Karyopharm Therapeutics Inc.宣布，将在即将举行的美国血液学会（ASH）2020年会上进行21项摘要的虚拟展示，包括两项口头报告。这些摘要将展示XPOVIO®（selinexor）的临床数据，包括在复发或难治性多发性骨髓瘤患者中与Pomalyst®、Kyprolis®和Revlimid®联合使用的数据，以及在多发性骨髓瘤和弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者中进行的 subgroup analyses。Karyopharm计划举办一个虚拟投资者和分析师会议，讨论其临床项目管线和ASH 2020数据展示的亮点。

Forma Therapeutics公司宣布，其针对罕见血液疾病和癌症的药物FT-4202在2020年美国血液学会（ASH）虚拟年会上有四个摘要被接受，包括一个口头报告和三个海报展示。这些摘要将展示FT-4202在治疗镰状细胞性贫血（SCD）患者中的临床数据，包括一个随机、多中心、安慰剂对照的1期临床试验的多剂量队列数据，以及小鼠模型和患者血液样本的体外分析结果。Forma Therapeutics公司对FT-4202在SCD治疗中的潜力表示乐观，并期待分享更多数据。

Calithera Biosciences宣布扩大其正在进行的临床试验，评估telaglenastat与辉瑞的CDK 4/6抑制剂palbociclib（IBRANCE）联合使用的效果。该试验将新增一组胰腺导管腺癌（PDAC）患者，其肿瘤同时存在KRAS和CDKN2A突变。Calithera总裁兼首席执行官Susan Molineaux表示，针对KRAS和CDKN2A突变的肿瘤，使用palbociclib和telaglenastat的联合疗法有很强的理论依据。telaglenastat可阻断肿瘤细胞对谷氨酰胺的消耗，而KRAS和CDKN2A突变使肿瘤细胞对谷氨酰胺的代谢增加。在先前的临床试验中，telaglenastat与CDK4/6抑制剂如palbociclib联合使用显示出协同抗肿瘤效果。新增加的患者组将评估telaglenastat与palbociclib在KRAS和CDKN2A突变肿瘤的晚期、转移性PDAC患者中的安全性和抗肿瘤活性。

GlycoMimetics公司在2020年美国血液学会（ASH）年度会议和展览会上，有三篇摘要被接受进行口头报告，两篇摘要被接受进行海报展示。这些摘要包括关于rivipansel在VOC中的疗效分析、GMI-1687在VOC模型中的应用、uproleselan在AML患者中克服对venetoclax/HMA治疗的耐药性以及GMI-1359在AML模型中增强sorafenib的抗白血病效果等数据。这些研究揭示了E-选择素在恶性炎症和粘附介导条件中的关键作用，为治疗镰状细胞性贫血和AML提供了新的治疗选择。GlycoMimetics公司的产品候选药物rivipansel、GMI-1687、uproleselan和GMI-1359均显示出在治疗镰状细胞性贫血和AML方面的潜力。

Orca Bio公司宣布，其Orca-T细胞疗法在治疗血液癌症患者中的初步数据将在2020年12月5日至8日举行的第62届美国血液学会（ASH）年度会议上进行展示。这些数据包括制造、物流和早期临床结果。Orca-T是一种高精度的同种异体细胞疗法，旨在替代传统的动员血液产品进行造血干细胞移植（HSCT），以预防移植物抗宿主病和其他移植相关并发症。Orca-T通过专有的GMP平台在中央实验室制造，适用于有相关供者和非相关供者的患者，新鲜、可行的产品被分发给美国大陆各地的临床中心。此外，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予Orca-T再生医学高级治疗（RMAT）和孤儿药资格，以治疗符合HSCT条件的患者。

Actinium Pharmaceuticals公司宣布，其抗体放射偶联物（ARC）Iomab-B的两个摘要被2020年美国血液学会（ASH）年会接受，将在12月5日至8日举行的虚拟会议上进行口头报告。公司董事长兼首席执行官Sandesh Seth表示，这是公司令人兴奋的第四季度，他们荣幸地在今年的ASH会议上有多场口头报告。Iomab-B的SIERRA研究数据将在两个口头报告中详细介绍，公司预计将在第四季度报告75%的SIERRA试验患者的安全性及可行性数据。首席医疗官Mark Berger表示，他们鼓励看到SIERRA 3期试验中关于复发性或难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者的积极结果。Iomab-B Phase 3试验中，接受治疗剂量的Iomab-B的患者中100%实现植入，而对照组83%的患者未成功进行挽救治疗，这表明R/R AML存在重大需求。Iomab-B通过单克隆抗体BC8靶向CD45，一种在白血病、淋巴瘤癌细胞、B细胞和干细胞上广泛表达的抗原，BC8与放射性同位素碘-131连接，一旦附着到目标细胞，就会发出能量，摧毁患者的癌细胞和骨髓。Iomab-B目前正在进行关键性3期SIERRA试

BioInvent公司宣布将在2020年12月5日至8日举行的第62届美国血液学会（ASH）年度会议和展览上展示其新型抗FcγRIIB抗体BI-1206的临床和临床前数据。这些数据包括BI-1206与利妥昔单抗联合用于复发性或对利妥昔单抗耐药的滤泡性淋巴瘤（FL）、边缘区淋巴瘤（MZL）和外套细胞淋巴瘤（MCL）患者的I/IIa期临床试验的初步数据。数据显示，BI-1206的剂量从30mg增加到70mg或100mg时，最大浓度记录呈现超比例增加，半衰期也增加。此外，高剂量水平（70mg或100mg）在72小时内显示出接近完全受体饱和。进一步增加剂量可能会在更长时间内维持受体饱和。此外，观察到完全（CR）和部分（PR）临床反应，特别是在70mg组中，5名患者中有3名表现出临床反应。这些数据表明BI-1206在治疗复发或对利妥昔单抗耐药的惰性非霍奇金淋巴瘤患者中具有强大的潜力。BioInvent还将在两项BI-1206的临床前研究中展示结果，包括其在小鼠模型中的抗肿瘤效果以及预防与静脉注射抗FcγRIIB相关的输注反应的方案。BI-1206是BioInvent的主要药物候选者，正在接受I/II期临床试验，用于治疗

Alexion Pharmaceuticals宣布，六篇摘要将在2020年12月5日至8日举行的美国血液学会第62届年会和展览上展出。这些摘要包括两项III期扩展研究的新分析，表明ULTOMIRIS在治疗65岁以上成人PNH患者时的安全性和疗效与65岁以下患者相似，并展示了ULTOMIRIS与免疫抑制疗法（IST）联合使用时的安全性和疗效。此外，还将展示一项回顾性分析，显示大多数接受ULTOMIRIS治疗的成人PNH和再生障碍性贫血患者避免了长达52周输血的需求。还有一项关于美国索赔数据库的观察性分析，突出了识别不典型溶血性尿毒症（aHUS）患者的复杂性。关于ULTOMIRIS和SOLIRIS的指示和重要安全信息也一同发布。Alexion是一家全球生物制药公司，专注于发现、开发和商业化改变生命的药物，以服务于受罕见病和毁灭性疾病影响的患者和家庭。

Agios Pharmaceuticals将在2020年12月5日至8日举行的美国血液学会（ASH）年度会议上展示其癌症和罕见遗传疾病项目的临床和转化数据。Agios将呈现八篇由其领导的摘要，以及三篇由外部合作者领导的摘要。这些摘要涵盖了Ivosidenib在复发或难治性IDH1突变AML中的疗效、Pyruvate Kinase（PK）缺陷患者的死亡率、Pyruvate Kinase缺陷患者的早期骨质疏松症、Mitapivat在非输血依赖性地中海贫血患者中的概念验证研究、IDH1突变AML患者的分子特征等多个研究领域。此外，Agios还计划于12月8日举办虚拟投资者活动，回顾其罕见遗传疾病项目数据。

CTI BioPharma公司宣布在2020年12月5日至8日举行的第62届美国血液学会（ASH）年度会议及展览上，将进行一项关于其pacritinib药物在移植物抗宿主病（GVHD）预防方面的口头报告。报告标题为“JAK2/mTOR阻断在GVHD预防中的生物学和临床影响：临床前和I期试验结果”，由Joseph Pidala博士进行展示。CTI BioPharma是一家专注于血液相关癌症新型靶向疗法的生物制药公司，目前正致力于pacritinib的开发，用于治疗骨髓纤维化成人患者，并响应COVID-19大流行，开始开发pacritinib用于治疗严重COVID-19住院患者。

Magenta Therapeutics宣布将在2020年12月5日至8日举行的美国血液学会（ASH）年会上展示其产品组合的数据。公司研发的MGTA-145是一种新型疗法，旨在通过快速有效地动员和收集造血干细胞（HSCs）来为移植提供一线治疗，适用于多种疾病，包括遗传性疾病、血液癌和自身免疫性疾病。在今年的1期临床试验中，所有主要和次要终点均得到满足。此外，Magenta还展示了其抗体-药物偶联剂（ADC）预处理程序的预临床数据，这些数据表明，其临床候选药物MGTA-117在预处理移植方面是有效的，并显著降低了肿瘤负荷，延长了生存期。Magenta Therapeutics致力于通过干细胞移植和基因疗法为更多患有自身免疫性疾病、遗传性疾病和血液癌的患者带来治愈的希望。

Madrigal Pharmaceuticals完成了其MAESTRO NAFLD-1临床试验的入组工作，该试验评估了resmetirom在疑似非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者中的疗效。试验原计划招募700名患者，但最终扩大至超过1200名，以增强resmetirom的安全性数据库并研究特定患者亚组。resmetirom是一种口服的小分子β选择性甲状腺激素受体（THR）激动剂，目前正处于3期临床试验中，用于治疗活检证实的NASH患者。公司还公布了2020年第三季度的财务结果，其中包括现金、现金等价物和可交易证券的减少，以及研发和一般管理费用的增加。

3D Systems与退伍军人健康管理局（VHA）签订合同，利用增材制造技术为退伍军人提供下一代医疗设备。双方将合作建立符合FDA标准的医疗设备制造设施，以优化供应链并加速创新，提升个性化护理。3D Systems将为VHA提供培训，包括质量管理系统运行和产品提交审批流程。此外，双方在COVID-19疫情期间的合作已扩展至医疗设备生产与部署领域，旨在提高对重要患者群体的护理质量。

Fate Therapeutics公司于2020年11月5日宣布，其临床阶段的细胞免疫疗法产品FT596在B细胞淋巴瘤治疗中取得进展，并已扩展至包括慢性淋巴细胞白血病。公司还报告了FT516在晚期实体瘤治疗中的临床试验进展，以及FT538作为首个CRISPR编辑的iPSC来源的细胞疗法在急性髓系白血病和骨髓瘤治疗中的临床试验启动。此外，公司还计划在ASH年度会议上展示12篇摘要，包括四个口头报告，以及在美国免疫治疗学会（SITC）会议上展示五篇摘要。公司第三季度财务结果显示，现金、现金等价物和投资为5.02亿美元，总收入为760万美元。

Isotopia Molecular Imaging与Y-mAbs Therapeutics, Inc.达成临床供应合作，将为治疗B7-H3阳性中枢神经系统（CNS）和脑膜转移（LM）的177Lu-DTPA-omburtamab提供无载体添加的177Lu（n.c.a. 177Lu）医疗放射性同位素。Y-mAbs Therapeutics是一家专注于开发新型抗体疗法治疗癌症的后期临床试验生物制药公司。177Lu-DTPA-omburtamab是一种用177Lu标记的裸omburtamab抗体，使用DTPA将lutetium放射性同位素螯合到抗体上。Lutetium-177是一种半衰期为6.7天的β发射体放射性药物前体，最大能量为0.5 MeV，从结合点穿透的最大软组织深度约为1毫米。177Lu在精准肿瘤学领域的靶向核素治疗中应用，通过疾病特异性靶向分子标记，精确摧毁肿瘤组织。Isotopia开发了一种GMP独特稳定、一致且可靠的Lu-177生产方法，n.c.a. Lu-177不含亚稳态Lu-177m，因此无需成本高昂的临床废物管理。Isotopia的业务发展经理Keren Moshkoviz表示，Isotopi

Cortexyme公司宣布，在GAIN临床试验中，参与研究的轻度至中度阿尔茨海默病患者中，大部分人的生物标志物与阿尔茨海默病一致，且所有患者均对牙龈卟啉单胞菌感染表现出免疫反应。该研究旨在评估Cortexyme的领先药物atuzaginstat在治疗阿尔茨海默病中的潜力。数据将在CTAD 2020会议上进行口头报告，该会议于11月4日至7日以数字形式举行。GAIN试验是一项正在进行中的2/3期临床试验，旨在评估atuzaginstat对轻度至中度阿尔茨海默病患者的疗效。

ALX Oncology公司宣布，将在2020年12月5日至8日举行的第62届美国血液学会（ASH）年会上展示ALX148联合利妥昔单抗治疗复发/难治性非霍奇金淋巴瘤（NHL）的临床和预临床研究结果。ALX148是一种新一代CD47阻断疗法，与多种抗癌药物联合使用在多种血液和实体恶性肿瘤中显示出有希望的疗效。该公司致力于进一步开发ALX148，以改善癌症患者的治疗标准。会议中将展示ALX148在非霍奇金淋巴瘤和急性髓系白血病中的临床疗效数据。