Genenta Science公司宣布将在10月5日至6日举行的第四界虚拟遗传药物会议上展示其针对胶质母细胞瘤患者开发的基因疗法药物Temferon™的初步数据。公司董事长兼首席执行官Pierluigi Paracchi和首席医疗官兼研发负责人Carlo Russo将介绍这些数据，并概述公司的产品管线和Temferon™在两种实体瘤适应症中的开发情况。Genenta Science利用基因转移技术将免疫调节分子直接通过肿瘤浸润的单核细胞/巨噬细胞（TEMs）递送，其产品Temferon™能够在肿瘤微环境中表达干扰素-α（IFN-α），从而引发抗肿瘤效应。目前，Temferon™正在一项针对新诊断的胶质母细胞瘤患者的I/II期临床试验中进行研究。

Gilead Sciences将于10月5日至8日举办的虚拟HIV Glasgow 2020会议上，展示其13项HIV研究和开发成果，并支持多项独立研究。公司强调了对科学发现和改善HIV患者护理的承诺，包括新药Biktarvy的临床数据、新型长效注射剂lenacapavir的研究进展，以及评估Biktarvy对治疗经验丰富患者的影响。此外，Gilead还将探讨COVID-19对HIV社区的影响，并召开与HIV社区成员的讨论会，以更好地理解影响HIV护理的障碍。

Cassava Sciences宣布其针对阿尔茨海默病的药物sumifilam的Phase 2b研究临床结果被选为第13届国际阿尔茨海默病临床试验会议（CTAD）的突破性口头报告。该研究显示，sumifilam在治疗阿尔茨海默病患者时，与安慰剂组相比，显著改善了多个生物标志物，并显示出认知改善。Cassava Sciences正在开展一项为期12个月的多中心开放标签研究，以进一步评估sumifilam的疗效和安全性。此外，公司还在开发一种名为SavaDx的阿尔茨海默病检测诊断工具。

奥图斯生物制药公司宣布启动了一项补充开放标签安全性研究，旨在确保有足够的患者接受ONS-5010治疗，以支持向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新生物制品许可申请（BLA）。ONS-5010是一种用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）和其他视网膜疾病的贝伐珠单抗-维克格的实验性眼科制剂。该公司正在进行一项完全注册的3期临床试验，预计将在2021年中报告关键数据。该研究预计将招募约180名患有不同视网膜疾病的患者，包括湿性AMD、糖尿病黄斑水肿（DME）和分支视网膜静脉阻塞（BRVO）。如果获得批准，ONS-5010将成为首个获FDA批准的用于治疗湿性AMD和其他视网膜疾病的贝伐珠单抗-维克格眼科制剂。

天境生物宣布中国国家药品监督管理局批准其伊坦生长激素（TJ101）的3期临床试验申请，该药采用韩国Genexine公司专利技术hyFc®开发，具有长效和便捷的特点，用于治疗儿童生长激素缺乏症。伊坦生长激素在1期和2期临床试验中表现出良好的耐受性和疗效，天境生物期待3期临床试验验证其安全性和有效性。天境生物是一家专注于肿瘤免疫和自身免疫疾病领域创新生物药研发的公司，拥有多个全球竞争力的创新药研发管线。

中国药品监督管理局批准了I-Mab公司针对儿童生长激素缺乏症（PGHD）的每周治疗方案eftansomatropin（TJ101）的关键性临床试验申请。Eftansomatropin是一种利用Genexine专利的半衰期延长hyFc®融合技术的创新长效rhGH，能够刺激肝脏产生胰岛素样生长因子1（IGF-1），并促进多种组织，包括成骨细胞和软骨细胞的活动，从而刺激骨骼生长。在1期和2期临床试验中，eftansomatropin显示出良好的耐受性和临床疗效，每周或每两周一次的给药方案与每日注射rhGH（基因重组人生长激素）相当。I-Mab公司计划启动3期临床试验，旨在评估eftansomatropin在PGHD中的安全性和疗效。该试验是一个多中心、随机、开放标签、活性对照的临床研究，主要目标是证明eftansomatropin皮下注射与活性对照Norditropin®（somatropin）相比，非劣效。I-Mab拥有eftansomatropin在中国地区的发展、生产和商业化权利。

Lantheus Holdings公司宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了PyL™（18F-DCFPyL）的新药申请（NDA），这是一种针对前列腺癌的PSMA靶向正电子发射断层扫描（PET）成像剂。NDA请求优先审查，若获得批准，将缩短FDA的审查时间至六个月。该申请基于OSPREY和CONDOR两项关键研究的成果，证明PyL在前列腺癌疾病全过程中的安全性和诊断性能。PyL在全球约3500名受试者中进行了测试，显示出良好的安全性。Lantheus公司期待与FDA合作，推进PyL的上市进程。

Akero Therapeutics公司完成了对30名患有NASH并伴有F4级纤维化（Child-Pugh A级）的肝硬化患者的临床试验入组。这些患者被随机分配接受50mg的efruxifermin（EFX）或安慰剂治疗16周。该试验旨在评估EFX在NASH患者中的安全性和耐受性，特别是那些面临进展为终末期肝病（包括肝衰竭和肝癌）最高风险的患者。试验设计包括多种非侵入性肝脏健康指标，如增强肝纤维化（ELF）评分和Pro-C3，以及肝脏成像。Akero公司计划在2021年上半年报告F4扩展队列的结果。NASH是一种严重的非酒精性脂肪性肝病，估计影响1700万美国人，与肥胖和糖尿病流行密切相关。Efruxifermin（EFX）是Akero公司针对NASH的主要产品候选药物，旨在通过增加胰岛素敏感性、改善脂蛋白、减少肝脏脂肪和炎症以及逆转纤维化来治疗NASH。

Scholar Rock公司宣布在2020年世界肌肉学会（WMS）虚拟大会上展示两项海报，介绍SRK-015的临床研究进展。SRK-015是一种选择性抑制肌生长素活化的药物，用于治疗脊髓性肌萎缩（SMA）。海报展示了SRK-015在健康志愿者和SMA患者中的药理效果，以及TOPAZ Phase 2临床试验的初步结果。该试验已完成招募，并计划在2020年第四季度进行6个月的中期疗效和安全性分析，预计2021年上半年将公布12个月治疗期的顶线数据。目前，22名患者已完成12个月的治疗期，并全部选择进入12个月的延长期。Scholar Rock致力于开发针对蛋白生长因子信号传导的创新药物，其产品管线包括神经肌肉疾病、癌症、纤维化和贫血等多种严重疾病的治疗。

Prelude Therapeutics公司宣布，其针对复发/难治性血液恶性肿瘤的PRT1419临床试验已开始进行，这是该公司第三个临床候选药物。PRT1419是一种口服、强效且选择性的MCL1抑制剂，旨在抑制抗凋亡蛋白MCL1，该蛋白在促进癌细胞生存中起关键作用。该试验分为两个阶段，包括对复发/难治性高危骨髓增生异常综合征（MDS）和急性髓系白血病（AML）患者（组A）以及非霍奇金淋巴瘤（NHL）和多发性骨髓瘤患者（组B）进行剂量递增。主要目标是确定剂量限制性毒性、最大耐受剂量和推荐剂量，次要目标包括评估PRT1419的安全性、耐受性、药代动力学特征和抗肿瘤活性。Prelude Therapeutics是一家专注于发现和开发针对癌症关键驱动机制的优化小分子疗法的临床阶段精准肿瘤学公司。

Alnylam制药公司宣布，其RNAi疗法药物lumasiran在针对1型原发性高草酸尿症（PH1）的ILLUMINATE-B儿童3期临床试验中取得积极结果。这是首个评估该新类别药物在6岁以下儿童，包括婴儿中的安全性和有效性的研究。结果显示，lumasiran能够显著降低肝内草酸的产生，对疾病进展和管理的潜在影响具有积极意义。Alnylam计划在秋季的ASN虚拟会议上报告ILLUMINATE-B研究的完整数据。此外，Alnylam已向美国FDA提交了lumasiran的新药申请（NDA），并获得了优先审评资格。

IGM Biosciences公司宣布，其IgM抗体药物IGM-8444在多中心开放标签的1期临床试验中已开始给药，该药物针对死亡受体5（DR5）蛋白，用于治疗实体瘤和非霍奇金淋巴瘤患者。该试验旨在评估IGM-8444作为单药和联合化疗的疗效和安全性。IGM-8444有望克服现有IgG抗体药物的局限性，为癌症和其他严重疾病患者提供新的治疗选择。IGM计划在2021年报告该1期临床试验的初步数据。

Can-Fite BioPharma Ltd.宣布，其关于治疗非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的药物Namodenoson（CF102）的II期研究摘要被美国肝病研究协会（AASLD）选为口头报告。该报告将在2020年11月15日由Hadassah医疗中心肝病学主任、以色列希伯来大学内科学教授Rifaat Safadi博士进行。Can-Fite的CEO Pnina Fishman表示，公司对AASLD的认可感到荣幸，并期待Safadi博士与肝病领域的顶尖临床医生和研究人员分享这些结果。该研究显示，Namodenoson在治疗NAFLD/NASH方面取得了疗效和安全性终点，预计NASH市场到2025年将达到至少350亿美元，目前尚无其他获批的治疗方案。Can-Fite是一家处于临床阶段的药物开发公司，其平台技术旨在治疗癌症、肝脏、炎症疾病和COVID-19等数十亿美元的市场。

Iterum Therapeutics公司计划在第四季度提交针对多药耐药病原体引起的非复杂性尿路感染（uUTI）的sulopenem etzadroxil/probenecid双层片的上市申请。该公司与FDA的会议表明，双方合作良好，对FDA的要求有明确理解。sulopenem etzadroxil/probenecid预计将有效治疗每年超过600万例的喹诺酮耐药性尿路感染，许多病例同时具有多重耐药性。Iterum Therapeutics致力于开发针对多重耐药病原体的差异化抗感染药物，其sulopenem正处于3期临床试验阶段，具有口服和静脉注射两种剂型。此外，公司还获得了QIDP和快速通道资格。

Isofol Medical AB公布了ISO-CC-005 Phase I/IIa研究扩展部分的最新数据，显示在16周治疗及以后，31名患者的最佳总缓解率（ORR）为55%。这些结果与正在进行中的全球III期研究AGENT的目标读数一致。新数据来自31名可评估患者的两个安全性扩展队列，他们在16周或更长时间后接受了CT扫描，以分析最佳ORR这一探索性终点。在31名患者中，17名接受了ARFOX方案治疗，该方案是正在进行中的AGENT研究中实验性方案。ARFOX方案组的最佳ORR为59%，而ARFIRI方案组为50%，尽管右侧肿瘤位置和BRAF突变频率较高，这两者都是反应不良的预后因素。Roger Tell博士表示，这些数据为arfolitixorin作为mCRC新治疗方案的潜力提供了强有力的支持。ISO-CC-005 Phase I/IIa研究于2020年1月完成，包括62名剂量发现队列患者和43名安全性扩展队列患者。扩展阶段的目标人群与AGENT研究中一线设置中的目标人群相似，以评估arfolitixorin（120 mg/m²）选定剂量方案在八周时的安全性和有效性。

LIDDS AB公布了Liproca® Depot在前列腺癌治疗中的自愿开放标签扩展研究（OLE）结果。研究显示，50%的患者在首次注射后至少10个月保持低PSA水平，无需第二次注射。剩余6名患者治疗后PSA水平平均降低了28%，其中2名患者PSA水平在研究结束时分别降低了43%和73%。该研究旨在了解Liproca® Depot重复注射后的长期抗雄激素疗效，结果令人鼓舞，对接受主动监测的前列腺癌患者具有潜在的治疗意义。Liproca® Depot结合了NanoZolid®技术和2-HOF（2-羟基氟他胺），针对主动监测（AS）的中危癌症进展患者。全球前列腺癌药物市场预计到2023年将达到83亿美元，Liproca® Depot的目标市场潜力巨大。

酶赛生物近日完成5000万元B1轮融资，由中科海创领投，磊梅瑞斯和赛生资本跟投。资金将用于推进合作产品产业化及BioEngine平台研发。酶赛生物专注于酶蛋白质工程与催化合成，创始人黄勇开博士团队拥有丰富行业经验，开发近百个酶法项目，申请14项国际专利。BioEngine平台可缩短研发周期，提高成功率。公司还搭建了多个酶库和产业化酶法平台，产品管线丰富，产能覆盖十吨至千吨级。合作方看好酶法工艺的绿色可持续性及酶赛生物团队实力。