Onconova Therapeutics与Mission Bio合作，利用Mission Bio的Tapestri平台进行单细胞DNA分析，以研究Onconova的抗癌新药rigosertib。这项合作旨在通过精准生物标志物减少临床试验的时间和成本，并提高对癌症治疗的响应和疾病进展的测量精度。Rigosertib是一种针对Ras蛋白突变的创新小分子药物，旨在治疗高风险骨髓增生异常综合征（MDS）。Onconova计划在年底前完成其名为INSPIRE的III期临床试验，该试验旨在评估rigosertib在MDS患者中的疗效和安全性。Mission Bio的Tapestri平台能够检测罕见的癌症亚克隆和共发生的癌症突变，为药物研发提供有力支持。

英国Alcester，2019年8月12日：Quanta Dialysis Technologies Ltd（Quanta公司）宣布，已选定Benchmark Electronics Inc.（Benchmark）作为其个人血液透析系统（SC+）的生产合作伙伴。Benchmark是一家全球性的制造、工程和设计服务提供商，拥有40多年的医疗设备公司合作经验。Benchmark在复杂医疗系统、流体学和电子组装方面的专长使它成为Quanta的理想合作伙伴。Benchmark在FDA和ISO13485认证的医疗器械大规模生产方面的世界级能力，使Quanta能够满足对如SC+等家庭透析解决方案不断增长的需求。今年早些时候，Benchmark已生产了第一批SC+血液透析机的原型，随着Quanta为2019年第四季度在英国的商业推出做准备，最终生产单元也将随之而来。Quanta首席执行官John E. Milad表示，与Benchmark的合作将有助于Quanta实现其SC+个人血液透析系统的商业推出。Benchmark医疗部门副总裁Todd Martensen表示，他们很高兴支持Quanta作为其战略制造合作伙伴，将其产

HOOKIPA Pharma Inc.在2019年第二季度取得了多项重大进展，包括获得免疫肿瘤学领域首个临床试验的批准，以及Gilead Sciences Inc.接受其10种HBV病毒载体用于进一步测试。公司主要产品HB-101，针对巨细胞病毒感染的预防性疫苗，正在进行2期临床试验。此外，公司还计划在2019年下半年开始HB-201的1/2期临床试验，HB-201是一种针对HPV相关癌症的TheraT免疫疗法。HOOKIPA还与Gilead Sciences Inc.合作，共同研究治疗HBV和HIV的新疗法。在财务方面，HOOKIPA在2019年6月30日结束的季度净亏损为1210万美元，较2018年同期580万美元有所增加。收入为410万美元，较2018年同期60万美元大幅增长。研发费用为1390万美元，较2018年同期620万美元大幅增加。公司现金及现金等价物为13520万美元，较2018年12月31日的4860万美元大幅增加。

Biohit Oyj于2019年8月9日发布股票交易所公告，宣布其针对预防偏头痛型头痛攻击的Acetium®胶囊的临床试验结果。尽管由于患者招募缓慢，试验被扩展到两个额外的海外临床中心，但Acetium®胶囊在整个试验中并未显示出比安慰剂更优越的疗效。然而，子组分析显示，部分偏头痛患者从Acetium®胶囊中获益，其每月头痛天数减少了50%以上，甚至有患者头痛天数减少至每月25%。研究假设Acetium®胶囊能有效地阻断乙醛从组织肥大细胞中释放组胺，而组胺是已知的偏头痛发作触发因素。两位专家Docent Mikko Kallela和Professor Kari Syrjänen分别对试验结果进行了分析，指出可能需要调整剂量以优化疗效，并强调需要进一步研究以确定对Acetium®胶囊有反应的患者亚组。

Gilead Sciences宣布，中国国家药品监督管理局已批准Biktarvy（bictegravir 50mg/emtricitabine 200mg/tenofovir alafenamide 25mg，BIC/FTC/TAF）单一片剂治疗方案，用于治疗HIV-1感染。Biktarvy结合了新型未增强的整合酶链转移抑制剂（INSTI）bictegravir和已证实的安全性及疗效的Descovy（emtricitabine 200mg/tenofovir alafenamide 25mg；FTC/TAF）双核苷酸逆转录酶抑制剂（NRTI）骨架，是目前市场上最小的INSTI基三联疗法。在中国，Biktarvy适用于无整合酶抑制剂类、emtricitabine或tenofovir病毒耐药证据的成年HIV-1感染者。Biktarvy在中国获得批准是基于四个正在进行中的III期研究的资料，包括治疗初治的HIV-1感染成年人和病毒学抑制的成年人的研究。Biktarvy在48周内达到了所有研究的非劣效性主要疗效目标，且没有参与者出现治疗相关病毒学耐药，也没有患者因肾、骨或肝不良事件而停用Biktarvy。Gilead

吉利德科学宣布其单片复方制剂必妥维获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗HIV-1型病毒感染。该药物结合了创新的不含激动剂的整合酶链转移抑制剂和经过验证的双核苷反转录酶抑制剂，是目前最小的三联复方单片制剂。必妥维在中国适用于治疗无对整合酶抑制剂类药物、恩曲他滨或替诺福韦产生病毒耐药性的HIV-1型病毒感染成人。必妥维的获批基于吉利德正在进行的四个临床3期研究的数据支持，结果显示治疗组达到了非劣效性的主要病毒学终点指标。吉利德科学致力于为全球重疾患者提供创新疗法，其产品已使全球超过1200万HIV感染者受益。

康朴生物医药技术（上海）有限公司完成近亿元人民币Pre-B轮融资，由国中创投、复容投资领投，北极光创投跟投。公司致力于开发针对癌症、自身免疫疾病、炎症等治疗领域的创新药物，利用自有专利技术平台开发I类小分子靶向免疫调节创新药物。公司研发管线包括多个具备First-in-Class或Best-in-Class潜力的创新药物，其中两项已进入美国I期临床试验。投资方看好公司利用蛋白质泛素化及其降解机制开发的小分子免疫调节靶向药，认为其有望攻克现有药物的耐药性问题，提高药物有效性和安全性。同时，全球对晚期前列腺肿瘤、系统性红斑狼疮和血液系统恶性肿瘤的治疗需求不断增长，为康朴生物医药提供了广阔的市场前景。

Lexicon Pharmaceuticals宣布，其药物Zynquista（sotagliflozin）在治疗1型糖尿病患者的临床试验中显示出积极的52周卡迪罗恩结果。该药物在临床试验中改变了如估计肾小球滤过率（eGFR）、血红蛋白、血清白蛋白、尿酸、收缩压和尿白蛋白肌酐比（UACR）等临床生物标志物，表明Zynquista可能降低心血管风险和慢性肾脏病的进展。Zynquista与短期和长期肾脏血流动力学变化相关联。重要的是，在52周治疗结束后，接受Zynquista治疗的患者的eGFR与基线相当，并且显著高于安慰剂组。这些结果最近发表在《糖尿病护理》杂志上。在793名患者的inTandem1研究和782名患者的inTandem2研究中，Zynquista 200 mg和400 mg与胰岛素联合使用，与短期和长期肾脏血流动力学变化相关。Zynquista对血液浓缩和血浆尿酸的标志物产生了有意义的影响，这些生化变化与SGLT2抑制剂相关的卡迪罗恩保护有关。Zynquista显示出降低血压和尿白蛋白肌酐比（UACR）的一致效果。Lexicon是一家全面整合的生物制药公司，致力于开发能够改变患者生活的药物。

Sesen Bio公司报告了其Vicinium治疗高风险、BCG无反应性非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）的3期VISTA试验的更新、初步主要和次要终点数据，支持了Vicinium的良好获益-风险特征。这些更新的3期临床试验数据将成为公司预计在2019年第四季度启动BLA提交的基础。Sesen Bio与FDA进行了两次积极的会议，并计划在第四季度启动Vicinium的BLA提交，采用加速批准途径和滚动审查。Vicinium在3期VISTA试验中表现出良好的耐受性，95%的不良事件为1级或2级。此外，公司还完成了Vicinium生产的技术转让，并与FDA就分析可比性计划达成一致。Sesen Bio预计将在2021年之前有足够的资金支持其运营计划。

Kala Pharmaceuticals收到美国食品药品监督管理局（FDA）关于其新药申请（NDA）的完整回复函，要求提供额外临床试验的疗效数据。Kala正在进行的STRIDE 3（STRIDE – Short Term Relief In Dry Eye）三期临床试验将成为回应CRL的基础。Kala计划在2019年底前获得STRIDE 3的顶线数据，并在2020年上半年重新提交NDA。KPI-121 0.25%是一种用于暂时缓解干眼病症状的药物，其研发利用了Kala的AMPPLIFY™粘液穿透粒子（MPP）药物递送技术。

Canopy Growth宣布收购全球大麻研究公司Beckley Canopy Therapeutics，加强其在全球大麻研究领域的领导地位。此次收购将Canopy的完全拥有研究项目与Beckley Canopy的部分拥有研究平台相结合，旨在整合最佳团队、项目和临床工作。收购还包括Spectrum Biomedical UK的股份，为英国市场的发展奠定基础。Canopy Growth计划通过此次收购和全球研发计划，巩固其在全球大麻研究领域的地位。Spectrum Therapeutics将利用Beckley Canopy的知识产权，加速其全面研究项目，为公司的产品和服务提供证据，并最终改善全球患者对大麻类药物的获取。

Cytovation公司与SMS-oncology公司宣布，SMS-oncology被选为CRO，负责进行CyPep-1在晚期实体癌患者中的I/II期临床试验。CyPep-1是一种首创的溶瘤剂，通过其独特的药理特性，选择性地靶向并溶解肿瘤细胞膜。Cytovation正在启动一项首次人体试验，使用CyPep-1的瘤内注射，并计划在2019年底达到首次患者里程碑。该研究是一项开放标签、剂量递增的I/II期试验，旨在评估瘤内CyPep-1在晚期实体癌患者中的安全性、有效性和药代动力学。多中心试验将在欧洲招募约18名患者。SMS-oncology正在制定试验方案，并就患者纳入标准和研究地点提供指导，以确保试验的顺利进行。

GeneCentric Therapeutics与华盛顿大学医学院的Jose Zevallos博士领导的团队启动了R01资助的研究项目的第二阶段，旨在开发一种针对HPV阴性头颈癌的四分类分子亚型诊断工具。该研究由美国国家癌症研究所（NCI）的R01资助，于2017年8月授予Zevallos博士。该研究旨在通过开发一种临床可用的肿瘤亚型诊断测试，帮助治疗HPV阴性头颈癌（HNSCC）的患者。该诊断测试基于GeneCentric之前开发的头颈癌亚型分析器（HNSP）的改进版本，第一阶段已成功完成，现在将进入第二阶段的验证研究。该研究的最终目标是确认HNSCC诊断测试并实现商业化。这项研究有望影响头颈癌患者的治疗，目标是更好地识别对放疗抵抗的癌症，更准确地识别有隐性淋巴结转移的患者，并帮助外科医生在何时为患者提供切除颈部肿瘤的手术提供更明智的决策。

2019年8月9日，安龙生物完成战略融资，本轮融资由华义创投进行投资，相关融资金额未披露。安龙生物是一家专注于基因治疗的初创公司。业务领域涵盖眼科中湿性黄斑病变的基因治疗、AAV载体筛选等，均为当下通过基因治疗相对更为有效的领域，具有市场前景广，业务延展性强，附加值高的特点，此外安龙生物还通过与国外领先公司合作开展有关罕见病的基因治疗项目。（企查查）

2019年8月9日，英国研究人员和创新者将与全球同行合作应对埃博拉疫情、副极地洋流对全球气候的影响以及人工智能对社会和个体幸福与福祉的影响等全球性挑战。英国创新公司也将得到支持，以便在第二波英国研究与创新（UKRI）国际合作基金宣布后开拓新市场。商务部长安德烈亚·利德索姆表示，英国拥有世界级的研究和创新声誉，国际合作基金等计划使我们处于全球学术和商业合作伙伴网络的前沿，共同应对人类面临的一些最大挑战。这些合作伙伴关系将有助于解决重大问题，包括传染病传播，同时为英国创造就业机会并推动经济增长。UKRI资助的13个合作伙伴关系，总金额达6000万英镑，将与十个国家的合作伙伴合作，包括美国、加拿大、日本和印度，包括改善对致命疾病如寨卡、埃博拉和炭疽等疾病的理解，以及如何预防和应对这些疾病；与加拿大和日本的两个倡议，探索人工智能技术对社会不同部分的社会经济影响，以通过负责任的人工智能构建具有竞争力的、有弹性的和健康的经济和社会；研究北大西洋副极地洋流的计划，将产生关于它们如何影响全球气候模式的有价值的新知识；支持英国公司探索美国、印度、新加坡和加拿大的市场的倡议；与印度合作伙伴建立的新中心，开发具有医疗应用的高功率激

西安新通药物研究有限公司与美国Ligand Pharmaceuticals公司于2019年8月9日签署了关于第二代肝靶向LTP专利技术的合作协议，此举标志着我国肝病药物研发迈入新阶段。西安新通药物自2000年成立以来，以药物研究为主营业务，注重科技成果转化，连续多年被评为全国医药研发“十强”、“二十强”企业，并在2018年被评为“中国医药工业最具成长力科技创新型企业”，2019年进入全国化药研发50强、中药研发50强。公司近年来在创新药研发方面取得重大突破，目前管线中布局5款创新药，其中3款处于1～3期临床试验。Ligand Pharmaceuticals是一家在美国纳斯达克上市的生物科技公司，拥有200多个世界技术专利，其专利被包括辉瑞、诺华、葛兰素、吉利德等世界著名制药企业使用。此次合作的技术专利相比第一代肝靶向专利，具有更广泛的择性和更好的药代动力学特征，有望大幅提高肝系列创新药研究效率。

Windgap Medical与全球过敏治疗领导者ALK-Abelló达成战略合作伙伴关系，共同推广其用于治疗过敏性休克的肾上腺素自动注射器（EAI）。ALK-Abelló将获得EAI在全球范围内的独家销售和分销权，并支付前期、技术及销售里程碑款项，以及在美国净销售额的分层版税，以及在美国以外地区销售产品的净利润分成。EAI用于紧急治疗急性过敏反应，每年美国有超过20万例过敏性休克的病例，Windgap估计美国EAI市场年销售额超过10亿美元，市场潜力巨大。Windgap计划首先寻求美国食品药品监督管理局（FDA）对其肾上腺素产品用于过敏性休克的批准。