Equillium公司宣布在意大利罗马举行的2022年意大利实验血液病学全国代表大会上，将进行一项关于itoizumab治疗急性移植物抗宿主病（aGVHD）的口头报告。报告分析了2018年9月至2020年1月在达纳-法伯癌症研究所接受同种异体造血干细胞移植的95名成年患者的免疫重建数据，展示了itoizumab在抑制aGVHD患者中致病性T细胞增殖的能力。该研究强调了CD6-ALCAM通路在调节效应T细胞功能中的重要作用，并支持itoizumab在一线aGVHD中的3期临床试验进展。Itolizumab是一种首创的针对CD6-ALCAM通路的抗CD6单克隆抗体，该通路在调节致病性T细胞的活性和迁移中起核心作用。Equillium公司正在开发itoizumab以治疗严重自身免疫和炎症性疾病。

Inozyme Pharma宣布其ABCC6缺陷和ENPP1缺陷的INZ-701 Phase 1/2临床试验取得进展，首个患者已接受治疗，ENPP1缺陷的第二队列已完全入组。预计将在2022年第二季度报告ABCC6缺陷试验的初步生物标志物和安全性数据，在2022年下半年报告ENPP1缺陷试验的顶层数据。INZ-701是一种临床阶段的酶替代疗法，旨在治疗循环系统、骨骼和肾脏的矿化疾病，已在预临床研究中显示出预防血管和肾脏钙化的潜力。

Alnylam制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）延长了对vutrisiran新药申请（NDA）的审查时间线，以便审查有关新包装和标签设施的新信息。由于原计划使用的第三方包装和标签设施最近被检查，需要FDA对vutrisiran NDA采取行动，因此Alnylam已确定新的设施来包装和标签vutrisiran，并提交了NDA修订案供FDA审查。vutrisiran正在欧洲药品管理局（EMA）、巴西卫生监管局（ANVISA）和日本药品医疗器械机构（PMDA）进行审查。Vutrisiran在美国和欧盟获得孤儿药资格，在日本获得家族性淀粉样变性多神经病变型TTR淀粉样变性治疗资格。

Applied Therapeutics公司宣布在2022年遗传代谢疾病学会年会上展示其针对半乳糖血症的研究成果。研究显示，半乳糖血症患者，尤其是儿童，面临着严重的疾病负担，包括神经并发症，这与高水平的半乳糖醇有关。该数据强调了为半乳糖血症患者提供治疗的紧迫性。公司正在开发的药物AT-007是一种中枢神经系统渗透性醛糖还原酶抑制剂（ARI），在动物模型中已证明能降低有毒的半乳糖醇水平并预防疾病并发症。目前，AT-007正在儿童和成人半乳糖血症患者中进行临床试验。此外，公司还在开发其他针对罕见疾病的治疗药物。

Athira Pharma宣布其第二款临床产品候选药物ATH-1020的首次人体试验已开始，该药物是一种口服、脑渗透性小分子，用于治疗神经精神疾病。这是Athira在扩展其临床开发管道中的重大里程碑，也是其首个口服小分子。试验将评估ATH-1020的安全性和耐受性，并包括药代动力学结果。ATH-1020旨在增强HGF/MET系统，作为治疗神经精神疾病的潜在候选药物。预临床数据显示，ATH-1020可能减少抑郁样行为并挽救错配负性反应，这是在啮齿动物模型和精神分裂症患者中表现出一致和稳健的缺陷的事件相关电位可转化指标。Athira是一家位于西雅图地区的后期临床阶段生物制药公司，专注于开发小分子以恢复神经元健康和减缓神经退行性。

Starton Therapeutics宣布其新型STAR-OLZ药物在美国获得FDA批准用于化疗引起的恶心和呕吐（CINV）的IND申请。STAR-OLZ是一种多日经皮给药系统，覆盖标准五天CINV治疗期。独立的双盲研究表明，奥兰扎平是一种强大的止吐药，在控制恶心方面优于其他标准治疗，包括NK1受体拮抗剂。STAR-OLZ的临床开发计划预计在2022年底启动，包括TROPIC-I Phase 2剂量优化研究，评估STAR-OLZ在约120名接受高度致吐性化疗的癌症患者中的疗效。STAR-OLZ已完成了Phase 1人生物利用度研究，显示出经皮贴剂在5天给药间隔内具有可接受的局部耐受性，并比口服形式减少约60%的药物。STAR-OLZ正在开发用于两种恶心和呕吐的适应症：CINV和PARP抑制剂引起的恶心和呕吐（PIINV）。

Athersys公司宣布，其合作伙伴HEALIOS K.K.（Healios）更新了其两个临床项目，评估MultiStem®（invimestrocel，HLCM051）细胞疗法，用于治疗缺血性中风和急性呼吸窘迫综合征（ARDS）。Healios报告称，TREASURE研究的最后一名患者完成了365天的随访访问。此外，Healios更新了其与药品医疗器械机构（PMDA）就MultiStem ARDS项目及其ONE-BRIDGE研究结果进行的讨论进展。TREASURE研究是一项在日本进行的随机、双盲、安慰剂对照研究，评估在缺血性中风后18-36小时内给予MultiStem治疗的效果。Athersys表示，对TREASURE研究的90天和一年结果持乐观态度，并期待与Healios合作推进ARDS项目。

Pharming Group N.V.公布了Leniolisib治疗PI3Kδ过度活化综合征（APDS）的II/III期关键性试验新数据。该药物在跨国、三盲、随机、安慰剂对照的III期临床试验中表现出显著疗效，包括淋巴结病病变缩小和初始B细胞比例增加，且耐受性良好。公司计划于2022年第二季度向全球监管机构提交相关文件，预计2023年在美国和欧洲启动该疗法。

美国食品和药物管理局（FDA）已接受罗氏集团旗下基因泰克公司提交的关于Actemra（托珠单抗）静脉注射剂型用于治疗COVID-19住院成人的补充生物制品许可申请（sBLA），并授予其优先审评资格。该药物适用于正在接受系统性皮质类固醇治疗并需要补充氧气、无创或有创机械通气或体外膜肺氧合（ECMO）的住院成人患者。预计FDA的批准决定将在今年下半年作出。基因泰克全球产品开发负责人Levi Garraway表示，由于未接种疫苗的人群比例较高，将继续给全球医院和医疗系统带来压力，因此需要有效的治疗手段来治疗住院的COVID-19患者。Actemra在全球已治疗超过一百万名严重或危重COVID-19患者，显示了该药物在抗击疫情中的重要作用。Actemra的sBLA提交基于四项随机对照研究的结果，这些研究评估了Actemra在超过5500名住院患者中治疗COVID-19的效果。这些研究的结果表明，Actemra可能改善接受皮质类固醇治疗并需要补充氧气或呼吸支持的患者的结果。其中一项研究EMPACTA是首个针对来自少数族裔群体的全球性III期研究。在研究中没有发现Actemra的新安全性信号。最常见的副作用（发生率≥3%

Vifor Pharma公布了其Veltassa®在IIIb期DIAMOND试验中的完整结果，显示该药能够帮助患者实现长期钾控制，降低复发性高钾血症的风险，并延长优化和指南推荐的肾素-血管紧张素-醛固酮系统抑制剂（RAASi）治疗。该研究结果在美国心脏病学会（ACC）第71届科学会议和展览会上公布。DIAMOND是目前最大的钾结合剂干预研究，涉及超过1000名患者，旨在研究钾控制的好处。试验达到了其主要和所有五个关键次要终点。Veltassa是唯一在安慰剂对照试验中证明能够控制钾而不影响RAASi的钾结合剂，Vifor Pharma正在支持多个真实世界数据生成项目，包括正在进行中的IV期PLATINUM研究和CARE-HK全球登记处，以评估使用Veltassa在慢性肾病和心力衰竭患者中的循证护理。

Idorsia Ltd和Idorsia Pharmaceuticals Japan宣布，其研究成果发表在《神经外科杂志》上，表明clazosentan显著降低了蛛网膜下腔出血后血管痉挛相关疾病和全因死亡率，且未发现意外安全性问题。在日本患者中进行的关键研究支持了Pivlaz™（clazosentan）在2022年1月获得日本批准，预计将于4月上市。该研究评估了clazosentan在减少日本成人蛛网膜下腔出血后血管痉挛相关疾病和全因死亡率事件中的有效性和安全性。结果显示，与安慰剂相比，clazosentan在蛛网膜下腔出血后6周内将血管痉挛相关疾病和全因死亡率事件降低了50%以上，具有统计学意义。clazosentan的安全性与全球超过2000名患者的研究结果一致，两项注册研究中没有出现意外安全性问题。日本卫生当局已于2022年1月批准PIVLAZ™（clazosentan）150 mg用于预防蛛网膜下腔出血后的脑血管痉挛、血管痉挛相关脑梗死和脑缺血症状。Idorsia Japan计划于2022年4月开始为医生提供PIVLAZ，以治疗患者。

美国食品药品监督管理局（FDA）已接受Dupixent（dupilumab）的补充生物制品许可申请（sBLA），用于治疗12岁及以上患有嗜酸性食管炎（EoE）的患者。Dupixent若获得批准，将成为美国首个针对EoE的药物。美国约有16万名EoE患者，其中约4.8万名患者已接受过多种治疗。Dupixent是一种完全人源化的单克隆抗体，可抑制白介素-4（IL-4）和白介素-13（IL-13）通路的信号传导，用于治疗成人及12岁及以上儿童EoE患者。该药物在两项III期临床试验中显示出显著改善EoE患者症状的效果，且安全性良好。Dupixent的开发由Sanofi和Regeneron合作进行，目前已在多个国家获得批准用于治疗其他疾病。

罗氏公司宣布，其OCREVUS（奥crelizumab）治疗在原发性进展性多发性硬化症（PPMS）和继发性进展性多发性硬化症（SPMS）患者中显示出对疾病进展和认知结果的益处。一项名为CONSONANCE的研究在一年的中期分析中显示，75%的SPMS和PPMS患者在使用OCREVUS治疗后未出现疾病进展。此外，70%的患者在一年后认知功能保持稳定或改善。同时，一项关于治疗差异的分析显示，与白人患者相比，非西班牙裔黑人患者和西班牙裔患者中，有MS病史的患者在诊断后两年内开始使用高效治疗的人数较少。这些数据将在美国神经学会（AAN）年会上进行展示，以支持罗氏公司致力于缩小治疗差距，改善MS患者的护理。

开拓药业将于2022年4月8日至13日在美国癌症研究协会年会上公布普克鲁胺治疗新冠的作用机制和c-Myc degrader临床前研究数据，同时展示针对c-Myc驱动的血液癌症和小细胞肺癌的c-Myc/GSPT1 cereblon E3 ligase modulator GT19630的研究成果。开拓药业成立于2009年，专注于创新药物研发及产业化，产品管线涵盖多个癌症领域，包括新冠肺炎、前列腺癌、乳腺癌等，拥有多项专利和多个临床研究项目。

中国天津，2022年4月3日，CanSino Biologics Inc.（以下简称“CanSinoBIO”）宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准了其COVID-19 mRNA疫苗的临床试验申请。该疫苗在临床试验中显示出对包括Omicron变异株在内的多种SARS-CoV-2变异株的高效中和抗体反应，为全球VOCs提供了更强的保护。CanSinoBIO的子公司CanSino（上海）生物技术有限公司（CanSino Shanghai）专注于mRNA技术平台研发，以加强公司的研发能力。CanSinoBIO将继续致力于开发多种创新疫苗，包括其COVID-19疫苗的吸入版本Convidecia™。2021年12月，NMPA批准了CanSinoBIO的MCV4疫苗Menhycia™，成为在中国首个获批准的同类疫苗。CanSinoBIO成立于2009年，致力于研发创新疫苗，拥有包括腺病毒载体技术、合成疫苗技术、蛋白质结构设计及重组技术、mRNA技术以及制剂和递送技术在内的五大集成平台技术。目前，公司已建立了包含17种疫苗的强大产品管线，预防12种疾病。

信达生物制药集团宣布，其自主研发的抗前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK-9）单克隆抗体（IBI306）治疗中国杂合子型家族性高胆固醇血症（HeFH）的III期临床研究结果被2022年美国心脏病学会年会（ACC 2022）接受发表。该研究显示，IBI306在中国HeFH患者中能有效降低LDL-C水平，且安全性良好。这是中国首个开展PCSK-9抑制剂长期、大规模、随机双盲三期临床研究的生物药，有望为中国高胆固醇血症患者提供更优的治疗选择。

Ionis制药公司宣布，其在2022年美国心脏病学会科学会议上展示的ETESIAN 2b期研究数据积极，该研究评估了针对PCSK9的离子药物ION449（AZD8233）在治疗高风险高胆固醇血症患者中的疗效、安全性和耐受性。研究结果显示，ION449在降低血清LDL-C水平方面达到了主要和次要终点，50mg和90mg剂量组分别实现了73%和79%的LDL-C水平降低，且对PCSK9水平的降低也达到了94%。这些结果支持了ION449作为治疗高胆固醇血症患者的潜在新疗法的进一步开发。