VBL Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准一项针对VB-111新药IND申请，用于在神经胶质母细胞瘤（rGBM）患者中进行二期随机对照临床试验。该试验将在美国顶级神经肿瘤中心进行，旨在进一步探索VB-111在rGBM治疗中的潜力。VB-111将在手术前后或手术后单独使用，并与标准治疗对照组进行比较。此研究由达纳-法伯癌症研究所神经肿瘤中心负责人Patrick Wen博士代表美国顶级神经肿瘤医学中心提交。此前，VB-111在一项二期研究中显示出对rGBM患者的生存益处。新研究的目的是探讨VB-111作为新辅助治疗在手术前使用是否能增加肿瘤浸润T淋巴细胞（TIL）和增强全身肿瘤特异性T细胞反应。VBL Therapeutics首席执行官Dror Harats表示，该研究旨在优化VB-111在治疗这种致命肿瘤的方案。更多研究细节将在2019年神经肿瘤学会年会上公布。

美国生物制药公司Polynoma LLC，香港上市公司CK Life Sciences Int'l.（Holdings）Inc.的全资子公司，在2019年11月8日美国免疫治疗学会（SITC）年会上展示了其III期临床试验MAVIS（黑色素瘤抗原疫苗免疫疗法研究）的数据。MAVIS是一项多中心、双盲、安慰剂对照的适应性III期试验，旨在评估seviprotimut-L（一种黑色素瘤疫苗候选药物）的安全性和有效性。数据显示，seviprotimut-L在治疗术后黑色素瘤患者中表现出良好的安全性和有效性，有望成为治疗黑色素瘤的新选择。研究结果显示，seviprotimut-L在降低黑色素瘤复发风险方面具有潜力，尤其是在年轻患者中效果更佳。

Syndax Pharmaceuticals宣布，其正在进行的AUGMENT-101临床试验中，首名患者已接受SNDX-5613治疗。这是一项评估SNDX-5613（一种口服Menin抑制剂）在复发性/难治性急性白血病患者的疗效、安全性和耐受性的1/2期临床试验。SNDX-5613是一种针对MLL-r和NPM1突变白血病的高效、高度选择性的小分子抑制剂。该药物在临床前研究中表现出对肿瘤生长的抑制，并显示出显著的生存益处。AUGMENT-101试验预计将在2020年报告初步临床数据。

ALX Oncology在SITC第34届年会上展示了其ALX148 Phase 1临床试验中针对实体瘤组合队列的临床和药效学生物标志物数据。截至2019年9月23日，已有82名晚期恶性肿瘤患者接受了ALX148与标准治疗方案（包括曲妥珠单抗和帕博利珠单抗）的联合治疗。结果显示，在胃癌/胃食管结合部癌和头颈鳞状细胞癌患者中观察到客观缓解率，其中HER2阳性G/GEJ患者客观缓解率为21%，疾病控制率为26%；HNSCC患者客观缓解率为20%，疾病控制率为30%。ALX148具有良好的耐受性，无最大耐受剂量。免疫组化分析和RNA表达分析显示，ALX148联合治疗可增加肿瘤微环境中的巨噬细胞、CD8+细胞、树突状细胞和杀伤细胞，以及与抗原呈递、髓系细胞活性和肿瘤炎症相关的基因表达。ALX Oncology首席执行官Jaume Pons表示，这些临床响应和药效学变化支持了其通过阻断CD47增强晚期实体瘤患者抗肿瘤先天性和适应性免疫反应的假设。ALX148作为一种髓系检查点抑制剂，有望成为免疫治疗的新基石。

Concert Pharmaceuticals将于2019年11月14日举办一场关于CTP-692药物的会议和网络直播活动，CTP-692是一种新型的D-丝氨酸重氢修饰形式，正在开发中作为精神分裂症的辅助治疗。活动将邀请McLean医院和哈佛医学院的Joseph T. Coyle博士讨论NMDA机制和CTP-692在治疗精神分裂症中的潜在效用。Concert的管理团队还将更新CTP-692的开发活动。会议将在11月14日上午8:30至9:30进行，可通过电话和网络直播参加。CTP-692是一种研究中的重氢修饰D-丝氨酸，旨在为治疗精神分裂症提供全新的作用机制，可能比以往更全面地解决其症状。

BioCryst Pharmaceuticals公司宣布了APeX-S和APeX-2临床试验的48周结果，以及针对100名HAE患者和175名治疗医生的全面市场研究。结果显示，使用150毫克每日一次口服BCX7353的患者在48周内平均攻击率稳定在每月≤1次。75%的患者完成了48周的剂量。市场研究显示，HAE患者对每日一次口服BCX7353的需求强烈，医生预期将开具处方，支付方愿意报销。研究数据表明，BCX7353安全且耐受性良好，最常见的不良事件是普通感冒。市场研究还发现，美国HAE的患病率高于之前估计，超过80%的患者正在接受预防性治疗。医生预计未来将用预防性治疗来治疗80%的HAE患者。

Alzheon公司发布了一篇关于阿尔茨海默病治疗的同行评审研究论文，提出了针对阿尔茨海默病（AD）治疗的六项关键见解。论文指出，第二代抗淀粉样蛋白药物的关键特性包括简单口服给药、高脑渗透性、对可溶性淀粉样蛋白寡聚体的选择性以及良好的安全性。这些特性使得抗淀粉样蛋白药物能够实现显著的临床疗效。论文还强调了Alzheon开发的ALZ-801药物，它是目前唯一剩下的第三阶段候选药物，具有下一代抗淀粉样蛋白疗法的属性。研究基于遗传、生物标志物和临床研究，以及Alzheon科学家的新发现，提供了关于治疗策略的见解，包括淀粉样蛋白寡聚体形成无法被选择性阻断或从大脑中清除导致治疗失败，以及抗淀粉样蛋白抗体因脑渗透性差和对寡聚体缺乏选择性而导致治疗效果有限。此外，论文还强调了Alzheon团队在发现阻断有毒淀粉样蛋白寡聚体形成的新机制和治疗方法方面的成果。

A2 Biotherapeutics完成5700万美元A轮融资，投资方包括The Column Group、Vida Ventures、Samsara BioCapital和Nextech Invest。该公司致力于开发针对癌症的细胞疗法，重点解决肿瘤细胞与正常细胞靶向杀伤难题。A2 Biotherapeutics采用双重靶向策略，通过专利细胞工程、模块化载体设计和新型定量分析法，扩展细胞治疗至实体肿瘤。其HuTARG技术利用“V（D）J重组”生成超10亿种特异性抗体和T细胞受体，提供广泛的表位覆盖和促进药物亲和力。公司现有四个开发计划，预计明年推出首个临床候选药物。联合创始人兼首席科学官Alexander Kamb表示，A2 Biotherapeutic的方法有望用于多种肿瘤治疗，为癌症患者提供解决方案。总裁兼首席执行官Foraker期望该方法能开创突破性的癌症疗法，用于患者临床治疗。投资方均为生物技术领域的专业投资机构。

4D pharma公司宣布，其主导开发的活生物疗法MRx0518与默克公司旗下抗PD-1疗法KEYTRUDA联合用于治疗对PD-1/PD-L1抑制剂产生耐药性的晚期恶性肿瘤患者。这是首个涉及活生物疗法产品的癌症研究。初步观察显示，在参与研究的患者中，三分之一的患者在停止对PD-1抑制剂产生反应并疾病进展后，现在表现出临床获益。此外，还有一例患者的初步信号表明，治疗能够增加临床环境中肿瘤浸润淋巴细胞的数量，这与预实验结果一致。4D pharma计划将MRx0518纳入更多涉及不同肿瘤类型和设置的临床研究，包括胰腺癌的放疗联合治疗。

挪威生物制药公司BerGenBio在2019年11月8日宣布，其在研药物bemcentinib（一种新型选择性AXL激酶抑制剂）与默克公司抗PD-1疗法KEYTRUDA（pembrolizumab）联合治疗晚期非小细胞肺癌（NSCLC）的临床试验数据表现出积极结果。试验中，bemcentinib在AXL阳性患者中显示出良好的疗效，总缓解率（ORR）达到33%，显著高于AXL阴性患者。此外，该联合疗法在AXL阳性患者中的无进展生存期（mPFS）显著提高，达到8.4个月。研究还发现，bemcentinib与pembrolizumab联合治疗与肿瘤AXL表达水平相关，且该联合疗法在AXL阳性患者中表现出良好的耐受性。

Innate Pharma在SITC 2019大会上展示了其在免疫肿瘤领域的进展，包括针对免疫检查点抑制剂、肿瘤抗原靶向和肿瘤微环境的创新。公司重点介绍了抗CD39 IPH5201与PD-1/PD-L1抑制剂联合使用的体内数据，抗CD73 IPH5301针对腺苷免疫抑制途径的预临床结果，以及新一代三功能自然杀伤细胞结合剂（NKCEs）的临床开发。此外，公司还展示了IPH5401体外数据，表明该分子具有阻断人中性粒细胞活化和迁移的潜力，支持其多中心、开放标签、剂量递增和剂量扩展I期临床试验（STELLAR-001）。Innate Pharma首席科学官Eric Vivier还将在NK细胞专题研讨会上发表关于利用先天免疫治疗癌症的演讲。

Inovio Pharmaceuticals宣布，其T细胞激活免疫疗法INO-5401和免疫激活剂INO-9012与再生元制药和赛诺菲合作开发的PD-1阻断性抗体Libtayo在治疗胶质母细胞瘤的2期研究中取得积极结果。52名患者参与，其中80%的MGMT甲基化患者和75%的非甲基化患者在6个月时无进展，远超标准治疗数据。研究显示联合疗法具有安全性、耐受性和免疫原性，并证实了INO-5401编码的肿瘤相关抗原的免疫反应。Inovio计划明年公布更多试验数据。

Ark Biosciences宣布其抗病毒药物Ziresovir在治疗呼吸道合胞病毒（RSV）感染婴儿的II期概念验证研究中取得积极结果。这是首次有抗病毒药物在治疗RSV感染婴儿方面显示出临床效益，Ziresovir显示出剂量依赖性临床疗效，降低了患者的症状和病毒载量。该研究证实了Ziresovir良好的药物安全性，没有药物相关严重不良事件（SAEs）、关注不良事件（AEs）和特定AE模式。Ark Biosciences计划进行III期注册试验，并致力于成为抗RSV药物开发的行业领导者。

Sesen Bio公司宣布与FDA达成一致，将针对Vicinium开展上市后确认性试验，该试验将纳入未充分接受BCG治疗的BCG难治性患者，这比最初提出的BCG不耐受人群更为广泛。如果Vicinium获得FDA批准，初始适应症将是针对已充分接受BCG的BCG无反应患者。Sesen Bio表示，与FDA的长期关系有助于确保能够覆盖最广泛的合适患者群体，并预计将为支付者提供有助于确保产品报销的优越数据。Vicinium是一种局部给药的融合蛋白，用于治疗高风险非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）。该试验旨在证明Vicinium相较于目前使用的疗法的优越疗效，主要终点包括CIS患者的完全缓解率（CR）和缓解持续时间。

Puma Biotechnology宣布，其在中国大陆的合作伙伴CANbridge Pharmaceuticals Inc.已获得香港卫生部门批准，可以销售NERLYNX（neratinib）用于治疗完成辅助性曲妥珠单抗治疗的早期激素受体阳性HER2过度表达/扩增乳腺癌成年患者。这一批准标志着CANbridge在其肿瘤学平台上的首个靶向疗法获得批准，为香港HER2阳性乳腺癌患者提供了新的治疗选择。NERLYNX是一种针对HER2阳性乳腺癌的口服激酶抑制剂，已被美国食品药品监督管理局批准用于辅助治疗。CANbridge致力于在中国大陆加速开发和商业化针对罕见病和靶向癌症的专科医疗产品。

Glaukos公司第三季度财务报告显示，公司净销售额同比增长33%，达到5850万美元，毛利率约为87%。公司上调了2019年净销售额预期至2.29亿至2.32亿美元。公司总裁兼首席执行官托马斯·伯恩斯表示，公司对第三季度强劲的财务表现和推进创新药物研发管线感到满意，并致力于成为全球眼科药品和设备领导者。第三季度运营亏损为1240万美元，净亏损为1350万美元。公司现金及现金等价物、短期投资和受限现金总额为1.618亿美元。

Amneal Pharmaceuticals与Kashiv BioSciences达成许可协议，共同开发Kashiv的孤儿药K127（吡啶斯的明）用于治疗重症肌无力。Amneal获得美国独家权利，负责提交新药申请和商业化。Kashiv将负责所有研发和临床工作以获得FDA批准。Kashiv将获得150万美元的预付款，以及高达1650万美元的研发和监管里程碑奖金。Amneal表示，此次合作强化了其扩大特殊药物组合的承诺，并期待在CNS领域带来新的治疗选择。K127是一种创新的每日一次、长效片剂，旨在提供快速起效和24小时覆盖，以改善症状控制、提高依从性、耐受性和生活质量。K127在I期PK研究中已证明概念成功，预计将进行II期和III期临床试验。重症肌无力是一种罕见的自身免疫性神经肌肉疾病，影响美国约6万名患者。