Standigm公司与SK holdings C&C公司共同宣布，推出基于AI的靶点识别平台iCLUE&ASK，该平台旨在为查询疾病优先排序蛋白质靶点，并通过交互式用户界面提供证据支持。该平台结合了Standigm的AI驱动靶点预测技术ASK和SK holdings C&C的iCLUE平台，是双方合作后的首个成果。iCLUE&ASK免费向公众开放，用户可通过简单注册使用。该平台通过语义查询引擎和无需命令的数据库浏览器构建用户友好的界面，并允许用户自定义数据库，整合自己的数据并优先排序查询疾病的靶点。Standigm和SK holdings C&C希望通过这一平台，与全球研究人员共同开发更优的靶点预测平台，并期待来自制药行业、医院和学术机构的多元反馈。

Neuropore Therapies公司宣布与Global Cancer Technology公司达成协议，许可其使用两种针对mTOR调控自噬的强大、选择性脑渗透调节剂。这些小分子自噬调节剂针对PI3K和VPS34，由Neuropore Therapies发现并使用其全面的自噬和溶酶体生物发生细胞分析平台进行表征。Neuropore Therapies将继续研究自噬调节剂在治疗神经退行性疾病中的应用，而Global Cancer Technology将致力于利用这些PI3K和VPS34抑制剂治疗癌症和其他危及生命的疾病。Neuropore Therapies的CEO Doug Bonhaus表示，自噬调节剂在包括癌症、代谢和神经退行性疾病在内的广泛疾病中具有治疗潜力。Neuropore Therapies致力于探索自噬调节剂在神经退行性疾病中的治疗潜力，同时很高兴看到这些针对PI3K和VPS34的化合物在额外适应症中的治疗潜力得到追求。Neuropore Therapies致力于开发新型小分子治疗药物，以治疗和减缓神经退行性疾病如肌萎缩侧索硬化症、帕金森病和阿尔茨海默病的进展。Global Cancer T

BHR Pharmaceuticals Ltd与SphingoTec GmbH签署了在英国和爱尔兰商业化SphingoTec诊断解决方案的协议，专注于SphingoTec的bio-ADM(R)、penKid(R)和DPP3等专有生物标志物的即时检测，旨在诊断如败血症、急性心力衰竭、急性肾损伤和严重COVID-19等未被充分诊断的疾病。这些测试可在SphingoTec的Nexus IB10平台上进行，该平台是一种全自动快速免疫分析即时检测仪器，可在20分钟内提供准确结果。BHR作为SphingoTec在英国和爱尔兰的独家分销合作伙伴，旨在通过Nexus IB10系统加强其现有产品组合，提升肾科和心脏病专家管理患者的能力。此外，两家公司还与伦敦的Guy's & St Thomas' Hospital和King's College Hospital NHS Trust合作，进行了一项针对严重COVID-19患者个体化管理策略的研究。

ProciseDx公司宣布与意大利的D.I.D.和英国的BHR达成分销协议，扩大其ProciseDx平台及其检测产品在欧洲市场的销售能力。这些产品包括针对Infliximab、Adalimumab、C-reactive protein和粪便钙蛋白的检测。这一合作将满足欧洲市场对炎症性肠病诊断、Infliximab/Adalimumab监测等关键需求。ProciseDx公司表示，将继续在全球范围内拓展业务，确保其平台和最新检测产品得到广泛应用。BHR和D.I.D.公司均对与ProciseDx的合作表示满意，认为这将有助于提升各自市场的医疗服务质量。

Hackensack Meridian CDI科学家在胰腺癌预临床模型中发现，通过改变基因表达，某些免疫疗法可能更有效。他们的研究发现，由于某些癌症治疗在治疗开始前可能被癌细胞中的表观遗传变化（影响基因表达的DNA甲基化改变）所破坏，因此，一种有价值的策略是先使用一种表观遗传作用的药物，为更有效后续使用免疫作用的癌症治疗铺平道路。该研究显示，在胰腺导管腺癌模型中，这种一石二鸟的策略显著增加了肿瘤浸润的效应T细胞，并且与对照组相比，这种策略将平均生存时间翻倍。然而，治疗并非治愈，癌症最终仍然进展，可能部分原因是decitabine诱导的M2巨噬细胞增加，这些免疫细胞可以抑制治疗反应。研究作者还包括哥伦比亚大学的同事，他们已经开始进行关于这种治疗组合的早期临床试验。此外，受到胰腺癌研究结果的启发，CDI的科学家们现在正在努力将类似的方法应用于多发性骨髓瘤模型，并与乔治敦隆巴迪综合癌症中心从事胰腺癌研究的调查员建立新的合作关系。

Aligos Therapeutics公司宣布获得一项针对乙型肝炎病毒（HBV）的药物ALG-000184的临床试验批准，该药物是一种小分子类II型衣壳组装调节剂（CAM），旨在评估其在治疗慢性乙型肝炎（CHB）中的潜力。该临床试验是首个针对ALG-000184的人体试验，旨在评估其安全性、药代动力学和抗病毒活性。Aligos与埃默里大学合作，利用其小分子化学专业知识开发了包括ALG-000184在内的多个有希望的CAMs。ALG-000184是Aligos第二个获得临床试验批准的CHB候选药物。Aligos的CHB开发项目包括四种化合物类别，还包括STOPS TM分子、反义寡核苷酸（ASO）和siRNA药物候选者。慢性乙型肝炎是全球范围内慢性肝病的主要原因，严重并发症包括肝硬化肝癌，与高死亡率相关。尽管目前CHB的标准治疗方案能有效抑制HBV，但功能性治愈率非常低，这是未来CHB治疗的目标。

Sarepta Therapeutics公司宣布，其针对LGMD2E（肢带型肌营养不良症2E）的基因疗法SRP-9003的临床试验取得积极成果。低剂量组在18个月时观察到功能改善，高剂量组在6个月后也观察到功能改善。这些结果进一步证实了SRP-9003的安全性和耐受性。SRP-9003是一种基因构建体，能够将基因传递到骨骼和心脏肌肉，以产生缺失的β- sarcoglycan蛋白，从而治疗LGMD2E。目前，该疾病尚无批准的治疗方法。Sarepta Therapeutics正在开发针对LGMD2E的基因疗法，并拥有该疗法的独家权利。

Aptinyx公司宣布重新启动了NYX-2925在纤维肌痛患者中的Phase 2研究，该研究因COVID-19疫情而于2020年3月暂停。公司计划在2022年上半年报告该研究的数据。这是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估NYX-2925在纤维肌痛患者中的疗效和安全性。研究将招募约300名患者，主要终点是12周治疗期间平均每日疼痛评分的变化。NYX-2925是一种新型口服NMDA受体调节剂，目前处于Phase 2临床试验阶段，用于治疗慢性疼痛。Aptinyx公司专注于发现、开发和商业化治疗大脑和神经系统疾病的专有合成小分子。

Catabasis Pharmaceuticals在虚拟世界肌肉学会第25届国际大会上分享了其针对杜氏肌营养不良症（DMD）的edasalonexent项目在3期临床试验中的信息。研究显示，edasalonexent在预防DMD相关的心肌病和维持骨骼健康方面具有潜力。该药物通过抑制NF-kB，在动物模型中显示出对心脏功能和骨骼健康的积极影响。此外，Phase 3 PolarisDMD试验的基线评估和Phase 2 MoveDMD试验的长期安全性结果显示edasalonexent具有良好的耐受性和生长模式。该药物正在全球范围内进行3期临床试验，旨在评估其疗效和安全性。

韩国Daewoong制药公司在2020年国际糖尿病与代谢大会（ICDM）上首次公布了其糖尿病SGLT2抑制剂enavogliflozin的2期临床试验结果。试验显示，enavogliflozin在12周内显著降低了2型糖尿病患者的糖化血红蛋白（HbA1c）水平，疗效优于现有SGLT2抑制剂。试验中，61%的患者HbA1c水平低于7.0%，72%的患者HbA1c降低至少0.5%，且安全性良好，不良事件发生率仅为2%，远低于其他公司的SGLT2抑制剂。Daewoong制药计划在全球范围内加速研发，并力争2023年在韩国推出该药物。

日本大阪和纽约弗洛拉姆公园——Shionogi & Co., Ltd.（以下简称“Shionogi”）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准FETROJA®（cefiderocol）的补充新药申请（sNDA），用于治疗18岁及以上患有医院获得性细菌性肺炎和呼吸机相关性细菌性肺炎（HABP/VABP）的患者，这些肺炎由以下易感革兰氏阴性微生物引起：鲍曼不动杆菌复合体、大肠杆菌、肠杆菌科复合体、肺炎克雷伯菌、铜绿假单胞菌和腐生葡萄球菌。Shionogi公司总裁兼首席执行官Kato博士表示，这一里程碑标志着Shionogi长期致力于不断应对不断发展的传染病，以满足重大未满足的医疗需求。FETROJA是基于III期APEKS-NP研究的扩展适应症，该研究显示FETROJA在治疗HABP、VABP和医疗保健相关细菌性肺炎（HCABP）患者时，与高剂量延长输注美罗培南相比，达到了非劣效性的主要终点。FETROJA目前批准用于治疗18岁及以上患者的复杂性尿路感染，包括由革兰氏阴性病原体引起的肾盂肾炎。它是第一种被批准的作为铁载体功能的抗生素，具有一种新颖的机制，可以穿透革兰氏阴性病原体的外细胞膜，包括碳青霉烯类耐药菌

Visus Therapeutics公司宣布推出一种新型眼药水Brimochol™，旨在恢复与老花眼相关的近视力丧失。该产品结合了两种已广泛研究的FDA批准药物：卡巴胆碱和溴莫尼定。公司已完成对Brimochol相关专利资产的收购，并基于Herb Kaufman博士的开拓性研究。五项临床研究评估了Brimochol的安全性和有效性，最新一项57名患者的临床研究显示，Brimochol在至少12小时内显著提高了近视力，且耐受性良好。Phase II临床试验计划于2021年初开始。Visus Therapeutics公司拥有深厚的眼科经验，致力于为老花眼患者提供创新药物。公司还宣布成立临床顾问委员会，并任命了眼科专家Eric Donnenfeld博士为领导。Brimochol旨在解决全球数亿老花眼患者面临的视觉障碍问题，目前市场上尚无FDA批准的老花眼药物。

INOVIO公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）对其COVID-19疫苗候选产品INO-4800的Phase 2/3临床试验提出额外问题，导致该试验的IND申请处于部分临床暂停状态。公司正在积极解决FDA的问题，计划在10月回应，之后FDA将决定是否允许试验继续进行。此次部分临床暂停并非因INO-4800的扩大Phase 1研究发生任何不良事件，该研究可继续进行，不受FDA通知的影响。此外，此次部分临床暂停不影响INOVIO其他产品候选人的进展。INOVIO正在全球范围内组建合作联盟，包括与Wistar研究所、宾夕法尼亚大学、复旦大学和拉瓦尔大学等研究机构合作，以及与Advaccine和韩国国际疫苗研究所等在中国和韩国进行临床试验。INOVIO还与Thermo Fisher Scientific、Richter-Helm BioLogics和Ology Bioservices等合同制造商合作，以商业规模生产INO-4800，并寻求外部资金和合作伙伴关系以扩大生产能力。

Immunic公司宣布了其选择性口服DHODH抑制剂IMU-838在治疗COVID-19患者中进行的CALVID-1临床试验的初步安全分析和招募更新。独立数据监测委员会(IDMC)认为，基于现有安全数据，该研究应继续进行，无需更改。目前已有110名患者被纳入该试验，招募进展顺利。该试验旨在评估IMU-838作为COVID-19的口服治疗选项，并使其成为当前和未来潜在大流行威胁的治疗选择。IMU-838是一种口服可用、下一代选择性免疫调节剂，通过阻断酶二氢叶酸脱氢酶(DHODH)来抑制激活的免疫细胞的细胞内代谢，对治疗慢性炎症和自身免疫性疾病具有潜力。

Aurinia Pharmaceuticals完成了一项针对干眼症治疗的voclosporin眼药水（VOS）的Phase 2/3 AUDREY™临床试验的最后一位患者访问。尽管面临疫情挑战，该公司临床团队成功完成了评估VOS在常见慢性自身免疫性疾病中疗效的关键试验。该试验旨在满足FDA对这一适应症通常要求的监管要求。AUDREY试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、剂量范围研究，旨在评估VOS在干眼症患者中的疗效和安全性。VOS是一种无防腐剂的纳米胶束溶液，旨在治疗干眼症。 voclosporin是一种潜在的同类最佳钙调神经磷酸酶抑制剂（CNI），与传统的CNI相比，具有更可预测的药代动力学和药效学关系、增加的效力（与环孢素相比）和改善的代谢特征。干眼症是一种慢性疾病，估计影响美国超过1600万人。该公司目前正寻求FDA批准voclosporin用于治疗狼疮性肾炎，并正在评估voclosporin眼药水（VOS）在Phase 2/3研究中用于治疗干眼症。

Stemedica Cell Technologies公司获得美国食品药品监督管理局（FDA）关于一项针对COVID-19导致的肺损伤患者的临床试验的IND批准。该试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的II期研究，旨在评估静脉注射同种异体间充质干细胞的疗效、安全性和耐受性。研究将招募最多40名患者，随机分配到两组，一组接受活性研究药物加标准治疗，另一组接受安慰剂（乳酸盐林格氏液）加标准治疗。在提交IND之前，圣约翰健康中心和ProMedica医院使用紧急使用和扩大使用IND治疗了14名危重COVID-19患者，干细胞治疗使患者病情得到改善。研究还发现，88%的患者急性期反应物（炎症减少的标志物）显著减少，导致“细胞因子风暴”减轻。研究人员指出，这些患者经历了更快的拔管、更少的肺损伤和更少的氧气毒性。Stemedica公司的缺血耐受性间充质干细胞（itMSCs）具有多种特性，使其成为治疗COVID-19严重肺部损伤的新型生物疗法，包括低免疫原性、免疫调节作用、抑制过度促炎反应的能力以及分泌上皮和内皮生长因子的能力，以支持受损的肺泡上皮和内皮屏障。通过针对ARDS病理生理学的多个方面，itMSCs在治疗COV

凯复生物近日完成近亿元A轮融资，由元禾原点领投，怀格资本、聚明创投和熵一贯喜共同参与。资金将用于新药研发，包括抗肿瘤项目临床申报、新药筛选和研发平台建设。公司专注于肿瘤和自身免疫性疾病领域的小分子创新药，董事长邓永奇博士和副总裁贾岩林博士拥有丰富的研发和管理经验。凯复生物正开发基于亲和性结合的高通量药物筛选平台，计划与人工智能结合，加速小分子创新药物研发，降低风险。