Caladrius Biosciences与Cognate BioServices签订制造协议，将生产CLBS14细胞疗法用于治疗无选项难治性心绞痛（NORDA）的III期临床试验。Caladrius获得FDA的RMAT指定，并正与FDA合作进行临床试验。Cognate拥有丰富的细胞疗法生产经验，并已通过FDA检查。CLBS14是一种CD34+细胞疗法，旨在修复和再生受损组织的微血管。NORDA患者面临生活质量下降，目前尚无有效治疗方法。

Biohaven制药公司宣布完成其关键性3期临床试验的入组，该试验针对的是其领先口服CGRP受体拮抗剂rimegepant预防偏头痛的疗效。rimegepant具有对CGRP受体的高亲和力和较长的半衰期，可能具有独特的“双重疗法”作用，能够提供偏头痛急性发作的治疗和预防效果。该3期试验主要评估了rimegepant在预防偏头痛方面的疗效和安全性，针对的是至少患有偏头痛一年，且每月有4至14次中等至重度偏头痛发作的成年患者。Biohaven还计划在即将到来的时期内实现其产品管线的重要里程碑，包括CGRP受体拮抗剂、谷氨酸调节剂和髓过氧化物酶抑制剂平台的多项化合物。

Bausch Health公司及其旗下的皮肤科业务Ortho Dermatologics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受IDP-123（他扎罗汀0.045%乳膏）的新药申请（NDA），预计审批日期为2019年12月22日。如果获得批准，IDP-123将成为首个以乳膏形式提供的他扎罗汀痤疮治疗药物。该NDA包含来自两个成功完成的III期随机、安慰剂对照、双盲临床试验的数据，涉及1,614名患有中度至重度痤疮的患者。主要疗效终点包括非炎症性和炎症性皮损平均绝对变化、从基线到第12周至少有2级改善的受试者百分比，以及皮肤“清晰”或“几乎清晰”的百分比。在两个III期研究中，所有主要疗效终点均达到统计学意义（p

Rexahn Pharmaceuticals，一家专注于开发创新疗法的临床阶段生物制药公司，于2019年8月7日发布了截至2019年6月30日的季度和半年财务报告，并更新了其产品RX-3117的开发进展。公司宣布与BioSense Global LLC达成合作协议和许可协议，以推进RX-3117在中国大陆地区胰腺癌和其他癌症的开发和商业化。此外，公司将其股票交易所从NYSE American转移到Nasdaq Capital Market，并实施了1比12的股票反向分割。截至2019年7月24日，在RX-3117与ABRAXANE联合治疗的新诊断的转移性胰腺癌患者的2a期临床试验中，观察到40名患者的总体缓解率为23%。公司的研发和一般和行政费用有所下降，净亏损也有所减少。Rexahn表示，对于RX-3117在一线转移性胰腺癌患者中的2a期临床试验的最新初步数据感到惊讶和失望，但仍在评估RX-3117在其他适应症的开发选项，包括与BioSense的合作。

美国加利福尼亚州埃尔塞贡多的Sidecar Health公司近日成功筹集了1800万美元融资，由GreatPoint Ventures和Morpheus Ventures领投。Sidecar Health致力于提供创新的医疗保险计划，允许会员根据需求定制医疗服务，选择任意医生就诊，并透明了解医疗费用，避免意外账单。公司通过支付卡和应用程序服务，让会员能比较医疗服务提供商的收费，充分利用保险覆盖。公司保险计划已获得多家A级保险公司承保，并得到医疗护理提供商Avia联合创始人Ted Meisel和旧金山联邦储备银行董事会董事Anita Pramoda等专家咨询。GreatPoint Ventures和Morpheus Ventures均为专注于初创企业早期投资的美国风投基金。

Silk Road Medical公司宣布开始一项由特定股东参与的、拟议的承销公开股票发行，涉及350万股普通股，并可能额外购买52.5万股。公司不会从出售的股票中获得收益，发行受市场和其他条件限制，具体完成时间、规模和条款存在不确定性。此次发行由摩根大通证券公司和美银美林共同担任主承销商，BMO资本市场和斯蒂费尔担任联合经理。相关证券的注册声明已提交美国证券交易委员会，但尚未生效。此外，公司还介绍了其位于加利福尼亚州桑尼维尔的治疗颈动脉疾病的创新方法——经颈动脉动脉再血管化（TCAR），这是一种结合神经保护手术原理和微创血管技术的临床验证程序，用于治疗有中风风险的颈动脉阻塞。

Vesselon公司宣布收购了FDA批准的药物Imagent，并将其用于开发新型抗癌药物。Imagent与超声技术结合，通过精确靶向肿瘤，选择性打开血管壁屏障，将药物直接输送到肿瘤部位。Vesselon计划利用Imagent开发四种类型的抗癌药物：细胞因子、溶瘤病毒、单克隆抗体和核酸构建。这种治疗方法旨在解决癌症治疗中的毒性、降解和靶向问题，同时减少对正常组织的副作用。Vesselon的药物/药物复合物旨在解决免疫肿瘤学中的根本问题，并有望改善癌症患者的生存质量和寿命。

miRagen Therapeutics宣布，在Servier终止合作后，miRagen将重新获得MRG-110的全局权利，并计划在2019年下半年公布MRG-110的1期临床试验数据。公司预计将在2021年上半年报告SOLAR临床试验的主要终点数据。miRagen正在进行资源重组，主要专注于cobomarsen和microRNA-29模拟物（包括remlarsen）的临床开发。截至2019年6月30日，miRagen拥有现金、现金等价物和短期投资4390万美元。公司预计其当前现金、现金等价物和短期投资将足以支持其运营至2020年第二季度。此外，miRagen还宣布将实施成本重组计划，以降低成本并将资源集中于领先项目，同时减少对新发现研究的投资。

Moderna公司宣布，其个性化癌症疫苗项目已进入二期临床试验，细胞巨胞病毒疫苗一期临床试验已完全入组，同时启动了四个新的第一期临床试验，分别涉及免疫肿瘤学和传染病。公司现金、现金等价物和投资总额达到14.4亿美元。Moderna的mRNA疫苗和疗法在预防病毒疾病、癌症、罕见病和心血管疾病等方面取得进展，并与Vertex制药公司扩展了囊性纤维化研究合作。公司目前有21个mRNA开发候选药物，其中13个处于临床试验阶段。

Numerate公司与加州大学洛杉矶分校心血管研究实验室合作，获得美国国立卫生研究院的心脏、肺和血液研究所（NHLBI）200万美元的小型企业创新研究（SBIR）第二阶段资助，旨在发现新型小分子药物，用于治疗和预防室性心动过速和心房颤动。研究团队利用Numerate的AI驱动的小分子药物发现平台，筛选了约1000万个化合物，确定了18个符合体外活性标准的分子，其中两个候选药物达到了第一阶段资助的所有里程碑。第二阶段研究将继续探索新型抗心律失常药物，目标是开发一种安全有效的药物，预防并治疗严重的心律失常。

英国癌症研究机构和Hummingbird生物科技公司宣布合作开发Hummingbird的针对HER3受体的抗体药物HMBD-001，用于治疗HER3驱动型癌症。英国癌症研究机构将资助该项目的研发，并负责生产临床级抗体和进行I期临床试验。Hummingbird将保留进一步推进HMBD-001项目的权利，并在临床试验完成后有权收购临床试验结果以支持抗体进一步开发。HMBD-001是唯一一种能够完全阻断HER3激活信号的抗体，有望用于治疗多种癌症，包括耐药性癌症。

Ionis Pharmaceuticals在2019年第二季度报告了其财务结果，显示公司财务状况强劲，收入增长超过75%。SPINRAZA的销售额超过10亿美元，TEGSEDI的销售额达到1700万美元，WAYLIVRA预计将在本季度在欧洲推出。公司研发收入翻倍，净利润达到8400万美元。Ionis拥有超过40种药物的管线，包括针对亨廷顿病、SOD1-ALS、Lp(a)-驱动的心血管疾病和TTR淀粉样变性等疾病的治疗药物。

Aptevo Therapeutics Inc.从Saol International Limited提前收到430万美元的里程碑付款，这是根据2017年8月原合同约定的购买协议，Saol收购了Aptevo的三种免疫球蛋白产品。这笔款项为Aptevo提供了额外的非稀释性资金，以支持其在2019年和2020年的临床和商业项目。Aptevo的财务总监Jeff Lamothe表示，公司正在推进临床开发项目，包括APVO210和APVO436两种双特异性抗体候选药物的临床试验，并计划在2019年底和2020年初发布初步数据。此外，Aptevo还推出了新的Hemophilia B产品IXINITY的检测方法，并计划开展针对12岁以下患者的临床试验，以扩大产品在美国的儿科市场。

奥利安公司与拜耳公司联合开发的Nubeqa（达鲁他米德）用于治疗非转移性去势抵抗性前列腺癌（nmCRPC）的药品在美国开始销售，奥利安公司因此获得拜耳公司支付的4500万欧元里程碑付款，这笔款项将在2019年第三季度计入奥利安公司的财务结果，对奥利安公司2019年的展望没有影响。达鲁他米德目前尚未在欧洲药品管理局或美国以外的任何其他国家获得批准。奥利安是一家全球运营的芬兰制药公司，专注于研发、生产和销售人类和兽用药品及活性药物成分，其研发重点领域包括中枢神经系统疾病、肿瘤学和呼吸系统疾病，并在这些领域开发吸入式Easyhaler肺药。2018年，奥利安净销售额达到9.77亿欧元，员工总数约为3200人，其A和B类股票在纳斯达克赫尔辛基交易所上市。

Selecta Biosciences与Asklepios BioPharmaceutical宣布建立战略合作伙伴关系，共同开发、制造和商业化针对罕见和孤儿遗传病患者的下一代AAV基因疗法。双方将利用各自独特的专有技术平台，通过人体概念验证试验验证在遗传病患者中重复给药的潜力。Selecta成为首个有临床前证据支持基因治疗患者重复给药潜力的公司。该合作旨在解决AAV基因疗法重复给药受限的问题，有望为剂量不足的患者带来治疗益处，并帮助恢复基因表达。AskBio在基因疗法开发和技术方面拥有丰富的经验，拥有超过500项AAV技术和工艺的专利和申请。Selecta的ImmTOR技术与AskBio的AAV技术相结合，有望加速新组合疗法的临床开发。

Blue Water Vaccines，一家位于辛辛那提的生物技术初创公司，与Ology Bioservices Inc.达成协议，共同研发一种新型通用流感疫苗。该疫苗基于英国牛津大学授权的技术，已在牛津研究人员的预临床研究中展现出良好的效果。疫苗的研发基于牛津大学科学家Sunetra Gupta和Craig Thompson的突破性数学模型和研究。与许多其他病毒不同，通用流感疫苗一直是研究难题。目前，流感疫苗的有效率仅为20-60%，且短缺现象普遍。每年因流感相关原因死亡的人数高达500万，因此迫切需要一种有效且可生产的疫苗。牛津大学的研究表明，流感病毒的变化没有之前认为的那么大。通过研究历史流感病毒的成分并应用数学模型，研究人员提出病毒以可预测和周期性的方式进化。在预临床研究中，给小鼠接种疫苗的保守区域，使其对所有历史流感菌株产生免疫力。Blue Water Vaccines与辛辛那提的投资者CincyTech合作，成功筹集了700万美元，以支持额外的预临床研究，随后将进行1期临床试验。该协议规定，疫苗的制造以及临床试验过程中的监管支持将在Ology总部位于佛罗里达州盖恩斯维尔的Ology Bioserv

Aevi Genomic Medicine与AstraZeneca达成一项许可协议，获得全球独家开发权，针对IL-18的MEDI2338抗体用于治疗成人Still病，这是一种在美国尚无批准生物疗法的罕见风湿病。公司计划支付数百万美元的现金和股权，并在达到特定里程碑后支付至多1.62亿美元的款项。AOSD是一种罕见且严重的自身炎症性疾病，特征为发热、皮疹和关节痛，许多患者还患有肝、心肺和肾并发症。MEDI2338是一种完全人源化抗IL-18单克隆抗体，有望成为这些患者的有效治疗方法。