Mustang Bio公司宣布，其首个患者已接受MB-102（CD123靶向CAR T细胞疗法）治疗，这是一项针对复发或难治性BPDCN、AML和hrMDS患者的开放标签、多中心1/2期临床试验。该试验旨在评估MB-102的安全性及疗效，研究将在City of Hope、Dana-Farber癌症研究所、杜克大学和MD Anderson癌症中心进行。试验分为1期和2期，1期确定MB-102的最大耐受剂量，2期将分为三个组别评估MB-102在不同疾病中的疗效。主要研究终点为28天后所有组的响应率，次要终点包括反应持续时间、无进展生存期、总生存期和治疗相关不良事件发生率。这是Mustang首次在其自建制造设施中处理细胞进行的临床试验，旨在为BPDCN、AML和hrMDS患者提供潜在的治疗方案。

Imago BioSciences公司宣布，其开发的创新治疗髓系疾病的药物bomedemstat（IMG-7289）在治疗特发性血小板增多症（ET）的首次Phase 2b临床试验中，已对首位患者进行了给药。这项多中心、开放标签的研究旨在评估bomedemstat的安全性、有效性和药代动力学。此外，bomedemstat还在进行一项针对骨髓纤维化（MF）的开放标签Phase 2临床试验，针对对Janus激酶（JAK）抑制剂耐药、不耐受或不符合条件的MF患者。Imago BioSciences是一家专注于发现和开发针对表观遗传酶的血液疾病新疗法的临床阶段生物制药公司，其研发的bomedemstat是一种口服小分子，可抑制LSD1（KDM1A），一种在癌症干细胞/祖细胞中至关重要的酶。该药物目前正在进行多项临床试验，并获得了FDA孤儿药和快速通道指定、欧洲药品管理局的PRIME指定。

Madrigal Pharmaceuticals宣布，其研发的口服小分子药物resmetirom在治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）方面取得显著进展。在MAESTRO-NASH III期临床试验中，resmetirom能够准确预测NASH纤维化程度，并通过非侵入性成像和生物标志物显著降低肝脏脂肪和纤维化。此外，resmetirom在MAESTRO-NAFLD-1开放标签研究中表现出良好的安全性，并显著降低了多种动脉粥样硬化性脂质和脂蛋白水平。Madrigal首席执行官Paul Friedman表示，这些数据表明resmetirom有望在NASH治疗领域取得突破。Dr. Stephen Harrison将在AASLD会议上介绍resmetirom的数据，包括其在MAESTRO-NASH和MAESTRO-NAFLD-1临床试验中的疗效和安全性。

安派科生物医学科技有限公司与Keystone Capital Partners签订协议，获得700万美元投资认购优先股，以扩大中国业务和在美国商业化。公司将利用资金发展CDA技术，提供早期癌症筛查和检测。安派科拥有128项专利，在中国和美国拥有认证的临床实验室，其CDA技术和平台可检测20多种癌症风险。Keystone Capital Partners是一家专注于生物技术、房地产和消费品领域的家族企业。

Aegle Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其AGLE-102™治疗罕见遗传性儿童皮肤水疱病——营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）的快速通道资格。AGLE-102是一种细胞外囊泡（EV）疗法，能够将蛋白质、遗传物质和再生修复因子输送到受损组织中。该疗法将在2021年开始的1/2a期临床试验中评估DEB患者的治疗效果。快速通道计划旨在加速治疗严重疾病和满足未满足医疗需求的药物候选人的开发和审查。Aegle Therapeutics公司致力于开发细胞外囊泡，包括间充质干细胞分泌的囊泡，用于治疗DEB和其他严重皮肤疾病。公司预计将在2021年初开始AGLE-102的临床试验。

Rocket Pharmaceuticals公司在2020年欧洲免疫缺陷学会（ESID）会议上将展示两项研究成果。一项是关于RP-L201治疗严重白细胞粘附缺陷-I（LAD-I）的1/2期临床试验数据，另一项是关于RP-L401治疗婴儿恶性骨硬化症（IMO）的预临床研究数据。这些研究旨在为罕见儿童遗传性疾病提供新的治疗方法。

Codiak BioSciences宣布启动其Phase 1/2临床试验，该试验旨在评估其新型exosome疗法exoSTING在实体瘤患者中的安全性、耐受性、药理活性和客观肿瘤反应。exoSTING是一种基于公司engEx平台的工程化exosome疗法，旨在将Codiak专有的STING激动剂递送到肿瘤内的抗原呈递细胞（APCs），以激活先天免疫反应。这是Codiak的第二项人体临床试验，也是公司在过去一个月内启动的第二项临床开发计划。该研究预计将在2021年中提供剂量递增阶段的安全性、生物标志物和初步疗效数据。Codiak的CEO Douglas E. Williams表示，公司对两个主要候选药物都进入临床试验感到非常自豪，这是多年工程和制造创新的结果，也是实现将工程化exosome作为一类新药用于治疗高未满足医疗需求疾病目标的重大一步。

辉瑞公司宣布，其针对杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法候选药物（PF-06939926）获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道指定。该药物正在进行评估，以确定其在DMD男孩中的安全性和有效性。快速通道指定是基于1b期研究数据，显示PF-06939926静脉注射在输注期间耐受性良好，肌营养不良蛋白表达水平在12个月内保持稳定。DMD是一种由肌营养不良蛋白基因突变引起的X连锁疾病，会导致肌肉退化，患者通常在青少年时期就需要轮椅，并在二十多岁末期因疾病去世。美国约有1万至1.2万名DMD患者。PF-06939926是一种实验性基因疗法，携带缩短的人肌营养不良蛋白基因（mini-dystrophin），旨在靶向肌肉组织。辉瑞公司已启动1b期多中心、开放标签、非随机、剂量递增研究，以评估这种实验性基因疗法的安全性和耐受性。

默克公司宣布将在2020年国际HIV药物疗法大会上展示其HIV产品组合和研发管线中的九篇摘要。这些摘要包括islatravir（一种研究中的核苷酸逆转录酶转移抑制剂）与doravirine（PIFELTRO）联合使用在未经抗逆转录病毒治疗的HIV-1感染成人中的96周疗效和安全性分析结果，以及MK-8507（一种研究中的口服非核苷酸逆转录酶抑制剂）的1/1b期研究数据。此外，还将分享从稳定抗逆转录病毒疗法（ART）方案切换到DELSTRIGO（doravirine/lamivudine/tenofovir disoproxil fumarate）的3期DRIVE-SHIFT研究的144周结果。默克表示，这些数据展示了其在HIV治疗领域的持续创新和对全球HIV负担的承诺。

Oncopeptides AB宣布，其针对美国合格患者的开放标签扩展访问计划sEAPort正式开放。该计划针对至少接受过两种先前治疗方案且对至少一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节药物和一种抗CD38单克隆抗体（即三重耐药性多发性骨髓瘤患者）耐药的18岁及以上成年人。此计划是在公司于6月30日向美国食品药品监督管理局（FDA）提交melflufen的新药申请（NDA）后启动的，旨在加速批准melflufen与地塞米松联合治疗三重耐药性多发性骨髓瘤成人患者。sEAPort计划主要基于关键性2期HORIZON研究的成果，显示melflufen与地塞米松联合使用可能为难以治疗且预后较差的复发性耐药性多发性骨髓瘤患者提供治疗选择。EAPs旨在为患有严重或危及生命条件的患者提供无法获得其他相似或满意治疗选项时的研究性药物。预计美国40至50个医疗地点将招募100-200名患者参与sEAPort计划。

POXEL公司宣布其针对非酒精性脂肪性肝病（NASH）的PXL770 Phase 2a临床试验取得积极结果。该试验是一项为期12周的随机、平行分组研究，涉及120名疑似NASH患者，无论是否患有糖尿病。PXL770是一种首创的口服直接腺苷酸单磷酸化酶（AMPK）激活剂，能够调节脂质代谢、葡萄糖控制和炎症等关键代谢途径。试验结果显示，PXL770在降低肝脏脂肪含量方面表现出显著效果，且安全性良好。此外，Poxel公司还宣布启动了针对NASH的PXL065 Phase 2临床试验，以进一步评估其治疗潜力。

STR1VE-EU临床试验的新数据表明，Zolgensma治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）1型患者具有显著疗效，包括无事件生存、运动功能的快速和持续改善以及运动里程碑的达成。超过65.6%的患者在平均随访10.6个月后达到了SMA1型自然病史中未观察到的发育运动里程碑，其中一些患者的表型比以前的研究更为严重。66.7%的患者无需喂养支持，这是疾病稳定或停止进展的重要指标。这些数据进一步支持了Zolgensma在SMA治疗中的持续和显著的益处。目前已有超过600名患者接受了Zolgensma治疗，包括一些治疗超过五年且年龄超过五岁的患者。

瑞典孤儿生物制药公司（Sobi）和美国Selecta生物科学公司宣布了phase 2 COMPARE研究的顶线数据，该研究比较了Selecta的免疫耐受平台ImmTOR™与治疗性尿激酶酶（pegadricase）联合用药（SEL-212）与目前在美国批准的尿激酶（pegloticase，KRYSTEXXA®）在治疗慢性难治性痛风方面的疗效。由于COVID-19大流行期间观察到的意向治疗（ITT）人群中的方案偏离增加，根据FDA关于COVID-19公共卫生紧急情况期间临床试验统计考虑的指南，统计分析计划在数据库锁定前进行了修改并提交给FDA，以解决大流行对研究终点统计分析的影响。数据显示SEL-212与标准治疗相比，在血清尿酸水平方面具有统计学意义的降低。Selecta的总裁兼首席执行官Carsten Brunn表示，如果获得批准，SEL-212有望改善慢性难治性痛风患者的生命质量。Sobi的总裁兼首席执行官Guido Oelkers表示，SEL-212是治疗慢性难治性痛风的高度差异化的产品候选药物，这些数据加强了对其潜力的兴奋。Sobi和Selecta最近宣布启动了两个针对慢性难治性痛风的双盲、安慰剂对照ph

Baylx公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其用于治疗COVID-19患者的BX-U001产品的新药研究申请（IND）。BX-U001是一种新鲜的非冷冻人脐带间充质干细胞（hUC-MSC）产品，具有抑制过度激活的免疫系统和促进严重COVID-19病例中肺和其他器官衰竭恢复的潜力。Baylx公司计划在加利福尼亚州开展一项针对约30名患有中度至重度急性呼吸窘迫综合征（ARDS）的COVID-19患者的1/2a期临床试验。目前，尚无药物可用于治疗ARDS或COVID-19。Baylx公司希望BX-U001能够成为治疗COVID-19患者的有效药物，尤其是那些患有ARDS的患者。这是Baylx公司在三个月内第二次获得FDA的IND批准，之前在6月初，该公司还获得了用于治疗类风湿性关节炎（RA）的BX-U001产品的IND批准。

Ionis Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其研发的ION373孤儿药资格，用于治疗亚历山大病，这是一种罕见且致命的神经退行性疾病。ION373是一种Ionis拥有的研究性反义药物，旨在阻止突变基因产生过多的GFAP蛋白。孤儿药资格为罕见病药物提供了包括免除某些行政费用、临床试验补助和税收抵免等激励措施。此前，欧洲药品管理局（EMA）也已授予ION373孤儿药资格。Frank Bennett博士表示，获得FDA孤儿药资格反映了治疗亚历山大病的迫切需求，Ionis期待与监管机构、临床研究人员、患者及其家属紧密合作，推进这一重要药物的研发，使其惠及需要它的患者。

Provention Bio公司宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了其生物制品许可申请（BLA）的临床模块，申请使用其研究性抗CD3单克隆抗体teplizumab（PRV-031）来延缓或预防有风险个体临床1型糖尿病（T1D）。teplizumab是一种针对1型糖尿病的干预、延缓或预防药物，已在多个临床试验中应用于超过800名患者。公司已启动滚动提交，预计在2020年第四季度完成包括化学、制造和控制系统（CMC）模块在内的最终模块提交。Provention Bio首席执行官表示，teplizumab的临床模块提交是向无症状患者提供teplizumab以延缓或预防胰岛素依赖性T1D的关键步骤，并期待与FDA紧密合作推进监管进程。

Soleno Therapeutics公司宣布，其针对普拉德-威利综合症（PWS）患者的DCCR（Diazoxide Choline Controlled Release）治疗药物在III期临床试验DESTINY PWS中显示出积极效果。尽管主要终点未达到预期，但DCCR在改善患者体重组成和代谢指标方面表现出显著疗效，包括降低体脂质量、改善胰岛素相关指标等。此外，DCCR在开放标签扩展研究中显示出持续改善患者食欲过盛和其他PWS相关行为的效果。DCCR的安全性与已知的diazoxide安全性一致，目前已有超过100名患者接受治疗。Soleno计划与美国食品药品监督管理局（FDA）会面，讨论DCCR的审批进程。