天境生物科技（上海）有限公司宣布中国国家药品监督管理局批准TJM2的临床试验申请，该药物由天境生物自主研发，有望治疗类风湿性关节炎。TJM2是人源化IgG1抗体，具有治疗自身免疫性疾病和炎症性疾病的潜力。这是天境生物全球自主创新产品管线中首个通过FDA临床研究审批的创新药候选药物。天境生物已在美国开展TJM2的I期临床试验，并在今年8月下旬向中国国家药品监督管理局提交了类风湿性关节炎疾病的临床试验申请。天境生物创始人和荣誉董事长臧敬五博士表示，这是天境生物的一个重要里程碑，彰显了公司在中美临床开发的能力。天境生物是一家立足中国、面向全球的创新生物制药公司，专注于肿瘤免疫和自身免疫疾病领域，致力于开发具有高度差异化特质的创新生物药。

BioMarin公司在其年度研发日上更新了其针对软骨发育不全儿童的临床项目，药物vosoritide是一种C型利钠肽（CNP）的类似物。一项为期54个月的开放标签、剂量寻找的2期研究显示，接受15 µg/kg/day剂量治疗的第3组（N=10）儿童，与年龄和性别相匹配的新自然史软骨发育不全数据集中的儿童相比，累计平均身高增长9.0厘米，具有统计学意义（p< 0.005）。其中2.2厘米的增长发生在最后12个月，进一步说明了vosoritide持续治疗的影响。Hank Fuchs博士表示，通过将个体研究参与者与新自然史数据库中的数据点（约13,000个与身高相关）相匹配，获得了支持这种研究性疗法的额外信息，表明其具有显著和持续的生长效果。BioMarin重申，计划在年底前提供随机、安慰剂对照的3期研究的顶层数据。此外，还介绍了3期和剂量寻找2期研究的参与者基线参数，以及婴儿和幼儿的2期随机、安慰剂对照研究的状态。Vosoritide在超过28,000次注射中通常耐受性良好，大多数不良事件（AEs）为轻微，没有报告与研究药物相关的严重不良事件（SAEs）。

VBI Vaccines与腾盛博药宣布启动新型重组蛋白免疫治疗药物BRII-179（VBI-2601）的1b/2a期概念验证研究，针对慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染，旨在评估其安全性、耐受性与抗病毒活性。研究计划招募65位患者，分为剂量递增两部分，预计2020年下半年发布初步数据。BRII-179具有独特配方，可同时靶向B细胞与T细胞，通过多种机制治疗HBV感染，恢复人体免疫控制能力。

Trovagene公司宣布，其在欧洲泌尿生殖癌症大会上公布了onvansertib联合Zytiga和泼尼松治疗去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的II期临床试验的新数据。数据显示，在添加onvansertib后，对Zytiga产生耐药性的患者表现出令人鼓舞的临床反应，特别是对携带高度侵袭性耐药型雄激素受体（AR-V7）的患者。试验中，onvansertib与阿比特龙联合使用安全且耐受性良好，主要不良事件为预期内的血液学事件。Trovagene正在开发针对细胞分裂（有丝分裂）的药物，用于治疗包括白血病、淋巴瘤和实体瘤在内的各种癌症。

全球学术临床研究组织Translational Research in Oncology（TRIO）宣布，与合作伙伴Molecular Templates（纳斯达克：MTEM）合作，在HER2阳性实体瘤患者中开展了一项MT-5111单药治疗的I期临床试验，这是该药物首次在人体中进行测试。该试验旨在评估MT-5111的安全性、耐受性，并确定其在晚期HER2阳性实体瘤患者中的推荐剂量。TRIO首席执行官Launa Aspeslet表示，他们很高兴与Molecular Templates合作，并期待为治疗HER2阳性实体瘤患者提供新的治疗选择。MT-5111是一种工程化毒素体（ETB），由针对HER2的单链可变片段（scFv）抗体与酶活性的去免疫化Shiga样毒素A亚单位（SLTA）融合而成，能够特异性地结合并杀死HER2表达细胞。MT-5111的设计旨在避免与现有HER2靶向疗法的竞争，并克服肿瘤耐药机制。

ALX Oncology宣布，其研发的CD47检查点机制阻断疗法ALX148的临床试验结果将在2019年12月7日至10日在佛罗里达州奥兰多橙县会议中心举行的第61届美国血液学会（ASH）年会上进行展示。该公司首席医疗官Sophia Randolph博士表示，他们将分享ALX148与利妥昔单抗联合使用治疗复发/难治性非霍奇金淋巴瘤的临床疗效数据，结果显示ALX148在最佳安全性特征下最大化临床活性。ALX148是一种首创融合蛋白，由SIRPα的高亲和力CD47结合域与人类免疫球蛋白的非活性Fc区域连接而成，旨在最大化抗体疗法临床效益，并正在针对多种肿瘤类型进行临床开发。

亚盛医药宣布其研发的第三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂HQP1351的临床研究入选第61届美国血液学会年会口头报告，该药用于治疗对一代、二代TKI耐药的慢性髓性白血病。北京大学人民医院黄晓军教授和江倩教授为主要研究者，江倩教授将在会议期间作报告。HQP1351在TKI耐药的CML患者中表现出良好的耐受性和显著的抗肿瘤活性。此外，亚盛医药还将公布BCL-2/BCL-xL双重抑制剂APG-1252的研究进展，该药用于治疗SCLC和淋巴瘤等实体瘤。亚盛医药是一家专注于肿瘤、乙肝及衰老相关疾病治疗领域创新药物研发的企业，拥有自主研发的蛋白-蛋白相互作用靶向药物设计平台，目前有8个1类新药进入临床开发阶段。

Ascentage Pharma宣布，其新型抗癌药物HQP1351的I期临床试验更新结果将在2019年美国血液学会（ASH）年会上进行口头报告。HQP1351是一种第三代BCR-ABL抑制剂，用于治疗对TKI耐药的慢性髓性白血病（CML）。研究显示，HQP1351在TKI耐药的CML患者中表现出良好的耐受性和抗肿瘤活性。此外，Ascentage Pharma还将发布关于BCL-2/BCL-xL双重抑制剂APG-1252的研究数据，该药物可克服由整合素途径和BCL-xL上调引起的ibrutinib耐药性。Ascentage Pharma是一家专注于开发针对癌症、乙型肝炎病毒和与年龄相关疾病的创新疗法的全球性生物技术公司。

Aadi Bioscience公司发布了一项名为AMPECT的nab-sirolimus（ABI-009）注册试验的独立放射学审查数据，该试验针对的是晚期恶性血管外皮细胞瘤（PEComa），这是一种目前没有获批疗法的罕见软组织肉瘤。试验结果显示，在来自不同组织的晚期PEComa患者中，nab-sirolimus显示出39%的客观缓解率（ORR），其中大多数患者的缓解持续了15.3个月或更长时间，且大多数患者（67%）仍在接受治疗。此外，研究还发现，TSC2基因突变的患者对nab-sirolimus的缓解率为89%，而TSC1基因突变或没有TSC1或TSC2基因突变的患者缓解率较低。这些结果将作为nab-sirolimus新药申请（NDA）的基础，预计将在2020年上半年提交给美国食品药品监督管理局（FDA）。

运动保，国内首家运动健康领域全流程风险管理平台，近期完成5000万元人民币A轮融资，投资方包括老股东阳光兴盛泰合和康源汇盈。公司业务涵盖体育保险、媒体矩阵、康复体系等，旨在解决体育行业保险保障需求，优化营销渠道。运动保通过提供全流程保险产品、健康管理大数据系统、体育全媒体矩阵等服务，助力体育产业与文化表演融合，推动体育竞赛表演产业发展。公司团队来自保险、体育和互联网行业，预计2019年全年收入超过1亿元人民币。

生物制药公司Actuate Therapeutics宣布完成650万美元的B3轮融资，由Bios Partners领投，Kairos Ventures、DEFTA Partners等跟投，B轮融资总额超过2820万美元。Actuate将利用资金启动针对骨髓纤维化的II期临床试验，扩大1801临床试验范围，加入9-ING-41和伊立替康单组别组合疗法。9-ING-41在抗纤维化方面具有潜在益处，且无骨髓抑制副作用。1801临床试验自今年1月开始，已证明有效，超过70名患者参与。Actuate总裁Daniel Schmitt表示，对临床试验进展和投资者支持感到高兴，有望在2020年初开始研究。

MeMed Ltd.获得欧盟创新理事会250万欧元非稀释性资金，以支持其宿主反应诊断解决方案的发展。MeMed致力于将人体免疫系统的复杂信号转化为简单的诊断观点，其免疫蛋白质标记物MeMed BV™能区分细菌感染和病毒感染，帮助医生更快速、准确判断抗生素治疗是否适用。MeMed的突破性技术套件旨在解决抗生素滥用和耐药性问题，其产品已在欧盟、瑞士和以色列获批使用，并正在扩大国际合作以推进全球可用性。

SK Life Science公司宣布，《柳叶刀神经病学》杂志发表了关于cenobamate（一种抗癫痫药物）的多中心、双盲、随机、安慰剂对照、剂量反应研究的成果。研究显示，与安慰剂相比，cenobamate辅助治疗显著降低了成人未控制的局灶性（部分性）癫痫发作。在维持治疗阶段，cenobamate 100mg、200mg和400mg组的患者中，有40%、56%和64%的患者实现了50%或以上的局灶性癫痫发作减少，而安慰剂组仅为25%。此外，200mg和400mg cenobamate组中分别有21%和11%的患者在维持治疗阶段没有发生局灶性癫痫发作，而安慰剂组仅为1%。SK Life Science首席医疗官表示，这些结果表明cenobamate可能有助于那些尚未达到充分控制癫痫发作的患者。

美国食品药品监督管理局（FDA）内分泌和代谢药物咨询委员会（EMDAC）以14票赞成、2票反对的结果投票决定，empagliflozin 2.5 mg的益处不足以抵消其风险，不支持将其作为胰岛素辅助治疗用于1型糖尿病成人的药物。Boehringer Ingelheim和Eli Lilly and Company共同开发的SGLT2抑制剂empagliflozin 2.5 mg，在1型糖尿病治疗中提出了单独的品牌名称。Boehringer Ingelheim公司的临床开发与医学事务副总裁Mohamed Eid表示，他们相信EASE项目中的数据表明empagliflozin 2.5 mg在1型糖尿病成人中的总体益处风险比是积极的，并期待继续与FDA合作。EASE III期临床试验数据显示，empagliflozin 2.5 mg与胰岛素联合使用，在1型糖尿病成人中与单独使用胰岛素相比，A1C水平显著降低（0.28%），并在体重（1.8公斤）和收缩压（2.1毫米汞柱）方面有所降低。FDA顾问委员会在药物审查过程中为FDA提供独立意见和推荐，FDA并非必须遵循其建议，但通常情况下会这样做。

Deciphera Pharmaceuticals公布了DCC-3014的初步数据，这是一款口服CSF1R抑制剂，用于治疗弥漫型滑膜纤维瘤细胞肿瘤（TGCT）。初步数据显示，DCC-3014在TGCT患者中表现出初步的抗肿瘤活性，且耐受性良好。此外，公司还将在CTOS 2019年会上展示ripretinib在晚期胃肠道间质瘤（GIST）患者中的关键性3期INVICTUS研究的再次呈现，ripretinib是一种广谱KIT和PDGFRα抑制剂。基于积极的数据，公司预计将在2020年第一季度向美国食品药品监督管理局（FDA）提交ripretinib的新药申请（NDA），用于治疗既往接受过imatinib、sunitinib和regorafenib治疗的晚期GIST患者。

Zosano Pharma Corporation宣布，已从美国食品药品监督管理局（FDA）获得关于Qtrypta急性治疗偏头痛的新药申请（NDA）前会议纪要。会议旨在确认所有必要研究的完成情况，以及公司NDA提交的拟议临床、非临床和化学、制造与控制（CMC）内容与格式。公司预计将在2019年12月提交NDA。Zosano Pharma专注于开发快速给药已建立分子、具有已建立的安全性和有效性档案的产品，以提供更多益处。其领先产品候选Qtrypta™（M207）是通过ADAM技术递送zolmitriptan的专有配方，目前正开发用于治疗偏头痛。公司已获得FDA关于NDA提交的反馈，相信其计划中的NDA信息将足以使FDA进行实质性审查。

Onxeo公司宣布其创新药物AsiDNA™在治疗耐药肿瘤方面的研究取得进展，该药物是一种针对肿瘤DNA损伤反应（DDR）的DNA修复抑制剂。在Frontiers in Oncology期刊发表的研究中，AsiDNA™在抑制肿瘤细胞对卡铂耐药性方面表现出独特优势，同时未增加毒性。该研究由Institut Curie的研究实验室合作完成，为AsiDNA™与化疗联合使用的临床试验提供了支持。Onxeo公司目前正期待DRIIV-1b Phase 1b临床试验的初步数据，该试验评估AsiDNA™与卡铂和紫杉醇联合使用的安全性和有效性。