Mustang Bio公司宣布，其针对X连锁严重联合免疫缺陷症（XSCID）的MB-107 lentiviral基因疗法的新临床数据将在2019年美国血液学会（ASH）年会上进行口头和海报展示。这些数据包括婴儿和大于两岁的患者临床试验的积极结果，其中婴儿组的数据已发表在《新英格兰医学杂志》上，而大于两岁患者的数据已发表在《科学转化医学》上。此外，Fred Hutchinson癌症研究中心将展示MB-106 CD20靶向CAR T疗法在治疗高风险B细胞非霍奇金淋巴瘤中的安全性及有效性研究。

Aprea Therapeutics公司宣布将在2019年12月9日的第61届美国血液学会年会上展示其领先候选药物APR-246与阿扎胞苷（AZA）联合治疗TP53突变型骨髓增生异常综合征（MDS）和急性髓系白血病（AML）的最新临床研究数据。包括美国和法国的1b/2期临床试验的更新数据，将在会议上进行口头报告。此外，公司还将在同一天举行临床更新会议并直播，会议地点在佛罗里达州的奥兰多市。

Stemline Therapeutics宣布，其新型靶向治疗药物ELZONRIS（tagraxofusp；SL-401）将在2019年美国血液学会（ASH）年会上进行三次展示，包括关于骨髓纤维化临床数据的口头报告。ELZONRIS是一种针对CD123的靶向治疗药物，已获美国FDA批准，用于治疗成人及2岁以上儿童患者的浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）。此外，ELZONRIS还在其他临床试验中评估，包括慢性髓单核细胞白血病（CMML）、骨髓纤维化（MF）和急性髓系白血病（AML）。公司CEO表示，他们为ASH选择ELZONRIS数据作为三个展示的主题感到荣幸，并计划扩大当前队列以增加患者入组。

Actinium Pharmaceuticals宣布，其研究Actimab-A与CLAG-M联合用于治疗复发性或难治性急性髓系白血病（AML）的1期临床试验的中期结果被2019年美国血液学会（ASH）年会接受，将于12月7日至10日在佛罗里达州奥兰多举行。该研究是首个将放射免疫疗法和强化化疗结合用于AML患者的临床试验。Actimab-A是一种抗体放射偶联物（ARC），由靶向CD33的抗体lintuzumab和发射α粒子的放射性同位素钍-225（Ac-225）组成。研究报告中，9名成年AML患者接受了Actimab-A和CLAG-M治疗，其中3名患者接受了0.25 uCi/kg的Actimab-A，6名患者接受了0.50 uCi/kg的Actimab-A。Actinium首席医疗官Mark Berger表示，与仅接受CLAG-M治疗的患者相比，Actimab-A联合治疗的高总缓解率令人鼓舞，这些初步结果超过了预期，并且与最近批准的AML疗法的结果相当。Actinium董事长兼首席执行官Sandesh Seth表示，这些结果增强了他们对靶向辐射与其他治疗方法的协同作用的信心，并看到了将Actimab-A与化疗、

MacroGenics公司宣布将在2019年12月7日至10日在佛罗里达州奥兰多举行的第61届美国血液学会（ASH）年会上展示其研究性双特异性CD123 x CD3 DART®分子flotetuzumab的临床和临床前摘要。flotetuzumab是一种针对复发或难治性急性髓系白血病（AML）的药物。公司总裁兼首席执行官Scott Koenig表示，他们期待在会议上展示flotetuzumab在AML患者中的1期单药治疗研究的新数据。会议将包括口头报告和海报展示，讨论flotetuzumab在难治性AML患者中的治疗潜力，以及与其他药物的联合使用。此外，公司还将举办一个电话会议和音频网络直播，以回顾flotetuzumab在ASH年会上的数据，并讨论其临床开发计划。

CTI BioPharma公司将在2019年12月7日至10日在佛罗里达州奥兰多举行的第61届美国血液学会（ASH）年会上展示其抗癌药物pacritinib的开发进展。公司将进行四场海报展示和一场口头报告，内容涉及pacritinib在治疗骨髓纤维化患者中的疗效和安全性。其中，口头报告将详细介绍PAC203研究的结果，这是一项随机、双盲、剂量探索性II期临床试验，旨在确定pacritinib的推荐剂量。此外，还有三场海报展示将分别介绍pacritinib在治疗不同类型骨髓纤维化患者中的疗效，以及分子分析结果。CTI BioPharma公司致力于开发新型靶向疗法，为血液相关癌症患者提供独特益处。

Alpine Immune Sciences公司宣布，其领先的自体免疫/炎症项目ALPN-101将在2019年12月7日至10日在佛罗里达州奥兰多举行的第61届美国血液学会（ASH）年会上进行口头报告。ALPN-101是一种新型Fc融合蛋白，旨在同时抑制CD28和ICOS炎症通路，已在移植物抗宿主病（GvHD）的预临床模型中显示出优于单独阻断CD28和/或ICOS通路的效果。公司计划在即将进行的1/2期BALANCE研究中展示ALPN-101在治疗难治性急性GvHD中的潜力。

Achillion Pharmaceuticals宣布，其口服因子D抑制剂danicopan的两篇摘要被接受在2019年12月7日至10日在佛罗里达州奥兰多举行的第61届美国血液学会（ASH）年会上进行海报展示。其中一篇摘要涉及对C5抑制剂反应不佳的PNH患者的24周组合数据，另一篇则评估了未经治疗的PNH患者的药代动力学和药效学生物标志物数据。Achillion致力于推进danicopan在治疗对C5抑制剂反应不佳的PNH患者中的应用。

Kura Oncology公司宣布，其主导药物tipifarnib的相关摘要已被接受在即将于2019年12月7日至10日在奥兰多举行的美国血液学会（ASH）年会上进行口头报告。该摘要涉及tipifarnib在复发或难治性血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤（AITL）和CXCL12+外周T细胞淋巴瘤（PTCL）中的初步研究结果。tipifarnib是一种法尼基转移酶抑制剂，目前正在进行针对HRAS突变头颈鳞状细胞癌复发或转移患者的注册性试验，并在多个实体瘤和血液学指征的II期临床试验中评估。此外，Kura的管线还包括ERK抑制剂KO-947和menin-MLL抑制剂KO-539，目前均处于I期剂量递增试验中。

ArQule公司宣布其药物ARQ 531在治疗复发性或难治性B细胞恶性肿瘤的1期临床试验数据已公布。ARQ 531是一种强效且可逆的双重BTK抑制剂，在2019年7月19日之前的数据显示，该药物在多个难治性B细胞恶性肿瘤中表现出良好的耐受性和安全性，包括C481-mutant慢性淋巴细胞白血病（CLL）。该药物在65毫克每日一次的剂量下表现出稳定的药代动力学数据和抗肿瘤活性。ArQule的首席医疗官Brian Schwartz博士表示，ARQ 531在高度难治的患者群体中表现出显著效果，且耐受性良好。这些数据将在2019年12月9日美国血液学会（ASH）年会上以海报形式展示，详细介绍了ARQ 531的安全性、临床活性和在多种难治性B细胞恶性肿瘤中的持久性。

Acceleron Pharma Inc.宣布将在2019年12月7日至10日在佛罗里达州奥兰多的第61届美国血液学会（ASH）年会上展示关于luspatercept的六项临床摘要数据。luspatercept是Acceleron与Celgene Corporation全球合作开发的治疗严重和罕见疾病的TGF-beta超家族疗法的一部分。Habib Dable表示，他们很高兴在世界上最大的血液学会议上分享luspatercept在骨髓增生异常综合征和β-地中海贫血患者中进行的3期临床试验的最新结果。这些试验在2018年获得了“最佳ASH”荣誉。此外，中期2期数据显示，luspatercept治疗骨髓纤维化相关贫血的患者具有临床意义的活性，进一步验证了luspatercept作为治疗各种慢性贫血的潜在疗法的信心。摘要中包括MEDALIST 3期试验结果，截至2019年1月7日的截止日期。其他摘要包括BELIEVE 3期试验结果，截至2018年5月11日的截止日期，以及一项正在进行的开放标签2期试验的中期结果，截至2019年5月10日的截止日期。

Curis公司宣布，其两款创新抗癌药物fimepinostat和CA-4948的摘要被美国血液学会（ASH）第61届年会接受，将于2019年12月7日至10日在佛罗里达州奥兰多市举行。Curis公司总裁兼首席执行官James Dentzer表示，公司期待在会议上提供关于这两款药物的最新临床数据。Curis专注于开发治疗癌症的创新疗法，其中包括正在临床试验中用于治疗弥漫大B细胞淋巴瘤和实体瘤的fimepinostat。此外，Curis与Aurigene在免疫肿瘤学和精准肿瘤学领域展开合作，拥有包括VISTA/PDL1拮抗剂CA-170和TIM3/PDL1拮抗剂CA-327在内的口服小分子免疫检查点拮抗剂以及IRAK4激酶抑制剂CA-4948的独家许可。CA-4948目前正在进行非霍奇金淋巴瘤患者的1期临床试验。Curis还与罗氏集团成员Genentech合作，共同推广Erivedge®用于治疗晚期基底细胞癌。

Kleo Pharmaceuticals宣布，其两项关于新型免疫治疗药物的研究摘要被接受在2019年美国血液学会（ASH）会议上展示。这些药物名为ARMs，旨在模仿或增强生物制剂的活性，针对多发性骨髓瘤（MM）患者高度表达的CD38细胞表面蛋白。ARMs通过将患者自身的多克隆抗体引导至肿瘤细胞，实现免疫介导的肿瘤细胞杀伤。Kleo的首席执行官表示，这些数据支持将这一创新技术平台推进临床试验。此外，Kleo计划在2020年第一季度提交首个药物临床试验申请。研究显示，CD38-ARMs能够通过抗体依赖性细胞毒性（ADCC）杀死MM细胞，而不耗尽表达CD38的免疫细胞，与现有抗体如Daratumumab不同。这些数据确立了CD38-ARM的治疗潜力，并首次展示了ARM平台生成针对特定适应症的治疗药物的能力。

Forty Seven公司宣布，将在2019年12月7日至10日在佛罗里达州奥兰多举行的第61届美国血液学会（ASH）年会上，展示其针对骨髓增生异常综合征（MDS）和急性髓系白血病（AML）的药物magrolimab与azacitidine联合治疗的研究更新数据。此外，公司还将展示利用其抗cKIT抗体FSI-174和magrolimab进行骨髓预处理以进行造血干细胞移植的预临床数据。Forty Seven公司还将举办投资者活动，并在其网站上直播，以回顾在ASH会议上展示的数据。

Atara Biotherapeutics在多中心tab-cel® EAP研究中治疗了26名EBV+ PTLD患者，其中22名患者可能符合Atara正在进行中的tab-cel® 3期研究的资格标准。在异基因造血干细胞移植（HCT）和实体器官移植（SOT）后，该亚组患者的总体缓解率（ORR）分别为55%和82%，估计2年总生存率（OS）分别为79%和81%。Atara将在2019年12月7日至10日在佛罗里达州奥兰多举行的第61届美国血液学会（ASH）年会上展示这些长期tab-cel®临床结果，以及另外三篇摘要中描述的发现。研究显示，tab-cel®在治疗EBV+ PTLD患者中表现出良好的耐受性、高缓解率和持久的2年生存数据，这与其之前的tab-cel®临床经验一致，并增强了Atara对tab-cel®作为潜在变革性现货、异基因T细胞免疫疗法的信心。

IMV公司宣布，其主导项目DPX-Survivac在复发性/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者中的组合疗法研究SPiRel的最新结果将在2019年12月7日至10日在佛罗里达州奥兰多举行的第61届美国血液学会（ASH）年会上进行展示。该研究是一项非随机、开放标签的疗效和安全性研究，旨在评估DPX-Survivac与低剂量环磷酰胺和派姆单抗联合治疗DLBCL患者的疗效和安全性。主要目标是记录治疗组合的响应率，次要目标包括响应持续时间和安全性。DPX-Survivac是IMV公司新型免疫疗法中的领先候选药物，旨在通过编程体内靶向T细胞来激活细胞毒性T细胞免疫反应。IMV公司致力于使免疫疗法更有效、更广泛适用，并更广泛地应用于癌症和其他严重疾病患者。

ImmunoGen公司宣布，其CD123靶向ADC疗法IMGN632的研究摘要已被接受在即将于佛罗里达州奥兰多举行的美国血液学会（ASH）年会上进行展示。IMGN632是一种针对血液恶性肿瘤（包括急性髓系白血病、浆细胞样树突状细胞肉瘤和急性淋巴细胞白血病）的I期试验ADC疗法。该疗法使用ImmunoGen的新型吲哚诺-苯并二氮杂䓬（IGN）有效载荷，对AML原始细胞具有高活性，同时对正常骨髓祖细胞的毒性较低。IMGN632的安全性、有效性和与Vidaza和Venclexta联合使用的预临床数据将在口头报告和海报会上展示。IMGN632在复发/难治性AML和BPDCN患者中的安全性、有效性和药代动力学数据支持其在BPDCN和MRD+AML中的单药治疗以及AML联合治疗的发展。