Genentech宣布了其产品Gazyva在治疗增殖性狼疮性肾炎方面的II期NOBILITY研究的积极数据。研究显示，Gazyva与标准治疗方案（霉酚酸酯或霉酚酸和皮质类固醇）联合使用，在52周至76周期间，患者完全肾反应（CRR）的比率显著提高，Gazyva组40%的患者达到CRR，而安慰剂组仅为18%。Gazyva还达到了关键的次要疗效终点，显示出与安慰剂相比，整体肾反应（完全或部分肾反应）和疾病活动血清学标志物有所改善。研究未观察到Gazyva的新安全性信号。这些数据将在2019年美国风湿病学会（ACR）年会上展示，并支持Gazyva在狼疮性肾炎患者中的进一步开发。

OrthoTrophix公司宣布，其TPX-100治疗在膝关节骨关节炎（OA）患者的MRI结构病理学方面与安慰剂相比显示出显著降低，这一发现来自一项随机、双盲、安慰剂对照的2期临床试验。该研究显示，TPX-100治疗组的股骨三维形状变化显著减少，这与患者报告的临床益处显著改善相关。这些数据在ACR/ARP年会上以海报形式展示。TPX-100治疗组的髌骨三维形状变化也显著减少，与安慰剂组相比，疼痛频率从每日降至每月1-2次。OrthoTrophix公司计划在11月11日和12日进行两次海报展示，介绍其产品在治疗膝关节OA方面的进展。

Akebia Therapeutics宣布，其合作伙伴MTPC在日本提交了关于vadadustat的新药申请，该药物用于治疗慢性肾病引起的贫血。MTPC在日本进行的两项3期临床试验显示，vadadustat在提高血红蛋白水平方面表现出良好的疗效和安全性，且效果可持续至52周。若该新药申请获得批准，vadadustat将成为全球首个上市的口服治疗药物，有望改善慢性肾病贫血患者的治疗状况。

Alnylam Pharmaceuticals启动了名为ILLUMINATE-C的全球性3期临床试验，旨在评估其研发的RNAi疗法lumasiran在治疗原发性高草酸尿症1型（PH1）方面的安全性和有效性。该试验将纳入所有年龄段的晚期肾病患者，主要研究终点是血浆草酸酯从基线到6个月的百分比降低。此外，Alnylam还公布了lumasiran在2期开放标签扩展（OLE）研究中的新积极疗效结果，这些结果在2019年11月9日美国肾脏病学会（ASN）年会上公布。试验结果显示，尿液中草酸酯排泄量平均最大减少76%，且所有患者尿液中草酸酯水平均低于正常上限。此外，lumasiran的安全性良好，未出现严重不良事件。

挪威临床阶段免疫肿瘤公司Lytix Biopharma与专注于肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）技术的美国生物技术公司Iovance Biotherapeutics达成临床合作，旨在评估Lytix的首次同类抗癌肽LTX-315与Iovance的自身免疫T细胞疗法的联合应用。Lytix专注于基于“宿主防御肽”的先驱研究开发抗癌分子，其领先化合物LTX-315通过诱导肿瘤细胞内细胞器裂解，释放广泛肿瘤抗原。临床试验显示，大多数实体瘤患者CD8+ TILs增加，导致远处未治疗病变缩小。Iovance致力于使基于T细胞的免疫疗法广泛适用于治疗实体瘤和血液癌症患者。双方将保持对各自资产的所有权，共同探索LTX-315作为单一药物和与其他疗法的联合应用。

Genocea Biosciences展示了其ATLAS™平台在个性化癌症免疫疗法中的潜力，该平台能够识别并选择肿瘤新抗原。临床前研究显示，含有抑制性新抗原的疫苗会抑制抗肿瘤免疫反应并促进肿瘤生长，而含有刺激性新抗原的疫苗则能显著延缓或完全阻止肿瘤生长。ATLAS技术能够识别抑制性新抗原，避免其削弱免疫疗法的效果。基于ATLAS平台开发的GEN-009个性化免疫疗法在临床试验中显示出良好的效果，所有受试者都对疫苗接种产生了T细胞反应，且无复发病例。Genocea的这些发现为癌症免疫疗法提供了新的思路，并有望应用于细胞疗法。

Vaccinex公司宣布，其在非小细胞肺癌（NSCLC）患者中进行的pepinemab联合抗PD-L1检查点抑制剂avelumab的1b/2期临床试验的更新中期数据在SITC年会上进行报告。数据显示，59%的患者在接受pepinemab和avelumab联合治疗后肿瘤进展得到控制或逆转。其中，一半的患者此前曾接受过Keytruda或Opdivo治疗。研究还显示，在21名免疫治疗初治患者中，5名患者在接受治疗后出现部分缓解。此外，研究还发现，在接受联合治疗的患者中，肿瘤微环境中CD8+ T细胞增加，表明治疗可能有助于改善肿瘤微环境。目前，未发现pepinemab和avelumab联合治疗的安全性信号。

五方制药公司在其官网发布，其在SITC年会上展示了FPT155在晚期实体瘤患者中进行的1期临床试验的初步安全性数据。FPT155是一种首创的CD80融合蛋白，具有双重机制激活T细胞。初步安全性结果显示，FPT155可能不会引起与先前针对CD28的分子相同的安全问题，这允许公司继续招募患者进行额外的剂量递增队列研究，并确定未来研究的剂量。FPT155在所有剂量水平上均具有良好的耐受性，没有剂量限制性毒性，没有4级或更高等级的不良事件。剂量递增研究正在进行中，目前正招募接受70毫克剂量水平的患者。该研究旨在评估FPT155在晚期实体瘤患者中的安全性和耐受性，并进一步确定其安全性和PK/PD特征以及初步疗效。

Kezar Life Sciences公司宣布将于2019年11月12日举办电话会议和网络直播，讨论其新型小分子药物KZR-616在系统性红斑狼疮患者中的安全性及耐受性。KZR-616是一种选择性免疫蛋白酶体抑制剂，具有治疗多种自身免疫疾病的潜力。公司将在美国风湿病学会（ACR/ARP）年会上展示相关数据。此次会议将通过电话和网络直播进行，并将在公司网站上提供录音回放。KZR-616的临床试验正在进行中，包括治疗狼疮性肾炎、皮肌炎和多发性肌炎等。

AIVITA Biomedical公司宣布，将在癌症免疫治疗学会年度会议上展示其针对胶质母细胞瘤的II期临床试验的新数据。首席研究员丹妮拉·博塔博士将介绍早期生存数据、免疫反应数据以及肿瘤生物标志物和成像数据。该口头报告将在11月9日星期六下午6:15在马里兰州国家港的盖洛德国家酒店和会议中心举行，主题为“两种脑肿瘤的故事：原发性和转移性中枢神经系统肿瘤”。AIVITA Biomedical是一家专注于创新干细胞应用的生物技术公司，由干细胞行业先驱于2016年创立，致力于推进治愈性和再生医学的商业和临床阶段项目。

Celgene公司和Acceleron Pharma公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准REBLOZYL（luspatercept-aamt）用于治疗需要定期红细胞输血治疗的成人β-地中海贫血患者的贫血。REBLOZYL是首个也是唯一获得FDA批准的促红细胞成熟剂，代表了一种新的治疗类别，通过调节晚期红细胞成熟来帮助患者减少红细胞输血负担。该药物是基于BELIEVE试验的结果获得批准的，该试验是一项关键的3期、随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究，评估了REBLOZYL在需要定期红细胞输血的β-地中海贫血成人患者中的安全性和有效性。在REBLOZYL组中，21.4%的患者（n=48）在随机化后的第13-24周期间实现了从基线起≥33%的红细胞输血负担减少（减少至少2单位），而安慰剂组为4.5%（n=5）。此外，REBLOZYL在临床试验中显示出良好的耐受性，但也有一些不良事件，如头痛、骨痛、关节痛、疲劳、咳嗽、腹痛、腹泻和眩晕等。

Aptevo Therapeutics和Alligator Bioscience宣布，在2019年11月6日至10日举行的美国免疫治疗学会（SITC）第34届年会上，展示了ALG.APV-527的新临床前数据。ALG.APV-527是一种新型免疫治疗候选药物，旨在治疗多种5T4阳性实体瘤。该药物通过激活4-1BB（CD137）共刺激受体，促进肿瘤相关抗原5T4存在的肿瘤特异性T细胞和自然杀伤（NK）细胞的有效和选择性肿瘤导向免疫激活。临床前数据显示，ALG.APV-527在体外和体内均显示出强大的肿瘤抑制效果，且安全性良好。Aptevo首席科学官Jane Gross博士表示，ALG.APV-527的潜在效果令人鼓舞，其针对4-1BB的功能激活有望克服传统单克隆抗体带来的剂量限制性肝毒性。Alligator Bioscience的副总裁Christina Furebring博士表示，这些数据支持了ALG.APV-527的强大效果，并期待与潜在合作伙伴进一步推进该候选药物的 临床开发。

UCB公司在2019年美国风湿病学会和风湿病专业人士协会年会上发布了关于CIMZIA（certolizumab pegol）、bimekizumab和dapirolizumab pegol的新数据。这些数据展示了UCB在解决未满足的患者需求方面取得的进展，并提供了可能对患有axSpA、PsA和狼疮的患者产生重大影响的治疗方案。研究包括对CIMZIA治疗nr-axSpA患者的52周数据进行回顾性分析，显示早期诊断和治疗可以改善患者的生活质量。此外，还分享了C-VIEW研究的48周中期结果，显示CIMZIA在减少axSpA患者急性前葡萄膜炎发作率方面具有显著影响。其他研究还包括了CIMZIA对工作、家庭生产力和社交参与的影响，以及dapirolizumab pegol和bimekizumab在PsA和AS治疗中的疗效和安全性数据。

意大利Cassiopea SpA公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其1%克拉斯可泰龙乳膏的新药申请（NDA），用于治疗痤疮。克拉斯可泰龙是一种新型化学实体，作为首个同类药物，在FDA审查中用于治疗痤疮和男性雄激素性脱发。克拉斯可泰龙通过局部作用抑制皮脂腺和毛囊中的雄激素受体，降低脂质产生和炎症因子，具有潜在的治疗效果。Cassiopea SpA计划在获得批准后，在美国直接商业化该产品，并在美国以外的国家寻求合作伙伴。

Mirum Pharmaceuticals宣布，其研发的药物maralixibat在治疗Alagille综合征（ALGS）和进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）方面展现出积极效果。在长期扩展的Phase 2b ICONIC研究中，maralixibat在治疗ALGS儿童中表现出持续的治疗效果和疾病修饰潜力。此外，在长期扩展的Phase 2 INDIGO研究中，maralixibat在治疗PFIC儿童中也显示出多参数治疗反应的持久性。Mirum公司致力于将maralixibat尽快带给患者家庭，以缓解其子女因这些疾病所经历的严重瘙痒、失眠、黄瘤和生长抑制。此外，Mirum还将在美国肝病研究协会（AASLD）年会上展示相关数据。

FORMA Therapeutics公司在2019年美国肝病研究协会年会上公布了其研发的FASN抑制剂FT-4101在非酒精性脂肪性肝炎（NASH）治疗中的1期临床试验数据。结果显示，FT-4101在健康成人受试者中表现出良好的安全性和耐受性，且单剂量给药可剂量依赖性地降低肝脏的从头脂肪生成（DNL），其中两个剂量组与安慰剂相比具有统计学差异。此外，FT-4101在降低DNL的同时，未改变受试者的空腹胆固醇、甘油三酯、低密度脂蛋白和高密度脂蛋白水平，且其半衰期长，支持每日一次的长期给药。该研究支持了FT-4101在NASH治疗中的进一步研究。

EMD Serono和辉瑞公司宣布了JAVELIN Gastric 100三期临床试验的初步结果，该试验评估了avelumab作为不可切除的、局部晚期或转移性HER2阴性胃癌或胃食管结合部癌患者一线维持治疗的效果。尽管avelumab在该治疗环境中显示出临床活性，但未达到与标准治疗相比的总体生存率优于主要终点。该研究还发现，avelumab的安全性特征与JAVELIN临床开发计划中的整体特征一致，没有观察到新的安全信号。研究将继续进行详细分析，并将结果与科学界分享。