Qualigen Therapeutics公司发布了CEO致股东信，报告了公司在战略计划推进、财务第二季度业绩等方面的重大进展。公司重点介绍了其领先化合物AS1411在治疗COVID-19和其他病毒方面的研究进展，包括与FDA的积极沟通、即将启动的2a期临床试验以及与制药公司的制造协议。此外，公司还介绍了其癌症治疗药物管线，包括ALAN、RAS-F和STARS™的研究进展。同时，公司还报告了其诊断产品FastPack®的销售情况以及与中国的商业合作协议。最后，公司公布了截至2020年9月30日的财务结果，包括收入、支出和净亏损等数据。

数据表明，所有EFX剂量组中肝脏脂肪均显著减少，50mg剂量组中100%的参与者肝脏脂肪相对减少超过50%，53%的患者相对减少超过70%。在基线纤维化阶段为F2或F3的22名EFX治疗患者中，50%的患者纤维化改善两个阶段，68%的患者至少改善一个阶段。在NASH和2型糖尿病患者的额外分析中，显示血糖控制显著改善。Akero公司计划在2021年上半年开始一项针对活检确认的NASH患者的2b/3期适应性临床试验。EFX已获得欧洲药品管理局优先药品（PRIME）指定作为NASH的治疗药物。Akero Therapeutics公司正在开发用于逆转NASH流行的创新药物，旨在通过恢复代谢平衡来改善整体健康。

在多发性硬化症患者中，约60%至90%的人报告有痉挛症状，而肌肉无力是现有抗痉挛药物的一个严重副作用。来自欧洲的三项随机、安慰剂对照试验的数据显示，纳比西莫尔不仅改善了患者报告的痉挛，而且似乎没有增加肌肉无力或对行走速度产生负面影响。这些试验分析了下肢痉挛和肌肉力量与行走速度之间的关系，涉及184名GWMS0106参与者、241名GWSP0604参与者和106名SAVANT参与者。纳比西莫尔已在28个非美国国家的监管机构获得批准，用于治疗多发性硬化症痉挛。GW最近启动了首个全球III期临床试验，研究纳比西莫尔在多发性硬化症痉挛中的应用，该试验将涉及美国的患者和研究人员。这些研究为纳比西莫尔在美国以外的监管批准提供了重要见解，GW正在招募参与者进行美国首个纳比西莫尔III期临床试验，以实现将市场上首个FDA批准的从整个大麻植物中提取的药物用于治疗多发性硬化症痉挛的目标。纳比西莫尔是一种从大麻植物提取物中制成的复杂植物药物，含有主要的大麻素THC和CBD，还含有其他成分，如其他大麻素和非大麻素植物成分，如萜烯、甾醇和甘油三酯。该产品以口服喷雾的形式给药。

Seed Therapeutics与Eli Lilly达成合作协议，共同开发通过靶向蛋白降解技术治疗疾病的潜在新药。Seed Therapeutics利用其专有的“分子胶”蛋白降解技术，旨在降解以往被认为无法靶向的疾病相关蛋白。根据协议，Seed Therapeutics将获得1000万美元的前期现金支付和1000万美元的股权投资，以及高达7.8亿美元的潜在里程碑付款和销售分成。Seed Therapeutics的CEO表示，与Lilly的合作将推动其平台的发展，并开始开发针对现有策略失败的疾病的新疗法。Lilly的发现化学副总裁表示，与Seed Therapeutics的合作将有助于研究靶向蛋白降解在开发未来药物中的潜力。

Moleculin Biotech Inc.于2020年11月13日发布了截至2020年9月30日的季度财务报告，并更新了业务进展。公司在第三季度尽管面临COVID-19疫情的持续挑战，但仍取得了进展，包括推进Annamycin在AML和肺癌适应症的研究，推进WP1066的临床试验，扩大和加速传染病平台，以及加强经验丰富的管理团队。Annamycin作为一种“下一代蒽环类药物”，表现出低至无心脏毒性，公司已完成与美国食品药品监督管理局的会议，并计划扩大临床试验中关于心脏毒性的测试。此外，公司还宣布了WP1066在成人胶质母细胞瘤和儿童脑肿瘤临床试验中的积极数据。公司还积极研发针对COVID-19的WP1122项目，并与巴西坎皮纳斯大学的合作进一步推进。财务方面，研发费用和一般和行政费用有所增加，但净亏损较去年同期有所减少。截至2020年9月30日，公司拥有1280万美元的现金和现金等价物，预计足以支持公司到2021年第三季度的运营，无需额外发行股票。

Olema Oncology宣布开展一项临床试验，评估其研发的OP-1250与Palbociclib（IBRANCE®）联合使用在治疗晚期转移性雌激素受体阳性（ER+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）乳腺癌患者中的效果。OP-1250是一种口服小分子药物，兼具完全雌激素受体（ER）拮抗剂（CERAN）和选择性ER降解剂（SERD）的特性。此项研究由Olema Oncology负责实施，Pfizer负责提供研究药物。Olema Oncology是一家专注于女性癌症靶向疗法的临床阶段生物制药公司，总部位于旧金山。

Olema Oncology宣布与辉瑞达成临床试验协议，评估其研发的OP-1250（一种完全的雌激素受体拮抗剂和选择性雌激素降解剂）与帕博西尼（IBRANCE®）联合用于治疗雌激素受体阳性、HER2阴性的晚期转移性乳腺癌。这项非独家协议下，Olema负责试验执行，辉瑞负责提供研究药物。Olema是一家专注于女性癌症靶向疗法的临床阶段生物制药公司，其领先产品OP-1250目前正在进行针对同类型乳腺癌患者的1/2期临床试验。

Oyster Point Pharma宣布，其Phase 2 IMPERIAL临床试验的新数据显示，OC-01（varenicline）鼻喷剂在治疗成人干眼病症状方面表现出显著效果。该研究在2020年11月13日至15日举行的美国眼科学会（AAO）虚拟年度会议上公布。OC-01鼻喷剂单次使用可显著减少干眼病患者结膜杯状细胞的面积和周长，与安慰剂相比，有助于重建泪膜稳态。研究显示OC-01鼻喷剂安全且耐受性良好，最常见的不良反应为打喷嚏。该研究由Tufts医疗中心的Pedram Hamrah博士领导，Hamrah博士是Tufts大学医学院的眼科教授。OC-01是一种高度选择性的烟碱型胆碱能激动剂，作为无防腐剂的鼻喷剂开发用于治疗干眼病。干眼病是一种影响美国数百万成年人的慢性、进行性疾病，尽管目前有治疗方法，但仍存在未满足的治疗需求。

I-Mab公司将于11月13日举行投资者电话会议，分析其美国1期临床试验初步疗效结果，该试验评估了lemzoparlimab（TJC4）治疗复发或难治性实体瘤的效果。这些结果将在2020年免疫治疗癌症学会（SITC）年会上公布。会议旨在提供对临床试验疗效信号的深入分析。lemzoparlimab是一种独特的CD47抗体，能够有效靶向肿瘤细胞，同时对红细胞影响较小，避免严重贫血。I-Mab与AbbVie达成全球战略合作，共同开发和商业化lemzoparlimab。I-Mab是一家专注于发现、开发和商业化新型生物药的公司，拥有超过10个处于临床和临床前阶段的药物候选项目。

Sio Gene Therapies在2020年11月13日发布了其第二财季的财务报告，报告显示公司在基因治疗领域取得了显著进展。公司获得了Tay-Sachs/Sandhoff疾病的IND批准，并获得了GM1和GM2神经节苷脂病的罕见儿科疾病指定。此外，公司完成了品牌重塑，更名为Sio Gene Therapies，并任命了新的董事，建立了多数独立董事会。公司拥有6320万美元的现金和现金等价物，预计将支持其运营至2021年第四季度。在研发方面，AXO-AAV-GM1和AXO-AAV-GM2的临床试验进展顺利，AXO-Lenti-PD在帕金森病治疗方面也取得了积极进展。公司还与Viralgen签订了战略基因治疗开发和制造合作协议，并开设了新的实验室空间。

Janssen制药公司宣布，其针对X连锁视网膜色素变性（XLRP）的基因疗法在持续进行的1/2期临床试验中表现出良好的耐受性和显著的视力改善。这项名为AAV-RPGR的疗法，与MeiraGTx Holdings plc共同开发，在12个月的数据分析中显示低和中剂量组患者的视力在多个指标上持续改善。该研究的主要目标是安全性，次要目标是评估治疗后的视觉功能变化。目前，XLRP患者没有可用的治疗方法，这种疗法有望延缓甚至阻止疾病的进展。该研究正在进行中，预计将进入3期临床试验。

Glympse Bio公司宣布，其在AASLD 2020年度会议上展示了首个人体临床试验数据，证实了其生物传感器的安全性。这些数据展示了Glympse Bio开发的非侵入性生物传感器在监测非酒精性脂肪性肝炎（NASH）方面的潜力。研究结果显示，新型注射式合成传感器在健康志愿者中安全且耐受性良好。此外，一项关于晚期纤维化的基因表达研究揭示了蛋白酶在NASH病理生理学中的重要作用。Glympse Bio计划与Gilead Sciences合作，进一步验证其生物传感器在NASH诊断和治疗中的应用。

Rocket Pharmaceuticals获得加州再生医学研究所（CIRM）的370万美元CLIN2研究资助，用于支持其基于慢病毒载体（LVV）的基因疗法RP-L401的临床开发，该疗法用于治疗婴儿恶性骨硬化症（IMO），一种罕见的单基因骨骼吸收障碍。这是继2019年获得CIRM资助后，Rocket第二次获得该机构的资助。RP-L401的IND申请已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，并获得了快速通道资格。这笔资助将用于资助临床试验费用，并为美国临床试验网站加州大学洛杉矶分校的1期临床试验提供药物产品。该非随机、开放标签的1期临床试验将招募两名1个月或以上的儿童患者，旨在评估RP-L401的安全性、耐受性和初步疗效。

BridgeBio LLC及其附属公司Navire Pharma宣布，其SHP2抑制剂BBP-398在针对MAPK信号通路突变（包括RAS和受体酪氨酸激酶基因）的实体瘤患者中开展了一项1期临床试验，首例患者已接受药物剂量。该抑制剂由BridgeBio与德克萨斯大学MD安德森癌症中心的疗法发现部门合作开发。试验分为两部分，第一部分为剂量递增，以确定BBP-398的推荐剂量；第二部分将评估初步的抗癌活性。研究的主要目标是评估BBP-398在晚期癌症患者中的安全性，次要目标包括初步的抗癌活性评估。SHP2抑制剂有望成为治疗难治性癌症的有效补充，该抑制剂通过克服肿瘤逃避治疗的多种机制。BBP-398最初由MD安德森癌症中心的科学家团队发现和开发，并由Navire通过全球许可和开发协议与MD安德森合作进行支持。

Selva Therapeutics公司宣布获得美国食品药品监督管理局（FDA）对SLV213新药研究申请的批准，并已开始进行针对COVID-19的1期临床试验。SLV213通过抑制猫蛋白酶L（CTSL）来阻断SARS-CoV-2感染，显示出对多种细胞模型的高效抑制。公司总裁兼首席执行官Ted Daley表示，SLV213作为口服生物利用度高的小分子药物，具有广泛的抗病毒活性，有望成为治疗COVID-19及其他致命性传染病的重要药物。SLV213在多种人类和猴类细胞中显示出对SARS-CoV-2的纳米摩尔级抑制效果。Selva Therapeutics公司致力于开发针对传染病的新型治疗药物，SLV213的开发基于加州大学圣地亚哥分校的研究，并已获得独家许可。

Wize Pharma公司公布了其眼科疾病治疗药物LO2A的Phase IV临床试验结果，该药物用于治疗干燥综合征（Sjögren's syndrome）患者的干眼症。试验设计为一项随机、双盲比较研究，评估LO2A与Alcon的Systane® Ultra UD（对照药）在缓解干眼症患者干涩和刺激症状方面的效果。研究在以色列五个中心进行，共有69名患者（138只眼睛）被随机分配到LO2A或Systane® Ultra UD组，为期3个月。主要终点为3个月后角膜染色评分的变化，次要终点包括一个月和三个月后的结膜染色评分以及生活质量问卷（OSDI和VAS评分）的变化。初步结果显示，LO2A在改善干眼症患者症状方面显示出良好效果，支持了Wize Pharma进一步商业化LO2A技术的计划。

研究表明，对于携带BRCA 1/2突变的转移性胰腺癌患者使用PARP抑制剂在临床上是有效的。2020年11月《JNCCN—Journal of the National Comprehensive Cancer Network》杂志的新研究通过成本效益分析进一步探讨了这一主题。研究人员通过基于POLO试验的疗效和毒性数据建立模型，寻找具有最高相对成本效益的患者亚组，并将其与每质量调整生命年（QALY）的成本进行比较。研究发现，对于完成至少16周一线铂类化疗的患者，奥拉帕利可能是一个成本效益高的选择。研究还指出，奥拉帕利的成本效益与常用的支付意愿阈值相近。研究人员计算了维持奥拉帕利治疗与安慰剂治疗的增量成本效用比（ICUR），结果显示在某些情况下，维持奥拉帕利治疗可能是成本效益的。然而，由于缺乏支持维持奥拉帕利成本效益的明确结果，需要改善患者选择或降低药物成本，以在转移性胰腺癌中确立奥拉帕利的成本效益。