在随机、双盲的III期ADVOCATE试验中，avacopan与标准每日糖皮质激素（泼尼松）疗法进行了直接比较，结果显示avacopan在26周内使患者达到缓解的效果与泼尼松相当，且在52周后维持缓解的效果优于泼尼松。此外，与标准泼尼松疗法相比，avacopan组在肾功能改善方面更为显著。这些发现表明，与当前的标准治疗方案相比，avacopan可能为肾病患者带来更好的长期预后，并为ANCA相关血管炎的亚临床肾疾病活动提供了有趣的见解。AVACOPAN是一种新型口服小分子药物，针对ANCA相关血管炎和其他补体驱动的自身免疫性和炎症性疾病，通过精确阻断C5aR受体来阻止炎症细胞对C5a激活的反应，从而防止细胞损伤。美国食品药品监督管理局（FDA）正在评估avacopan治疗ANCA相关血管炎的新药申请（NDA），并设定了2021年7月7日的处方药用户费法案（PDUFA）目标日期。ChemoCentryx公司正在开发avacopan治疗C3肾小球肾炎（C3G）和汗腺炎（HS）。FDA已授予avacopan针对ANCA相关血管炎和C3G的孤儿药资格，欧洲委员会也授予了avacopan针对两种ANCA相关血管炎形式以及

Memo Therapeutics AG成功筹集1400万瑞士法郎的B轮融资，由Swisscanto Invest和Bernina BioInvest领投，包括现有投资者Investiere、Schroder Adveq、Jaquet Partners和Redalpine。公司将利用这笔资金推进其抗病毒资产的临床开发，包括MTX-COVAB和MTX-005。MTX-COVAB是针对COVID-19的抗体候选药物，预计将在2021年开始临床试验。Memo Therapeutics AG还计划利用资金推进MTX-005的临床开发，该药物针对肾移植患者中的BK病毒感染。此外，公司还计划开发更多针对传染病和癌症的抗体候选药物，并扩大合作。Swisscanto Invest和Bernina BioInvest的投资被视为对Memo Therapeutics AG抗体发现方法和公司未来潜力的认可。Memo Therapeutics AG利用微流控单细胞分子克隆和筛选技术，在抗体发现领域取得了创新成果。

KDx Diagnostics选择Acupath实验室为其URO17™ FDA临床试验处理尿液样本，该试验于2020年第三季度启动。URO17™是一种成本效益高的尿液生物标志物，旨在提高传统非侵入性诊断筛查测试的效果。膀胱癌是美国第六常见癌症，每年有8.1万新病例，复发率高达75%。尿液细胞学作为常见的筛查测试，效果不佳且主观性强。FDA试验正在评估URO17™与尿液细胞学和UroVysion™ FISH结合使用的效果。Acupath自2019年7月推出URO17™以来，已为患者提供临床信息，并有望解决现有诊断测试的不足。KDx表示，URO17™在检测膀胱癌方面具有高敏感性和特异性，有助于满足膀胱癌非侵入性检测的医疗需求。

Biosight Ltd.宣布其创新药物BST-236（阿斯巴酸阿糖胞苷）在治疗不适合标准化疗的急性髓系白血病（AML）患者中的临床数据将在2020年12月5日至8日举行的第62届美国血液学会（ASH）年度会议和展览上展出。该药物作为一种新型抗代谢物，通过降低全身性阿糖胞苷暴露并保护正常组织，有望成为AML和其他血液系统恶性肿瘤及疾病的更优治疗方案。BST-236已被FDA授予快速通道资格和孤儿药资格，目前正在进行一项2b期临床试验以确认其在1/2a期临床试验中获得的积极结果。

一项名为STEP 3的3a期临床试验结果显示，每周一次皮下注射2.4毫克semaglutide作为强化行为治疗（IBT）的辅助治疗，与安慰剂加IBT相比，显著增加了体重减轻。该试验招募了68周内接受至少30次营养师咨询、低热量饮食和增加体力活动的成年人，他们患有肥胖或超重，并至少有一种与体重相关的并发症，但没有2型糖尿病。结果显示，与安慰剂组相比，接受semaglutide加IBT治疗的患者平均体重减轻了16.0%，而安慰剂加IBT组为5.7%。此外，接受semaglutide加IBT治疗的患者中有87%的人体重减轻了5%或更多，而安慰剂组仅为48%。该研究还显示，semaglutide加IBT在改善心血管代谢风险因素方面也显示出优势，包括腰围和收缩压。Novo Nordisk公司表示，semaglutide有望成为肥胖治疗的重要选择。

Gilead Sciences和其子公司Kite宣布，在即将于2020年12月5日至8日举行的第62届美国血液学会（ASH）年会上，共有16篇摘要被接受发表，其中包括来自两家公司联合免疫肿瘤研究和发展项目的3篇口头报告。这些报告涵盖了Yescarta、Tecartus和其他Kite的嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法研发项目的研究成果，以及Gilead公司的第一类抗CD47单克隆抗体magrolimab。报告内容包括Yescarta在难治性大B细胞淋巴瘤患者中的长期疗效数据，以及CAR T疗法在更多患者中的潜力。此外，还介绍了magrolimab在治疗难治性恶性疾病中的潜力，包括其在急性髓系白血病（AML）患者中的 Phase 1b研究结果。Gilead和Kite表示，这些数据进一步证明了其在血液恶性肿瘤创新方面的持续增长，并有望在未来为治疗难治性血液癌症的患者带来积极影响。

百济神州宣布将在2020年12月5日至8日线上举行的第62届美国血液学会（ASH）年会上公布其BTK抑制剂百悦泽（泽布替尼）的临床数据以及抗PD-1抗体百泽安（替雷利珠单抗）的非临床数据。公司还将联合赞助一项卫星研讨会，探讨BTK抑制剂在慢性淋巴细胞白血病治疗中的应用。此外，百济神州将展示多款药物的临床试验结果，包括针对不同类型淋巴瘤和白血病的百悦泽和百泽安。百济神州是一家全球性生物科技公司，致力于研发创新药物，目前在中国、美国、澳大利亚和欧洲等地拥有超过4700名员工，并在中国、美国等地销售多款自主研发和授权的肿瘤药物。

Attralus公司将在2020年12月5日至8日举行的第62届美国血液学会年会（ASH 2020）上展示其新型泛淀粉样成像剂AT-01的临床数据。该数据由国际知名淀粉样变性领域专家、Attralus联合创始人及AT-01技术的科学家Jonathan Wall博士进行展示。这些数据提供了关于使用AT-01成像检测AL淀粉样变性以及区分AL和ATTR淀粉样变性的更新。结果显示，在AL患者的心脏、肾脏、肝脏、脾脏、胰腺、骨髓、肺和肾上腺中检测到124I-p5+14（AT-01）的滞留。通过ROC分析SUVR器官比，可以区分AL和ATTR患者，诊断ATTR相对于AL的灵敏度和特异性分别为100%和75%。Attralus公司CEO Spencer Guthrie表示，很高兴在ASH 2020上展示AT-01的额外数据，希望AT-01能帮助改善系统性淀粉样变性的检测和诊断。AT-01是一种新型多碱性肽放射性示踪剂成像剂，正在临床研究中用于多种淀粉样变性的全身淀粉样检测。

Catalyst Biosciences宣布将在即将于2020年12月5日至8日举行的第62届美国血液学会（ASH）会议上展示Marzeptacog alfa（激活）或MarzAA的新一代皮下注射工程化凝血因子VIIa（FVIIa）的临床试验进展。MarzAA是一种针对血友病A或B伴有抑制剂的下一代重组凝血因子VIIa变体，是唯一一种正在开发的皮下注射旁路药物，用于治疗血友病A或B伴有抑制剂和其他罕见出血性疾病，包括因子VII缺乏症和Glanzmann血小板减少症。Catalyst计划在2020年底开始其MarzAA的III期研究Crimson 1，以治疗血友病A和B伴有抑制剂的间歇性出血。Catalyst是一家专注于解决罕见血液学和补体介导疾病未满足医疗需求的研发和临床开发生物制药公司。

4D pharma公司即将举办一场虚拟的专家论坛，旨在讨论其领先免疫肿瘤活生物疗法产品MRx0518的临床试验数据。该产品在SITC年度会议上作为单一疗法和联合疗法在难治性癌症患者中的表现将得到详细评估。论坛将于2020年11月11日举行，由公司管理层和知名专家共同主持，包括来自伦敦帝国学院和德克萨斯大学MD安德森癌症中心的医学专家。活动将通过4D pharma官方网站进行直播，并可通过电话加入。4D pharma是一家专注于活生物疗法研发的制药公司，拥有多项临床和预临床研究项目，并与默克公司合作开发疫苗。此外，公司宣布计划与Longevity Acquisition Corporation合并，并寻求在纳斯达克上市。

洛克斯奥尼科斯在礼来公司，作为艾利·利利公司（纽约证券交易所代码：LLY）的研究与开发团队，于2020年11月5日宣布，研究调查员将在2020年12月5日至8日举行的美国血液学会（ASH）年度会议上展示来自LOXO-305开发计划的数据。LOXO-305是一种正在研发的高度选择性、非共价布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂。

Bioniz Therapeutics在2020年ASH年会上宣布，其针对难治性皮肤T细胞淋巴瘤（rCTCL）的药物BNZ-1在1/2期临床试验中表现出良好的安全性和疗效数据。BNZ-1是一种多细胞因子抑制剂，可选择性靶向三种细胞因子IL-2、IL-9和IL-15。试验中，BNZ-1治疗耐受性良好，无剂量限制性毒性或药物相关严重副作用。BNZ-1是公司首个用于治疗癌症和自身免疫疾病的创新肽类治疗药物平台的主要资产。该研究的主要终点是治疗四周后的总体安全性，并进行了为期三个月的治疗延长以进一步评估安全性和临床反应。BNZ-1在所有剂量下均表现出活性，2mg/kg剂量基于药代动力学/药效学关系和临床疗效被选中并扩大至19名患者。研究结果显示，BNZ-1治疗耐受性良好，有望支持长期治疗rCTCL患者。

IMAC Holdings公司宣布启动一项针对帕金森病引起的运动障碍（运动徐缓）的1期临床试验，该试验使用脐带来源的同种异体间充质干细胞。试验将在美国密苏里州切斯特菲尔德、肯塔基州帕杜卡和田纳西州布伦特伍德的三家IMAC临床中心进行，包括15名患者的剂量递增安全性和耐受性研究。试验分为三组，分别接受低、中、高剂量的干细胞静脉注射，并跟踪12个月。IMAC首席执行官Jeffrey Ervin表示，这是IMAC业务扩展的重要时刻，旨在为运动限制性疾病提供非阿片类、非手术的医疗解决方案。预计2020年底完成招募和首次给药，并期待在明年分享试验结果。

贝灵哲公司将在2020年12月5日至8日举行的第62届美国血液学会（ASH）年会上，通过口头报告和四张海报展示其BTK抑制剂BRUKINSA®（zanubrutinib）的临床数据和抗PD-1抗体tislelizumab的非临床数据。贝灵哲还将赞助一场卫星研讨会，探讨BTK抑制剂如何改善慢性淋巴细胞白血病（CLL）的治疗效果。会议期间，将有多位专家进行报告，包括来自中国医学科学院、弗雷德·哈钦森癌症研究中心、达纳-法伯癌症研究所和北京大学肿瘤医院等机构的学者。贝灵哲是一家全球性的商业阶段生物技术公司，致力于发现、开发、生产和商业化创新药物，以改善全球患者的治疗效果和可及性。

Kezar Life Sciences公司在ACR Convergence 2020会议上展示了其新型免疫蛋白酶体抑制剂KZR-616的广泛治疗潜力。公司首席医学官Noreen Henig博士强调，KZR-616在治疗系统性红斑狼疮（SLE）和肌炎等免疫介导疾病方面具有巨大潜力。在MISSION Phase 1b研究中，KZR-616在SLE患者中表现出良好的安全性和耐受性，且在改善疾病活动度方面显示出积极趋势。此外，在肌炎小鼠模型中，KZR-616治疗显著改善了肌肉功能并减少了肌肉组织损伤。Kezar正在积极进行PRESIDIO Phase 2研究，以评估KZR-616在治疗多发性肌炎和皮肌炎患者中的安全性和有效性。

InnoCare Pharma宣布将在2020年12月5日至8日举行的线上第62届美国血液学会（ASH）年会上展示其BTK抑制剂Orelabrutinib的最新临床数据。公司将在会上展示三篇关于Orelabrutinib治疗复发性或难治性套细胞淋巴瘤和复发性或难治性慢性淋巴细胞白血病/小细胞淋巴瘤的研究海报。这是InnoCare连续第二年于ASH会议上展示Orelabrutinib数据。Orelabrutinib是一款针对癌症和自身免疫疾病的选择性BTK抑制剂，已获得国家重大新药创制项目支持。目前，在美国和中国进行的多中心、多适应症临床试验中，Orelabrutinib作为单药或联合疗法使用，显示出良好的疗效和安全性。Orelabrutinib的两个适应症已纳入国家药品监督管理局（NMPA）的优先审评。InnoCare Pharma是一家致力于发现、开发和商业化治疗癌症和自身免疫疾病的一流新药的生物制药公司，其战略聚焦于淋巴瘤、实体瘤和全球范围内具有未满足医疗需求的自身免疫疾病。

POETYK PSO-1研究显示新型口服选择性TYK2抑制剂deucravacitinib在治疗中重度斑块型银屑病方面表现出显著疗效，达到复合主要终点及多个关键次要终点，其安全性结果与此前公布的II期研究结果一致。这是首个评估deucravacitinib有效性和安全性的III期临床研究，有望成为银屑病患者的全新治疗选择。此外，deucravacitinib还在进行多种免疫介导疾病的临床研究，包括银屑病性关节炎、狼疮和炎症性肠病等。