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  • Dynacure DYN101 获得美国 FDA 的孤儿药资格认定，DYN101 是一种治疗罕见病“中心核肌病”的反义药物
    研发注册政策
    Dynacure DYN101 获得美国 FDA 的孤儿药资格认定，DYN101 是一种治疗罕见病“中心核肌病”的反义药物
    Dynacure公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其研发的针对中核肌病（CNM）的实验性反义药物DYN101孤儿药资格。DYN101旨在调节肌动蛋白2（DNM2）的表达，以治疗CNM。Dynacure计划在2019年下半年启动其首个人体研究，即“Unite-CNM”一期/二期临床试验。DYN101由Dynacure与RNA靶向药物发现领域的领导者Ionis Pharmaceuticals合作开发。CNM是一种罕见、严重的遗传性疾病，影响骨骼肌，由MTM1、DNM2和BIN1等基因的突变引起。DYN101的初步临床前研究显示，该药物在治疗X连锁隐性（XLCNM/肌管肌病）和常染色体显性（ADCNM）动物模型中表现出令人信服的疗效。Dynacure计划在完成“Unite-CNM”研究后，开展一项可能注册导向的二期/三期研究，包括欧洲和美国的研究站点。
    PRNewswire
    2019-08-08
  • 医疗器械研发商「雾联医疗」获数千万人民币A轮融资，建银国际领投
    医药投融资
    医疗器械研发商「雾联医疗」获数千万人民币A轮融资，建银国际领投
    雾联医疗已完成数千万人民币A轮融资，由建银国际领投，点石资本担任财务顾问。公司专注于呼吸系统医疗保健器械研发，采用纳米级雾化微孔技术，提供雾化治疗服务，产品涵盖雾化器、储雾罐、体温量测、智能呼吸训练器等，并拥有60多项发明专利。雾联医疗产品已进入14个国家和地区，包括德国、意大利等，国内市场获得小米有品订单，并在220多家医院铺设设备，包括58家三甲医院。
    36氪
    2019-08-08
    建银国际 苏州雾联医疗科技有限公司
  • 医药行业频频出现大额融资，CRO「百奥赛图」获5.43亿元D轮融资
    医药投融资
    医药行业频频出现大额融资，CRO「百奥赛图」获5.43亿元D轮融资
    百奥赛图CRO公司宣布完成5.43亿元D轮融资，由国寿大健康基金和国投创业领投，招银国际、本草资本及管理团队跟投。资金将用于市场拓展、产品研发、服务升级和抗体生产服务基地建设。百奥赛图提供一站式生物药临床前研发服务，拥有模式动物供应平台和基因敲除服务，业务覆盖模式动物定制、药理药效评价、抗体药物研发外包等。公司计划拓展抗体药物研发服务至生产工艺研发和CMC服务领域，并强调持续研发投入是提供高质量产品和服务的关键。
    36氪
    2019-08-08
    国寿大健康基金 国投创业 招银国际 本草资本 百奥赛图（北京）医药科技股份有限公司
  • 89bio 启动研究性疗法 BIO89-100 治疗 NASH 的 1b/2a 期概念验证临床试验
    研发注册政策
    89bio 启动研究性疗法 BIO89-100 治疗 NASH 的 1b/2a 期概念验证临床试验
    89Bio公司宣布，其针对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）或非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）且存在NASH高风险患者的实验性产品BIO89-100的临床试验已开始招募首例患者。这是一项旨在评估BIO89-100安全性和耐受性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的剂量递增研究。BIO89-100是一种糖基聚乙二醇化FGF21类似物，旨在治疗NASH。89Bio还宣布了领导团队的扩大，以支持其业务扩展和公司战略的实施。NASH是一种严重的NAFLD形式，可能导致肝硬化、肝衰竭、肝细胞癌甚至死亡。目前尚无针对NASH的批准产品，但生物制药行业正在积极应对这一未满足的医疗需求。
    PRNewswire
    2019-08-08
    89bio Inc
  • Ziopharm Oncology 获得欧洲药品管理局对 Ad-RTS-hIL-12 联合 Veledimex 治疗胶质瘤的孤儿药认定的积极意见
    研发注册政策
    Ziopharm Oncology 获得欧洲药品管理局对 Ad-RTS-hIL-12 联合 Veledimex 治疗胶质瘤的孤儿药认定的积极意见
    Ziopharm Oncology宣布，欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药品委员会（COMP）批准了Ad-RTS-hIL-12 plus veledimex（Controlled IL-12）作为孤儿药品的推荐，用于治疗胶质瘤。这种药物是一种基因疗法，旨在诱导和控制人体白细胞介素12（hIL-12）的产生，以增强免疫系统。Ziopharm表示，这一积极意见是治疗复发性胶质母细胞瘤临床项目的重要里程碑。孤儿药品的认定将为企业提供包括市场独占期、协议协助、集中授权程序和降低监管费用等激励措施。Ziopharm还获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道和孤儿药品认定。
    GlobeNewswire
    2019-08-08
    Alaunos Therapeutics
  • Arrowhead Pharmaceuticals 在 ARO-AAT 治疗 α-1 肝病的 SEQUOIA 2/3 期研究中为首位患者给药
    研发注册政策
    Arrowhead Pharmaceuticals 在 ARO-AAT 治疗 α-1 肝病的 SEQUOIA 2/3 期研究中为首位患者给药
    Arrowhead Pharmaceuticals宣布开始对首个患者进行ARO-AAT的SEQUOIA（AROAAT2001）临床试验，该试验是一项关键的2/3期研究，旨在评估ARO-AAT作为一种治疗与α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）相关的罕见遗传性肝病的安全性和有效性。ARO-AAT是Arrowhead的第二代皮下注射RNA干扰（RNAi）疗法，该疗法有望为目前除肝移植外无其他治疗选择的患者带来希望。SEQUOIA是一项安慰剂对照、适应性设计的2/3期研究，旨在评估ARO-AAT对AATD相关肝病患者的安全性、有效性和耐受性。该研究计划招募120名患者，接受至少9剂或约两年的ARO-AAT或安慰剂治疗。主要目标是在A部分中根据安全性和药代动力学剂量反应选择单个剂量水平，在B部分中评估疗效。Arrowhead致力于开发通过基因沉默治疗难治性疾病的新药，其疗法利用RNA干扰机制来抑制目标基因的表达。
    Businesswire
    2019-08-08
    Arrowhead Pharmaceut
  • Provention Bio 启动 1b/2a 期 PREVAIL 临床试验，评估 PRV-3279 在狼疮中的疗效
    研发注册政策
    Provention Bio 启动 1b/2a 期 PREVAIL 临床试验，评估 PRV-3279 在狼疮中的疗效
    Provention Bio公司宣布其临床试验PREVAIL启动，该试验旨在评估其新型生物制剂PRV-3279在系统性红斑狼疮（SLE）患者中的疗效。PRV-3279是一种针对B细胞表面蛋白CD32B和CD79B的人源二聚体，有望拦截SLE和其他B细胞介导的自身免疫病的病理生理过程。试验分为两个阶段，首先在健康志愿者中进行1b期试验，随后在SLE患者中进行2a期试验。PRV-3279具有独特的作用机制，旨在快速抑制激活的B细胞，同时保护非激活的B细胞，从而提供更有效且更安全的B细胞靶向疗法。试验预计在2020年上半年报告第一阶段结果。
    PRNewswire
    2019-08-08
    Provention Bio Inc
  • Hemispherx 在使用 Ampligen® 的 1 期 4 期卵巢癌临床研究中报告了积极的安全性和生存数据
    研发注册政策
    Hemispherx 在使用 Ampligen® 的 1 期 4 期卵巢癌临床研究中报告了积极的安全性和生存数据
    Hemispherx Biopharma宣布，匹兹堡大学医学中心（UPMC）发布了一份最终报告，支持在1期临床试验中使用Ampligen与Intron A和塞来昔布联合治疗复发性卵巢癌的安全性。研究团队发现，Ampligen在腹腔内使用和作为联合疗法时均耐受良好。1期研究不仅产生了良好的安全性数据，还产生了关于参与最近完成的复发性卵巢癌1期研究的4期卵巢癌患者的积极生存数据。基于上述1期研究结果，UPMC已经开始了一项新的2期复发性卵巢癌临床试验，治疗4期患者使用Ampligen、顺铂和派姆单抗。Hemispherx首席执行官托马斯·K·埃奎尔斯表示，这些结果在扩大免疫肿瘤学领域，促进检查点阻断疗法的更大效力的道路上具有极大的鼓励作用。
    GlobeNewswire
    2019-08-08
    AIM ImmunoTech Inc
  • 罗克韦尔医疗公司宣布完成 TRIFERIC® 在中国的两项临床药理学研究
    研发注册政策
    罗克韦尔医疗公司宣布完成 TRIFERIC® 在中国的两项临床药理学研究
    Rockwell Medical公司宣布在中国进行的两项Triferic（富马酸亚铁）临床试验结果积极。这些研究显示，与中国受试者相比，Triferic的药代动力学参数与西方（美国）受试者相似，表明在中国使用Triferic治疗贫血患者是安全的。公司计划与国家药品监督管理局（NMPA）讨论这些研究结果，以支持在中国提交Triferic透析液的监管批准申请。Rockwell Medical已将Triferic在中国市场的商业化权利许可给万邦生物医药，并有望获得高达3500万美元的里程碑付款。Triferic是美国唯一获批准的通过透析液在透析过程中补充铁并维持血红蛋白水平的疗法，有望在中国庞大的终末期肾病（ESRD）市场中得到应用。
    GlobeNewswire
    2019-08-08
  • Evoke Pharma 将根据 FDA 会议纪要重新提交 Gimoti™ NDA，并公布 2019 年第二季度财务业绩
    研发注册政策
    Evoke Pharma 将根据 FDA 会议纪要重新提交 Gimoti™ NDA，并公布 2019 年第二季度财务业绩
    Evoke Pharma公司宣布，根据与美国食品药品监督管理局（FDA）7月25日举行的一次A类会议的会议纪要，公司计划在2019年第四季度重新提交Gimoti™的新药申请（NDA）。会议旨在获取FDA对解决4月2019年完整回复信（CRL）中提出缺陷的反馈和同意。公司根据FDA的反馈和会议纪要，将在重新提交的文件中包含根本原因分析和之前收集的患者使用和经验信息。此外，公司还同意提供用于比较生物利用度研究的鼻喷装置的性能分析以及2019年6月开始生产的Gimoti商业规模批次的3个月稳定性数据。FDA没有要求在重新提交前完成额外的人体临床试验。Evoke Pharma公司第二季度2019年净亏损约为210万美元，或每股亏损0.09美元，而2018年第二季度净亏损约为230万美元，或每股亏损0.14美元。
    GlobeNewswire
    2019-08-08
    Evoke Pharma Inc
  • 【首发】齐碳科技完成新一轮4000万元融资，致力于纳米孔基因测序技术研发
    医药投融资
    【首发】齐碳科技完成新一轮4000万元融资，致力于纳米孔基因测序技术研发
    齐碳科技近日宣布完成第三轮4000万元人民币融资，投资方包括中关村协同创新基金、雅惠精准医疗基金，用于新一代纳米孔基因测序仪的技术研发、设备采购及人员招募。公司成立于2016年，专注于创新纳米孔单分子基因测序技术，自主开发快速、低成本、小型化的第四代基因测序仪和配套试剂。基因测序技术自2006年起快速发展，全球市场规模达到145亿美元，国内市场规模预计30亿美元。齐碳科技核心团队拥有跨学科背景，致力于推动纳米孔测序技术的应用，有望在DNA、RNA、蛋白质等多种重大疾病生物标志物检测方面得到广泛应用。
    动脉网
    2019-08-08
    中关村协同创新基金 雅惠精准医疗基金 成都齐碳科技有限公司
  • Helix Biopharma Corp. 获得美国 FDA 批准进行 Ib/II 期胰腺试验
    研发注册政策
    Helix Biopharma Corp. 获得美国 FDA 批准进行 Ib/II 期胰腺试验
    Helix BioPharma Corp.获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，开始一项针对晚期转移性胰腺癌的L-DOS47和柔红霉素的Ib/II期临床试验。该试验旨在评估L-DOS47与柔红霉素联合使用在至少接受过两种先前治疗方案的患者中的安全性和耐受性，并初步评估其活性。公司CEO表示，这一批准标志着L-DOS47从治疗肺癌扩展到可能对胰腺癌患者有益。目前，团队正在积极准备试验的启动工作，期待尽快开始对患者进行给药。
    GlobeNewswire
    2019-08-08
    Helix BioPharma Corp
  • 英国癌症研究院与Hummingbird Bioscience推动新抗体药物临床试验
    研发注册政策
    英国癌症研究院与Hummingbird Bioscience推动新抗体药物临床试验
    英国癌症研究院与蜂鸟生物科技合作开发抗HER3靶点抗体药物HMBD-001，用于癌症靶向治疗。英国癌症研究院将资助项目并开展临床试验，评估药物安全性、毒性和疗效。蜂鸟生物科技保留推进项目权利，并有权获取临床试验数据。该抗体药物针对HER3受体，阻断癌细胞生长和分裂信号通路，有望克服现有癌症疗法耐药性问题。双方将共同推进抗体药物的临床研发。
    美通社
    2019-08-08
    Hummingbird Bioscien
  • 新英格兰医学杂志发表了 WAYLIVRA® （volanesorsen） 在家族性乳糜微粒血症综合征患者中的关键研究结果
    研发注册政策
    新英格兰医学杂志发表了 WAYLIVRA® （volanesorsen） 在家族性乳糜微粒血症综合征患者中的关键研究结果
    Akcea Therapeutics和Ionis Pharmaceuticals宣布，其针对家族性胆固醇酯血症（FCS）的药物WAYLIVRA（volanesorsen）在第三期APPROACH临床试验中显示出降低甘油三酯水平的效果，与安慰剂组相比，治疗组的甘油三酯水平下降了77%，而安慰剂组则上升了18%。该研究结果发表在《新英格兰医学杂志》上，并已获得欧盟的营销授权。WAYLIVRA旨在降低肝脏中产生的载脂蛋白C-III（apoC-III）水平，从而调节血浆甘油三酯水平。这是目前唯一获准用于治疗FCS的药物，该疾病是一种罕见且严重的疾病，由于脂蛋白脂酶（LPL）酶的功能受损，导致甘油三酯水平极高，增加急性胰腺炎和其他并发症的风险。Akcea正在努力在美国和加拿大确认WAYLIVRA的路径，并计划在德国开始向患者提供该药物。
    GlobeNewswire
    2019-08-08
    Akcea Therapeutics I Ionis Pharmaceutical
  • DBV Technologies 向美国食品和药物管理局提交 Viaskin Peanut 用于治疗花生过敏的生物制品许可申请
    研发注册政策
    DBV Technologies 向美国食品和药物管理局提交 Viaskin Peanut 用于治疗花生过敏的生物制品许可申请
    DBV Technologies向美国食品药品监督管理局提交了其Viaskin Peanut生物制品许可申请，用于治疗4至11岁花生过敏儿童。Viaskin Peanut是基于经皮免疫疗法（EPIT®）的领先候选产品。此次提交解决了2018年12月FDA提出的关于生产流程和质量控制方面的额外数据需求。DBV Technologies首席执行官表示，这是公司的重要里程碑，使Viaskin Peanut更接近患者。Viaskin Peanut于2015年和2012年分别获得FDA的突破性疗法和快速通道指定。该BLA基于包括两个III期临床试验在内的全球开发计划。DBV Technologies正在开发Viaskin®，这是一种基于经皮免疫疗法（EPIT®）的实验性平台，具有广泛的免疫疗法应用潜力。
    GlobeNewswire
    2019-08-08
    DBV Technologies SA
  • Diplomat 与 Allergy Partners 签署独家实践输液协议
    交易并购
    Diplomat 与 Allergy Partners 签署独家实践输液协议
    Diplomat Pharmacy与Allergy Partners达成独家协议，共同管理办公室和家庭中的输液药物和生物制剂的配送和注射。该协议涵盖原发性免疫缺陷、α-1抗胰蛋白酶缺乏症、遗传性血管性水肿等多种治疗。Allergy Partners是美国最大的独立过敏疾病、哮喘和免疫学专科实践。双方签订的五年期协议包括续约条款，旨在利用两家公司在过敏和免疫学生物制剂市场增长中的集中采购量。Diplomat将为Allergy Partners的128个实践地点提供临床监督、人员配备、护理服务、信息技术、材料管理、报销以及某些财务和会计服务。协议还包括整合双方的信息技术平台，以支持Allergy Partners的医生与Diplomat管理的药房和护理服务团队之间的紧密护理协调。
    美通社
    2019-08-08
    Allergy Partners PA Diplomat Pharmacy In
  • Theratechnologies 重新获得 EGRIFTA 全球分销权的控制权
    交易并购
    Theratechnologies 重新获得 EGRIFTA 全球分销权的控制权
    Theratechnologies公司宣布，已终止与美国和加拿大以外的多个地区的商业合作伙伴协议，从而完全控制了EGRIFTA在全球的分销权。具体包括与Sanofi在拉丁美洲、非洲和中东、BL&H在韩国、AOP在大多数欧盟国家以及瑞士和俄罗斯、Praxis在西班牙和PRX在葡萄牙的协议终止。此举是为了实现公司开发tesamorelin治疗HIV患者非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的目标，并拓展至欧洲市场。公司认为，在全球范围内对EGRIFTA拥有完全控制权，有利于其在NASH治疗领域的战略布局。终止协议对各方均无成本。Theratechnologies是一家专注于满足罕见病医疗需求的制药公司，致力于为HIV患者提供专业治疗。
    GlobeNewswire
    2019-08-08
    Theratechnologies In
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