ADMA Biologics公司宣布，将在美国北卡罗来纳州夏洛特市举办关于ASCENIV产品的海报展示和专家研讨会。ASCENIV是一种美国食品药品监督管理局（FDA）批准的静脉注射免疫球蛋白（IVIG）产品，用于治疗原发性体液免疫缺陷（PI）。海报展示将由Naples Allergy & Immunology中心的医疗主任Kevin Rosenbach博士分享，讨论ASCENIV在治疗晚期联合免疫缺陷（LOCID）患者中的实际效果。研讨会将由USF和Johns Hopkins All Children’s儿科过敏与免疫学项目的负责人Jolan Walter博士主持，探讨原发性免疫缺陷患者呼吸道病毒感染（RVIs）的管理挑战。此外，Midwest Allergy Sinus Asthma的医学主任Dareen Siri博士将介绍ASCENIV的临床使用情况。

Eli Lilly公司宣布，其RET激酶抑制剂Retevmo在治疗RET融合阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）患者中显示出良好的疗效。LIBRETTO-001试验的数据显示，Retevmo在治疗既往接受过治疗的NSCLC患者中，客观缓解率（ORR）为61.1%，在未接受过治疗的患者中，ORR为84.1%。此外，Retevmo在治疗脑转移患者中也表现出良好的疗效。该药物的安全性与已知的安全信息一致，最常见的不良事件包括口干、腹泻、高血压等。目前，一项全球性的随机三期临床试验正在进行中，旨在比较Retevmo与当前标准治疗方案在一线治疗RET融合阳性NSCLC中的效果。

美国默克公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已将VAXNEUVANCE™（肺炎球菌15价结合疫苗）在婴幼儿和儿童中使用的补充生物制品许可申请（sBLA）的PDUFA日期延长至2022年7月1日。FDA要求对儿科研究数据进行额外分析，默克已向FDA提交了这些数据。FDA没有要求进行新的研究。默克在2021年12月宣布，FDA已接受公司关于VAXNEUVANCE用于预防6周至17岁儿童侵袭性肺炎球菌病的申请，并授予其优先审评资格。默克表示，对VAXNEUVANCE儿科研究的资料有信心，并将继续与FDA合作，尽快将此重要疫苗推向美国婴幼儿和儿童市场。VAXNEUVANCE是一种针对肺炎球菌的15价结合疫苗，目前正用于成人18岁及以上人群的主动免疫，以预防疫苗中包含的肺炎球菌血清型引起的侵袭性疾病。

Merck公司宣布，其研发的口服抗病毒COVID-19药物LAGEVRIO（molnupiravir）的评估数据将在2022年欧洲临床微生物学和传染病大会（ECCMID）上展示。这些数据来自Phase 3 MOVe-OUT试验的最终分析，评估了LAGEVRIO在五天疗程中对病毒学结果的影响。结果显示，与安慰剂相比，LAGEVRIO能够更快地清除病毒，并在治疗第3天、第5天和第10天均未检测到病毒。此外，Merck还承诺通过自愿许可、产品捐赠和购买供应协议等方式，为全球提供LAGEVRIO的治疗。美国食品药品监督管理局（FDA）已授权紧急使用LAGEVRIO治疗COVID-19。

Sage Therapeutics公司宣布，其研发的SAGE-718药物在LUMINARY研究中表现出良好的耐受性和认知功能改善效果。该药物是一种新型口服NMDA受体正向别构调节剂，用于治疗轻度认知障碍和轻度阿尔茨海默病引起的痴呆。研究结果显示，SAGE-718在改善患者执行功能、学习和记忆方面具有积极效果，且未观察到严重不良事件。SAGE-718作为治疗神经精神疾病的候选药物，目前正在进行多项临床试验，以评估其在阿尔茨海默病、亨廷顿病和帕金森病等疾病中的疗效。

Alligator Bioscience宣布完成其4-1BB靶向药物候选物ATOR-1017的600毫克剂量队列患者招募，该药物正在开发为针对晚期/转移性癌症的肿瘤导向疗法。这是一项针对组织学确诊的晚期和/或难治性实体瘤患者的开放标签、剂量递增研究，主要目标是评估ATOR-1017的安全性和耐受性，并确定后续II期研究的推荐剂量。数据显示，在600毫克剂量下，没有出现显著的安全问题，最佳肿瘤反应为疾病稳定。最高计划剂量队列900毫克的患者招募和治疗已经开始。2021年12月宣布的ATOR-1017早期结果表明，该药物候选物具有令人鼓舞的安全特性，没有剂量限制性毒性或严重的免疫相关不良事件。Alligator Bioscience是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发肿瘤导向的免疫肿瘤抗体药物，其产品线包括mitazalimab和ATOR-1017等关键资产。

argenx公司宣布将在美国神经病学年会（AAN）上展示ADAPT+研究的初步数据，该研究是一项全球性3期开放标签扩展研究，旨在评估VYVGART®（efgartigimod alfa-fcab）在成年全身性重症肌无力（gMG）患者中的长期疗效、安全性和耐受性。此外，还将展示VYVGART在gMG患者预批准访问计划中的基线特征以及一项关于152名美国成年gMG患者的治疗负担的横断面研究数据。argenx首席执行官Tim Van Hauwermeiren表示，他们期待这些数据能够帮助医疗保健提供者更好地了解VYVGART在长期治疗中的效果。会议摘要可在AAN会议网站上找到，关于VYVGART的更多信息可在AAN展位#317或VYVGART.com上获取。

同济大学附属上海市肺科医院周彩存教授在2022年欧洲肺癌大会上报告了CameL-sq研究最新总生存数据，显示卡瑞利珠单抗联合化疗治疗鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）的中位总生存期（OS）达27.4个月，较化疗组延长近1年，死亡风险降低43%，3年OS率高达42.8%，刷新了同类研究中的中位OS最高纪录。卡瑞利珠单抗是恒瑞医药自主研发的国产PD-1单抗，已在多个瘤种中获批8个适应症。这一研究成果为鳞状NSCLC治疗带来了新的突破，有望实现治愈，并推动肺癌慢病管理模式从理想照进现实。

去年以来，国内合成生物学公司如雨后春笋般涌现，投资机构纷纷加大投入。合成生物学被誉为“第三次生物科技革命”，具有广泛的应用前景。一线基金如高瓴、红杉等积极投资，而“国”字头混改基金也在生物可降解材料领域投入巨资。2021年，合成生物学初创公司获得投资近180亿美元，创历史新高。美国明星公司Amyris、Zymergen等在生物燃料、柔性屏幕等领域取得进展，但面临规模化量产的挑战。国内投资人在挑选项目时，注重企业选择的品类是否有广阔市场和应用的刚需，以及工艺放大能力。合成生物学追求“定量预测设计物的行为、可控制的input-output”，通过理性设计+人工实验，调控生物学反应。合成生物学研发过程采用“设计-合成（编码）-测试-学习”（DBTL）路径，筛选出符合要求的菌株。合成生物学领域，国内外名校培养了大量人才，如iGEM国际基因工程机器大赛。随着产品线进入中试、量产阶段，工厂厂长等经验丰富的人才成为企业引进的对象。合成生物学企业凯赛生物、未名拾光等通过大数据分析、智能化控制等手段，实现产品成本和质量的稳定。然而，合成生物学企业仍面临“scale-down”难题，需要不断优化工艺流程。在碳中和时代背景下，合成

瑞莱谱医疗完成数亿元A2轮融资，由CPE源峰领投，晓池资本跟投，老股东君联资本与辰德资本追加投资。本轮融资将用于加速公司质谱硬件与试剂产品的临床转化、升级、产能扩充与注册申报，加大渠道拓展与临床市场推广。瑞莱谱医疗成立于2019年，致力于推动基于质谱技术的创新检测应用在临床的整体化解决方案落地，已获得多项荣誉，拥有自主研发的电感耦合等离子体质谱Inspector SQ60，多款产品已进入研发、生产与注册阶段。公司还自主研发的第二款产品—临床级超高效液相色谱-三重四极杆质谱联用分析仪已全面进入研发阶段，并获得浙江省科技厅全力支持。本次融资成功，公司创始团队表示将继续投入研发和产业化，为临床终端提供优质产品和服务。

4D pharma公司发布2021年全年财务报告，强调2022年主要目标。公司2021年在免疫肿瘤和炎症疾病领域的主要候选药物在临床试验中显示出积极信号，并与Longevity Acquisition Corporation合并，成功在纳斯达克上市。2022年，公司继续推进研发，预计将在帕金森病和免疫炎症等疾病领域开展新临床试验。4D pharma致力于开发基于微生物组的Live Biotherapeutic产品，其MicroRx平台基于对功能机制的深入理解，旨在预防和治疗疾病。

Inhibikase Therapeutics，一家专注于帕金森病和相关疾病治疗的临床阶段制药公司，于2022年3月31日发布了2021年全年财务报告，并强调了近期的发展。公司重点介绍了其领先项目IkT-148009的进展，该药物已进入临床试验阶段，并展示了其在轻度至中度帕金森病患者中的安全性及治疗潜力。公司还计划在2022年第二季度推进IkT-148009在动物模型中的研究，并提交IkT-001Pro的新药上市申请。此外，Inhibikase还计划在4月20日举办虚拟投资者会议，讨论其研发战略和即将进行的临床试验。2021年，公司研发和销售、一般及管理费用有所增加，但现金及现金等价物达到4080万美元，预计将支持公司到2023年第三季度的运营和资本支出。

Finch Therapeutics Group在2021年取得了多项重要进展，包括其领先产品CP101在预防艰难梭菌感染方面的临床试验数据，以及将TAK-524溃疡性结肠炎开发项目转让给Takeda公司。公司决定专注于艰难梭菌和自闭症项目，同时继续与Takeda合作开发炎症性肠病药物。Finch宣布暂停CP101治疗慢性乙型肝炎的开发，以保留资本。此外，公司提交了针对CP101的IND申请和SARS-CoV-2捐赠者筛查方案的完整回复，并期待与FDA合作解决其要求。Finch还宣布了首席财务官Greg Perry的退休，并宣布了新任首席财务官Marc Blaustein的任命。公司还完成了新制造设施的建设，并报告了2021年第四季度和全年的财务结果。

Reata Pharmaceuticals完成了针对治疗弗里德赖希共济失调的新药申请（NDA）的滚动提交，该药名为omaveloxolone，旨在治疗患有弗里德赖希共济失调的患者。该NDA基于MOXIe Part 1、Part 2和MOXIe Extension研究的疗效和安全性数据。美国食品药品监督管理局（FDA）已授予omaveloxolone治疗弗里德赖希共济失调的快速通道和孤儿药资格。弗里德赖希共济失调是一种罕见的遗传性神经肌肉退化性疾病，目前尚无批准的治疗方法。Reata公司的首席执行官Warren Huff表示，这一NDA提交是向为弗里德赖希共济失调患者提供治疗的重要一步。omaveloxolone是一种口服的Nrf2激活剂，旨在通过恢复线粒体功能、减少氧化应激和抑制促炎信号传导来促进炎症的解决。Reata是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发针对严重或危及生命的疾病的新型疗法。

2021年，Adamis Pharmaceuticals Corporation实现了内部所有目标，包括启动了Tempol治疗COVID-19的2/3期临床试验，重新提交了ZIMHI的新药申请并获得FDA批准。ZIMHI（纳洛酮HCL注射剂）被批准用于治疗阿片类药物过量，该药物过量是美国50岁以下美国人死亡的主要原因。尽管面临疫情和封锁带来的挑战，SYMJEPI的零售处方和总销量在2021年同比增长约115%和124%。然而，由于SYMJEPI的自愿召回，2021年净收入为220万美元，低于2020年的280万美元。研发费用增加，主要由于ZIMHI和Tempol的开发成本。截至2021年12月31日，现金和现金等价物总额约为2320万美元。

ValenzaBio公司宣布其用于治疗甲状腺眼病（TED）的领先药物候选VB421的新药申请（IND）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，可进入临床试验。VB421是一种针对IGF-1R的潜在同类最佳单克隆抗体，IGF-1R在TED的发病机制中起关键作用。VB421与IGF-1R结合的效力超过50 pM，并具有有利的生物物理特性，可能使产品特性优于其他抗IGF-1R抗体。这些优势可能使患者能够接受快速、小体积的皮下注射，从而扩大TED患者的治疗环境。公司计划在2022年第二季度开始VB421的1a期临床试验，评估通过皮下注射或静脉输注给予健康志愿者的各种剂量水平。根据该研究的结果，公司计划在年底前启动1b期研究，以评估TED患者的低体积皮下制剂的多剂量递增。ValenzaBio公司正在开发针对自身免疫和炎症疾病的创新疗法，其产品线包括具有同类最佳特性的差异化单克隆抗体，旨在为患者提供更优的治疗选择。

一项发表在《美国美容外科杂志》上的研究表明，使用30微克苏芬塔尼舌下片（SST）与单独使用表面局部麻醉剂相比，在射频微针治疗面部或腹部疼痛方面，成功完成手术的比例更高，患者和医生满意度评分也更高。这项由美国知名美容外科医生Talon Maningas博士领导的研究，是一项前瞻性、开放标签、对照研究，在两个临床地点进行，比较了单独使用表面局部麻醉剂（对照组）与表面局部麻醉剂加SST 30 mcg（SST治疗侧）在射频微针治疗面部或腹部前30分钟给药的效果。结果显示，使用SST的患者在完成治疗、满意度以及减少恶心和呕吐等副作用方面均表现出显著优势。这项研究支持了SST在美容手术中作为疼痛管理有效替代方案的地位。