M6P Therapeutics公司在MPS 2021会议上展示了其针对Sanfilippo B综合征的M041重组酶疗法的临床前概念验证数据。M041是一种利用重组人α-N-乙酰葡萄糖胺酶（rhNAGLU）的酶疗法，具有改进的甘露糖6-磷酸化能力。这种疗法针对的是目前尚无批准疗法的Sanfilippo B综合征，该病是一种罕见的儿童疾病，由NAGLU基因缺陷引起。M6P Therapeutics的S1S3双顺反子表达系统在提高rhNAGLU的甘露糖6-磷酸化含量方面显示出潜力，使其更适合作为潜在的治疗酶疗法。公司总裁兼首席执行官Pawel Krysiak表示，他们致力于开发针对LSDs的同类最佳重组酶和基因疗法。

Zucara Therapeutics Inc.宣布启动ZT-01的1b期临床试验，旨在评估该药物对1型糖尿病患者胰岛素诱导的低血糖症的影响。该试验将招募约25名患者，接受ZT-01或安慰剂治疗，主要目标是评估ZT-01对胰高血糖素水平的影响。此外，还将评估ZT-01的安全性和耐受性，以及与低血糖相关的症状和其他激素。试验预计在2022年第一季度公布初步结果。ZT-01旨在通过恢复正常胰高血糖素生理功能来预防低血糖，这是1型糖尿病患者胰岛素治疗中常见的副作用。

XOMA公司宣布，其研发的NIS793抗体药物在美国获得孤儿药资格认定，用于治疗胰腺癌。NIS793是一种针对转化生长因子β（TGFβ）的新型抗体，有望成为同类药物中的首个产品。该资格认定将促进NIS793的研发，以帮助满足胰腺癌患者的未满足医疗需求。XOMA与诺华公司于2015年达成协议，若NIS793获得监管批准并商业化，XOMA将获得高达4450万美元的里程碑付款。XOMA是一家生物技术特许权使用费聚合公司，致力于帮助生物技术公司实现改善人类健康的目标。

I-Mab公司宣布，其新型生物药efineptakin alfa（TJ107/GX-I7/NT-I7）的IND申请已获得中国国家药品监督管理局药品审评中心批准，用于与抗PD-1抗体联合治疗晚期实体瘤患者，包括三阴性乳腺癌和头颈癌。efineptakin alfa是全球首个长效重组人白细胞介素-7，作为T淋巴细胞增强剂用于癌症相关免疫治疗。该药物有望通过增加T细胞数量和功能，与免疫检查点抑制剂联合治疗，在肿瘤抑制方面发挥治疗作用。I-Mab已启动了efineptakin alfa的2期临床试验，并计划在中国加速该药物的上市进程。

天境生物宣布中国国家药品监督管理局药品审评中心已受理依非白介素α与PD-1抗体联合治疗晚期实体瘤的2期临床试验申请。依非白介素α是全球首个长效重组人白细胞介素7药物，可提升T淋巴细胞数量及功能，用于治疗肿瘤伴随性淋巴细胞减少症及联合免疫检查点抑制剂治疗肿瘤。临床试验基于多项临床研究结果，其中1b/2期临床试验Keynote-899结果显示，依非白介素α与派姆单抗联合疗法在治疗转移性三阴乳腺癌患者的客观缓解率达到27.8%。天境生物正在中国开展依非白介素α的1b期临床试验，并计划进一步加快其在国内的临床开发进程。

独立数据监测委员会建议继续进行MediWound公司针对静脉溃疡治疗的EscharEx®美国II期临床试验，无需调整原定的120名患者样本量，研究结果显示未发现安全性问题，预计2021年底完成患者入组，2022年上半年公布数据。该研究旨在评估EscharEx与凝胶对照和标准非手术疗法（酶解或自溶清创）相比的安全性和有效性。MediWound公司首席执行官Sharon Malka表示，IDMC的建议表明EscharEx安全且耐受性良好，增强了EscharEx可能成为有效非手术疗法的信心。EscharEx有望改善当前的标准治疗，对慢性伤口管理产生重大影响。

Karyopharm Therapeutics Inc.宣布开始两项新的临床试验，评估其首创药物XPOVIO（selinexor）与现有疗法结合使用在晚期黑色素瘤和初治骨髓纤维化患者中的疗效和安全性。XPOVIO是一种口服的核输出选择性抑制剂（SINE），能够阻断肿瘤抑制蛋白、生长调节蛋白和抗炎蛋白的核输出，增强其抗肿瘤活性。这些临床试验基于前期临床研究和预临床研究结果，旨在为这两种疾病提供新的治疗选择。其中一项研究将评估XPOVIO与Keytruda（pembrolizumab）联合使用治疗复发性晚期黑色素瘤的安全性及有效性，另一项研究则评估XPOVIO与Jakafi（ruxolitinib）联合使用治疗初治骨髓纤维化的安全性及有效性。

Disc Medicine公司宣布启动了针对健康受试者的DISC-0974的首次人体 Phase 1研究，该药物是一种新型hemojuvelin（HJV）抑制剂，旨在调节铁代谢和红细胞生成。这项研究旨在评估DISC-0974的安全性、耐受性以及抑制HJV对hepcidin和铁参数的影响。DISC-0974作为一种潜在的治疗炎症性贫血的药物，有望通过抑制hepcidin来提高铁的可用性。炎症性贫血是全球最常见的慢性贫血形式，预计影响超过10亿人。该研究预计将在今年晚些时候报告结果，并计划在2022年开始针对骨髓纤维化（MF）和其他炎症性贫血的临床研究。

MindMed公司宣布启动一项针对DMT（一种自然存在的致幻物质）的Phase 1临床试验，旨在评估其安全性、药代动力学和药效学。该试验由Dr. Matthias Liechti发起，作为MindMed与UHB Liechti Lab合作的延续。试验已获得瑞士监管机构的批准，并开始招募受试者。MindMed计划研究静脉注射DMT的方法，以产生稳定而持久的体验，并可能允许更有效地控制患者的体验。该研究旨在评估DMT的安全性、耐受性和剂量反应，包括评估不同注射条件下的差异。MindMed致力于开发基于致幻物质的创新疗法，以应对精神疾病和成瘾问题。

上海诚益生物科技宣布启动1a期临床试验，评估口服SSAO/VAP-1抑制剂ECC0509作为治疗非酒精性脂肪肝炎和骨关节炎相关疼痛的潜在新药。试验为随机、双盲、安慰剂对照，旨在评估ECC0509在健康志愿者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。ECC0509是一种高度选择性、外周分布的小分子抑制剂，临床前研究显示其在NASH和OA疼痛动物模型中口服给药后具有疗效。初步临床试验数据预计于2022年第一季度完成。

Eccogene公司宣布启动一项针对ECC0509的1a期临床试验，ECC0509是一种口服的SSAO/VAP-1抑制剂，有望成为治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和骨关节炎（OA）相关疼痛的新疗法。该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的剂量递增临床试验，旨在评估ECC0509在健康志愿者中的安全性、药代动力学和药效学。预计初步顶线数据将在2022年第一季度公布。ECC0509是一种高度选择性和外周分布的小分子抑制剂，其活性升高与人类疾病如NASH和OA的病理生理学相关。在Eccogene的非临床研究中，ECC0509显示出良好的吸收、在预期的人体剂量范围内安全，并在口服给药后对NASH和OA疼痛的动物模型中表现出疗效。Eccogene是一家专注于代谢和免疫相关疾病转化医学发现和开发的临床阶段生物制药公司。

瑞士AC Immune公司宣布收购Affiris公司针对α-突触核蛋白的研发管线，包括一款帕金森病候选疫苗，耗资约5870万美元。Affiris公司开发的两种多肽疫苗PD01和PD04在小鼠模型中表现出降低α-突触核蛋白寡聚体水平和减少多巴胺神经元死亡的效果。AC Immune将启动基于PD01的优化配方候选产品ACI-7104的2期临床试验，评估其免疫原性和剂量反应。此外，AC Immune已开发出两款疫苗对抗神经退行性疾病，其中ACI-35.030在阿尔茨海默病临床试验中取得积极结果，ACI-24正在进行临床试验。Athos Service领投2500万美元融资，期望与AC Immune合作加速疫苗开发。

Ascletis Pharma Inc.宣布完成149名慢性乙型肝炎（CHB）患者的ASC22（Envafolimab）Phase IIb研究，这是一项在中国进行的随机、单盲、安慰剂对照的多中心临床试验，评估了ASC22与核苷（酸）类似物（NAs）联合治疗CHB患者的安全性和有效性。研究结果显示，1 mg/kg ASC22 Q2W组75%的患者完成了24周治疗，2.5 mg/kg ASC22 Q2W组93%的患者完成了1至12周治疗。安全性数据显示，1 mg/kg ASC22 Q2W组的不良事件发生率为75%，与安慰剂组（73%）相当。疗效数据显示，1 mg/kg ASC22 Q2W组观察到HBsAg减少，而安慰剂组未观察到HBsAg减少。这些数据表明，ASC22有潜力每月给药一次，这将提高CHB患者的依从性和便利性。

生物医药公司诺诚健华宣布，其新型蛋白酪氨酸磷酸酶SHP2变构抑制剂ICP-189的新药研究申请获得国家药品监督管理局受理。ICP-189是全球自主知识产权的1类新药，具有口服SHP2变构抑制剂的特点，对其他磷酸酶具有选择性，主要用于治疗多种实体瘤，包括肺癌、头颈癌及消化道肿瘤等。ICP-189在临床前研究中表现出良好的类药性和耐受性，是诺诚健华第七个进入临床阶段的创新药，将丰富公司在肿瘤领域的产品管线，满足临床需求。

歌礼制药宣布，其同类第一可皮下注射PD-L1抗体ASC22（恩沃利单抗）联合核苷（酸）类似物的中国IIb期临床试验完成149名慢性乙型肝炎患者入组，并取得良好中期结果。试验显示，ASC22在1mg/kg剂量下每2周给药1次，联合核苷（酸）类似物治疗，能显著降低乙肝表面抗原，且不良事件发生率与安慰剂组相当。药代动力学数据显示，ASC22有望实现每月给药1次，提高患者用药依从性和便利性。该研究有助于ASC22在慢性乙肝功能性治愈上的应用潜力。

Altogen Biosystems是一家专注于研发和测试细胞转染试剂和试剂盒的生物技术制造公司，其产品适用于体外和体内递送。公司于2018年推出针对难以转染细胞（如B细胞、T细胞）和初级细胞培养的AltoFect转染试剂。Altogen Biosystems提供超过120种细胞系特定的转染试剂盒、优化电穿孔产品和体内转染试剂，用于组织靶向递送带负电荷的生物分子（siRNA/miRNA、mRNA、质粒DNA、小蛋白等）。公司宣布其基于纳米粒子的体内转染试剂成功克服血脑屏障，并成功将质粒DNA和siRNA分子转染到胶质母细胞瘤细胞中。该研究使用Altogen Labs的小鼠原位PDX胶质母细胞瘤异种移植模型，该模型复制了胶质母细胞瘤的病理复杂性和多种生物学行为（血管生成、脑侵袭和耐药性）。研究展示了siRNA和DNA（3.72Kb）通过血脑屏障的功能性载体递送，以及高转染效率和可重复性。该纳米粒子体内转染试剂可作为试剂级产品用于临床前研究，以及GMP级产品用于临床研究应用。Altogen的纳米粒子体内转染试剂在超过40篇研究出版物中被引用，用于生物分子的体内递送，但Altogen科学家仍需开发改进的体内转染方案

UroGen Pharma与Neopharm达成独家许可协议，Neopharm将负责在以色列市场推广和销售Jelmyto（美托咪）用于肾盂输尿管癌的治疗，该药物是美国食品药品监督管理局批准的唯一用于低级别上尿路移行细胞癌的药物。Neopharm将主导以色列的监管审批流程，并计划尽快将这种创新治疗手段带给以色列患者。Jelmyto利用UroGen的专有RTGel技术平台，通过美托咪抑制DNA合成，旨在通过非手术方式治疗肿瘤。UroGen致力于将Jelmyto的疗效带给更多患者，并正在与全球多个关键市场的监管机构和潜在合作伙伴合作，以探索地理扩张的机会。