Lyndra Therapeutics宣布与美国食品药品监督管理局（FDA）就其领先产品LYN-005（每周一次的利培酮）达成积极共识，该产品旨在治疗精神分裂症。公司计划在2022年初启动LYN-005的关键性临床试验，包括一项约90人的药代动力学（PK）比较研究，以及一项为期6个月的双盲安全性研究。LYN-005是一款创新的口服、超长效、缓释利培酮胶囊，有望为精神分裂症患者提供每周一次的用药选择，改善患者依从性。FDA的指导和支持，以及Lyndra Therapeutics近期获得的6050万美元C轮融资，为LYN-005的关键性试验和商业化准备提供了有力支持。

欧洲委员会批准了Albireo Pharma公司研发的Bylvay（奥德维巴特）药物，这是全球首个用于治疗所有亚型进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）的药物。Bylvay是一种每日一次的非系统性回肠胆汁酸转运抑制剂（IBATi），无需冷藏，可方便地作为每日一次的胶囊服用或撒在软食上。该药物的批准基于迄今为止最大的PFIC 3期临床试验的数据。Albireo计划在欧盟直接商业化Bylvay，并准备在全球范围内推出，包括在德国的上市计划，预计将于2021年9月进行。美国FDA已设定了2021年7月20日的行动日期，根据处方药用户费用法案（PDUFA）对Bylvay进行审查。Bylvay的批准为PFIC患者提供了首个非手术治疗方法，有望显著改善患者的生活质量。

Vertex制药公司宣布开始进行一项针对手术后急性疼痛的Phase 2概念验证研究，使用选择性NaV1.8抑制剂VX-548，并计划在几周内启动第二项针对腹部整形手术后急性疼痛的Phase 2研究。基于Phase 1数据的积极结果，公司正在推进该计划，并已开始一项剂量范围的概念验证研究，随后将迅速进行另一项针对腹部整形手术患者的第二项研究。预计到2022年第一季度将看到关于足部手术研究的成果。VX-548是一种口服的、选择性的NaV1.8抑制剂，已完成健康志愿者的Phase 1研究，基于有利的药代动力学、安全性和耐受性特征，于2021年推进至Phase 2研究。Vertex致力于使用小分子选择性抑制NaV1.8，旨在创造一类具有潜在优越急性疼痛缓解效果的新药物，而不具有阿片类药物的局限性。VX-548是Vertex NaV1.8抑制剂组合中最新进入临床开发的小分子。Vertex是一家全球生物技术公司，致力于投资科学创新，为患有严重疾病的人创造变革性药物。

Celsion公司宣布，其Phase I/II阶段的OVATION 2临床试验中，使用GEN-1基因介导的免疫疗法治疗晚期卵巢癌患者，已完成50%的招募。在55名随机分配接受治疗的受试者中，数据安全监测委员会一致建议继续使用100 mg/m²剂量治疗患者，并确定安全性满意，风险/收益可接受，患者可耐受长达六个月的最多17次GEN-1剂量治疗，未报告剂量限制性毒性。该研究旨在将GEN-1与标准新辅助化疗相结合，以改善癌症患者的手术切除效果。初步临床数据显示，接受GEN-1治疗的患者的肿瘤切除率显著提高，且与NACT单独治疗相比，客观缓解率相当。此外，Celsion计划根据今日公布的令人鼓舞的临床数据，为GEN-1申请FDA突破性疗法认定。

VYNE Therapeutics宣布启动一项研究者发起的试验，评估AMZEEQ®（米诺环素）局部泡沫4%作为口服异维A酸伴随治疗在患有中度至重度痤疮患者中的安全性和有效性。该研究由德克萨斯州的奥斯汀临床研究机构进行，旨在评估AMZEEQ与口服异维A酸同时使用对治疗初期常见皮肤不良反应的影响，并评估AMZEEQ作为20周口服异维A酸治疗课程的补充，以及口服异维A酸治疗结束后24周内AMZEEQ的安全性及疗效。研究采用随机、多中心、评估者盲法设计，旨在评估20周治疗期间口服异维A酸和AMZEEQ联合使用与仅口服异维A酸相比在治疗中度至重度痤疮患者中的安全性和耐受性。

Cortexyme公司宣布将在2021年7月26日至30日在科罗拉多州丹佛举行的阿尔茨海默病协会国际会议（AAIC®）期间举办一场企业赞助的研讨会和晚宴。研讨会主题为“揭开阿尔茨海默病的根源：一种创新的上游疾病修饰方法”，由公司首席执行官兼联合创始人Casey Lynch和首席医疗官Michael Detke领导，旨在介绍Cortexyme如何超越传统目标，为阿尔茨海默病治疗带来革命性变化。Cortexyme正在推进针对阿尔茨海默病的创新、上游和疾病修饰治疗方法，预计将在2021年第四季度从其2/3期GAIN试验中获得关键数据。该试验是一项针对643名轻度至中度阿尔茨海默病患者的潜在关键研究。Cortexyme的发现表明，牙周病菌P. gingivalis存在于超过90%的阿尔茨海默病患者的大脑中，动物实验表明，P. gingivalis的简单口腔感染会导致大脑浸润和下游阿尔茨海默病标志性病理，包括Aβ42产生、tau超磷酸化、小胶质细胞激活和神经退行性变。公司的主要药物候选物atuzaginstat（COR388）是一种首创的口服小分子，靶向P. gingivalis，在神经元死亡和阿尔茨海默病病理之前。C

Receptor Life Sciences公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对RLS102的药物研发申请。RLS102是一种首创的纯合成大麻二酚（CBD）胶囊，旨在治疗自闭症谱系障碍患者的易怒症状。该药物采用了一种FDA批准的药物递送技术，并在健康志愿者中启动了药代动力学（PK）和制剂选择研究。RLS102胶囊含有纯合成CBD和FDA批准的口服吸收增强剂SNAC，初步临床试验显示，RLS102能够将CBD的吸收量提高6倍。Receptor Life Sciences总裁兼首席执行官Mark Theeuwes表示，RLS102有望成为治疗自闭症谱系障碍患者易怒症状的新疗法，这一IND的接受是公司的重要里程碑，并展示了其在FDA监管环境下开发药物产品的能力。自闭症谱系障碍（ASD）是一种复杂的发育障碍，常伴有高水平的易怒，影响约500万美国成年人，目前尚无针对ASD相关易怒症状的批准治疗方法。

BlueRock Therapeutics公司宣布，其用于治疗晚期帕金森病的多能干细胞来源的多巴胺能神经元疗法DA01获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道指定。DA01正处于1期临床试验中，旨在加速其开发和审查。该公司的首席开发官Joachim Fruebis表示，获得快速通道指定是加速DA01细胞疗法临床开发的重要一步。该试验将在美国和加拿大招募10名患者，主要目标是评估DA01细胞移植的安全性和耐受性。帕金森病是一种神经退行性疾病，由于大脑中神经细胞损伤导致多巴胺水平下降，影响约750万人，包括北美130万人。BlueRock Therapeutics是专注于神经学、心脏病学、免疫学和眼科的细胞疗法公司，其细胞+基因平台能够通过同时利用多能细胞生物学和基因组编辑来创造、制造和递送具有工程功能的细胞疗法。

Allegro Ophthalmics公司宣布，其针对干眼症治疗的ALG-1007药物的第二项临床试验结果将在2021年美国白内障和屈光手术协会及美国眼科管理员协会年会上公布。公司总裁Vicken Karageozian博士将在会议上介绍该药物的临床试验结果，强调ALG-1007在治疗干眼症方面的潜力和安全性。此外，公司还计划在会议期间进行一系列的学术演讲，展示其研发的新药ALG-1007在干眼症治疗方面的进展。

ContraFect公司宣布在31届欧洲临床微生物学与感染病大会（ECCMID）上展示其直接裂解剂（DLAs）数据，包括两个口头报告和多个海报。这些数据展示了其领先裂解剂exebacase和新型裂解剂CF-370在治疗耐药性感染方面的潜力。exebacase目前正在进行针对耐甲氧西林金黄色葡萄球菌（MRSA）菌血症的3期临床试验，并获得突破性疗法指定。CF-370则展现出对多种耐药性铜绿假单胞菌的杀菌活性。ContraFect致力于开发新型DLAs，如裂解剂和美洲肽，以治疗危及生命的耐药性感染。

ContraFect公司宣布其新型工程化溶菌酶CF-296在对抗金黄色葡萄球菌（Staph aureus）方面展现出强大的体内活性，该病原体是一种致命的致病菌。研究数据表明CF-296在治疗耐甲氧西林金黄色葡萄球菌（MRSA）骨髓炎中具有显著效果，并且与达托霉素联合使用时表现出良好的耐受性。此外，CF-296在标准抗生素的基础上，作为单一疗法或联合治疗，在动物模型中显示出增强的抗菌活性。ContraFect正在进一步评估CF-296在临床开发中的潜力，并积极寻求全球开发权。

Navidea Biopharmaceuticals宣布，其NAV3-35 Phase 2b研究已招募并成像超过110名受试者，预计总招募135名参与者。该研究旨在建立正常受试者数据库，以改善类风湿性关节炎（RA）成像的准确性，并预测治疗反应。研究分为两组，一组120名健康志愿者接受Tc99m tilmanocept成像，另一组15名受试者包括10名RA患者和5名健康志愿者，以验证3D SPECT/CT成像在关节炎症定量评估中的可行性。该数据库将用于训练自动化图像分析算法，以提高Tc99m tilmanocept成像的准确性，并促进其商业化。

Eyenovia公司将在7月22日的Eyecelerator@ASCRS公司展示会上亮相，并参与“老花眼：人人都有，但能治好吗？”的圆桌讨论。公司近期成功完成了MicroLine（其专利的毛果芸香碱配方）的Phase 3 VISION-1研究，该研究通过无接触式微剂量Optejet®分配器，旨在改善患有老花眼患者的近视力。此外，公司管理层还进行了两次业务和临床更新演示，演示回放链接已提供。Eyenovia是一家处于临床阶段的眼科生物制药公司，专注于开发微剂量阵列打印（MAP）疗法，目前正致力于老花眼、近视进展和扩瞳的微剂量药物的研发。

Compugen公司宣布在Phase 1/2临床试验中，首个患者接受了COM701、Opdivo和BMS-986207的三联免疫疗法治疗。这项研究旨在评估同时阻断PVRIG、TIGIT和PD-1三种免疫检查点通路的安全性、耐受性和初步抗肿瘤活性。Compugen认为，免疫肿瘤学的未来将由联合疗法驱动，并强调其在TIGIT领域的差异化优势。该研究将重点考察特定患者群体中DNAM轴的优势，以评估这种独特的免疫疗法组合在更广泛患者群体中的潜在益处。Compugen与Bristol Myers Squibb合作进行此项研究，并期待在第四季度报告初步数据。

Oblato公司宣布获得FDA同意，提交OKN-007用于治疗高级别胶质瘤的中间规模扩大访问方案。该公司正在开发OKN-007作为治疗胶质母细胞瘤的药物。FDA已同意Oblato对弥漫性内生性脑干胶质瘤（DIPG）儿童患者进行临床试验。目前，公司正在与儿科癌症医院联盟讨论此试验。由于许多患者不符合临床试验条件或无法到达试验地点，Oblato决定通过中间规模扩大访问方案（iEAP）为这些患者提供治疗机会。iEAP允许严重或危及生命的疾病患者获得处于开发阶段或尚未获得市场批准的实验性医疗产品。Oblato计划尽快提交iEAP方案，以尽快为更多患者提供治疗。

Nanoscope Therapeutics公司宣布其基因疗法MCO-010的Phase 2b临床试验已开始，该疗法旨在恢复视网膜色素变性（RP）患者的视力。MCO-010是一种环境光激活的光遗传学单药疗法，通过将多特性视蛋白（MCO）基因递送至视网膜细胞，表达多色视蛋白，使患者能够在不同颜色的环境中看到。该疗法可在医疗办公室环境中进行，无需佩戴护目镜或其他干预措施。初步证据表明，MCO-010不仅适用于RP，还可能适用于其他眼部退行性疾病。该临床试验预计将在2021年底完成入组，2022年底提供12个月的结果。Nanoscope Therapeutics致力于为视网膜退行性疾病患者提供光遗传学疗法，其产品线包括针对RP、斯特加德特病和干性年龄相关性黄斑变性（dAMD）的视网膜再生疗法。

RedHill Biopharma宣布完成了475名严重COVID-19肺炎住院患者的全球Phase 2/3研究，使用opaganib（ABC294640）作为治疗药物。opaganib是一种新型口服抗病毒和抗炎药物，在治疗严重COVID-19方面处于临床开发阶段。研究的主要终点是患者在第14天无需氧支持呼吸的比例。此外，opaganib在体外抑制了Beta（南非）和Gamma（巴西）变异株，并可能对Delta和Delta Plus等新兴变异株保持活性。公司正在与FDA、EMA和其他监管机构讨论潜在批准途径，并计划根据研究结果确定下一步行动。