Alzamend Neuro公司宣布，其针对阿尔茨海默病相关痴呆症的创新锂基口服疗法AL001获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，可进行一期临床试验。AL001是一种专利的离子共晶技术，结合了锂、脯氨酸和水杨酸盐。该公司计划在2021年9月开始对首名患者进行给药。Alzamend Neuro致力于开发治疗神经退行性疾病和精神性疾病的创新药物，其产品管线还包括另一项名为AL002的候选药物。

OPKO Health在2021年第二季度报告了业务亮点和财务结果。BioReference Laboratories（BRL）的测试量同比增长32%，处理了约280万份COVID-19 PCR测试，并具备每天处理超过10万份PCR测试的能力。BRL还进行了约13.2万份COVID-19血清学测试，并宣布了针对皇家加勒比游轮公司船员和乘客的COVID-19定制检测计划。此外，BRL与MLB、MLS和NFL签订了测试协议，并任命了GeneDx的CEO。OPKO与Nicoya Therapeutics签订了在中国大陆、香港、澳门和台湾开发RAYALDEE的协议，并获得了500万美元的前期付款。与CAMP4 Therapeutics签订了利用AntagoNAT技术的治疗药物的开发、制造和商业化协议。OPKO出售了其在爱尔兰的灭菌填充和包装制造设施，获得了6500万美元的收益。第二季度，诊断业务收入增长至3.972亿美元，而制药业务收入增长至3570万美元。总营收为4.424亿美元，较去年同期增长。净亏损为1620万美元，而去年同期为净收入3370万美元。

安诺维斯生物在2021年阿尔茨海默病协会国际会议（AAIC®）上展示了其针对阿尔茨海默病（AD）和帕金森病（PD）患者的疗法ANVS401（posiphen）的积极数据。该疗法在25天治疗后，认知功能提高了30%，并且显著降低了神经毒性蛋白水平、炎症以及轴突损伤的生物标志物。在AD患者中，P-Tau和T-Tau分别降低了约12%和11%，sAPPa和b降低了约9%。在PD患者中，AB42降低了12%，sAPPa降低了约11%。此外，ANVS401还改善了轴突健康，降低了三种炎症标志物的水平。安诺维斯生物计划在向美国食品药品监督管理局（FDA）提交申请前，进行为期两年的长期认知和运动功能改善试验。

Editas Medicine和Integrated DNA Technologies宣布，他们合作的研究成果在《自然通讯》杂志上发表，展示了Alt-R A.s. Cas12a (Cpf1) Ultra作为一种基因编辑工具的优势，该工具有望推动基因编辑细胞药物的开发。该研究通过多个临床前模型证明了Alt-R A.s. Cas12a (Cpf1) Ultra在编辑效率和特异性方面的显著提升，使其成为SpCas9和野生型AsCas12a的改进版本。这项研究有望为严重遗传疾病如镰状细胞病和癌症等新型疗法的开发提供重要应用。

Lannett公司宣布与Respirent Pharmaceuticals达成独家分销协议，将推出Spiriva Handihaler（妥布特罗溴铵吸入粉末）的仿制药。该协议为期10年，预计将在2023年提交ANDA申请。Lannett公司正在扩展其呼吸管道，并与Respirent合作开发其他两种吸入器产品。Respirent致力于提供负担得起的呼吸药物，旨在解决全球公共卫生问题。Lannett公司成立于1942年，专注于开发、制造、包装、营销和分销各种医疗指示的仿制药。

Immuneering公司宣布了其首次公开募股（IPO）的定价，发行750万股A类普通股，每股价格为15美元，预计总融资额为1.125亿美元。股票预计将于7月30日在纳斯达克全球市场开始交易，股票代码为“IMRX”。此外，公司授予承销商在30天内以IPO价格购买额外112.5万股A类普通股的期权。Immuneering专注于通过应用转化生物信息学改善癌症和神经科学疾病患者的治疗效果，其研发管线包括针对肿瘤和神经科学领域的多个产品候选。

CRISPR Therapeutics公司报告了截至2021年6月30日的第二季度财务结果，公司在血液病、免疫肿瘤、再生医学和体内基因编辑疗法等领域取得显著进展。公司重点介绍了CTX001在治疗地中海贫血和镰状细胞性贫血方面的临床数据，显示其具有持久疗效，并有望实现功能性治愈。此外，公司还推进了CTX110、CTX120和CTX130等免疫肿瘤疗法的临床试验，并获得了孤儿药资格认定。在再生医学领域，公司与ViaCyte合作推进治疗1型糖尿病的干细胞疗法临床试验，并与Capsida Biotherapeutics合作开发针对家族性肌萎缩侧索硬化症和弗里德赖希共济失调的体内基因编辑疗法。第二季度，公司现金及现金等价物达到25.89亿美元，同比增长40.3%。

MorphoSys AG公布了2021年第二季度及上半年的财务报告。第二季度总营收为3820万欧元，同比增长超过100%，主要得益于Monjuvi产品销售的增长。Monjuvi在美国的净产品销售额为1490万欧元（1800万美元），上半年为2780万欧元（3350万美元）。MorphoSys还宣布完成了对Constellation Pharmaceuticals的收购，并与其达成20亿美元的战略融资伙伴关系。此外，公司更新了2021年的财务指引，预计全年营收在15亿至18亿欧元之间。

Baxter公司宣布收购PerClot多糖止血系统，以拓展其高级手术产品组合，标志着Baxter进入全球止血粉末市场。此次收购涉及CryoLife公司，交易金额高达6080万美元，包括2500万美元的预付款。PerClot系统在全球35个国家销售，目前尚未在美国获得销售许可。该系统的加入增强了Baxter在手术过程中控制出血的能力，有助于降低患者输血需求及医疗成本，尤其是在全球血源短缺的背景下。此次收购与Baxter近期收购的Seprafilm粘附屏障相结合，进一步丰富了其手术产品线。

Melior Pharmaceuticals宣布与Adhera Therapeutics签订最终许可协议，将PD候选药物MLR-1019（armesocarb）授权给Adhera。MLR-1019是一种重新定位的药物，在先前的临床研究中已证明安全性和耐受性。Melior发现MLR-1019在PD治疗中具有新的治疗潜力，可能成为唯一同时针对PD运动和非运动症状的药物。根据许可协议，Adhera将承担MLR-1019进一步开发成本，并在达到特定里程碑后有权完全收购与MLR-1019相关的所有知识产权。Adhera Therapeutics表示对armesocarb的独特潜力印象深刻，并期待其对PD患者社区的影响。Melior Pharmaceuticals与Adhera Therapeutics的合作，旨在推进armesocarb在PD临床研究中的开发。

DARE-19研究在《柳叶刀糖尿病与内分泌学》杂志上发表，这是一项评估SGLT2抑制剂达格列净在患有心代谢风险因素的COVID-19住院患者中的安全性和有效性的双盲、安慰剂对照的III期临床试验。研究显示，达格列净未能达到两个主要终点，但与安慰剂组相比，死亡或新发或恶化的器官功能障碍事件数量较少。该研究由George Clinical和圣卢克中美国心脏研究所合作进行，由阿斯利康资助。研究主要研究者为Mikhail N. Kosiborod博士，乔治临床科学领导团队的成员。研究在1250名COVID-19住院患者中进行，他们有高血压、2型糖尿病、动脉粥样硬化性心血管疾病、心力衰竭或慢性肾脏病3-4期病史，并接受Farxiga或安慰剂治疗30天。George Clinical表示，该研究是在全球大流行期间迅速启动和执行的研究，这归功于整个跨职能项目团队的努力。

Takeda制药公司和Frazier Healthcare Partners宣布合作成立HilleVax公司，专注于开发Takeda的诺如病毒疫苗候选产品HIL-214。Takeda将保留日本市场的商业化权利，并将部分日本研发活动整合到全球研发中。Takeda将继续致力于疫苗研发，专注于登革热、COVID-19、大流行性流感、寨卡等疫苗。HIL-214已完成2b期临床试验，显示出预防诺如病毒引起的急性胃肠炎的潜力。Takeda和Frazier有成功的合作历史，对HilleVax推进HIL-214充满信心。诺如病毒是全球急性胃肠炎的主要病因，每年导致约7000万人患病，超过20万人死亡。

Alnylam和PeptiDream达成合作协议，共同开发用于将RNAi疗法靶向递送至肝外组织的肽-siRNA偶联物。合作结合了PeptiDream的肽发现平台和Alnylam在siRNA偶联物递送及RNAi疗法开发和商业化方面的专业知识。双方将共同选择和优化肽，以通过靶细胞上表达的受体与siRNA分子进行特异性相互作用，将小干扰RNA（siRNA）分子递送至广泛的细胞类型和组织。该合作有望通过靶向多种组织类型的疾病致病mRNA转录本，产生多种治疗机会。

在2021年阿尔茨海默病协会国际会议（AAIC）上，Eisai公司和Biogen公司公布了关于Lecanemab（BAN2401）的临床试验初步评估结果。该试验是一项针对早期阿尔茨海默病（AD）患者的开放标签扩展研究，为期18个月。结果显示，Lecanemab在治疗早期AD患者时，能够减缓病情进展，并可能具有疾病修饰作用。研究还发现，Lecanemab治疗与血浆A42/40比值和脑部淀粉样蛋白减少之间存在潜在关系。这些初步发现支持了在早期AD阶段开始Lecanemab治疗的长期益处。目前，Lecanemab正在进行一项关键的3期临床试验，以进一步评估其疗效和安全性。

Biogen和Eisai宣布，在阿尔茨海默病领域，Biogen领导了一项名为ICARE AD-US的首次真实世界观察性4期研究的设计，并在阿尔茨海默病协会国际会议（AAIC）上进行了展示。该研究旨在收集ADUHELM（aducanumab-avwa）100 mg/mL注射溶液的真实世界、长期有效性和安全性数据。研究的主要目标是描述和评估ADUHELM治疗患者认知、功能和神经精神状态的真实世界、长期变化。此外，研究还旨在解决阿尔茨海默病研究中黑人/非裔美国人、拉丁裔患者代表性不足的问题，计划至少招募16%的试验参与者来自这些社区。该研究将持续四年，从美国约200个地点招募患者，并监测至五年。

AC Immune公司在AAIC 2021会议上展示了其针对阿尔茨海默病（AD）的抗体β疫苗ACI-24的1b期临床试验的完整结果，并讨论了其首个针对帕金森病（PD）的诊断工具ACI-12589。ACI-24在唐氏综合症患者中产生了积极的免疫反应，支持了针对DS相关AD的抗体β疫苗方法的持续临床开发。此外，AC Immune还展示了ACI-12589，这是一种针对α-突触核蛋白的PET成像示踪剂，作为PD的突破性诊断工具。这些研究进展为神经退行性疾病的治疗和预防提供了新的希望。

Dupixent（dupilumab）在治疗慢性自发性荨麻疹（CSU）患者中显著改善了瘙痒和风团症状，这是在证明2型炎症在这些患者中作用的重要一步。这项关键的3期临床试验达到了主要和所有关键次要终点，显示Dupixent几乎将瘙痒和荨麻疹活动评分减少了一倍。该研究进一步证明了通过IL-4Ra阻断靶向IL-4和IL-13以改善具有2型炎症成分的疾病的潜力。美国约有30万人患有中度至重度CSU，这些患者对单一抗组胺药反应不足。这些数据支持了Dupixent已建立的良好的安全记录。Regeneron制药公司和Sanofi宣布，Dupixent在治疗CSU方面的积极3期数据包括特应性皮炎、哮喘、慢性鼻窦炎伴鼻息肉和嗜酸性食管炎（EoE，研究性）。Dupixent是一种完全人源化单克隆抗体，可抑制IL-4和IL-13通路信号传导，不是免疫抑制剂。它使用Regeneron专有的VelocImmune技术发明。IL-4和IL-13是哮喘、慢性鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）、特应性皮炎和嗜酸性食管炎等疾病的主要和中心驱动因素，可能还可能对CSU产生影响。