德国波恩，2021年7月28日——DiosCURE Therapeutics SE宣布与波恩大学、波恩大学医院、Scripps Research和Macrostruct Holding & Consulting AB达成独家全球许可协议，获得针对COVID-19的顶级纳米抗体知识产权。该协议使DiosCURE成为DIOS-202、DIOS-203和DIOS-301等候选药物的独家全球许可方，并优先获得未来合作产生的所有候选药物。这些纳米抗体具有独特的分子作用机制，能够有效中和SARS-CoV-2病毒，并抑制逃逸突变体的出现。DiosCURE计划在健康志愿者中启动DIOS-203的I期临床试验，以评估其安全性和耐受性。这些候选药物有望成为高效、耐受性良好、生产成本效益高且适用于多种临床应用的免疫疗法。

atai Life Sciences与UniQuest合作成立InnarisBio Inc.，旨在开发一种新型的溶胶-凝胶鼻内给药技术，以改善心理健康疾病的治疗。该技术由昆士兰大学药学院Harendra (Harry) Parekh博士实验室研发，通过专利授权给InnarisBio。该技术可在室温下将药物化合物作为液体输送，在体温下转变为凝胶，有效克服传统给药方法在治疗中枢神经系统疾病时的血脑屏障问题。InnarisBio计划利用该技术为多种精神类药物和非精神类药物提供新的给药方式，以提升治疗效果和患者依从性。UniQuest将获得InnarisBio的股权以及未来开发、商业里程碑付款和产品销售提成。atai Life Sciences致力于心理健康疾病的治疗创新，UniQuest作为昆士兰大学的技术转移公司，在推动科研成果转化为市场应用方面发挥着重要作用。

Complix与江苏南华药业签署全球药物发现和开发协议，共同开发针对中枢神经系统疾病的创新Alphabody疗法。该协议标志着Complix在除肿瘤学、自身免疫和病毒性疾病之外，又将其领先的CPAB平台应用于另一个主要疾病领域的重要里程碑。江苏南华药业是中国领先的中枢神经系统公司，拥有麻醉、镇痛、精神病学和神经病学领域的创新和差异化产品线。双方将合作开发针对两个选定的中枢神经系统靶点的创新生物制剂。Complix将应用其专有的CPAB技术，使生物制剂能够穿越细胞膜系统，对目前药物格式难以治疗的疾病靶点进行高亲和力和精确的作用。根据协议，Complix已授予南华在中国大陆开发、制造和商业化由此合作产生的CPABs的独家许可，双方保留在全球其他地区对这些CPABs的共同开发和商业化权利。

Bluebird Bio和Resilience宣布建立战略联盟，旨在加速细胞疗法的早期研究、开发和交付。Resilience将收购Bluebird位于北卡罗来纳州的研究三角公园的临床和商业悬浮慢病毒载体制造设施，并保留所有超过100名技术员工。该联盟旨在通过风险共担和基于版税的模式，促进一流的细胞疗法产品和制造创新。Bluebird将获得1.1亿美元的前期款项、优先的LVV制造访问权，并在未来几年显著降低运营成本。Resilience将继续支持Bluebird bio和2seventy bio（Bluebird的衍生肿瘤学细胞疗法公司）的病毒载体供应。此外，两家公司还计划建立合作伙伴计划，共享成功商业化的肿瘤学产品的费用和收入，并建立下一代制造研发合作。

ExThera Medical与Fresenius Medical Care宣布在欧洲扩展Seraph 100 Microbind亲和血滤器的分销，该设备用于治疗败血症和COVID-19。该合作已在土耳其、芬兰和爱沙尼亚展开，旨在为更多患者提供治疗。ExThera Medical的Seraph 100自2019年以来在欧洲用于治疗某些血液感染，并在美国用于治疗重症COVID-19患者。该设备通过模拟人体细胞表面受体来捕捉和吸附血液中的病原体，同时减少由病原体和人体对感染的反应产生的有害物质。ExThera Medical的产品在治疗严重感染的重症患者中展现出生命-saving的能力，并已在欧洲和美国的临床使用中证明其有效性。

Element Nutritional Sciences Inc.与NaturalMade Co., Ltd.签署了意向书，共同成立合资企业，以在亚太地区分销Rejuvenate产品。NaturalMade是韩国一家成立于2002年的健康和福祉产品分销商，已在韩国开始分销Rejuvenate产品。韩国膳食补充剂市场规模估计为39亿美元，超过70%的韩国人表示他们购买并消费了功能性健康食品。Element首席执行官Stuart Lowther表示，该公司对NaturalMade团队有长期合作关系，相信他们有专业知识，能够迅速加速Rejuvenate产品在亚洲的销售，首先从韩国开始。

最新研究表明，LimFlow系统进行经皮深静脉动脉化（pDVA）治疗慢性肢体缺血（CLTI）具有成本效益，可作为传统疗法或截肢的高价值替代方案。这项发表在《临界肢体缺血杂志》上的研究基于PROMISE I研究的12个月数据，表明pDVA治疗可为无选择方案的CLTI患者提供一种高价值的治疗选择。研究指出，减少截肢和为患者提供更好的全球替代方案的健康经济益处。CLTI在美国影响约380万人，每年给医疗体系带来2000亿至3000亿美元的所有原因成本。该研究使用PROMISE I研究的数据，比较了pDVA与无选择方案的CLTI患者的标准治疗方案，证明了pDVA的预期结果改善完全合理地证明了其增量成本，并使其成为“高价值”疗法。

Zucara Therapeutics公司宣布，其研发的用于预防胰岛素诱导的低血糖症（低血糖水平）的每日一次治疗药物ZT-01，已开始进行1b期临床试验，首例患者已接受给药。该试验旨在评估ZT-01对1型糖尿病患者胰岛素诱导的低血糖症的影响，主要目标是评估ZT-01对胰高血糖素水平的影响。研究将在加拿大最大的临床研究机构LMC Manna Research进行，预计2022年第一季度公布初步结果。ZT-01旨在通过恢复正常胰高血糖素生理功能来预防低血糖，改善糖尿病疾病管理和患者的生活质量。

美国德克萨斯大学MD Anderson癌症中心和Blueprint Medicines公司宣布建立为期三年的战略研究合作，旨在加速BLU-222的开发。BLU-222是一种针对CDK2的精准疗法，用于治疗多种肿瘤类型。合作将整合MD Anderson转化研究科学家、药物开发能力和Blueprint Medicines的精准疗法管线及专业知识。双方将共同设计转化研究，Blueprint Medicines将提供资金、研究化合物和额外支持。此次合作旨在通过揭示BLU-222的广泛潜力，优化临床开发策略，为尽可能多的患者带来治疗创新。

GSK和Vir Biotechnology宣布与欧盟委员会签署联合采购协议，供应多达22万剂sotrovimab，这是一种用于治疗COVID-19成年人和青少年的单剂量SARS-CoV-2单克隆抗体。该协议允许欧盟成员国在获得当地紧急授权或欧盟授权后迅速购买sotrovimab，以治疗可能从早期治疗中受益的高风险COVID-19患者。sotrovimab被纳入欧盟委员会的COVID-19治疗战略方案中，并正在EMA进行滚动监管审查。GSK和Vir已与多个政府签订供应协议，并将继续努力以支持全球疫情应对。Sotrovimab已获得美国FDA的紧急使用授权，并已在巴林、科威特、卡塔尔、新加坡和阿联酋获得紧急使用授权。

Jefferies、Cowen、Evercore ISI和William Blair共同担任此次发行的联合簿记经理。该发行的相关注册声明已提交给美国证券交易委员会，并于2021年7月28日生效。此次发行将通过招股说明书进行。最终招股说明书可在Jefferies、Cowen、Evercore ISI和William Blair的指定地点或联系方式获取。Icosavax是一家利用其创新的VLP平台技术开发针对传染病的疫苗的生物制药公司，重点针对致命的呼吸道疾病。其VLP平台技术旨在实现多价、基于颗粒的复杂病毒抗原的展示，相信这将诱导针对特定病毒的广泛、强大和持久的保护。Icosavax的管线包括针对呼吸道合胞病毒（RSV）、人类副流感病毒（hMPV）和严重急性呼吸综合征冠状病毒2（SARS-CoV-2）的疫苗候选产品。Icosavax成立于2017年，旨在推进华盛顿大学蛋白质设计研究所的突破性VLP技术，目标是发现、开发和商业化针对传染病的疫苗。Icosavax独家从华盛顿大学获得了VLP技术的许可，用于包括RSV和hMPV在内的多个领域。对于SARS-CoV-2，Icosavax拥有非独家、全球（不包括韩国）的

ASC Therapeutics与马萨诸塞大学医学院合作开发新型基因疗法治疗枫糖浆尿病（MSUD），这是MSUD的首个体内基因替换疗法项目。该合作将开发MSUD的动物模型，进行预临床测试，并共同推进IND审批和临床试验。这一合作将加速新型遗传疗法的发展，为全球患有严重未满足医疗需求的MSUD患者提供新的希望。

Abeona Therapeutics宣布了2021年第二季度的财务结果和近期业务进展。公司成功激活了EB-101的关键性3期VIITAL研究的第二个临床试验点，并与美国FDA举行了成功的B型会议，讨论了ABO-102治疗MPS IIIA患者的关键试验。公司专注于完成RDEB和MPS IIIA患者的注册性研究，并准备进行两项BLA提交。公司任命了新的高级副总裁兼研发部门负责人，并展示了ABO-102在MPS IIIA患者中的积极临床数据。此外，公司还展示了其在眼科疾病领域的基因治疗预临床数据，并更新了财务状况。

Genentech公司宣布，其药物Evrysdi（risdiplam）在治疗婴儿型1型脊髓性肌萎缩症（SMA）方面取得显著成效，相关数据已发表在《新英格兰医学杂志》上。FIREFISH Part 2研究显示，Evrysdi治疗使婴儿在生存率和运动里程碑方面得到显著改善，包括无需辅助即可坐立和达到一系列运动里程碑。Evrysdi已在成人、儿童和2个月及以上的婴儿中证明其疗效，至今已有超过4000名患者接受治疗。SMA是导致婴儿死亡的主要遗传原因。研究结果表明，Evrysdi治疗组的婴儿在12个月时，93%存活，85%无需永久性通气。Evrysdi的安全性与其已知的安全资料一致，最常见的不良事件包括上呼吸道感染、肺炎、发热、便秘、腹泻和皮疹。Genentech正在与SMA基金会和PTC Therapeutics合作，推进Evrysdi的临床开发。

ALX Oncology与默克合作启动了第二项随机II期研究，评估ALX148（下一代CD47阻断剂）与KEYTRUDA（pembrolizumab）和标准化疗联合治疗晚期头颈鳞状细胞癌（HNSCC）患者的疗效。该研究名为ASPEN-04，旨在评估ALX148在一线转移性或不可切除、复发性HNSCC患者中的抗肿瘤疗效，无论PD-L1表达状态如何。该研究基于ASPEN-01 Phase 1研究的临床数据，该研究为ALX148在美国食品药品监督管理局（FDA）授予的HNSCC快速通道批准提供了依据。ALX Oncology首席医疗官Sophia Randolph表示，ASPEN-04试验旨在将ALX148整合到当前标准治疗中，以优化对HNSCC患者的治疗效果。

Bio-Techne和PROGEN公司共同推出了一种名为Simple Plex AAV2的新型免疫测定方法，用于AAV2病毒滴度测定。该测定结合了Ella平台的可扩展性和自动化，以及PROGEN公司一流的AAV试剂。Simple Plex AAV2测定提供广泛的动态范围和无需人工干预的自动化，以加速细胞和基因治疗过程的发展。该测定使用PROGEN提供的抗体，能够检测组装的病毒衣壳和全面表征的AAV2标准，提供行业领先的特异性。AAV2在基因转导中常用，因为其能够轻易感染多种细胞类型。在病毒载体生产过程中，需要一系列稳健的分析测量来确定病毒滴度。Simple Plex AAV2测定采用自动化的工作流程，旨在最小化变异性并确保在整个病毒纯化过程中的最佳和一致量化。该测定在Ella平台上进行，利用PROGEN的重组AAV2抗体（A20R）来量化组装的AAV2衣壳。

ALX Oncology与默克公司合作，在BURLINGAME启动了名为ASPEN-04的二期临床试验，旨在评估新一代CD47阻断剂ALX148与默克抗PD-1疗法KEYTRUDA和标准化疗联合治疗晚期头颈鳞状细胞癌（HNSCC）的疗效。该研究针对未接受过系统性治疗的晚期HNSCC患者，无论PD-L1表达状态如何。此研究基于ASPEN-01一期临床试验的数据，该数据为ALX148在HNSCC中的快速通道审批提供了依据。ALX Oncology首席医疗官Sophia Randolph表示，他们期待通过这项二期试验将ALX148整合到当前的标准治疗方案中，以增强对HNSCC患者的治疗效果。