GT Biopharma公司在2022年美国癌症研究协会年会上展示了其B7H3 TriKE（TriKE®）蛋白生物技术在临床试验中的数据。该技术是一种新型的免疫疗法，旨在针对多种癌症，包括头颈鳞状细胞癌。GTB-5550，作为TriKE®产品候选之一，由人源化骆驼纳米抗体、针对B7H3的骆驼纳米抗体和两种结合剂之间的野生型IL-15序列组成，能够激活自然杀伤细胞（NK细胞）对肿瘤细胞的杀伤。研究表明，GTB-5550在体外实验中能够有效诱导NK细胞对头颈鳞状细胞癌的杀伤，且在2D和3D细胞培养模型中均表现出良好的效果。未来，公司将评估B7H3 TriKE在体内的功能和疗效，并在头颈鳞状细胞癌肿瘤微环境中进行疗效评估。

Diffusion Pharmaceuticals Inc.宣布其Altitude临床试验的最终参与者已完成给药。该试验是一项双盲、随机、安慰剂对照交叉研究，旨在评估TSC对最大摄氧量（VO2）和动脉血氧分压（PaO2）的影响，研究对象为在模拟海拔15,000英尺的缺氧和低气压条件下进行逐步体力活动的正常健康志愿者。30名志愿者参与了试验，每位参与者都通过随机、盲法顺序完成实验两次，一次在给予安慰剂后，另一次在给予TSC单剂量后。公司预计将在两个月内获得顶线数据，并将这些数据用于进一步指导旨在支持TSC作为缺氧相关疾病治疗药物的临床试验设计。同时，公司宣布将近期重点评估TSC作为缺氧性实体瘤标准治疗的辅助药物。

研究显示，使用Ampligen作为治疗肝转移性结直肠癌的化疗方案成分可能有助于增强免疫疗法的有效性。该研究由罗兹威尔帕克综合癌症中心的Sarbajit Mukherjee博士领导，并在AACR 2022年年度会议上以海报形式展示。研究结果表明，治疗后CD8a表达显著增加，表明该方案对肿瘤微环境有积极的免疫影响，并可能增加肿瘤对检查点抑制剂的反应。研究共纳入19名患者，其中12名可评估主要终点。治疗耐受性良好，最常见的副作用是疲劳。

一项针对转移性三阴性乳腺癌的化学趋化因子调节（CKM）疗法Phase 1期研究取得积极成果，该研究使用了AIM ImmunoTech Inc.的药物候选Ampligen、干扰素α-2b和pembrolizumab。研究数据表明，短期系统CKM疗法后使用pembrolizumab，患者对治疗具有良好的耐受性，并可选择性地增强肿瘤微环境（TME）中细胞毒性T淋巴细胞（CTL）的浸润。该研究由Roswell Park Comprehensive Cancer Center的Shipra Gandhi博士领导，并与Pawel Kalinski博士合作，在AACR 2022年年度会议上展示。研究结果显示，在六名可评估的患者中，使用Ampligen、干扰素α-2b和COX-2抑制剂治疗2周后，所有患者均接受了后续的pembrolizumab治疗。主要疗效终点得到满足，即TME中CD8⍺的增加。其中三名患者疾病稳定，一名患者肿瘤和转移灶显著快速破坏。

Elanco Animal Health和Ginkgo Bioworks宣布成立BiomEdit，一家专注于动物健康微生物组科学创新的公司，旨在开发新型益生菌、生物活性分子、工程化微生物药物和微生物监测服务。BiomEdit由Elanco前微生物组研发团队组成，将利用Elanco和Ginkgo的知识产权，以及Ginkgo的细胞编程平台，开发针对动物健康未满足需求的产品。Elanco将向BiomEdit贡献知识产权和项目，Ginkgo则提供其独特的筛选和菌株工程能力。BiomEdit计划通过Series A融资筹集4000万美元，Elanco和Ginkgo将保留约40%的股份。

Krystal Biotech宣布将为参加GEM-3开放标签扩展研究的DEB患者提供在家接受治疗的便利，此举基于美国食品药品监督管理局（FDA）对Krystal提交的人类因素（HF）验证研究报告的审查反馈。Krystal计划在2022年第二季度提交的BLA申请中解决B-VEC商业产品的家庭给药便利性。GEM-3 OLE研究是一项为期78周（约一年半）的开放标签扩展研究，旨在评估B-VEC的长期安全性和耐受性。B-VEC是一种非侵入性、局部、可重复使用的基因疗法，旨在将两份COL7A1基因直接应用于DEB伤口。FDA和EMA已分别授予B-VEC治疗DEB的孤儿药资格，FDA授予B-VEC快速通道和罕见儿科指定，EMA授予B-VEC优先药物资格。Krystal Biotech是一家利用其专有的可重复使用基因疗法平台和内部制造能力，为严重疾病患者，包括皮肤、肺部和其他领域的罕见病患者提供潜在改变生命治疗选择的临床阶段基因疗法公司。

PACT Pharma公司在其首个针对实体瘤的个性化新抗原特异性T细胞受体（neoTCR）T细胞疗法平台方面取得了显著进展，并在美国癌症研究协会（AACR）年度会议上展示了相关数据。这些数据包括对T细胞受体（TCR）图谱的分析，以及其在肿瘤特异性T细胞中的分布情况。公司利用其imPACT Isolation Technology®平台从超过170名实体瘤患者的血液样本中发现了肿瘤特异性T细胞优先识别患者私有突变，同时TCR靶向已知癌症驱动突变的比例超过5%，为“现货”TCR疗法提供了高价值机会。此外，PACT还在利用其PACTImmune™数据库和机器学习技术优化个性化治疗策略，并展示了其非病毒PACT ^ NV™基因编辑技术的进展，该技术能够实现单步精确基因编辑，以同时敲除TCR基因并插入从患者自身血液中分离的neoTCR。这些发现和技术的进步为PACT Pharma在开发针对实体瘤的个性化T细胞疗法方面迈出了重要一步。

Spectrum Pharmaceuticals宣布其针对新型靶向抗癌疗法的生物制药公司，已提交的关于eflapegrastim的生物制品许可申请（BLA）获得美国食品药品监督管理局（FDA）的接受。该药物旨在降低接受骨髓抑制抗癌药物的非髓系恶性肿瘤患者发热性中性粒细胞减少症的发生率。Spectrum正在与FDA积极合作，期待该新产品的潜在批准。Eflapegrastim是一种新型长效粒细胞集落刺激因子（G-CSF），其BLA基于两个设计相同的3期临床试验的数据，这些试验评估了eflapegrastim在643名早期乳腺癌患者中管理因骨髓抑制化疗引起的中性粒细胞减少症的安全性和有效性。在两项研究中，eflapegrastim在严重中性粒细胞减少症持续时间（DSN）方面显示出非劣效性，并且与pegfilgrastim具有相似的安全性特征。Spectrum Pharmaceuticals是一家专注于收购、开发和商业化新型和靶向抗癌疗法的生物制药公司，拥有从许可和收购差异化药物、临床开发新型资产、成功获得监管批准并在竞争激烈的健康保健市场中进行商业化的强大记录。

德国慕尼黑和加兴，ITM Isotope Technologies Munich SE（ITM）公司宣布，其针对胃肠胰腺神经内分泌肿瘤（GEP-NETs）的靶向放射性核素疗法候选药物ITM-11（n.c.a. 177Lu-edotreotide）的III期临床试验COMPETE已成功完成300名患者的招募。这一重要里程碑标志着COMPETE研究的进展，ITM希望通过这一研究证明其治疗方法的潜力，为GEP-NETs患者提供更好的治疗效果和生活质量。ITM-11旨在解决GEP-NETs的未满足需求，为患者提供有效的治疗选择。此外，ITM-11还在COMPOSE II期III临床试验中评估，针对高等级2和3级GEP-NETs患者。

Beyond Air公司旗下子公司Beyond Cancer Ltd.的研究显示，高浓度气态一氧化氮（gNO）能够激活先天性和适应性免疫细胞，减少免疫抑制细胞，从而引发抗肿瘤免疫反应。这一发现支持了gNO疗法在治疗实体瘤方面的潜力，并有望在2022年第二季度启动首个人体临床试验。在体内研究中，单次5分钟的gNO治疗在治疗14天后对原发肿瘤产生了效果，显著增加了T细胞、B细胞、巨噬细胞和树突状细胞的招募。体外研究则表明，gNO对多种癌细胞具有剂量依赖性的细胞毒性作用，高浓度gNO导致癌细胞迅速死亡。这些数据为gNO疗法在肿瘤治疗领域的进一步发展提供了支持。

Cogent Biosciences在AACR年会上展示了其新型小分子抑制剂bezuclastinib的非临床数据，该药物针对KIT突变，具有高选择性和低脑渗透性。公司同时介绍了下一代FGFR2抑制剂和针对ErbB2突变体的新型治疗方案。此外，公司正在推进APEX、SUMMIT和PEAK临床试验，并计划在2022年上半年报告APEX试验的初步数据。Cogent Biosciences致力于开发针对遗传性疾病的精准疗法，其研发团队正在构建一个小分子抑制剂管线，包括FGFR2抑制剂和ErbB2突变体选择性抑制剂。

scPharmaceuticals公司今日宣布已向美国食品药品监督管理局（FDA）重新提交了其新药申请（NDA），寻求批准其产品FUROSCIX用于治疗失代偿性心力衰竭。此外，West Pharmaceutical Services公司已完成所有开发活动并提交了FUROSCIX NDA的设备主文件。公司CEO John Tucker表示，如果获得批准，FUROSCIX将成为治疗充血性心力衰竭的重要疗法。scPharmaceuticals正在推进其商业化准备工作，包括完成医生、支付者和定价研究，向药店福利经理和健康计划传达FUROSCIX数据，最终确定FUROSCIX分销合作伙伴，并重新启动商业人员配置，以支持预计2022年第四季度商业推出。FUROSCIX是一种用于皮下注射的呋塞米溶液，旨在为门诊自我给药提供替代方案。

MediciNova公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已完成对MN-001（tipelukast）治疗非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）、2型糖尿病（T2DM）和高三酰甘油血症的2期临床试验方案的审查。该研究基于之前2a期研究的结果，MN-001在12周治疗期间显示出降低血清甘油三酯、增加高密度脂蛋白（HDL-C）和降低低密度脂蛋白（LDL）的效果，尤其在T2DM/prediabetes患者中更为显著。下一项研究将评估肝脏脂肪含量，并使用MRI质子密度脂肪分数（MRI-PDFF）测量血清脂质谱。该试验将由MediciNova全额资助。MediciNova首席医疗官 Kazuko Matsuda博士表示，公司对FDA审查的顺利完成感到非常高兴，并期待开始患者招募。该试验旨在评估MN-001对NAFLD患者T2DM/prediabetes的疗效和安全性，如果成功，将有助于支持MN-001治疗血脂异常和改善NAFLD患者肝脏脂肪含量的3期临床试验。

百济神州宣布，其研发的BTK抑制剂百悦泽（泽布替尼）在针对复发或难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）的全球3期临床试验ALPINE中，最终缓解评估结果显示，百悦泽在总缓解率（ORR）方面优于伊布替尼。该研究覆盖全球652例患者，结果显示百悦泽组的ORR为80.4%，伊布替尼组为72.9%。安全性方面，百悦泽总体耐受性良好，不良事件发生率低于伊布替尼组。基于ALPINE试验结果，百济神州已递交百悦泽在美国、欧盟等市场的上市许可申请。

Seneca Therapeutics公司宣布，其在胰腺癌治疗方面取得了积极的前期临床数据。该研究使用了一种名为SVV-001的治疗方法与抗PD1和抗CTLA4检查点抑制剂联合应用，结果显示83%的肿瘤被根除，并且治疗后的老鼠表现出长期生存。此外，接受治疗并根除肿瘤的老鼠对Pan02细胞的再次挑战表现出强大的局部和全身抗肿瘤免疫反应。机制研究表明，在治疗组合的老鼠肿瘤中CD8阳性T细胞显著增加。这些发现支持了公司即将进行的针对难以治疗的神经内分泌肿瘤患者的临床试验，患者将接受SVV-001与抗PD-1和抗CTLA4检查点抑制剂的联合治疗。

新旭生技有限公司宣布获得FDA许可，开展新型抗tau单克隆抗体APNmAb005的临床一期研究，旨在评估其在健康受试者体内的安全性。APNmAb005具有识别病理型tau蛋白的独特性，主要作用于阿尔茨海默病患者的神经细胞，如神经突触。此外，该抗体在原发性tau蛋白病如进行性核上性麻痹(PSP)和其他额颞叶变性(FTLD)等疾病中也有应用前景。新旭生技首席医疗官表示，这是公司成立以来的一大里程碑，旨在开发针对神经退行性疾病的新疗法，并研发相关脑部显像药剂。APNmAb005的发现为tau病理学提供了新见解，为更精准的治疗方案提供了可能性。

益方生物在上海张江的临床阶段生物科技公司，首次公布其口服KRAS G12C抑制剂D-1553在癌症患者中的临床数据，该数据在2022年美国肿瘤研究协会（AACR）年会上以电子海报形式展示。D-1553是一款新型、高效且口服的KRAS G12C抑制剂，针对携带KRAS G12C突变的晚期或转移性实体瘤患者，在一项国际多中心一期研究中，22例患者中耐受性良好，19.0%的肿瘤客观缓解率和85.7%的疾病控制率。另一项由上海胸科医院陆舜教授领导的研究中，肿瘤客观缓解率达到40.4%，疾病控制率高达90.4%。益方生物总经理王耀林表示，D-1553是公司关键产品，将致力于推进其临床研究，评估其单药和与其他药物联用的有效性，为KRAS G12C突变的癌症患者提供更多治疗选择。