Duchenne UK、肌营养不良协会和PPMD合作获得686,500美元的拨款，旨在开发一种更简便的方法来衡量新的杜氏肌营养不良症治疗是否有效。这项研究通过检测尿液中的生物标志物来测量杜氏肌营养不良症患者的肌肉总量变化，有望减少侵入性肌肉活检或昂贵的MRI扫描。该研究团队已成功证明了他们的方法可以准确测量婴儿、儿童和成人的功能性肌肉量，并有望在更大规模的研究中复制这些结果。如果研究成功，一种基于单一尿液样本的非侵入性新方法可能被开发出来，这将大大加快评估杜氏肌营养不良症和其他肌肉萎缩疾病新治疗方法的速度。

Ocuphire Pharma宣布其眼科生物制药公司的主要药物候选产品NyXol和APX3330在专利和资助方面取得进展。日本专利局批准了NyXol在日本的眼科每日使用专利申请，涵盖改善视觉性能的重复给药。公司还获得了来自美国国立卫生研究院国家眼科研究所的170万美元资助，用于研究APX3330和后续候选药物。NyXol正在进行晚期临床试验，而APX3330则进入2期临床试验阶段。Ocuphire Pharma致力于在全球范围内扩大NyXol和APX3330的开发和商业化，并寻求战略合作伙伴。

Kodiak Sciences公司宣布，其针对湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）的KSI-301抗体生物聚合物偶联物药物的DAZZLE关键性研究已成功完成招募，共招募超过550名治疗初诊患者。DAZZLE研究旨在评估KSI-301在治疗湿性AMD方面的疗效、持久性和安全性。尽管面临COVID-19疫情的挑战，该研究在一年内完成了目标招募。KSI-301旨在通过维持更长的有效药物水平，为治疗视网膜血管疾病提供新的治疗方案。Kodiak Sciences还计划在2022年提交KSI-301的初步上市申请，并正在开展其他关键性研究，包括针对糖尿病黄斑水肿（DME）和视网膜静脉阻塞（RVO）的研究。

儿童癌症研究人员获得130万美元资助，以研究神经母细胞瘤的精准治疗方案。这项资助由英国Solving Kids' Cancer和美国的Solving Kids' Cancer领导，支持儿童肿瘤学组和国际儿童肿瘤学会欧洲神经母细胞瘤组开发的3期临床试验。这是北美和欧洲神经母细胞瘤联盟首次合作。资助将在四年内分给费城儿童医院（CHOP）和法国的Gustave Roussy癌症研究中心。研究将评估靶向治疗与COG和SIOPEN为高风险神经母细胞瘤儿童开发的标准化疗方案结合使用的效果。神经母细胞瘤是婴儿最常见的儿童癌症，每年有约1500名儿童被诊断出患有严重恶性的高风险神经母细胞瘤。研究人员希望使用lorlatinib（一种用于治疗肺癌的药物）来显著提高携带激活的ALK基因突变的初诊高风险神经母细胞瘤患者的生存率。

NeoImmuneTech公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其新药研究申请，该申请针对其领先药物候选NT-I7（efineptakin alfa）与atezolizumab（Tecentriq®）的联合治疗，用于治疗未经治疗的PD-L1表达阳性、局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。这一批准允许NeoImmuneTech启动一项多中心二期研究，评估NT-I7与atezolizumab联合作为一线治疗NSCLC的抗癌疗效和安全性。NSCLC占所有肺癌病例的80-85%，是全球最常见的癌症，2018年全球新发病例约210万。它是大多数国家的癌症死亡主要原因，2018年全球肺癌死亡人数估计为176万。Atezolizumab单药治疗已被批准作为一线治疗转移性NSCLC患者的PD-L1高表达患者，而atezolizumab与化疗联合以及与或不与bevacizumab（Avastin®）联合已被批准用于一线治疗转移性非鳞状NSCLC，无论PD-L1表达情况如何。NeoImmuneTech的执行副总裁兼首席医疗官Ngoc Diep Le表示，对于NSCLC患者来说，新的无化疗治疗选择的需求非常明确，很

骨治疗公司（Bone Therapeutics）宣布，其制造子公司Skeletal Cell Therapy Support SA（SCTS）已被Catalent Pharma Solutions Inc.收购。交易完成后，SCTS的制造基础设施和运营团队成为Catalent细胞与基因治疗部门的一部分。Catalent以1200万欧元的价格收购了SCTS，净收益约为600万欧元。同时，Bone Therapeutics与Catalent签订了相关供应协议，SCTS将继续为Bone Therapeutics及其合作伙伴生产ALLOB细胞疗法产品。这一合作将使Bone Therapeutics能够专注于其差异化MSC平台的产品开发，并终止剩余的可转换债券计划。

美国RedHill Biopharma公司宣布，其针对重症新冠肺炎患者进行的opaganib（Yeliva®，ABC294640）美国2期研究已完成招募，该研究旨在评估opaganib对40例重症新冠肺炎住院患者的安全性和初步疗效。opaganib具有抗炎和抗病毒双重活性，可靶向治疗宿主细胞，降低病毒耐药性。目前，全球2/3期研究已招募约50%的患者，预计2021年第一季度报告初步数据。RedHill医学总监Mark L. Levitt博士表示，opaganib有望成为治疗新冠肺炎的有效药物，并计划提交紧急使用申请。该研究不追求统计学显著性，主要关注安全性评价和疗效信号。同时，opaganib的临床研究旨在支持紧急使用申请，申请取决于取得的积极成果。

Atara Biotherapeutics公司宣布，将在欧洲查尔科基金会第28届年会上首次展示其T细胞免疫疗法产品ATA188在治疗多发性硬化症（MS）进展型患者的15个月安全性及有效性数据。结果显示，50%的患者在15个月内实现了长期持续的残疾改善，显示出ATA188的长期治疗效果。在最高剂量组中，42%和50%的患者在12个月和15个月时分别表现出残疾改善，其中残疾改善主要由扩展残疾状态评分（EDSS）的持续改善驱动。基于这些鼓舞人心的临床结果，Atara公司正在增加对ATA188项目的投资，并计划扩大随机对照试验的规模，将主要终点改为残疾改善。

RAPT Therapeutics公司计划于2020年11月16日发布其针对多种癌症指示症的FLX475 Phase 1/2临床试验的初步数据，并通过预先市场新闻稿和网络直播进行展示。公司将在此日早上8:30（东部时间）举行电话会议和幻灯片演示，网络直播和音频存档可在公司投资者网站上获取，电话会议可通过指定号码和国际号码进行接入，会议ID为6772479。RAPT Therapeutics是一家专注于发现、开发和商业化针对肿瘤学和炎症性疾病患者未满足需求的口服小分子疗法的临床阶段免疫学生物制药公司，目前正开发针对CCR4的FLX475和RPT193两种独特药物候选者，以及针对HPK1和GCN2等靶点的多种药物。

阿鲁图斯生物制药公司宣布，其研发的针对慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染的新药AB-729在 Phase 1a/1b 临床试验中表现出良好的安全性和药效。试验数据显示，AB-729在治疗慢性HBV感染患者中，能够显著降低HBsAg水平，并减少HBV RNA和HBcrAg。此外，AB-729在多剂量给药中表现出持续的HBsAg下降，且耐受性良好。这些数据支持了AB-729作为未来治疗慢性HBV感染组合疗法的基石。阿鲁图斯公司计划于11月16日举行电话会议和网络直播，更新AB-729的临床试验进展。

Burning Rock Biotech Limited与Myriad Genetics, Inc.达成合作，将myChoice®肿瘤检测技术引入中国市场。该技术可帮助医生识别肿瘤失去修复双链DNA断裂能力，从而增加对铂类或PARP抑制剂等DNA损伤药物的敏感性。2020年5月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准myChoice CDx作为卵巢癌患者的伴随诊断。此次合作将推动个性化治疗的发展，为全球患者带来临床益处。Burning Rock专注于精准肿瘤学领域，拥有NGS测试和商业渠道优势。Myriad Genetics致力于分子诊断，提供多种分子诊断测试，以改善患者护理并降低医疗成本。

Olema Oncology与Pfizer达成临床试验协议，评估其研发的OP-1250在乳腺癌治疗中的应用。OP-1250是一种口服小分子药物，兼具完全雌激素受体拮抗剂（CERAN）和选择性雌激素受体降解剂（SERD）的双重活性。该药物将在与Pfizer的IBRANCE（palbociclib）联合使用的情况下，对复发、局部晚期或转移性雌激素受体阳性（ER+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）的乳腺癌患者进行临床试验。Olema负责试验的执行，而Pfizer则负责提供研究药物。Olema Oncology专注于女性癌症的靶向疗法研发，总部位于旧金山。

Agenus公司宣布，将于11月16日举办网络研讨会，由公司高层与专家共同讨论其免疫肿瘤学产品线。研讨会将涵盖AGEN1181的试验数据、Treg细胞耗竭的潜在影响、AGEN2373、抗TIGIT和AgenT-797等项目的进展，以及即将在SITC会议上展示的数据。注册信息可在William Blair网站找到，会议回放将在Agenus网站提供。Agenus致力于通过抗体治疗、细胞疗法和癌症疫苗平台开发免疫肿瘤疗法，以扩大癌症免疫疗法的受益人群。

Vifor Pharma在2020年美国心脏协会科学会议上公布了AFFIRM-AHF研究的完整结果，并在《柳叶刀》杂志上发表了相关论文。该研究评估了Ferinject®（静脉注射铁剂）对急性心力衰竭（AHF）住院和心血管（CV）死亡率的影响。结果显示，与安慰剂组相比，接受Ferinject®治疗的患者因心力衰竭再次住院的情况显著减少。52周后，接受铁剂补充的患者因心力衰竭再次住院的风险降低了26%。这项研究是首个证明在AHF住院稳定后的患者中开始铁剂补充的益处的研究，强调了在AHF患者中更频繁筛查铁缺乏的必要性。研究还显示，Ferinject®在降低AHF患者再次住院和心血管死亡风险方面具有显著效果。此外，研究还发现，Ferinject®在治疗过程中具有良好的耐受性，未发现意外的安全性问题。

强生公司（Johnson & Johnson）及其子公司Janssen与美国卫生与公众服务部下属的生物医学高级研究和发展管理局（BARDA）扩大了合作协议，共同支持Janssen新冠病毒疫苗候选人的研发。根据协议，Janssen将投入约6.04亿美元，BARDA将投入约4.54亿美元，用于支持正在进行的三期临床试验ENSEMBLE，该试验评估Janssen的单剂新冠病毒疫苗候选人在全球约60,000名志愿者中的效果。强生公司强调，这一协议体现了公私合作在应对全球新冠疫情中的重要性。

Pharvaris公司在ACAAI年度科学会议上展示了两个关于PHA121（一种新型口服布拉基金-2受体拮抗剂）的研究海报。研究数据展示了PHA121在健康志愿者中的药代动力学、药效学和安全性特征。PHA121表现出比现有药物icatibant更强的药效，有效治疗时间更长。此外，PHA121口服溶液在健康志愿者中表现出快速吸收和良好的耐受性。Pharvaris计划在2021年启动PHVS416（PHA121软胶囊）的临床试验，用于治疗HAE急性发作。

MyoKardia公司宣布，其在AHA 2020科学会议上展示的HCM卡迪亚克成像数据表明，mavacamten治疗对肥厚型心肌病（HCM）患者的心脏结构有积极影响，显著减少了肥厚。这些数据来自EXPLORER-HCM临床试验的子研究，该研究评估了mavacamten对HCM患者心脏结构和功能的影响。30周的治疗后，与安慰剂组相比，mavacamten组在左心室质量指数等主要终点上观察到统计学上显著的改善。这些数据同时发表在《循环》杂志上。MyoKardia计划在2021年第一季度向美国食品药品监督管理局（FDA）提交mavacamten的新药申请。