G-Con Manufacturing与Ori Biotech合作，共同开发一个集成模块化制造平台，旨在为细胞和基因治疗开发者提供更高效的生产解决方案。该平台旨在提高细胞和基因治疗产品的制造效率和质量，助力行业发展。

In2Bones Global宣布其子公司In2Bones USA与英国Invibio Limited达成独家合作协议，共同研发和生产采用Invibio PEEK-OPTIMA™ Ultra Reinforced (POUR)碳纤维技术的下肢植入物。双方将投资并共享技术、知识产权、营销能力、临床数据和劳动力。预计2021年将推出新产品，并未来逐步将In2Bones的板类产品转换为使用POUR技术。In2Bones计划将POUR技术应用于更多植入物设计，特别是其骨科板系统。这种新型生物材料在X光下几乎不可见，有助于手术医生通过X光观察板和确认愈合情况。Invibio和In2Bones共同致力于开发满足市场需求、改善患者生活质量的解决方案。

Eiger生物制药公司在2020年肝脏会议数字体验会上宣布了其Peginterferon lambda（Lambda）与Lonafarnib联合治疗慢性乙型肝炎病毒（HDV）感染患者的2期LIFT研究的积极结果。研究显示，在治疗结束后的第48周（24周后），23%的患者HDV RNA水平降至无法检测或低于检测限，55%的患者在组织学活动指数（HAI）上有所改善。Lambda是一种针对HDV感染的新型III型干扰素，Lonafarnib是一种抑制蛋白质前体化过程的口服抑制剂，两者联合使用显示出良好的疗效和安全性。Eiger正在开发Lambda作为单药治疗和与Lonafarnib联合使用的治疗方案。

EDAP TMS SA与意大利领先的医疗技术分销商AB Medica签订独家分销协议，进一步扩大其高能聚焦超声（HIFU）技术在欧洲最大市场的可用性。AB Medica的产品组合包括机器人手术解决方案和ExactVu，双方的合作将加强高清超声、体外碎石和HIFU等领域的产品组合。EDAP TMS SA是全球机器人能量治疗领域的领导者，专注于开发、制造、推广和销售全球微创医疗设备，其Focal One®和ExactVu™产品旨在提供从诊断到前列腺癌焦点治疗的完整解决方案。AB Medica成立于1984年，是意大利医疗技术领域的领先企业，致力于医疗技术生产与分销，以及机器人手术和技术创新。

Victory Square Health与巴西的Molkom Pharmaceuticals达成一项商业发展和销售协议，旨在扩大其Safetest Covid-19 Rapid Test产品的全球销售。Molkom拥有超过24年在巴西以及14年在拉丁美洲的医药公司代表、销售和市场营销经验，拥有全球超过45,000个专业联系人和5500多个直接接触买家和销售及发展合同，总额超过2.5亿加元。这一协议将为Victory Square Health提供进入主要生物技术公司的直接通道，通过分销和销售其Safetest产品系列。Victory Square Health成立于2016年，致力于加速个性化医学和技术解决方案的开发，包括诊断测试以支持患者护理和改善健康结果。

VECT-HORUS与CERIMED签署合作协议，共同推进VECT-HORUS的theragnostic剂型临床前开发。VECT-HORUS专注于设计开发促进治疗分子和成像剂靶向递送的载体，CERIMED在医疗成像技术方面具有专长，提供完整的体内临床前和临床成像平台。VECT-HORUS与RADIOMEDIX合作开发的针对胶质母细胞瘤的诊断剂型将于2021年进入临床试验。此外，VECT-HORUS还在研究其他theragnostic候选药物，针对低密度脂蛋白受体，该受体在包括胰腺肿瘤在内的某些肿瘤中表达水平较高。VECT-HORUS的药物开发总监Jamal Temsamani表示，与CERIMED的合作符合其与区域中心合作并扩大VECTrans®技术在theragnostic领域的应用的策略。CERIMED主任Pr Benjamin Guillet强调，VECT-HORUS和CERIMED的专业技能使该合作联盟成为开发新的theragnostic方法治疗肿瘤病理学的重要资产。

TRACON Pharmaceuticals宣布，其合作伙伴Alphamab Oncology和3D Medicines已向中国国家药品监督管理局（NMPA）提交了envafolimab（KN035）的新药申请，用于MSI-H/dMMR癌症的治疗。envafolimab是一种针对PD-L1的新型单域抗体，是首个在注册试验中研究的皮下注射PD-(L)1抑制剂。该申请标志着envafolimab开发的重要里程碑，envafolimab目前还在美国进行的ENVASARC试验中，以及在中国进行的胆管癌随机3期临床试验中。TRACON的ENVASARC试验旨在招募160名未接受过免疫检查点抑制剂的UPS或MFS患者，其中80名接受envafolimab单药治疗，80名接受envafolimab和Yervoy联合治疗。

美国食品药品监督管理局（FDA）授予了Amylyx Pharmaceuticals公司针对Wolfram综合症治疗的AMX0035孤儿药资格。Wolfram综合症是一种罕见的遗传性疾病，患者常因严重的神经系统障碍而早逝。AMX0035旨在针对内质网应激，临床前数据表明它可能有助于阻止Wolfram综合症患者视神经萎缩的不可逆进展。孤儿药资格将为Amylyx提供财务激励和在美国市场独家销售七年的潜力。该公司正在研究AMX0035在治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）和阿尔茨海默病方面的潜力。

Precigen公司宣布其独家UltraPorator™系统在临床实施，用于快速、低成本地制造UltraCAR-T®疗法。该系统已成功用于制造UltraCAR-T细胞，并已对首批患者进行给药。这些患者分别接受了针对晚期卵巢癌和急性髓系白血病/骨髓增生异常综合征的UltraCAR-T细胞治疗。UltraPorator系统通过减少制造时间，允许在非病毒基因转移后次日快速给药。该系统采用高吞吐量、半封闭式电穿孔技术，可减少制造风险，使医疗中心能够在自己的设施内生成UltraCAR-T细胞。UltraPorator系统可处理数亿T细胞的电穿孔，并进一步简化UltraCAR-T的夜间制造过程，对于临床研究扩展阶段至关重要。

Astellas Pharma Inc.在2020年11月16日宣布，将在2020年12月5日至8日举行的第62届美国血液学会（ASH）虚拟年会上展示关于急性髓系白血病（AML）的新数据。共有九篇由Astellas资助的摘要聚焦于FLT3突变阳性（FLT3mut+）的AML患者，包括五个口头报告、三个海报和一个仅在线展示。这些报告涉及gilteritinib的使用，无论是作为单药治疗还是联合治疗，以及ADMIRAL III期临床试验的二次分析。Gilteritinib在美国和其他国家作为XOSPATA®被批准用于治疗复发性或难治性FLT3mut+ AML的成年患者。Astellas还支持了一场卫星研讨会，讨论AML的临床实践模式和可用研究数据。

PTC Therapeutics在2020年11月16日宣布，在虚拟ISPOR欧洲2020年会议上展示了关于两种罕见疾病的数据，提供了关于芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADC-d）和由无义突变引起的杜氏肌营养不良症（nmDMD）负担的新见解。这些数据进一步加深了对这些罕见且破坏性的儿童遗传性疾病的理解，以及有效治疗的需求和价值。PTC公司表示，他们致力于确保患者能够获得临床差异化的治疗，如针对AADC缺乏症的基因疗法，如果获得批准，有望成为标准治疗方法。研究显示，AADC-d与高且累积的疾病负担相关，证明了获得有效治疗的需求。此外，关于nmDMD的研究揭示了患者和护理者对疾病影响的看法，以及治疗带来的积极变化。PTC Therapeutics是一家专注于罕见病患者的全球生物制药公司，致力于发现、开发和商业化具有临床差异化的药物。

Intercept Pharmaceuticals公司宣布，其研发的药物奥贝胆酸（OCA）在治疗非酒精性脂肪性肝病（NASH）引起的晚期纤维化方面取得显著成果。新分析显示，OCA有助于患者显著改善肝脏纤维化的关键非侵入性指标。此外，非侵入性检测（NITs）在识别和监测NASH晚期纤维化患者方面正迅速取代肝活检。在虚拟的AASLD年会上，多项新分析进一步证实了非侵入性策略在管理接受OCA治疗的NASH患者中的价值。

Medexus Pharmaceuticals Inc. 宣布其针对IXINITY®作为预防性治疗儿童B型血友病患者的第四期临床试验已达到50%的入组目标。IXINITY®是一种FDA批准的用于12岁及以上B型血友病患者的静脉注射重组IX因子治疗药物。Medexus于2020年2月28日从Aptevo Therapeutics Inc.收购了IXINITY®的全球商业权益。该临床试验旨在评估IXINITY®在12岁以下已接受治疗的B型血友病儿童中的安全性和有效性。根据世界血友病联盟2017年年度全球调查报告，美国约1/3的B型血友病患者年龄在12岁以下。Medexus表示，他们期待完成这项研究，以扩大IXINITY®的产品标签，包括美国12岁以下儿童。Medexus还计划在加拿大和美国以外的市场寻求IXINITY®的授权合作伙伴。

Aruvant公司宣布，其研发的针对罕见病镰状细胞性贫血（SCD）的基因疗法ARU-1801获得了欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药指定。此前，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予ARU-1801孤儿药和罕见儿科疾病指定。ARU-1801是一种一次性的潜在治愈性基因疗法，旨在通过将专利修改后的γ-球蛋白整合到自体干细胞中，以增加胎儿血红蛋白水平，从而恢复正常的红细胞功能。初步的临床数据显示，ARU-1801在低强度化疗下可以持续减少疾病负担。EMA的孤儿药指定为该公司提供了包括临床方案协助、特定国家的健康技术评估差异化评估程序、所有欧盟成员国有效的集中营销授权程序、降低监管费用和上市授权后的10年市场独占权等好处。

全球生物制药公司和铂医药宣布，将在2020年11月19日至22日的中华医学会第25届全国眼科学术大会上公布特那西普（HBM9036）滴眼液针对中国中重度干眼症患者的临床II期研究结果。特那西普是一种创新型TNF受体1片段，专为眼科局部用药开发，具有缓解干眼症状的效果。在中国开展的概念验证和可比性试验中，特那西普表现出良好的起效速度和耐受性，与HanAll在美国进行的II期临床试验结果一致。这些积极疗效为特那西普在中国开展III期临床注册试验提供了有力支持。随着干眼症发病率逐年上升，和铂医药致力于开发创新性治疗方案，以满足患者需求。

Harbour BioMed公司宣布将在厦门举行的第25届中国眼科学术大会上展示其新型TNF受体-1片段药物Tanfanercept（HBM9036）的II期临床试验结果。该药物针对中重度干眼症（DED）成人患者，旨在缓解DED的症状。在中国进行的这项概念验证和等效性试验中，Tanfanercept显示出快速起效，显著改善角膜损伤指标，且耐受性良好。这些结果与HanAll在美国进行的先前II期临床试验（VELOS-1）一致，为Tanfanercept在中国进行III期临床试验铺平了道路。随着全球老龄化人口增加、智能手机使用增多和环境微尘水平上升，DED的发病率有所上升。目前，人工泪液是中国最常用的治疗手段，但只能提供暂时性症状缓解。Harbour BioMed期待尽快推出这一新型疗法以满足患者需求。

INOVIO生物技术公司获得FDA许可，继续进行其候选新冠肺炎疫苗INO-4800的2/3期临床试验的2期阶段。试验名为INNOVATE，是一项随机双盲、安慰剂对照的安全性和有效性试验，将在美国成年人中进行。试验由美国国防部出资，旨在评价INO-4800在2剂量方案中的安全性、耐受性和免疫原性。INOVIO总裁兼首席执行官J. Joseph Kim博士表示，2期试验的启动是INO-4800研发的关键里程碑。此外，INOVIO已组建全球联盟，与多家机构合作推进INO-4800的开发，并获得了流行病防疫创新联盟（CEPI）、比尔和梅琳达·盖茨基金会以及美国国防部的资金支持。