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  • FDA 授予 AT-007 儿科罕见病资格认定和孤儿资格认定，用于治疗 PMM2-CDG
    研发注册政策
    FDA 授予 AT-007 儿科罕见病资格认定和孤儿资格认定，用于治疗 PMM2-CDG
    Applied Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其药物AT-007针对PMM2-CDG疾病的儿童罕见病和孤儿药资格。PMM2-CDG是一种由磷脂酰甘露糖变位酶-2酶缺乏引起的罕见疾病，导致多器官衰竭和严重残疾，婴儿在四岁前死亡率约为20%。目前尚无针对PMM2-CDG的批准药物。AT-007是一种新型中枢神经系统渗透性醛糖还原酶抑制剂，已在PMM2-CDG的验证模型中显示出生物活性。Applied Therapeutics计划于2021年启动一项临床试验，并与CDG专家和FDA合作设计一个稳健的临床计划。该公司首席医疗官Riccardo Perfetti表示，PMM2-CDG是一种无药可治的疾病，这是Applied Therapeutics致力于为急需治疗的患者创造改变生命的治疗的使命的核心。过去一年，公司与临床医生、研究人员和PMM2-CDG患者的家属紧密合作，并对他们的合作和支持表示感谢。公司对FDA认识到AT-007在治疗PMM2-CDG患者中的变革潜力感到高兴。此外，Applied Therapeutics还在开发其他新型药物，包括用于治疗糖尿病心肌病（DbCM
    GlobeNewswire
    2020-09-24
    Applied Therapeutics
  • Advaxis 宣布 FDA 批准 ADXS-504 用于治疗前列腺癌的新 IND
    研发注册政策
    Advaxis 宣布 FDA 批准 ADXS-504 用于治疗前列腺癌的新 IND
    Advaxis公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准一项新的药物临床试验申请，旨在启动一项由研究人员发起的ADXS-504临床试验，该药物是针对前列腺癌的现货neoantigen候选药物。这一新IND申请是在此前于2020年1月宣布的Advaxis赞助的IND申请之外新增的。Advaxis计划首先通过一项由研究人员发起的I期临床试验来推进ADXS-504在前列腺癌患者中的临床评估，该试验预计将在今年第四季度启动。这一战略决策旨在通过合作获得世界级的专业知识和大量患者，以加速入组和最终的研究结果，同时节省资源，支持公司在非小细胞肺癌（NSCLC）领域的HOT项目。
    GlobeNewswire
    2020-09-24
    Advaxis Inc
  • Mereo BioPharma 获得 FDA 罕见儿科疾病资格认定，用于 setrusumab 治疗成骨不全症
    研发注册政策
    Mereo BioPharma 获得 FDA 罕见儿科疾病资格认定，用于 setrusumab 治疗成骨不全症
    Mereo BioPharma公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予setrusumab针对成骨不全（OI）的罕见儿科疾病指定。setrusumab是一种全人源单克隆抗体，可抑制骨形成细胞的蛋白Sclerostin。成骨不全是一种遗传性罕见疾病，患者骨骼脆弱易折，目前尚无批准的治疗方法。Mereo的Phase 2b ASTEROID研究表明，setrusumab在成人OI患者中表现出剂量依赖性的骨形成效果和骨折减少的趋势，且安全性良好。如果setrusumab在美国的Biologics License Application（BLA）获得批准，Mereo可能获得FDA的优先审评券，可用于任何后续营销申请的优先审评。Mereo首席执行官Denise Scots-Knight表示，获得FDA的罕见儿科疾病指定突出了成骨不全儿童未满足的医疗需求，并强调了setrusumab成为这些患者首批准治疗方案的潜力。
    GlobeNewswire
    2020-09-24
    Mereo BioPharma 5 In
  • Endo将在Vegas美容手术与美容皮肤病学（VCS）上展示Qwo™（溶组织梭状芽孢杆菌-aaes）数据。
    研发注册政策
    Endo将在Vegas美容手术与美容皮肤病学（VCS）上展示Qwo™（溶组织梭状芽孢杆菌-aaes）数据。
    Endo International plc宣布将在Vegas Cosmetic Surgery & Aesthetic Dermatology（VCS）会议上展示Qwo™（胶原酶梭菌溶素histolyticum-aaes）用于治疗成人女性中度至重度臀部蜂窝组织的数据。会议期间，将有两场口头报告强调这些数据。Michael Gold博士将介绍Qwo™的概述和产品3期临床试验分析。Sachin M. Shridharani博士将展示关于QWO皮下影响和注射部位瘀伤的新组织学研究的发现。这些数据引入了酶性皮下分离和重塑™（ESR™），被认为是胶原酶梭菌溶素histolyticum-aaes作用机制的关键组成部分。QWO分解成熟的富含胶原蛋白的隔板，刺激新胶原蛋白的产生，以实现更光滑的外观。Endo Aesthetics™ LLC致力于推动美学艺术的边界，Endo International plc则致力于提供高质量、提升生活质量的疗法。
    PRNewswire
    2020-09-24
    Endo International P
  • Calithera Biosciences 启动 Telaglenastat 联合化学免疫疗法治疗侵袭性肺癌的 KEAPSAKE 随机 2 期试验
    研发注册政策
    Calithera Biosciences 启动 Telaglenastat 联合化学免疫疗法治疗侵袭性肺癌的 KEAPSAKE 随机 2 期试验
    Calithera Biosciences公司宣布启动一项针对非小细胞肺癌（NSCLC）患者的随机二期临床试验，评估其新型小分子药物telaglenastat（CB-839）与标准治疗方案联合使用的安全性和有效性。该试验名为KEAPSAKE，旨在评估telaglenastat与免疫疗法pembrolizumab、化疗药物carboplatin和pemetrexed联合使用作为一线治疗对具有KEAP1或NRF2突变的晚期非鳞状NSCLC患者的疗效。KEAP1/NRF2通路突变与NSCLC患者中约20%的肿瘤生长相关，telaglenastat通过抑制肿瘤细胞对谷氨酰胺的依赖性来抑制肿瘤生长。该试验预计将招募约120名患者，并计划在2021年分享中期数据。
    GlobeNewswire
    2020-09-24
    Calithera Bioscience
  • Telix Pharmaceuticals 向美国 FDA 提交前列腺癌成像产品新药申请
    研发注册政策
    Telix Pharmaceuticals 向美国 FDA 提交前列腺癌成像产品新药申请
    Telix Pharmaceuticals Limited向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了新药申请（NDA），申请批准TLX591-CDx（68 Ga-PSMA-11制备试剂盒）用于前列腺癌的PET成像。该申请基于超过600名患者的临床数据，包括前瞻性和回顾性研究，以及来自加州大学洛杉矶分校、彼得·麦克阿瑟癌症中心和海德堡大学医院等领先学术中心的同行评审研究。Telix USA总裁Bernard Lambert博士表示，公司期待与商业合作伙伴合作，将产品推向市场，以满足前列腺癌患者的需求。CEO Christian Behrenbruch博士强调，这是公司的一个重要商业转折点，基于强有力的临床证据支持其在前列腺癌管理中的广泛诊断效用。Telix感谢Eckert & Ziegler AG、IRE ELiT和GE Healthcare等合作伙伴，以及纪念斯隆凯特琳癌症中心和先进加速器应用公司对NDA提交的重要贡献。TLX591-CDx是一种针对PSMA的新型成像剂，由德国癌症研究中心（DKFZ）的海德堡小组开发，其“冷试剂盒”格式可在室温下快速进行放射性标记，适用于药房环境。
    GlobeNewswire
    2020-09-24
    Telix Pharmaceutical
  • Aerie Pharmaceuticals 宣布其在欧洲为期六个月的 Mercury 3 临床试验的 90 天中期顶线数据取得成功
    研发注册政策
    Aerie Pharmaceuticals 宣布其在欧洲为期六个月的 Mercury 3 临床试验的 90 天中期顶线数据取得成功
    Aerie Pharmaceuticals宣布其六个月欧洲IIIb期临床试验Mercury 3的90天中期数据成功，该试验比较了Roclanda®（在美国为Rocklatan®）与Ganfort®在降低开角型青光眼或眼压增高的患者眼内压（IOP）方面的效果。Roclanda®是一种固定剂量组合的眼药水，包含netarsudil和latanoprost，Ganfort®在欧洲获得批准，但未在美国获得批准。Mercury 3试验旨在阐明Roclanda®在欧洲的定价和商业化前景。Aerie表示，这些中期结果指向了试验中两种比较药物的定价水平一致，预计将在明年年初获得Roclanda®的批准，但将在确定欧洲的上市计划和时机之前等待美国定价影响的进一步明确。
    Businesswire
    2020-09-24
    Aerie Pharmaceutical
  • MediciNova 宣布 MN-166 （ibudilast） 预防化疗引起的周围神经病变的积极临床结果发表在《癌症化疗和药理学》上
    研发注册政策
    MediciNova 宣布 MN-166 （ibudilast） 预防化疗引起的周围神经病变的积极临床结果发表在《癌症化疗和药理学》上
    MediciNova公司宣布，其研发的MN-166（ibudilast）在预防化疗引起的周围神经病变（CIPN）方面取得积极成果。该研究发表在《癌症化疗与药理学》杂志上，由MediciNova与澳大利亚悉尼康拉德癌症中心的Janette Vardy教授合作完成。研究显示，MN-166与奥沙利铂联合使用可改善或稳定大多数接受奥沙利铂治疗的患者的神经毒性。研究采用前瞻性、开放标签、交叉设计的临床试验，评估MN-166是否能减少转移性上消化道或结直肠癌患者的急性周围神经病变症状。结果显示，大多数患者在MN-166治疗下神经毒性症状得到改善或稳定。MediciNova公司总裁兼首席执行官Yuichi Iwaki表示，他们对这项研究的结果感到非常满意，认为MN-166在急性期改善了患者症状，并在临床评估中显示出改善的神经学参数。
    GlobeNewswire
    2020-09-24
    MediciNova Inc
  • 聚焦原料药与制剂研发领域，「特瑞药业」完成2.5亿元C轮融资
    医药投融资
    聚焦原料药与制剂研发领域，「特瑞药业」完成2.5亿元C轮融资
    苏州特瑞药业有限公司近日完成2.5亿元C轮融资，由苏高新创投与易凯基金联合领投，金浦投资、国发创投等战略股东跟投，老股东君联资本继续加码。资金将用于巩固产品研发管线，加速在研药开发，提升自主研发能力。特瑞药业成立于2010年，是一家医药研发生产企业，在研项目涵盖创新药、仿创结合新药及高端仿制药，共计40多项，治疗领域涵盖抗肿瘤、心脑血管等。公司采用“原料药+制剂”一体化发展模式，保障成品药低价大量生产，增加价格优势。同时，推进CDMO业务，实现原料药+CDMO+制剂一体化。公司已有四家全资控股子公司，研发中心总面积超过3000平方米，拥有7个制剂产品和14个原料药产品获批上市，申请国内发明专利64项，拥有国内有效授权发明专利40项，国外授权专利6项。
    36氪
    2020-09-24
    君联资本 太浩创投 敦行创投 易凯资本 盈嘉及人才基金 苏商基金 苏高新金控 苏州特瑞药业股份有限公司
  • Poxel 在第 56 届欧洲糖尿病研究协会年会上公布 Imeglimin 3 期 TIMES 结果和 PXL770 临床前心肾结果
    研发注册政策
    Poxel 在第 56 届欧洲糖尿病研究协会年会上公布 Imeglimin 3 期 TIMES 结果和 PXL770 临床前心肾结果
    POXEL公司在第56届欧洲糖尿病研究协会（EASD）年度会议上宣布了其创新治疗代谢性疾病，包括2型糖尿病和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的进展。公司展示了Imeglimin的3期临床试验结果，该药物在TIMES 2和TIMES 3试验中均达到了主要终点，显示出良好的安全性和耐受性。此外，公司还展示了PXL770在心血管肾脏疾病模型中的新临床前研究结果，该药物可能有助于治疗与代谢途径功能障碍相关的器官疾病。POXEL公司正致力于开发针对慢性代谢性疾病的创新药物，并与Sumitomo Dainippon Pharma等合作伙伴共同推进其产品管线。
    Businesswire
    2020-09-24
    Poxel SA
  • 强生启动候选新冠疫苗关键性全球三期临床试验
    研发注册政策
    强生启动候选新冠疫苗关键性全球三期临床试验
    强生公司宣布启动旗下杨森制药公司开发的候选新冠疫苗JNJ-78436735的3期大规模关键性多国试验ENSEMBLE，基于1/2a期临床研究积极结果。试验将在三大洲招募最多6万名志愿者，评估疫苗与安慰剂在预防新冠肺炎方面的安全性和有效性。强生计划扩大生产能力，实现每年提供10亿剂疫苗的目标，并致力于以非营利方式提供负担得起的疫苗。试验采用杨森的AdVac®技术平台，该平台曾用于开发其他疫苗。试验旨在评估疫苗在包括高风险合并症患者在内的成年人群中的效果，并力求在实施中体现多元化和包容性。强生将与各国政府和全球组织合作，力争在疫苗获得批准后实现全球供应。
    美通社
    2020-09-24
    Johnson & Johnson Johnson & Johnson
  • JAMA Dermatology 公布了 Verrica 的两项关键 III 期 CAMP（斑蝥素在软疣患者中的应用）试验的结果
    研发注册政策
    JAMA Dermatology 公布了 Verrica 的两项关键 III 期 CAMP（斑蝥素在软疣患者中的应用）试验的结果
    Verrica Pharmaceuticals宣布，其研发的皮肤疾病药物VP-102在治疗疣病方面的两项关键III期CAMP研究取得了积极成果，并在《美国医学会杂志·皮肤病学》上发表。研究评估了VP-102在500多名儿童和成人疣病患者中的安全性和有效性，结果显示VP-102在清除疣病病变方面优于安慰剂。VP-102是一种含有0.7%水溶性斑蝥素的 proprietary 药物-设备组合，在临床试验中表现出良好的耐受性，未报告严重不良事件。Verrica公司总裁兼首席执行官Ted White表示，VP-102有望成为首个商业开发的、能够实现一致和安全的局部斑蝥素应用的产品，为成百万需要安全有效治疗的疣病患者带来希望。
    GlobeNewswire
    2020-09-24
    Verrica Pharmaceutic
  • Ascendis Pharma A/S 宣布在日本提交 TransCon™ hGH 治疗儿童生长激素缺乏症的 3 期临床试验通知
    研发注册政策
    Ascendis Pharma A/S 宣布在日本提交 TransCon™ hGH 治疗儿童生长激素缺乏症的 3 期临床试验通知
    Ascendis Pharma A/S宣布向日本药品医疗器械机构（PMDA）提交了TransCon™ hGH（lonapegsomatropin）的第三期临床试验通知，该药物是一种长效生长激素，用于治疗儿童生长激素缺乏症（GHD）。这是公司的一个重要临床里程碑，旨在评估TransCon hGH在治疗GHD的儿童中的疗效，并支持公司在日本的上市申请。该试验的主要目标是评估和比较接受每周一次TransCon hGH治疗的40名日本未接受过治疗的GHD儿童与接受每日hGH治疗的儿童在52周内的年化身高速度。Ascendis Pharma致力于利用其创新的TransCon™技术平台，开发针对多种治疗领域的蛋白质、肽或小分子药物，以改善患者的生活质量。
    GlobeNewswire
    2020-09-24
    Ascendis Pharma A/S
  • Anokion 宣布扩大与 Bristol Myers Squibb 的独家合作，以开发自身免疫性疾病的新疗法
    交易并购
    Anokion 宣布扩大与 Bristol Myers Squibb 的独家合作，以开发自身免疫性疾病的新疗法
    瑞士生物技术公司Anokion与Bristol Myers Squibb扩大了全球独家合作，旨在开发治疗自身免疫疾病的药物，包括Anokion的领先抗原特异性药物候选KAN-101，用于治疗乳糜泻。Anokion总裁兼首席执行官John Hohneker表示，与Bristol Myers Squibb的合作关系扩展强调了他们项目对缺乏疾病修饰治疗的自身免疫疾病患者的巨大治疗机会。根据修改后的协议，Anokion负责合作伙伴项目的临床前活动和1期临床试验，而Bristol Myers Squibb将资助后续试验和临床试验概念验证阶段的商业活动。KAN-101目前正在进行的1期临床试验中评估其在乳糜泻患者中的安全性和耐受性，预计今年晚些时候将报告初步数据。此外，Anokion的第二项抗原特异性项目ANK-700已完成IND启动研究，公司预计将在2020年下半年开始进行多发性硬化症的临床开发。
    Businesswire
    2020-09-24
    Anokion SA Bristol Myers Squibb Celgene Corp
  • 旧物与新物相结合，可有效预防寄生虫性皮肤病
    研发注册政策
    旧物与新物相结合，可有效预防寄生虫性皮肤病
    科学家利用CRISPR技术编辑导致利什曼病的寄生虫基因，开发出一种疫苗，计划进行人体临床试验。该疫苗在动物实验中表现出对利什曼病的保护作用，包括对免疫系统受损的动物和通过感染沙蝇叮咬暴露于寄生虫的动物。研究人员通过CRISPR技术编辑了利什曼原虫的基因，使其无法增殖，但足以在体内持续八到九个月，从而产生免疫力。该疫苗有望降低治疗成本，并有望对内脏利什曼病也产生效果。
    ScienceDaily
    2020-09-24
    Ohio State Universit Canadian Institutes Food and Drug Admini Global Health Innova McGill University National Institute o National Institutes
  • 收到第一笔 2000 万欧元的中国战略许可协议付款
    交易并购
    收到第一笔 2000 万欧元的中国战略许可协议付款
    IBA公司收到中国CGN Dasheng电子加速器技术公司20百万欧元的战略许可交易首付款，该交易涉及在中国独家使用IBA的Proteus®PLUS技术，总价值至少为1亿欧元。此次合作标志着IBA在中国市场的重要布局，预计未来几年中国质子治疗市场将大幅增长。交易包括许可费、技术支持、Proteus®PLUS三室解决方案的设备销售和安装支持，未来四年内还将有里程碑付款，并包含未来销售的年度版税收入。
    GlobeNewswire
    2020-09-24
    Ion Beam Application
  • RDIF 和 ChemRar 将向 17 个国家供应 Avifavir
    研发注册政策
    RDIF 和 ChemRar 将向 17 个国家供应 Avifavir
    俄罗斯直接投资基金（RDIF）和ChemRar集团同意向17个国家供应Avifavir，这是全球首个注册用于治疗冠状病毒感染的favipiravir类药物。该药物已在俄罗斯和日本完成临床试验，证实其对COVID-19的有效性。目前，Avifavir和其他favipiravir类药物在俄罗斯和美国Remdesivir是全球领先的抗COVID-19药物。首批药物已送达白俄罗斯、玻利维亚、哈萨克斯坦、吉尔吉斯斯坦、土库曼斯坦和乌兹别克斯坦，预计还将运往阿根廷、保加利亚、巴西、智利、哥伦比亚、厄瓜多尔、萨尔瓦多、洪都拉斯、科威特、巴拿马、巴拉圭、沙特阿拉伯、塞尔维亚、斯洛伐克、南非、阿联酋和乌拉圭。Avifavir在俄罗斯的临床试验规模超过其他俄罗斯制造商，并已获得俄罗斯和欧洲、中东和亚洲监管机构的批准。
    Pharma Journalist
    2020-09-24
    ChemRar High Tech Ce Russian Direct Inves
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