法国里昂，生物制药公司POXEL SA宣布启动PXL770的PK/PD研究，这是PXL770 Phase 2a临床试验项目的一部分。PXL770是一种新型直接AMPK激活剂，用于治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。该研究旨在确认PXL770在临床前模型中的潜力，并评估其PK特征。PXL770旨在针对非酒精性脂肪肝病的根本原因，改善肝脏脂肪变性、炎症、气球样变和纤维化等关键疾病成分。此外，PXL770可能对心血管疾病等已知共病有益。该PK/PD研究预计将招募约16名患者，主要目标是评估PXL770在非酒精性脂肪肝病（NAFLD）患者中的PK特征，并评估其安全性和耐受性。同时，PXL770正在进行一项为期12周的疗效和安全性Phase 2a临床试验，预计将招募约100名NAFLD患者，以评估PXL770对肝脏脂肪质量的影响。

Genentech公司宣布，其Phase III IMvigor130研究达到了共同主要终点，即研究者评估的无进展生存期（PFS）。Tecentriq（atezolizumab）联合铂类化疗方案在未经治疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌（mUC）患者中，与单独化疗相比，显著降低了疾病恶化或死亡的风险。中期分析显示，总生存期（OS）结果令人鼓舞，但这些数据尚未成熟，将继续随访直至下一次计划分析。Tecentriq联合化疗的安全性与已知单药安全性特征一致，未发现新的安全性信号。结果将在即将召开的医学会议上展示，并与全球卫生当局，包括美国食品药品监督管理局（FDA）共享。IMvigor130是首个针对未经治疗的晚期膀胱癌的癌症免疫疗法组合的阳性Phase III研究，Tecentriq作为首个在膀胱癌中获批的癌症免疫疗法，目前获得加速批准用于治疗特定患者群体。Genentech正在对Tecentriq进行广泛的研究，包括多个正在进行和计划中的Phase III研究，涉及肺癌、泌尿生殖系统癌、皮肤癌、乳腺癌、胃肠道癌、妇科癌和头颈癌等。

歌礼制药有限公司宣布其ASC18临床试验申请获得国家药品监督管理局批准，这是国内企业自主开发的用于治疗丙型肝炎的固定剂量复方制剂。同时，歌礼的ASC21临床试验申请也获得批准。公司已有抗丙肝药戈诺卫®上市，拉维达韦上市申请被纳入优先评审程序。歌礼创始人吴劲梓博士表示，公司正按计划完成研发里程碑，并对2020年及以后的发展前景持乐观态度。歌礼是一家在香港证券交易所上市的生物科技公司，致力于解决抗病毒、癌症及脂肪肝疾病领域的医疗需求，拥有两个上市产品，并拥有多个处于不同临床开发阶段的研发管线。

近日，华道（上海）生物医药有限公司正式完成1亿元B轮融资，本轮融资由博爱新开源医疗科技集团股份有限公司领投，新开源副总经理任大龙先生跟投。本轮融资将用于细胞（CAR-T）药物研发及细胞（CAR-T）产业化科技创新，推动华道生物建设为国内首家集生物技术、医疗技术、制药技术、自动化智能制备技术、网络运营技术为一体的细胞（CAR-T）产业全产业链自主创新平台型“智能智造”制药企业。

Precigen公司宣布，其首个患者已接受PRGN-3005 UltraCAR-T™疗法治疗，该疗法用于治疗晚期、复发性铂耐药卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌。PRGN-3005 UltraCAR-T是一种利用非病毒基因传递技术制造的CAR-T细胞疗法，旨在提高治疗效果。该研究是首个针对晚期卵巢癌患者的开放标签、剂量递增的1期临床试验，旨在评估PRGN-3005 UltraCAR-T的安全性和最大耐受剂量。这一里程碑标志着Precigen在开发新型卵巢癌治疗方面的努力取得了重要进展。

Hyundai Hope On Wheels向凤凰儿童医院颁发10万美元的Hyundai Impact Award Grant，以支持儿童癌症研究。该组织是美国最大的儿童癌症研究资助者之一，自1998年以来已投入1.6亿美元。此次资助将用于支持一名心理健康治疗师和一名儿童生活专家的薪酬，使凤凰儿童医院自2004年以来从Hyundai Hope On Wheels获得的总资助额超过100万美元。该活动强调了儿童癌症的严重性，每年有超过15,000名儿童和青少年在美国被诊断出患有儿童癌症。Hyundai Hope On Wheels的目标是通过支持创新研究和新型疗法，确保每个孩子都能享受更多生命的珍贵时刻。

Sosei Heptares与Takeda达成一项新的战略多靶点研究、开发和商业化合作，旨在发现、开发和商业化调节G蛋白偶联受体（GPCR）的新型分子，包括小分子和生物制剂。合作将结合Sosei Heptares的专有GPCR结构基础药物设计能力与Takeda在多个GPCR靶点上的广泛发现、开发和治疗领域专业知识。合作将首先关注高优先级的胃肠道靶点，但协议包括扩展到其他治疗领域的可能性。Sosei Heptares可能获得高达2600万美元的前期和近端付款，以及协议期限内的研究资金，以及可能超过12亿美元的未来开发和商业化以及基于净销售额的里程碑付款。Sosei Heptares还可能从Takeda根据合作产生的任何授权产品的净销售额中获得分层版税。Takeda获得通过合作中指定的药理学方法开发和商业化针对每个新型靶点的治疗剂的独家全球权利。

Innoplexus与Cures Within Reach for Cancer合作，利用人工智能技术，从现有的非癌症药物中寻找有潜力治疗癌症的药物。双方共同开发Oncology Repurposing Engine（ORE）™，一个基于AI的决策框架，通过整合和优先排序科学文献和现实世界证据中的药物再利用数据，以加快新药的研发进程。ORE™将大大缩短识别潜在药物候选人的时间，并加速其上市。许多非癌症通用药物在治疗癌症方面已显示出初步的疗效信号，但制药公司因无经济激励而未进一步开发。Innoplexus将利用其生命科学数据海洋和专利及专利申请中的AI技术，帮助Cures Within Reach for Cancer快速识别和提供非癌症、非专利药物的相关证据。

巴西淋巴瘤和白血病协会（Abrale）获得全球血液成分、治疗性血液分离和细胞治疗技术领导者Terumo BCT提供的三年资助，旨在为巴西血液癌症患者提供普及治疗、提高生活质量。资助将支持临床研究、健康结果数据收集和临床指南制定，包括白血病患者的最佳治疗方案。Abrale计划收集数据，用于倡导政府支持所有患者都能获得的治疗。目标是改善巴西白血病患者的生命。Abrale还提供包括患者会议、心理护理、意识宣传活动等在内的多项服务，以帮助淋巴瘤、白血病、多发性骨髓瘤和骨髓增生异常患者。Terumo BCT总裁兼首席执行官Antoinette Gawin表示，他们相信这次合作将有助于连接巴西的患者、政策制定者和医疗保健专业人员，以促进对有影响力的疗法和技术的访问。世界卫生组织将癌症定性为公共卫生问题，2016年巴西约有60万新病例，其中约3%为白血病。Abrale计划利用Terumo BCT的资助继续其工作，增加需要如干细胞采集和体外光化学疗法（ECP）等治疗的患者访问。

VIVUS公司宣布，其韩国营销合作伙伴Alvogen已获得韩国食品药品安全部（MFDS）对Qsymia（芬特明和托吡酯缓释剂）的营销批准。VIVUS首席执行官John Amos表示，这一批准基于对现有Qsymia临床试验和安全监测数据的全面审查，无需进行额外的上市后安全性相关临床试验。VIVUS将获得Alvogen在韩国Qsymia净销售额的版税。根据2017年9月签订的协议，Alvogen负责在韩国获得和维护监管批准，以及所有销售和营销活动。除了协议执行时的前期付款和与MFDS批准相关的里程碑付款外，该协议还包括未来里程碑付款，条件是启动商业化推广并实现覆盖地区的销售目标。

Epiphany Dermatology宣布与Cochise Dermatology合作，扩大在亚利桑那州的服务范围。Cochise Dermatology由Angelo Petropolis博士于1996年创立，在东南亚利桑那州享有提供高质量皮肤科服务的良好声誉。Petropolis博士是一位获得美国医学委员会认证的皮肤科医生，毕业于亚利桑那大学医学院，并在Fitzsimons陆军医疗中心和Brooke陆军医疗中心完成了内科和皮肤科住院医师培训。通过这次合作，Cochise Dermatology的医护人员和员工将获得额外的资源，包括运营、管理、市场、合规、人力资源、招聘、IT等方面的支持服务。Epiphany Dermatology是一家致力于提高皮肤科护理可及性的公司，通过在亚利桑那、科罗拉多、爱荷华、明尼苏达、密苏里、新墨西哥、俄克拉荷马和德克萨斯州的45个地点与顶尖皮肤科医生合作，提供综合皮肤科服务。

Cardiovascular Systems, Inc.（CSI）宣布成功收购了来自Gardia Medical Ltd.的WIRION栓塞保护系统及相关资产，该系统是一种用于捕捉与所有类型的周围血管介入（PVI）手术相关的碎屑的远端栓塞保护过滤器。该系统于2015年6月获得CE标志，2018年3月获得FDA批准。WIRION系统因其易于使用和多功能性而优于其他栓塞保护系统，它可与任何0.014”导丝和所有类型的周围血管介入一起使用。此外，WIRION系统是唯一一种适用于任何动脉粥样斑块切除术系统的栓塞保护装置。在WISE LE研究中，WIRION系统的重大不良事件（MAE）发生率为1.9%，低于其他已报道的栓塞过滤器。CSI计划在从Gardia Medical完成制造转移后在美国商业化WIRION系统，预计制造转移将在12至15个月的过渡期后完成。Gardia将保留WIRION系统在颈动脉血管成形术和支架术中的权利。

Quantabio公司宣布，威斯康星州卫生实验室采用其技术，通过使用Quantabio Extracta DBS技术和PerfeCTa Multiplex qPCR ToughMix试剂盒，开发并验证了一种实时PCR检测方法，可同时筛查脊髓性肌萎缩症（SMA）和严重联合免疫缺陷症（SCID）。该方法通过优化数字PCR（dPCR）检测进一步评估SMN2拷贝数，有助于评估SMA的严重程度。威斯康星州卫生实验室利用Quantabio产品成功开发并验证了这种实时多重PCR检测方法，为SMA和SCID的筛查提供了更快速、简便且经济的途径。Quantabio的Extracta DBS试剂提高了从干血斑中提取DNA的效率，而PerfeCTa Multiplex qPCR ToughMix试剂则提高了检测的灵敏度。该实验室的科学家们使用这些技术，旨在更早地识别受影响的儿童，以提供更有效的治疗。

洛杉矶生物医学研究院（LA BioMed）的研究人员正在开发一种疫苗，以抵御致命的超级细菌念珠菌耳道菌（C. auris）。这种超级细菌近年来在美国造成了数百起通常致命的医院获得性感染，对常见抗真菌药物具有抗药性。研究人员在《PLoS Pathogens》杂志上发布的一篇论文中详细介绍了最近的成功实验，该实验成功地将小鼠免疫化了C. auris感染。该疫苗NDV-3A基于与C. auris中发现的蛋白质相似的蛋白质，这种蛋白质被用于成功免疫小鼠。该疫苗引发了显著的免疫反应，并保护了免疫抑制小鼠免受致命的C. auris感染。由于C. auris几乎对所有抗真菌药物都具有抗药性，因此疫苗可能是对抗这种新兴和致命病原体的最佳方式。

Akebia Therapeutics宣布其子公司Keryx Biopharmaceuticals与许可方Panion & BF Biotech与Par Pharmaceutical达成和解与许可协议，解决Par申请批准销售Auryxia（富马酸亚铁）仿制药的专利诉讼。根据协议，公司将授予Par从2025年3月20日开始在美国销售其Auryxia仿制药的许可（需美国FDA批准），或在某些情况下更早。此外，双方将终止在美国特拉华州和纽约南区地方法院进行的所有关于Auryxia专利的Hatch-Waxman诉讼。该协议为机密文件，需美国联邦贸易委员会和美国司法部审查。Akebia Therapeutics是一家专注于开发治疗肾脏疾病药物的生物制药公司，成立于2007年，总部位于马萨诸塞州剑桥市。Auryxia（富马酸亚铁）于2014年9月5日获FDA批准用于控制慢性肾脏病（CKD）透析患者的血清磷水平，2017年11月6日获批准用于治疗CKD非透析患者的缺铁性贫血。

儿童心脏基金会与心血管网络联盟携手推进先天性心脏病研究，基金会承诺在未来五年内提供150万美元资金支持密歇根大学C.S. Mott儿童医院的心脏中心进行大规模研究和质量改进项目。先天性心脏病是美国最常见的出生缺陷，每年影响近4万名新生儿。为了应对这一挑战，来自全国各地的领导者共同成立了心血管网络联盟，旨在加速科学发现和先天性心脏病护理的改进。该联盟汇集了多个先天性心脏病网络的数据、专业知识和资源，包括近三分之二的美国先天性心脏病项目（85家医院）。

Soliton公司宣布已完成其即将进行的扩大关键性Cellulite临床试验的第四个和最后一个试验地点以及监督医生的选择。该公司与亚利桑那州斯科茨代尔的Clear Dermatology and Aesthetics Center合作，由Brenda LaTowsky医生负责患者治疗。此次临床试验基于今年早些时候进行的概念验证试验，旨在评估Soliton Rapid Acoustic Pulse（RAP）设备治疗橘皮组织的效果。试验将在全国主要城市的四个地点进行，预计将招募75名患者。Soliton公司相信，该试验的结果将支持其向美国食品药品监督管理局提交的申请。