Cortexyme公司宣布选择了一种新型的3CLpro抑制剂（COR803）用于治疗由SARS-CoV-2引起的冠状病毒感染，包括COVID-19。该抑制剂针对高度保守的病毒复制关键靶点，有望应对当前和未来的冠状病毒变异，包括delta变异。COR803具有无需住院即可在感染初期或已知暴露后使用的特点，适用于重症监护患者。Cortexyme是一家致力于开发治疗阿尔茨海默病和其他退行性疾病的创新疗法的生物制药公司，其研发的COR803基于对半胱氨酸蛋白酶抑制的专长。此外，Cortexyme正在推进针对阿尔茨海默病的GAIN临床试验，并致力于开发针对帕金森病、牙周炎等疾病的小分子疗法。

Abeona Therapeutics Inc.宣布在马萨诸塞州伍斯特的UMass Memorial Medical Center启动了其针对RDEB（隐性营养不良性大疱性表皮松解症）的EB-101治疗药物的第二个临床试验站点。该药物正在进行的VIITAL™ III期临床试验旨在评估EB-101对RDEB患者的疗效和安全性。EB-101通过基因转移技术将COL7A1基因导入患者自身的皮肤细胞中，以促进伤口愈合。该研究的主要终点包括伤口愈合比例和疼痛减轻。UMass Memorial Medical Center和斯坦福大学医学中心均作为临床试验站点，旨在为患者提供便利的治疗地点，并扩大医生对EB-101的了解。

Sigilon Therapeutics公司宣布了其在罕见溶酶体疾病MPS-1、MPS-2和MPS-6的几项正在进行中的临床前研究的结果。公司在第16届国际MPS及相关疾病研讨会上展示了三项科学摘要，包括关于MPS-1的口头报告。MPS-1是一种罕见的遗传性疾病，由于编码α-L-艾杜糖苷酸酶（IDUA）的基因缺陷，导致GAGs（糖胺聚糖）的积累，最终导致多器官受累。尽管有MPS-1的批准疗法，包括造血干细胞移植和酶替代疗法，但患者仍面临高治疗负担和长期疾病进展。Sigilon的SIG-005在体外和体内实验中表现出IDUA的活性生产，长达6个月，并在MPS-1H小鼠模型中显示出剂量与组织GAG清除率的关系。Sigilon最近在英国为SIG-005提交了临床试验申请（CTA），并计划在美国和巴西分别提交新药研究申请（IND）和CTA。如果获得批准，Sigilon预计将在2021年下半年开始针对MPS-1患者的SIG-005的1/2期临床试验。

印度健康技术初创公司HealthifyMe获得7500万美元C轮融资，由LeapFrog和Khosla Ventures领投，总融资金额超1亿美元。公司成立于2012年，提供生活方式追踪器、运动社交平台和技术增强型辅导，包括人工智能教练Ria和人类培训师组合。重点产品HealthifySmart和HealthifyCoach分别提供定制饮食计划和AI健身锻炼计划。疫情期间推出HealthifyPlus和HealthifyStudio，针对慢性病患者提供个性化健康建议。平均付费用户180天内减掉约8磅，2020年用户人数和收入增长两倍以上。目标未来六个月内达到5000万美元年化收入，创始人Vashisht表示HealthifyMe将成为全球健康和健身领域的领导者，目前约25%收入来自印度以外地区。

百奥泰生物制药股份有限公司宣布其生物类似药BAT2206注射液全球III期临床研究已启动，该研究旨在比较BAT2206与已批准用于治疗多种炎症性疾病的乌司奴单抗的疗效和安全性。这是百奥泰第四个进入全球临床III期研究的生物药，标志着公司对开发安全、有效、负担得起药物的承诺。康泰伦特作为全球临床供应领导者，为该研究提供了临床试验供应服务，包括临床供应管理、包装、设盲、贴标、存储和分发等，确保了全球临床供应链的整合与优化。

医疗AI企业推想医疗已完成D2轮融资，累计融资近9亿元，投资方包括中关村并购母基金、高盛资管等。资金将用于产品研发、团队建设、销售渠道扩张和国际化。推想医疗成立于2016年，员工近300人，研发覆盖肺癌、乳腺癌等重大疾病，提供全流程医疗解决方案。公司产品已获得多个国际市场准入。医疗AI行业经历起伏后，2020年迎来发展，多家企业连获多轮融资，Airdoc和科亚方舟等企业筹备上市。推想医疗在商业化布局全面，产品已获多地政府和医院采购，并与GE医疗中国签署战略合作，入选联合国全球医药设备采购名录，有望实现全球商业化。

Acticor Biotech完成了一项名为GARDEN的2期临床试验的招募工作，该试验评估了新型人源化单克隆抗体片段glenzocimab在治疗COVID-19引起的急性呼吸窘迫综合征（ARDS）患者中的有效性和安全性。试验在法国和巴西进行，共纳入62名可评估的患者。初步数据显示，glenzocimab在COVID-19 ARDS患者中耐受性良好。此外，Acticor Biotech还在进行一项名为ACTIMIS的试验，评估glenzocimab作为缺血性卒中标准治疗方案的辅助治疗，以评估其安全性和疗效。该公司致力于开发针对急性血栓性疾病，包括缺血性卒中的创新治疗。

Cyclerion Therapeutics宣布将在即将举行的阿尔茨海默病协会国际会议上展示其领先候选药物CY6463的二期临床试验设计，该药物针对患有血管性病理的阿尔茨海默病患者。此外，安娜·马里恩将在会议上展示一项由Cyclerion资助的研究结果，该研究探讨了峰α频率和N200潜伏期作为神经心理学表现的预测因子。Cyclerion在近期的一期临床试验中发现了电生理指标的变化，并将评估二期临床试验中参与者的电生理和认知终点。Cyclerion的CY6463是一种新型、首次在类生物制药公司，旨在开发恢复认知功能的治疗方法，目前正针对阿尔茨海默病、MELAS、认知障碍相关于精神分裂症等疾病进行临床开发。

Adverum Biotechnologies宣布，根据对INFINITY和OPTIC临床试验数据的全面审查，公司将ADVM-022的开发计划修订为专注于湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）和低剂量（2 x 10^11 vg/eye及以下），不再计划开发用于糖尿病性黄斑水肿（DME）。在DME患者中观察到剂量限制性毒性（DLT），这是在眼科基因治疗或抗VEGF治疗中前所未有的。公司计划在湿AMD的未来2期临床试验中评估ADVM-022的低剂量（2 x 10^11 vg/eye及以下）和替代预防方案。Adverum将于今天下午1:30 PT/4:30 ET举办电话会议和网络直播，提供ADVM-022开发计划的最新更新。

Kyowa Kirin公司宣布，MAVORIC临床试验数据显示，使用POTELIGEO（mogamulizumab-kpkc）治疗皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）患者，特别是血行受累程度较高的患者，相较于vorinostat，能显著提高无进展生存期和总缓解率。该研究发表在《欧洲皮肤病学和性病学杂志》上，指出在CTCL患者中监测血行受累的重要性，以确保治疗方案随着疾病进展而调整。POTELIGEO是一种人源化单克隆抗体，通过招募身体自身的免疫细胞来杀死CCR4+恶性T细胞，用于治疗复发性或难治性MF或SS患者。

Ribon Therapeutics公司宣布，其研发的PARP7小分子抑制剂RBN-2397在《Cancer Cell》杂志上发表的预临床数据显示，抑制PARP7能够激活抗肿瘤免疫反应，并在预临床模型中引起肿瘤完全消退。RBN-2397是首个针对PARP7的强效和选择性抑制剂，目前正进行临床试验。这些发现支持了RBN-2397的开发计划，并验证了靶向PARP7作为治疗策略的合理性。PARP7在多种肿瘤中过表达，包括占所有非小细胞肺癌约30%的鳞状细胞癌。RBN-2397的机制是抑制癌细胞的关键应激反应途径，通过恢复I型干扰素信号通路，在预临床模型中引发完全的肿瘤消退和肿瘤特异性适应性免疫反应。Ribon Therapeutics公司已完成RBN-2397作为单一疗法在晚期实体瘤患者中的剂量递增部分，并计划在2021年下半年开始一项鳞状细胞癌的1b/2期研究。

AB Science公司在2021年阿尔茨海默病协会国际会议（AAIC）上公布了其针对轻度至中度阿尔茨海默病的Phase 3 AB09004研究的成果。该研究首次表明，针对神经免疫系统中先天免疫细胞的药物可能对轻度至中度可能的阿尔茨海默病患者有益。Masitinib在4.5 mg/kg/天的剂量下，与安慰剂相比，显著减缓了认知衰退，并显示出在日常生活活动中功能丧失减少。此外，Masitinib作为胆碱酯酶抑制剂和/或美金刚的辅助治疗，其安全性符合已知的耐受性概况，且在老年人群中并未恶化。该研究是首个针对轻度至中度阿尔茨海默病中神经免疫系统中先天免疫细胞靶点的药物的成功Phase 3随机试验。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了百时美施贵宝公司（AstraZeneca）的BYDUREON BCise（exenatide extended-release）每周一次注射剂，用于治疗10岁及以上儿童和青少年2型糖尿病（T2D）。这是首个针对美国儿童2型糖尿病患者的每周一次GLP-1 RA治疗选择。该药物在BCB114 III期临床试验中显示出与安慰剂相比显著改善血糖控制的效果，为这一特定患者群体提供了方便的治疗方案。BYDUREON BCise最初于2017年10月在美国获得批准，用于治疗成人2型糖尿病。

台湾GNT Biotech & Medicals Corporation（GNTbm）开展了一项针对新表观遗传药物的III期临床试验，旨在为乳腺癌患者提供更有效的治疗方案。该试验结合了内分泌治疗与其他靶向药物，以克服内分泌耐药性，显著延长患者的无进展生存期。试验中使用的药物为chidamide（在台湾的品牌名为Kepida），与标准内分泌药物exemestane联合使用。结果显示，对于内分泌治疗耐药的HR阳性乳腺癌患者，chidamide组的无进展生存期中位数为7.4个月，而安慰剂组为3.7个月，显示出显著的疗效。这一发现为乳腺癌患者带来了新的希望。

Norgine B.V.与US WorldMeds达成独家许可协议，将在欧洲、独联体国家、澳大利亚和新西兰商业推广DFMO（eflornithine）。DFMO是一种用于儿童高风险神经母细胞瘤（HRNB）的维持治疗药物，适用于经过一线多药联合、多模式治疗后无活动性疾病（NAD）/无疾病证据（NED）的患者。根据协议，Norgine将负责DFMO在相关地区的监管批准和后续临床试验。Norgine将持有许可地区的市场授权。该协议标志着Norgine在开发潜在变革性治疗药物方面的又一成功里程碑，旨在帮助更多患者。

瑞士Wyss中心与Artiria Medical公司宣布合作，加速一种新型治疗脑动脉痉挛技术的转化。该技术旨在通过一种微创电活性血管内探头与大脑下动脉中的特定神经相互作用，防止出血性中风后的动脉收缩。这项合作得到了瑞士创新机构Innosuisse的支持，以在临床研究前测试和验证该疗法的有效性。脑动脉痉挛是出血性中风后的常见并发症，目前的治疗方法包括药物或球囊扩张术，但都存在并发症。Artiria Medical的CEO表示，他们相信这项技术有可能为患者带来新的治疗标准，显著改善中风后的生活质量。Wyss中心与Artiria Medical的合作建立在一家初创公司已有的血管内平台基础上，利用生物相容性可扩张系统安全地将电能输送到目标动脉。Wyss中心的CEO表示，与像Artiria团队这样的企业家合作，对于将神经科学创新转化为临床解决方案至关重要。

Alzamend Neuro公司宣布，其研发的针对阿尔茨海默病的创新疗法AL002在GLP毒性研究中取得积极结果。该研究使用转基因小鼠模型，结果显示AL002疗法安全且耐受性良好，无不良反应。AL002是一种基于突变肽敏感细胞的细胞治疗疫苗，旨在恢复患者免疫系统对抗阿尔茨海默病的能力。Alzamend Neuro计划提交AL002的Pre-Investigational New Drug Application给美国食品药品监督管理局，并期待进一步的市场机会。