Regeneron制药公司在2019年美国血液学会（ASH）年会上将分享关于两种血液癌症和一种罕见血液疾病的新数据和更新数据。其中包括REGN5458（BCMAxCD3）在复发性/难治性多发性骨髓瘤中的首次临床试验数据，以及REGN1979（CD20xCD3）在复发性/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤中的更新数据。此外，公司还将分享关于单克隆抗体pozelimab的数据，该抗体旨在阻断补体因子C5，预防由阵发性睡眠性血红蛋白尿症引起的红细胞破坏。Regeneron的高级副总裁David Weinreich表示，这些展示突出了公司在血液癌症和罕见疾病方面的增长产品组合，包括正在临床开发的六种双特异性抗体中的两种。Regeneron正在加速和改进传统药物开发过程，通过其专有的VelociSuite技术，如VelocImmune技术，以及雄心勃勃的研究计划，如Regeneron遗传中心。

Celularity公司将在美国血液学会（ASH）第61届年会上展示其从人胎盘中提取的异基因细胞疗法的相关数据，这些疗法包括基于NK细胞和T细胞的异基因细胞疗法，用于治疗癌症。公司创始人、董事长兼首席执行官Robert J. Hariri博士表示，他们相信胎盘是自然的细胞工厂，并将展示其研究性胎盘来源的NK和T细胞疗法在肿瘤学中的潜力。Celularity开发的PNK-007是一种从胎盘造血干细胞中提取的异基因、现成的NK细胞疗法，目前正被研究用于治疗急性髓系白血病（AML）和多发性骨髓瘤（MM）。此外，CYNK-001是PNK-007的冷冻保存版本，也是目前唯一一种从胎盘造血干细胞中开发的冷冻保存、现成的NK细胞疗法。Celularity利用其专有的技术平台，结合IMPACT™平台，正在开发针对癌症、炎症和与年龄相关的疾病的创新和可扩展的现成治疗方案。

Eli Lilly公司宣布，其LOXO-305项目多个摘要被接受在2019年12月7日至10日在佛罗里达州奥兰多举行的第61届美国血液学会年会和展览会上进行展示。LOXO-305是一种下一代、高度选择性的非共价BTK抑制剂。其中包括两个口头报告和一个海报展示，分别涉及LOXO-305在经过治疗的B细胞恶性肿瘤患者中的临床试验数据、针对伊布替尼耐药性慢性淋巴细胞白血病的预临床分析和针对多种BTK C481替换突变的预临床分析。LOXO-305是一种新型、高度选择性的非共价布隆泰氨酸激酶（BTK）抑制剂，旨在解决现有BTK抑制剂在治疗B细胞白血病和淋巴瘤中的局限性。Eli Lilly公司致力于发现和提供改变生活的药物，改善疾病理解和治疗，并通过慈善和志愿服务回馈社区。

百济神州宣布其研发的BTK抑制剂泽布替尼将在2019年12月7日至10日举行的第61届美国血液学协会（ASH）年会上以两项口头报告和两项海报展示的形式公布临床数据。这些数据包括泽布替尼治疗染色体17p缺失的初治慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者的有效性和安全性，以及泽布替尼联合PD-1抑制剂治疗既往接受过治疗的B细胞恶性淋巴肿瘤患者的更新安全性与初步有效性结果。此外，还将展示一项定量系统药理学模型预测BTK抑制剂在B细胞恶性淋巴瘤患者体内的受体占用情况。百济神州是一家全球性的生物医药公司，专注于分子靶向和免疫肿瘤疗法的研发，拥有在研产品线包括新型口服小分子类和单克隆抗体类抗癌药物。

Blueprint Medicines公司宣布，其针对难治性系统性肥大细胞增多症治疗的药物avapritinib在PIONEER临床试验中的初步结果将在2019年12月7日至10日在佛罗里达州奥兰多举行的第61届美国血液学会（ASH）年会上以海报形式展示。该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的2期研究，评估avapritinib在标准疗法无效的难治性和隐匿性系统性肥大细胞增多症患者中的疗效。公司还将举办投资者活动，并在其网站上直播和提供活动回放。

Sigilon Therapeutics在ASCO年会上展示了其针对罕见出血性疾病的新型Shielded Living Therapeutics™平台的数据，该平台在动物模型中至少六个月保持有效，并显示出对人类凝血因子VIII（hFVIII）的剂量响应性体内表达和纠正出血表型的效果。该研究展示了Sigilon在开发持久性细胞疗法方面的创新方法，包括工程化人类细胞系表达hFVIII，使用双重隔室球体封装细胞，并利用专有小分子避免纤维化和免疫系统攻击。这些数据为Sigilon的Shielded Living Therapeutics™平台提供了重要验证，并增强了其在治疗血友病等疾病方面的信心。Sigilon最近获得了SIG-001的孤儿药资格认定，该药物是治疗血友A的实验性疗法，预计将在2020年开始临床试验。

Daiichi Sankyo公司在2019年美国血液学会（ASH）年会上将展示其AML/血液癌症产品组合中几种研究性疗法的最新数据。其中包括QuANTUM-R研究的后分析，涉及移植后生存、遗传/生物标志物相关反应和结果，以及接受quizartinib与挽救化疗相比的患者无症状或毒性调整时间。此外，还将报告valemetostat在复发/难治性非霍奇金淋巴瘤（NHLs）中的1期研究更新结果，包括成人T细胞白血病/淋巴瘤（ATL/L）患者亚组分析。Daiichi Sankyo在ASH会议上的其他展示还包括quizartinib、valemetostat、milademetan和PLX2853等研究性疗法。这些疗法针对AML、NHL和其他血液癌症，目前处于不同阶段的临床试验中。

MaaT Pharma在2019年美国血液学会年会上展示其领先微生物群修复生物制剂MaaT013在治疗急性移植物抗宿主病（aGvHD）的初步数据，该药物针对接受同种异体造血干细胞移植（allo-HSCT）后出现胃肠道为主的、对皮质类固醇耐药和依赖的急性GvHD患者。MaaT013是一种高多样性和微生物物种丰富度的益生菌生物制剂，由健康供体混合而成，通过公司专有的微生物群修复平台生产。该产品作为同情使用计划的一部分，提供给医院，用于治疗之前接受并失败至少五种全身性治疗的GvHD患者。MaaT Pharma正在进行一项名为HERACLES的II期临床试验，评估MaaT013在急性SR GI GvHD患者中的安全性和有效性。此外，MaaT013已获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药指定。

Constellation Pharmaceuticals宣布其第三季度和2019年前九个月的财务结果，并公布了其临床项目进展。公司特别关注了CPI-0610在骨髓纤维化患者中的新数据，显示其在JAK抑制剂初治患者和难治性或耐受性患者中具有临床活性。公司已扩大MANIFEST试验，以纳入更多JAK抑制剂初治患者和输血依赖性难治性或耐受性患者。此外，公司计划在2020年开始一项针对JAK抑制剂初治患者的随机III期临床试验。CPI-1205和CPI-0209项目也取得了进展，包括CPI-1205在前列腺癌治疗中的研究进展和CPI-0209的I/II期临床试验的启动。第三季度和前九个月的总亏损分别增长了32.7%和53.4%，主要由于研发和一般行政费用增加。

新动态分析显示，与接受鲁索替尼治疗的病人相比，接受莫莫洛替尼治疗的病人几乎有10倍的可能性保持输血自由。这项分析是在美国血液学会（ASH）年会上展示的，由著名骨髓纤维化专家鲁本·梅萨博士进行。这些分析表明，接受莫莫洛替尼的患者输血需求显著降低，包括降低接受输血的风险和延长输血自由期。这些分析进一步证实了莫莫洛替尼治疗引起的实质性机制驱动的贫血益处，包括显著更高的莫莫洛替尼患者保持输血自由的比例，接受输血的风险降低50%，在24周研究期间接受无输血的可能性几乎高10倍。

Xencor公司宣布，其研发的CD20 x CD3双特异性抗体XmAb® 13676在治疗B细胞恶性肿瘤的1期剂量递增研究中表现出良好的临床活性。该研究初步结果显示，在经过大量治疗的非霍奇金淋巴瘤患者中观察到客观反应，最常见的不良事件为发热，细胞因子释放综合征通过预先用药可得到良好控制。XmAb® 13676是一种肿瘤靶向抗体，包含CD20结合域和细胞毒性T细胞结合域（CD3），旨在激活T细胞针对CD20表达的肿瘤细胞进行高效杀伤。Xencor公司正在开发针对癌症、自身免疫性疾病、哮喘和过敏性疾病的工程化单克隆抗体。

Orchard Therapeutics公司宣布，其在Wiskott-Aldrich综合征（WAS）和腺苷脱氨酶严重联合免疫缺陷（ADA-SCID）两种罕见疾病的治疗性基因疗法研究取得了积极进展。WAS的基因疗法OTL-103在三年内达到了主要和次要终点，包括消除严重出血事件和减少中度出血事件频率。OTL-101在ADA-SCID治疗中也显示出良好的疗效和安全性，两种制剂（新鲜和冷冻保存）的临床结果相似。此外，OTL-203在MPS-I治疗的研究中也取得了初步结果。这些数据为公司的产品候选人在即将到来的监管提交中提供了支持，并展示了其基因疗法平台在治疗多种罕见遗传疾病中的潜力。

Kite公司宣布，在2019年12月7日至10日在奥兰多举行的第61届美国血液学会（ASH）年会上，共有八篇关于Yescarta（axicabtagene ciloleucel）和其他CAR T细胞疗法研究的摘要被接受，包括五个口头报告。这些研究包括Yescarta在难治性大B细胞淋巴瘤患者中的生存数据、早期使用类固醇对细胞因子释放综合征和神经事件的影响，以及Yescarta在真实世界中的数据。Kite首席执行官Christi Shaw表示，今年的ASH年会将是Kite历史上的一个里程碑，公司期待分享三年生存数据、潜在不良事件管理见解以及其他有助于加深对Yescarta和细胞疗法的理解的研究成果。Yescarta是美国食品药品监督管理局（FDA）批准的首个CAR T细胞疗法，用于治疗经过至少两线系统性治疗后复发的或难治性大B细胞淋巴瘤的成年患者。

Arena Pharmaceuticals在2019年11月6日发布了关于其研发的新一代口服S1P受体调节剂etrasimod的新数据。这些数据评估了etrasimod在健康成年男性志愿者中的人体质量平衡、代谢处置和药代动力学。结果显示，etrasimod通过多种代谢途径缓慢且广泛地代谢，且没有主要代谢物暴露。这些结果在2019年美国药理学协会（AAPS）的PHARMSCI 360会议上展示，并将在2020年美国临床药理学与治疗学会（ASCPT）的年度会议上作为海报展示。etrasimod是一种针对S1P受体1、4和5的优化药物，可能带来改善的疗效和安全性，具有治疗包括溃疡性结肠炎、克罗恩病和特应性皮炎在内的多种免疫介导的炎症性疾病潜力。Arena正在评估etrasimod在炎症性肠病（IBD）和特应性皮炎（AD）等疾病中的治疗潜力。

瑞典LUND，2019年11月6日/美通社/——Alligator Bioscience公司宣布，将在即将举行的癌症免疫治疗学会（SITC）第34届年会上展示其药物候选ATOR-1017的新临床前数据，该数据表明该药物能够诱导持久的免疫记忆，这对于未来患者治疗具有重要意义。ATOR-1017正在开发用于治疗转移性癌症。研究结果显示，ATOR-1017治疗可激活肿瘤区域的免疫系统，而非全身系统，支持了其肿瘤导向活性。公司计划启动ATOR-1017的I期临床试验，预计不久将开始对第一位患者进行给药。CEO Per Norlén表示，这些临床前数据支持了ATOR-1017产生强大且持久免疫反应的潜力，这是该公司第四个进入临床试验的资产，其独特的肿瘤导向特性有助于构建下一代癌症免疫治疗的临床管线。即将进行的I期研究将是一项针对晚期癌症患者的一期剂量递增研究，将在瑞典三个地点进行，最多招募50名患者。主要目标是评估ATOR-1017的安全性和耐受性，并确定后续II期研究的推荐剂量。Karin Enell Smith将在SITC第34届年会上展示关于ATOR-1017的展板，该展板将在Alligator官方网站上发布。A

Primmune Therapeutics宣布将在SITC年会2019上展示其新型口服生物可利用的小分子TLR7激动剂PRX034的灵长类动物药理学数据。PRX034能够通过系统性地靶向体内浆细胞样树突状细胞来激活先天免疫。PRX034是从Primmune的领先系列新型TLR7激动剂中衍生出来的，并显示出这些化合物改善适应性免疫疗法反应率和治疗持久性的潜力。Primmune Therapeutics的联合创始人兼首席科学官James Appleman博士表示，将激活先天免疫的药物如PRX034与作用于适应性免疫的药物如检查点抑制剂结合，有望解决对批准的治疗反应不足的患者。Charlie McDermott，Primmune Therapeutics的董事长兼首席执行官，表示PRX034符合最初设定的目标产品特征，公司正在完成最终的一组确认性研究，以进入正式的IND使能GLP非临床研究。该研究的摘要将在11月9日由James R. Appleman博士进行展示。Primmune Therapeutics致力于利用先天免疫系统开发小分子、口服的TLR7激动剂，以攻击肿瘤并增强适应性癌症免疫疗法，如检查点抑制剂，以

Axcella Health公司宣布其首个血液学产品候选药物AXA4010的研发取得重要进展，该药物由新型内源性代谢调节剂（EMMs）组合而成，旨在影响与红细胞膜生物学、溶血、内皮细胞和血管功能以及炎症相关的多个途径。AXA4010针对镰状细胞性贫血（SCD）患者进行非IND临床试验，旨在评估其对血液结构和功能的影响。AXA4010的机制数据将在2019年美国血液学会（ASH）年会上展示。Axcella Health公司总裁兼首席执行官Bill Hinshaw表示，AXA4010代表了公司研发平台的力量和广度，公司期待通过临床研究进一步了解AXA4010的安全性、耐受性和对血液生理的影响。