Fujirebio宣布推出两款基于血液的阿尔茨海默病生物标志物检测产品——Lumipulse G -Amyloid 1-42血浆和Lumipulse G -Amyloid 1-40血浆检测，用于LUMIPULSE G全自动免疫分析系统。这些检测可在35分钟内定量测量人血浆中的-amyloid1-42和-amyloid1-40。这两款新测试将使研究人员和临床研究专业人员能够进一步研究A1-42、A1-40和pTau 181标志物在阿尔茨海默病及相关疾病中的临床应用。这些产品与现有的Lumipulse G和INNOTEST Neuro产品组合中的四项关键脑脊液（CSF）检测（A1-42、A1-40、tTau和pTau 181）相辅相成，有助于支持阿尔茨海默病的诊断。

Sol-Gel Technologies在2021年12月31日结束的年度中实现了总收入3130万美元，包括750万美元的许可收入和2380万美元的合作收入。公司宣布了其创新的产品管线，包括SGT-510和SGT-310的差异化局部配方，预计将在2022年进入临床试验。Sol-Gel与Padagis达成新协议，将获得2150万美元的款项，以转让其两种已上市仿制药和八种未批准的仿制药项目。Sol-Gel保留了与两个与四个高价值候选药物相关的仿制药项目的合作权利。此外，Sol-Gel的商业合作伙伴Galderma在2022年3月25日至29日在波士顿举行的美国皮肤病学年会期间推出了TWYNEO，并计划在2022年春季将其商业化。TWYNEO于2021年7月27日获得FDA批准，用于治疗9岁及以上的成人及儿童寻常痤疮。Sol-Gel预计，在EPSOLAY及时获得批准的情况下，其现金储备将足以支持到2023年底的运营和资本支出。

AllianceRx Walgreens Prime与杜克大学药学院合作开展了一项非对比性纵向研究，评估了Ocaliva（奥贝胆酸）在治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者中的使用情况。研究结果显示，Ocaliva在临床试验中出现的患者报告的不良反应相似，同时探讨了患者的自付费用和药物使用情况。研究显示，Ocaliva作为单药治疗或与UDCA联合使用，对于无法耐受UDCA或UDCA无效的患者是一种可行的选择。研究还发现，Ocaliva的常见副作用包括瘙痒和疲劳，且大多数患者的自付费用低于50美元。研究旨在帮助医疗保健提供者更好地了解Ocaliva的成本、安全性和使用情况，以帮助患者合理管理药物。研究将在2022年AMCP年会上进行展示。

Alpha Cognition公司宣布其ALPHA-0602 ALS基因治疗项目的临床前数据积极，该数据支持了其基于AAV的基因治疗策略，旨在治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）。ALPHA-0602旨在通过增加大脑中progranulin（PGRN）水平，减少TDP-43和FUS病理，降低神经炎症和氧化应激，从而支持运动系统。这些益处在临床前研究中得到证实，并支持ALPHA-0602继续用于治疗ALS。Alpha Cognition公司致力于开发治疗神经退行性疾病，如阿尔茨海默病和肌萎缩侧索硬化症（ALS）的疗法。

拜耳将在2022年4月2日至4日在华盛顿特区举行的美国心脏病学会第71届科学会议上展示一系列新的临床数据。这些数据包括创新药物KERENDIA®（finerenone）和asundexian的研究成果，旨在强调拜耳对心血管和肾脏疾病患者的持续承诺。finerenone是一种新型非甾体盐皮质激素受体拮抗剂，而asundexian是一种正在研究的口服FXIa抑制剂。数据将揭示finerenone对慢性肾脏病（CKD）患者心血管和肾脏结局的影响，以及asundexian在房颤患者中的出血安全性。此外，还将展示finerenone在美国患者群体中的新亚组分析结果。拜耳致力于心血管和肾脏疾病领域的创新治疗，并已在多个治疗领域开展新疗法的研究。

AbbVie将在2022年美国神经学年会（AAN）上展示其神经科学领域的30项摘要，包括对偏头痛治疗的研究、对晚期帕金森病患者的承诺、以及关于痉挛和颈肌 dystonia的新研究。这些数据强调了AbbVie在开发针对偏头痛、帕金森病和神经肌肉疾病的治疗方案方面的承诺。其中，AbbVie将展示其最新偏头痛药物atogepant（QULIPTA™）的更新分析，以及其他偏头痛产品的研究结果。此外，还将展示针对晚期帕金森病患者的 foscarbidopa/foslevodopa（ABBV-951）的六个月中期研究结果，以及关于onabotulinumtoxinA（BOTOX™）治疗痉挛和颈肌 dystonia的新数据。AbbVie的神经科学部门负责人Michael Gold表示，AbbVie在AAN的强大存在再次确认了其对神经疾病患者的人性化关怀的坚定承诺。

Cybin公司完成了一项针对其脱氧二氢吡咯环（CYB003）的体内前临床研究，该药物是用于治疗重度抑郁症（MDD）的脱氧麦角酸二乙胺类似物。研究结果表明，CYB003在多种物种中耐受性良好，支持其向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药研究申请（IND），并计划在2022年中开始进行针对MDD患者的1/2a期临床试验。CYB003是从麦角酸二乙胺中提取的，具有与血清素相似的化学结构，能够激活血清素5-HT2A受体，有望成为治疗MDD和酒精使用障碍（AUD）的新型有效药物。Cybin公司计划在2022年第二季度向FDA提交IND，并启动临床试验。

Aldeyra Therapeutics宣布，其研发的口服RASP调节剂ADX-629在三项临床试验中显示出降低病理炎症的药理和临床活性。这些试验涉及银屑病、哮喘和COVID-19等疾病，结果显示ADX-629在减少炎症和改善症状方面具有潜力。Aldeyra计划将ADX-629推进到新的临床开发阶段，包括乙醇毒性、慢性咳嗽、儿童常见罕见肾疾病和罕见遗传代谢疾病。公司还计划在研发日上展示ADX-629在动物和人类肝脏组织中的新研究结果。

UroGen Pharma Ltd.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其开展一项针对复发性非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者的抗CTLA-4免疫疗法UGN-301（zalifrelimab）的1期临床试验。该多臂1期研究预计4月开始，旨在支持UGN-301在高级别NMIBC中的开发。UroGen计划将UGN-301与公司专有的咪喹莫特（TLR7激动剂）UGN-201结合使用，以探索针对复发NMIBC和高级别癌症的多种组合疗法。该研究采用Master Protocol设计，旨在提高效率并降低成本，快速评估UGN-301与其他免疫调节剂和化疗药物的联合使用。UroGen认为，其RTGel™技术能够提供局部治疗，为多种药物组合提供机会。

澳大利亚生物技术公司Noxopharm宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其领先抗癌药物候选产品Veyonda孤儿药资格（ODD），用于治疗软组织肉瘤。该ODD项目旨在鼓励开发安全有效的罕见病和疾病的治疗方法，这些疾病每年影响美国少于20万人。软组织肉瘤是一种罕见但往往致命的癌症，高达50%的高级别肉瘤患者在12个月内发生转移并死亡。Noxopharm首席执行官兼总经理Gisela Mautner表示，去年大约360个批准的ODD中只有四个授予了澳大利亚公司，这表明FDA设定的标准很高。Noxopharm最近在洛杉矶的City of Hope开始了Veyonda的1期CEP-2试验，用于与化疗药物多柔比星联合治疗软组织肉瘤。ODD项目提供了一系列显著的好处，包括降低当前的开发成本和为Veyonda提供未来的竞争和财务优势。获得ODD后，Mautner博士的团队将能够专注于推进其临床前资产，同时继续执行其临床项目计划。Noxopharm是一家专注于癌症和炎症治疗的临床阶段药物开发公司，Veyonda是其首个管线药物候选产品，目前正在进行1期和2期临床试验。

Gain Therapeutics公司利用其专有的计算发现平台，展示了其Gaucher病（GD）项目的新临床前数据。这些数据在意大利Castelvecchio Pascoli举行的2022年糖脂和鞘脂生物学GRC会议上以海报形式呈现。结果显示，测试的化合物提高了β-葡萄糖脑苷酶（GCase）蛋白的水平及活性，增加了GCase与溶酶体的共定位，最重要的是，在正常细胞和患者来源的皮质神经元中减少了疾病致毒底物的积累。这些数据是在两种不同的体外模型中生成的，包括正常或野生型（WT）人类皮质神经元和来自Gaucher患者的诱导多能干细胞（iPSCs）衍生的皮质神经元。这些口服生物利用度高、可穿透血脑屏障的先导分子显示出有希望的治疗效果，包括显著提高WT和GD皮质神经元中的GCase水平和活性，增加WT和GD皮质神经元中的溶酶体GCase水平，以及有效降低GD皮质神经元和GD患者来源的成纤维细胞中的有毒底物水平。

Enanta Pharmaceuticals宣布其冠状病毒3CL蛋白酶抑制剂EDP-235获得美国FDA的快速通道认定，该药物作为每日一次口服治疗针对COVID-19。尽管疫苗广泛可用，但仍有必要开发针对SARS-CoV-2的高效口服治疗。EDP-235在人体气道上皮细胞中表现出强大的抗病毒活性，并具有良好的口服生物利用度，有望成为治疗SARS-CoV-2及其他冠状病毒的广谱治疗药物。Enanta正在推进EDP-235的1期临床试验，并期待与FDA合作加速其开发。

Qure.ai，一家领先的健康科技公司，利用人工智能（AI）进行医学影像诊断，宣布获得由Novo Holdings和HealthQuad领投的4000万美元融资，现有投资者MassMutual Ventures支持。这笔资金将用于扩大和加强其全球市场，特别是在美国和欧洲，并加强重症和社区诊断产品开发。Qure.ai的AI解决方案可缩短诊断时间，帮助医生更有效地进行病例分诊，尤其是在紧急情况下。其技术已在全球范围内应用于许多感染和非传染性疾病的第一级筛查。Novo Holdings是一家全球领先的健康和生命科学投资者，HealthQuad是印度领先的数字健康风险投资基金。Qure.ai的目标是继续扩大市场，特别是在美国和欧洲，帮助医疗专业人员更快、更详细、更准确地诊断疾病，并自动化大部分日常工作。

Ribon Therapeutics公司宣布，其研发的PARP7抑制剂RBN-2397在联合抗PD-1免疫检查点抑制剂pembrolizumab治疗肺鳞状细胞癌（SCCL）的1b/2期临床试验中，首名患者已接受给药。RBN-2397旨在激活肿瘤细胞的I型干扰素反应，克服免疫检查点抑制剂的主要局限性。该临床试验旨在进一步了解这种联合疗法的潜在效用。RBN-2397在SCCL等实体瘤中表现出高表达，其单药治疗在1期临床试验中已显示出令人鼓舞的结果。RBN-2397通过抑制肿瘤细胞中的PARP7，直接抑制细胞增殖并恢复干扰素信号，以刺激先天性和适应性抗肿瘤免疫反应。Ribon Therapeutics公司致力于开发针对细胞应激条件下激活的新型酶家族的治疗药物，其产品组合包括RBN-2397（PARP7抑制剂）和RBN-3143（PARP14抑制剂），针对肿瘤学和炎症性疾病。

Bristol Myers Squibb宣布，欧洲药品管理局（EMA）已验证其Opdivo（尼伏单抗）与化疗联合用于可切除的Ib期至IIIA期非小细胞肺癌（NSCLC）新辅助治疗的II型变更申请，基于CheckMate -816试验的结果。EMA对申请的验证确认了提交的完整性，并开始了EMA的集中审查程序。CheckMate -816试验是首个在NSCLC新辅助治疗设置中进行的免疫疗法的阳性III期试验，结果显示Opdivo与化疗的三周期治疗在手术前给予时，与单独化疗相比，在无事件生存期（EFS）和病理完全缓解（pCR）方面显示出统计学上和临床上有意义的改善。Opdivo与化疗的安全性特征与先前报道的NSCLC研究一致。Opdivo基于的疗法在四种肿瘤类型的新辅助或辅助治疗中显示出疗效：NSCLC、膀胱癌、食管/胃食管交界癌和黑色素瘤。Bristol Myers Squibb感谢CheckMate -816临床试验中的患者和研究人员。

荷兰生物技术公司Neuroplast在西班牙托莱多的Hospital Nacional de Parapléjicos启动了一项针对急性脊髓损伤（TSCI）的II期临床试验，以评估其Neuro-Cells®治疗的疗效。该治疗旨在防止在遭受急性脊髓损伤后对中枢神经系统的进一步损害。Neuroplast最近宣布了Neuro-Cells®治疗TSCI的积极I期临床试验结果，并获得了1000万欧元（1150万美元）的资金，以获得EMA的临时市场批准。每年约有29000人在欧洲和北美遭受急性TSCI，目前尚无有效的治疗方法。Neuro-Cells®使用患者的自身干细胞，在脊髓受损后的急性阶段预防（进一步）功能丧失，以保留功能、移动性和独立性。该试验是一项随机、安慰剂对照的国际多中心研究，由西班牙托莱多的Hospital Parapléjicos的Antonio Oliviero博士和Jörg Mey教授主持。

法国PUTEAUX--(BUSINESS WIRE)--Recordati Rare Diseases宣布，其在《临床内分泌与代谢杂志》上发表的III期LINC 4研究结果显示，Isturisa对库欣病患者具有有效性和良好的耐受性。该研究证实了Isturisa在治疗库欣病方面的疗效和安全性，与III期LINC 3研究的结果一致。这项针对73名成年人的研究是首个在库欣病患者中进行的III期临床试验，包括一个为期12周的随机、双盲、安慰剂对照期，随后是所有患者接受Isturisa治疗的开标签期，之后患者可进入可选的扩展期。研究结果表明，Osilodrostat能够快速降低库欣病患者的皮质醇排泄量至正常水平，并维持正常水平，同时伴随心血管和代谢参数的改善。Recordati Rare Diseases致力于改善库欣病患者的生活，对LINC 4和LINC临床试验项目的所有贡献者表示感谢。库欣病是一种罕见的由慢性暴露于过量皮质醇引起的疾病，最常见的原因是垂体腺瘤。治疗库欣病的主要目标是降低皮质醇水平至正常。LINC 4是一项多中心、随机、双盲、48周的研究，旨在评估Isturisa在库欣病患者中的安全性和有效性。该研究