Arrowhead Pharmaceuticals宣布了JNJ-3989（前称ARO-HBV）与核苷酸类似物（NA）的双联疗法在二期临床试验中的数据，以及JNJ-3989、JNJ-6379和NA的三联疗法在慢性乙型肝炎（CHB）患者中的首次临床试验数据。这些数据在2019年美国肝病研究协会（AASLD）的年度会议上以海报形式展示。JNJ-3989是一种针对肝脏的RNA干扰（RNAi）机制设计的皮下注射型抗病毒治疗药物，旨在治疗慢性HBV感染。JNJ-6379是一种口服胶囊组装调节剂，属于形成正常胶囊结构的类。研究显示，JNJ-3989与NA的双联疗法在降低HBsAg、HBV DNA和HBV RNA方面表现出强活性，而三联疗法在降低HBsAg、HBV DNA和HBV RNA方面也显示出良好的耐受性和效果。

Cirius Therapeutics公司宣布，其针对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的药物MSDC-0602K在12个月Phase 2b EMMINENCE临床试验中表现出良好的耐受性和改善肝酶水平、血糖控制指标的趋势。结果显示，MSDC-0602K在NASH患者中，无论是否患有2型糖尿病，均显示出剂量依赖性的肝脏组织学改善趋势。这些结果将在2019年11月11日的肝脏会议上进行口头报告，并将在《肝脏杂志》上同时发表。MSDC-0602K是一种第二代口服胰岛素增敏剂，旨在选择性调节线粒体丙酮酸载体（MPC），以最小化直接PPAR-gamma激活。该药物在临床试验中显示出对胰岛素敏感性的改善，以及脂质代谢和炎症的改善。

Mersana Therapeutics在2019年11月6日至10日举行的第34届免疫治疗学会（SITC）年会上，展示了其新型Immunosynthen平台的新颖抗体药物偶联物（ADCs）的初步临床数据。这些数据展示了STING激动剂ADCs在体外和体内实验中的活性及作用机制，揭示了STING ADCs在激活局部免疫反应、导致肿瘤消退的同时，限制了全身毒性。公司计划选择其领先的STING ADC候选药物并推进其进入临床试验。实验结果显示，STING ADCs在体外实验中比相应的游离激动剂具有超过100倍的效力，在肿瘤细胞/PBMC共培养中，靶向STING ADCs诱导PBMCs杀死肿瘤细胞的效力比游离激动剂高出超过100倍。体内实验也显示出强大的抗肿瘤活性，单次给药即可引起持续的肿瘤消退。Mersana Therapeutics总裁兼首席执行官Anna Protopapas表示，利用固有免疫系统攻击肿瘤代表了免疫肿瘤学的下一个前沿，这些令人兴奋的初步临床数据展示了Mersana在开发创新ADC疗法方面的强大专业知识和对癌症患者的承诺。

Gilead Sciences公司宣布了关于Vemlidy（富马酸替诺福韦二吡呋酯，TAF）的新数据，这些数据继续支持其在慢性乙型肝炎（HBV）感染患者中与替诺福韦二吡甲酯（TDF）相比具有更优的安全性特征。在波士顿举行的2019年肝脏会议上，Gilead还展示了HBV治愈和丙型肝炎（HCV）研究项目的新数据。Vemlidy在美国被用于治疗有代偿性肝病的成人慢性HBV感染。此外，Gilead还介绍了GS-9688，一种针对TLR8的口服选择性小分子激动剂，以及针对儿童HCV患者的Epclusa治疗数据。这些研究结果表明，Vemlidy在降低HBV相关肝癌风险方面具有潜力，同时GS-9688在实现HBV功能性治愈方面显示出希望。

Gilead Sciences宣布其新型HIV-1衣壳功能抑制剂GS-6207的研究数据，支持其进一步开发和作为长效HIV联合疗法的组成部分。两项1期临床试验显示GS-6207具有强大的抗病毒活性，潜在给药间隔可达每六个月一次。GS-6207在临床试验中普遍耐受良好，未报告严重不良事件。体外病毒学研究结果表明，GS-6207可能适用于各种HIV感染者，无论其治疗历史如何。这些数据在瑞士巴塞尔的第17届欧洲艾滋病大会上展示，Gilead计划启动两项新的临床试验，评估GS-6207在HIV感染者中的疗效。

Immutep公司宣布，其TACTI-002 Phase II临床试验初步数据积极，该试验评估了其领先产品eftilagimod alpha与MSD的KEYTRUDA联合使用治疗非小细胞肺癌和头颈鳞状细胞癌的效果。在第一阶段中，41%的患者显示出总体反应率，疾病控制率高达76.5%。患者治疗持续时间为0.7至7.4个月，中位随访时间为5.6个月，且无患者出现疾病进展。目前，第二阶段A组招募已开始，B组和C组的招募正在进行中。预计2020年第一季度将报告更多成熟数据。

Codiak BioSciences公司宣布其engEx™平台治疗候选药物exoIL-12™和exoSTING™的新临床前数据，这些数据突出了公司精密工程化外泌体将药物有效载荷定向到特定细胞并实现比传统治疗方法更优越的抗癌疗效的潜力。这些数据在SITC第34届年会上展示，包括exoIL-12在体内预临床研究中如何将IL-12生物活性定向到肿瘤，以及exoSTING如何选择性激活STING通路，促进抗肿瘤免疫反应。公司计划在2020年启动exoSTING和exoIL-12的临床试验。

Tocagen公司宣布在SITC年会上展示了Toca 511和Toca FC在非中枢神经系统肿瘤患者中的Phase 1b研究数据，并在SNO年会上将有两场关于脑癌的演讲。Toca 6 Phase 1b单臂研究评估了Toca 511和Toca FC在晚期非中枢神经系统实体瘤中的免疫活性变化，结果显示了病毒载体沉积、免疫活性、潜在的疗效信号和良好的安全性。Tocagen首席执行官Marty Duvall表示，这些数据支持了在非肌肉性膀胱癌中探索Toca治疗方案的计划。Tocagen的领先产品候选Toca 511和Toca FC是一种两部分的癌症选择性免疫疗法，包括一种研究生物制剂Toca 511和一种研究小分子Toca FC。Toca 511是一种逆转录病毒复制载体，能够选择性地感染癌细胞并传递一种酶的基因，而Toca FC是一种口服前药，当遇到CD时转化为抗癌药物5-氟尿嘧啶（5-FU），从而杀死癌细胞和免疫抑制性髓系细胞，引发抗肿瘤免疫激活和随后的肿瘤杀伤。Tocagen计划在NCI赞助并由NRG Oncology执行的Phase 2/3试验中评估其领先研究产品候选Toca 511和Toca FC，用于治疗新

Centrexion Therapeutics Corporation宣布将在2019年美国风湿病学会（ACR）年会和2019年美国物理医学与康复学会（AAPM&R）年会上展示CNTX-4975的研究成果。该研究针对患有疼痛性双侧膝骨关节炎的患者，评估关节内注射CNTX-4975对行走时疼痛和患者对疼痛变化印象的影响。CNTX-4975是Centrexion公司研发的一种针对膝骨关节炎中度至重度疼痛的实验性合成、超纯关节内注射辣椒素。该药物旨在直接注入疼痛源关节，选择性地局部破坏疼痛感觉神经纤维的信号传导。2018年1月，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予CNTX-4975治疗膝骨关节炎中度至重度疼痛的快速通道资格。Centrexion Therapeutics Corporation是一家专注于开发非阿片类、非成瘾性治疗慢性疼痛的新型疗法生物制药公司。

Takeda制药公司宣布，其在进行的3期HELP研究开放标签扩展（OLE）中，对TAKHZYRO（lanadelumab-flyo）注射剂在12岁及以上遗传性血管性水肿（HAE）患者中的长期安全性和有效性进行了进一步研究。结果显示，TAKHZYRO在治疗持续19.7个月（0-26.1个月）的患者中，预防HAE发作的比率与关键HELP研究观察到的比率相似。研究还包括了109名原在HELP研究中评估的患者和103名未参与初始研究但12周内至少经历一次发作的合格非滚动患者。分析显示，TAKHZYRO的安全性与原始HELP研究的发现一致，治疗相关的治疗发生不良事件（TEAEs）发生在50%的患者中。TAKHZYRO 300毫克每两周一次减少了攻击率、需要急性治疗的攻击率和中度至重度攻击（次要疗效终点）。平均攻击率与基线相比总体降低了87%。探索性分析显示，在首次常规治疗剂量后，58%的患者总体最大无攻击期≥12个月，78%的患者≥6个月。

强生旗下杨森制药公司宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交补充新药申请（sNDA），寻求扩大IMBRUVICA（伊布替尼）的标签，使其包括与利妥昔单抗联合用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）的一线治疗。这一申请基于由ECOG-ACRIN癌症研究组设计和执行的III期E1912研究，该研究由美国国家癌症研究所（NCI）资助，该研究所是美国国家卫生研究院的一部分。该研究在70岁或以下的患者中，与氟达拉滨、环磷酰胺和利妥昔单抗（FCR）化疗免疫疗法方案相比，达到了无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）的主要终点。研究结果在2018年美国血液学学会（ASH）年会上公布，并在2019年8月的《新英格兰医学杂志》上发表。IMBRUVICA是一种每日一次的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，由杨森生物技术公司和艾伯维公司旗下的Pharmacyclics公司共同开发和商业化。IMBRUVICA在全球95多个国家获得至少一种适应症的批准，迄今为止，已在全球范围内用于治疗超过17万名患者的批准适应症。

Checkpoint Therapeutics公司在SITC年会上展示了其免疫疗法药物cosibelimab（原名CK-301）的药代动力学和靶点占有率建模数据。数据显示，cosibelimab在800mg和1200mg剂量下，每两周或三周给药一次，能够实现超过99%的PD-L1靶点占有率，与已上市的atezolizumab和durvalumab相当，高于avelumab。这些数据支持了cosibelimab在两周和三周给药方案下，达到并维持PD-L1靶点占有率，以恢复T细胞功能和抗肿瘤反应的潜力。此外，Checkpoint Therapeutics正在招募皮肤鳞状细胞癌患者，以支持cosibelimab的初始生物制品许可申请提交，并计划进行更多临床试验以扩大其市场潜力。

Replimune Group Inc.在SITC 2019年会上展示了其RP1疗法在临床试验中的数据，该疗法作为单药和与Opdivo联合使用均表现出良好的耐受性和抗肿瘤效果。RP1在临床试验中显示出明确的抗肿瘤活性，特别是针对黑色素瘤和头颈癌等肿瘤类型。此外，RP1与Opdivo联合使用在治疗难治性黑色素瘤患者中显示出积极效果。基于这些数据，Replimune计划开展新的临床试验，以进一步评估RP1在黑色素瘤患者中的疗效。

Celldex Therapeutics在SITC年会上展示了其CD40激动剂CDX-1140的临床数据，该药物在头颈鳞状细胞癌患者中显示出良好的临床活性。CDX-1140是一种全人源激动型抗CD40单克隆抗体，旨在平衡良好的全身暴露和安全性，同时具有强大的生物活性。目前，CDX-1140正在进行一项1期剂量递增研究，包括单药和与CDX-301（Celldex的树突状细胞生长因子）联合治疗。基于观察到的临床活性，Celldex计划添加额外的联合队列，并优先考虑与KEYTRUDA®（pembrolizumab）的结合。CDX-1140在1.5 mg/kg的剂量下达到了CD40激动剂类别中系统剂量水平之一，并伴有可管理的免疫相关不良事件。研究显示，CDX-1140单药治疗和与CDX-301联合治疗显示出有希望的疗效，且耐受性良好。Celldex正在积极招募更多头颈癌患者，并计划在2020年第一季度开始招募CDX-1140与pembrolizumab联合治疗的患者。

Corvus Pharmaceuticals在SITC会议上展示了其抗CD73抗体CPI-006的最新临床试验结果，该药物通过激活免疫细胞和抑制腺苷产生来支持一种新的免疫肿瘤治疗方法。公司还展示了支持腺苷基因特征作为生物标志物的潜力，以识别可能对CPI-006和ciforadenant产生反应的患者。CPI-006 Phase 1/1b研究正在招募多种癌症患者，评估其作为单一疗法、与ciforadenant或pembrolizumab联合使用的安全性、药代动力学、免疫生物标志物和疗效。Adenosine Gene Signature的数据显示，该生物标志物与肿瘤反应有统计学上的显著相关性，且阳性生物标志物与无进展生存期相关。Corvus将举办投资者和分析师招待会，讨论CPI-006和腺苷基因特征数据。

Alpine Immune Sciences在SITC年会上展示了其创新药物ALPN-202的新临床前数据，该药物是一种条件性CD28共刺激剂和双重检查点抑制剂，用于治疗晚期恶性肿瘤。ALPN-202旨在提高现有组合检查点抑制剂和/或共刺激剂治疗策略的安全性和有效性。研究显示，ALPN-202能同时抑制PD-L1和CTLA-4检查点通路，并实现PD-L1依赖的CD28共刺激。此外，ALPN-202在预临床模型中显著提高了现有癌症治疗药物的效果。Alpine Immune Sciences计划在2020年第一季度启动ALPN-202的第一项人体临床试验。

波士顿生物医药公司宣布，在2019年11月6日至10日举行的美国免疫治疗学会第34届年会上，将展示一项针对DSP-7888，一种正在研究的WT1癌症肽疫苗，在晚期恶性肿瘤患者中的1期临床试验的新数据。该研究旨在评估DSP-7888的安全性、耐受性以及确定推荐用于2期临床试验的剂量。研究结果显示，DSP-7888在晚期恶性肿瘤患者中具有良好的耐受性，未发现剂量限制性毒性。在可评估的患者中，观察到WT1特异性细胞毒性T淋巴细胞（CTL）诱导。公司还计划在会议上介绍DSP-0509，一种正在研究的TLR7激动剂，用于治疗实体瘤。波士顿生物医药公司致力于开发新型癌症治疗药物，以提高患者的生活质量。