导致疾病的突变Z蛋白（Z-AAT）水平，并改善与肝病相关的临床生物标志物。这些结果在AASLD的数字体验会议上以海报形式呈现。Arrowhead首席医疗官Javier San Martin表示，这些数据表明ARO-AAT能够减少错误折叠的突变Z-AAT蛋白的产生，并可能加速肝脏的自我修复。研究还显示，血清Z-AAT和肝脏Z-AAT水平下降，导致多个生物标志物改善，如肝脏球体、ALT/GGT和Pro-C3。此外，Arrowhead与Takeda达成合作，共同开发和商业化ARO-AAT，并计划与FDA和其他监管机构讨论加速ARO-AAT项目进程的可能性。

ExeGi Pharma公司宣布，其生物制剂药物候选产品EXE-346获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格，用于预防 pouchitis（一种肠道炎症疾病）的复发。EXE-346是一种含有固定比例的8种活益生菌菌株的活生物治疗药物，旨在口服给药。该药物针对因手术切除结肠而影响的患者，旨在减少 pouchitis引起的炎症并预防疾病复发。目前尚无批准的治疗方法来管理 pouchitis的症状或帮助患者达到缓解。ExeGi Pharma是一家专注于开发和商业化活生物治疗和益生菌药物的生物技术公司，致力于创造环保产品，平衡商业需求与绿色倡议。

Horizon Therapeutics在AAO 2020虚拟会议上公布了TEPEZZA（teprotumumab-trbw）的新数据，显示该药在治疗甲状腺眼病（TED）患者较轻的眼部症状方面具有潜在益处。TEPEZZA是美国食品药品监督管理局（FDA）批准的首个也是唯一用于治疗TED的药物。研究显示，TEPEZZA在治疗TED患者较轻眼部症状方面表现出显著效果，包括减少突眼和与TED相关的炎症。此外，OPTIC 48周随访研究和OPTIC-X临床试验的新数据进一步支持了TEPEZZA在TED治疗中的长期疗效和安全性。TED是一种严重、进展性且威胁视力的罕见自身免疫性疾病，可能导致眼球突出、斜视和复视，甚至失明。

Insmed公司宣布，其开发的创新药物brensocatib获得欧洲药品管理局（EMA）的优先药物（PRIME）资格，用于治疗非囊性纤维化支气管扩张症（NCFBE）。brensocatib是一种新型口服可逆抑制剂，针对DPP1酶，旨在治疗NCFBE和其他炎症性疾病。EMA的PRIME资格旨在支持针对未满足医疗需求药物的开发。该资格基于brensocatib在Phase 2 WILLOW研究中的积极结果，该研究评估了brensocatib在NCFBE成人患者中的疗效、安全性和耐受性。Insmed计划在2020年底启动brensocatib的注册性Phase 3 ASPEN试验。此外，brensocatib还获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性疗法指定。

twoXAR Pharmaceuticals宣布，其针对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的两种新型先导化合物TXR-611和TXR-612在临床前研究中显示出显著的疗效和良好的耐受性。这两种化合物代表了两种不同的新型作用机制，其从预测、选择候选药物到体内测试的整个过程仅用了四周时间，远快于传统药物研发流程。相关数据在2020年美国肝病研究协会（AASLD）的年度会议上展示。NASH是一种进展性疾病，可能导致晚期纤维化、肝硬化、肝癌和终末期肝病，目前尚无FDA批准的治疗方法。twoXAR致力于推进TXR-611和TXR-612的研发，并正在对这些有希望的先导化合物进行药代动力学、药效学和额外的CCL4诱导的鼠类疗效研究。

Silverback Therapeutics公司利用其专有的ImmunoTAC技术平台，开发系统递送和组织靶向的疗法，将在AASLD肝脏会议数字体验会上展示SBT8230的预临床数据。SBT8230是一种TLR8激动剂，与针对肝脏限制性受体ASGR1的抗体结合，旨在通过在肝脏局部激活抗病毒免疫反应，促进慢性乙型肝炎（cHBV）的功能性治愈。该疗法旨在实现功能性治愈，即血液中乙型肝炎表面抗原（HBsAg）的持续降低。预临床研究表明，TLR8激动剂与抗-ASGR1抗体结合可诱导ASGR1依赖性髓系细胞活化和IFNγ反应，小鼠模型中的病毒滴度降低，且SBT8230在预临床研究中表现出良好的耐受性。Silverback Therapeutics公司致力于通过激活强大的抗HBV免疫反应，为慢性HBV患者提供持久的治疗益处。

VBI Vaccines Inc.在2020年11月13日的美国肝病研究协会（AASLD）会议上，展示了其3抗原乙型肝炎（HBV）疫苗Sci-B-Vac®的III期研究（PROTECT）数据。结果显示，Sci-B-Vac在所有受试者中，其免疫原性高于Engerix-B，特别是在那些已知对疫苗接种反应较差的合并症患者中，Sci-B-Vac诱导了更高的血清保护率和更高的HBV表面抗体（anti-HBs）滴度。该研究强调了Sci-B-Vac在提高乙型肝炎表面抗体峰值（第196天）血清保护率和血清水平方面的能力，这些数据表明其持久性和耐用性。VBI Vaccines Inc.是一家商业阶段的生物制药公司，致力于开发新一代疫苗，以解决传染病和免疫肿瘤学领域的未满足需求。

Plus Therapeutics公司将于2020年11月19日举办网络研讨会，讨论其主导药物Rhenium NanoLiposome（RNL™）在治疗复发性胶质母细胞瘤（GBM）的Phase 1临床试验ReSPECT™的初步数据。研讨会将包括对试验的安全性、耐受性、剂量、可行性和疗效数据的讨论。Andrew J. Brenner，M.D.，Ph.D.将提供试验更新，Marc Hedrick，M.D.和Gregory D. Stein，M.D.将讨论RNL™技术以及当前的治疗格局和未满足的医疗需求。RNL™已获得FDA的孤儿药和快速通道指定。

Crinetics Pharmaceuticals将举办一场关于口服paltusotine治疗肢端肥大症的虚拟关键意见领袖（KOL）会议，会议将于2020年11月20日11:00（东部时间）举行。会议将包括由专家Peter Trainer和Monica Roberto Gadelha进行的演讲，他们将讨论当前的治疗格局和未满足的医疗需求，并分享关于口服paltusotine在ACROBAT 2期研究中的初步结果的见解。Crinetics的管理团队还将简要介绍口服paltusotine和另外两种即将开始1期临床试验的管线资产。Paltusotine是一种新型口服选择性非肽性somatostatin受体2（SST2）激动剂，旨在治疗肢端肥大症。基于积极的2期研究结果，Crinetics预计将在2021年上半年开始3期临床试验。会议注册信息已提供。

Axcella公司公布了其在《肝脏会议》2020年的两项研究摘要，涉及AXA1125和AXA1957在非酒精性脂肪性肝病（NASH）患者中的疗效和安全性。研究结果显示，AXA1125在改善代谢指标和纤维化指标方面显示出积极效果，且在2型糖尿病患者中表现出不同寻常的改善。Axcella公司计划在即将进行的2b期临床试验中进一步研究AXA1125对肝脏组织学的影响。

Moderna公司宣布，瑞士药品监管机构Swissmedic已开始对COVID-19疫苗候选产品mRNA-1273进行滚动审查。这一决定基于mRNA-1273在预临床病毒挑战研究和一期临床试验中的积极结果。Moderna正在考虑向Swissmedic提交mRNA-1273的数据，以期获得在瑞士使用该疫苗候选产品的潜在授权。滚动审查流程允许Swissmedic在数据可用时立即审查临床试验数据，从而可能缩短授权时间。Moderna首席执行官Stéphane Bancel表示，公司对与Swissmedic的合作表示赞赏，并期待对mRNA-1273三期临床试验的预期中期疗效数据进行首次审查。一期中期分析显示，mRNA-1273在所有年龄组中均表现出良好的耐受性，并迅速诱导了对SARS-CoV-2的强烈免疫反应。

Surface Oncology公司宣布，其两个主要临床项目SRF617（针对CD39）和SRF388（针对IL-27）在正在进行的一期临床试验中均达到了预定的推进标准，包括安全性、成功提升至生物相关剂量、目标结合和有意义的药效学活性。这些项目均展现出良好的耐受性和药效，SRF617和SRF388已准备好进入临床试验的关键下一阶段。公司计划在2021年上半年举行的医学会议上展示详细临床数据。SRF617和SRF388均为创新性下一代免疫疗法，有望为癌症患者提供新的治疗选择。

Ionis Pharmaceuticals宣布，其研发的针对降低血浆中PCSK9（一种调节LDL-胆固醇的蛋白）的实验性反义药物ION449在美心协会科学会议上展示的新数据令人鼓舞。ION449是Ionis与阿斯利康公司合作开发的产品，利用了Ionis的先进LICA技术。在一项1期临床试验中，ION449的单次皮下注射剂量在人类受试者中显示出剂量依赖性的血浆PCSK9蛋白和LDL-C水平降低，最高可达90%以上和70%以上。ION449在所有剂量水平上均表现出安全性和耐受性。此外，ION449口服给药的可行性已在三项体内研究中得到证实。ION449的口服制剂目前正在健康志愿者中进行1期研究。这些数据表明，ION449具有降低LDL-C的潜力，对于治疗有心血管疾病风险的高胆固醇患者具有一流潜力。

IMV公司将于2020年12月3日举办一场关于卵巢癌治疗选择和竞争格局的专家网络研讨会。研讨会将邀请Oliver Dorigo博士和Jeannine Villella博士进行演讲，讨论卵巢癌的治疗选择和竞争格局，并更新IMV新型T细胞疗法在晚期卵巢癌患者中的II期临床试验进展。IMV管理层将讨论试验结果及其对DPX递送平台的意义，并展望未来步骤。网络研讨会将在IMV公司网站上提供回放，并允许财务分析师提问。Oliver Dorigo博士是斯坦福大学妇癌中心的妇科肿瘤科主任和临床护理项目主任，Jeannine Villella博士是Winthrop大学医院妇科肿瘤科助理教授。DPX-Survivac是IMV公司新型免疫疗法的领先候选药物，旨在通过激活免疫细胞产生针对癌症细胞的持续杀伤能力。IMV公司致力于开发基于DPX平台的癌症靶向免疫疗法和疫苗，以使免疫疗法更有效、更广泛地应用于癌症和其他严重疾病患者。