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  • Parexel 宣布与中国罕见病基金会建立创新合作伙伴关系
    交易并购
    Parexel 宣布与中国罕见病基金会建立创新合作伙伴关系
    Parexel与北京罕见病挑战基金会（ICF）达成战略合作，旨在通过直接了解罕见病患者，改善他们在临床试验中的可及性和体验。双方将共同规划和支持罕见病患者的社区支持和教育项目，提高患者参与临床试验的机会，并增加患者对临床试验的反馈。这一合作体现了Parexel对患者的承诺，以及在中国及亚太地区的投资。
    MarketScreener
    2021-07-22
    PAREXEL Internationa
  • Acorda Therapeutics 宣布达成在西班牙商业化 INBRIJA（R） 的协议
    交易并购
    Acorda Therapeutics 宣布达成在西班牙商业化 INBRIJA（R） 的协议
    Acorda Therapeutics与Esteve Pharmaceuticals S.A达成协议，将在西班牙商业化INBRIJA 33 mg（左旋多巴吸入粉末，硬胶囊）。INBRIJA用于治疗帕金森病患者的间歇性运动波动（OFF发作）。根据供应协议，Acorda将获得INBRIJA在西班牙销售价格的显著百分比。Esteve将拥有该地区INBRIJA的独家分销权，Acorda将向Esteve供应产品。Esteve预计将在2022年第四季度在西班牙推出INBRIJA。西班牙有至少30万人患有帕金森病，每年新增病例数约为每10,000人1例，这些发病率和患病率与欧洲其他地区相似。Acorda Therapeutics总裁兼首席执行官Ron Cohen表示，很高兴与Esteve合作，使INBRIJA在西班牙可用，这对西班牙帕金森病患者来说是个好消息。此外，Acorda正在与欧洲和其他国家的其他公司进行积极讨论，以获得INBRIJA的权利。
    Businesswire
    2021-07-22
    Acorda Therapeutics Esteve Pharmaceutica
  • 大众口腔完成B轮融资，由中信证券领投
    医药投融资
    大众口腔完成B轮融资，由中信证券领投
    近日，武汉大众口腔医疗股份有限公司获得B轮融资，由中信证券投资有限公司领投，致道资本参与其中，其他投资方还包括湖北中元九派产业投资基金合伙企业（有限合伙）。大众口腔主要从事针对各类口腔疾病及健康问题，为患者提供专业诊断、治疗、保健等口腔医疗服务。诊疗项目有口腔修复、口腔种植、口腔正畸、口腔内科、口腔外科、口腔美容。
    投资界
    2021-07-22
    开拓致道基金 中元九派 中信证券 武汉大众口腔医疗股份有限公司
  • HemoShear Therapeutics 宣布口服小分子HST5040治疗甲基丙二酸血症 （MMA） 和丙酸血症 （PA） 的 2 期研究中首批两名患者给药
    研发注册政策
    HemoShear Therapeutics 宣布口服小分子HST5040治疗甲基丙二酸血症 （MMA） 和丙酸血症 （PA） 的 2 期研究中首批两名患者给药
    HemoShear Therapeutics公司宣布，其针对甲基丙二酸血症（MMA）和丙酸血症（PA）的口服小分子药物HST5040的HERO Phase 2临床试验中，已为前两名患者进行了给药。该试验旨在推进首个针对这些罕见且危及生命的疾病生化原因的口服疗法。HST5040旨在降低由于关键酶缺乏导致的MMA和PA中积累的有毒代谢物，这些毒素可能导致严重的器官损伤、发育缺陷和过早死亡。尽管目前的治疗标准包括饮食控制、肉碱补充和更严重病例的器官移植，但MMA和PA仍存在未满足的医疗需求。HST5040被设计为方便的每日家庭给药，以液体形式口服或通过胃管给药。FDA已授予HemoShear的HST5040治疗MMA和PA的孤儿药、快速通道和罕见儿科疾病指定。HERO研究正在招募至少12名患有MMA或PA的2岁及以上患者，包括多个研究地点。
    美通社
    2021-07-22
    HemoShear Therapeuti Children's National Horizon Therapeutics Rady Children's Hosp The Childrens Mercy UPMC Children’s Hosp University of Florid University of Minnes University of Utah
  • 三生制药与日本东丽合作产品盐酸纳呋拉啡口腔崩解片III期临床试验达到预设终点
    研发注册政策
    三生制药与日本东丽合作产品盐酸纳呋拉啡口腔崩解片III期临床试验达到预设终点
    三生制药与东丽株式会社宣布，其研发的盐酸纳呋拉啡口腔崩解片治疗血液透析患者难治性瘙痒的临床研究成功达到预设终点，主要疗效指标桥接成功，与日本III期试验结果一致。该药有望缓解中国大量血液透析患者的瘙痒症状，改善生活质量。三生制药计划于2021年4季度递交新药上市申请。该研究显示，盐酸纳呋拉啡口腔崩解片5μg和2.5μg两个剂量均能改善患者瘙痒症状，并具有良好的安全性。中华医学会肾脏病学分会主任委员陈江华教授表示，这是国内第一款有望上市的针对血液透析患者瘙痒的药物，对缓解患者痛苦和生活质量改善具有重要意义。
    美通社
    2021-07-21
    沈阳三生制药有限责任公司 Toray Industries Inc
  • Spark Therapeutics 的 SPK-8011 表明，在迄今为止最大的血友病 A 1/2 期基因治疗研究中，因子 VIII 表达稳定且持久
    研发注册政策
    Spark Therapeutics 的 SPK-8011 表明，在迄今为止最大的血友病 A 1/2 期基因治疗研究中，因子 VIII 表达稳定且持久
    Spark Therapeutics在ISTH 2021虚拟大会上宣布了其基因疗法SPK-8011在治疗血友病A的1/2期临床试验的最新数据。结果显示，在18名参与者中，16名患者的FVIII表达持续至4年，且每年出血率和输注率分别减少了91.2%和97%。SPK-8011展现了良好的安全性，未出现死亡和FVIII抑制剂发展。这些数据支持了AAV基因疗法在治疗血友病A中的稳定性和持久性。
    GlobeNewswire
    2021-07-21
  • 索伦托宣布在英国的家庭门诊环境中对 COVID-19 患者进行 COVIDROPS 的 2 期临床试验，COVIDROPS 是一种针对 SARS-CoV-2 的高效中和抗体，包括令人担忧的 Delta 和 Alpha 变体
    研发注册政策
    索伦托宣布在英国的家庭门诊环境中对 COVID-19 患者进行 COVIDROPS 的 2 期临床试验，COVIDROPS 是一种针对 SARS-CoV-2 的高效中和抗体，包括令人担忧的 Delta 和 Alpha 变体
    Sorrento Therapeutics在英国进行了一项大型2期疗效试验，针对COVID-19患者使用COVIDROPS™中和抗体进行鼻腔给药。该抗体对原始SARS-CoV-2病毒、印度/德尔塔和英国/阿尔法变种具有高度活性。试验中约350名无症状或症状轻微的COVID-19患者将接受10mg或20mg的COVIDROPS剂量与安慰剂的双盲、随机临床试验。该研究采用创新的分散式设计，受试者在家中接受评估和治疗，并从英国药品和健康产品监管局（MHRA）获得快速审查和批准。美国已完成的一项安全性研究显示，与安慰剂相比，所有报告的不良反应均为轻微。如果这些研究结果证明COVIDROPS对SARS-CoV-2既安全又有效，Sorrento将在美国、英国、加拿大、印度、墨西哥、欧盟以及其他地区申请紧急使用授权。COVIDROPS通过鼻腔给药，其药物活性成分与COVI-AMG相同，是一种高活性/低剂量静脉推注注射。该抗体在体外和动物模型中对SARS-CoV-2的变种具有活性，包括高度传染性和致命的印度/德尔塔变种、英国/阿尔法变种和原始SARS-CoV-2病毒。Sorrento正在开发第二种针对所有变种的中和抗体，用于
    GlobeNewswire
    2021-07-21
    Sorrento Therapeutic
  • Organicell 宣布 FDA 批准在 COVID-19 长途运输车中使用 Zofin™ 的 IND 申请
    研发注册政策
    Organicell 宣布 FDA 批准在 COVID-19 长途运输车中使用 Zofin™ 的 IND 申请
    有机细胞再生医学公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其领先产品Zofin™的IND申请，用于治疗“长期COVID-19症状”（长期患者）。该批准的试验设计包括一个双盲、安慰剂对照、随机I/II期试验，旨在研究Zofin™在治疗COVID-19长期患者中的安全性和潜在疗效。公司计划在今年第三季度开始这项研究，前提是与治疗研究地点的设施和临床研究组织达成最终协议，以及公司筹集足够的营运资金来资助试验。COVID-19感染在全球范围内发生（并解决）时，越来越多的证据表明，并非所有COVID-19病例都符合“轻微”或“危重”类别，或以典型的2-3周时间框架解决。尽管大多数患者在几周内完全康复，但一些患者继续经历初始恢复后的症状，这些患者被称为COVID-19“长期患者”，他们在恢复后数月内报告持续的呼吸困难、咳嗽、疲劳和思维模糊，这阻碍了他们重返工作和日常生活。根据最低医疗保健行业估计，这种COVID-19长期患者的二次健康危机将导致数百万受影响的人。Zofin™是一种来自围产期来源的无细胞生物治疗药物，制造时保留自然存在的microRNAs，不添加或结合任何其他物质或稀释剂。该产品包含生长因子、细胞因子
    PRNewswire
    2021-07-21
    Organicell Regenerat
  • Cassava Sciences 将在 2021 年阿尔茨海默病协会国际会议上展示新的临床数据集
    研发注册政策
    Cassava Sciences 将在 2021 年阿尔茨海默病协会国际会议上展示新的临床数据集
    Cassava Sciences将在2021年阿尔茨海默病协会国际会议上展示其针对阿尔茨海默病的产品候选人的两项新的临床数据集。会议将于7月26日至30日在丹佛举行，并在线进行。公司的研究产品包括simufilam，一种用于治疗阿尔茨海默病的药物，以及SavaDx，一种通过简单血液检测来检测阿尔茨海默病的生物标志物/诊断工具。7月26日，Cassava Sciences的科学家将展示关于SavaDx的展板，该展板确认了simufilam的作用机制。7月29日，simufilam将在会议的口头报告中介绍，包括对完成9个月开放标签治疗的50名阿尔茨海默病患者的安全性和认知结果的初步分析。Cassava Sciences还计划在会议正式公布时间同步发布所有材料。
    GlobeNewswire
    2021-07-21
    Cassava Sciences Inc
  • 瑞世石宣布在中国提交 Wakix®（pitolisant）用于治疗发作性睡病伴或不伴猝倒的新药上市申请 （NDA）
    研发注册政策
    瑞世石宣布在中国提交 Wakix®（pitolisant）用于治疗发作性睡病伴或不伴猝倒的新药上市申请 （NDA）
    RareStone Inc.（原Citrine Medicine）宣布向中国国家药品监督管理局提交了Wakix®（pitolisant）的新药申请，该药物拟用于治疗伴有和不伴有猝倒症的嗜睡症。Wakix®是一种选择性组胺H3受体拮抗剂/反向激动剂，能够增强组胺能神经元活性，增加脑内组胺释放，从而提高患者的清醒度和警觉性。此药物已获得EMA和FDA批准，用于治疗患有嗜睡症的成年人。RareStone Inc.与Bioprojet合作，在中国拥有Wakix®的商业化和开发独家权利。RareStone Inc.致力于为中国罕见病和慢性病患者提供诊断和必要治疗，旨在建立中国首个罕见病生态系统。
    PRNewswire
    2021-07-21
  • IM Therapeutics 报告了先导药物 IMT-002 治疗 1 型糖尿病的 1b 期试验在安全性、耐受性和作用机制方面取得积极结果
    研发注册政策
    IM Therapeutics 报告了先导药物 IMT-002 治疗 1 型糖尿病的 1b 期试验在安全性、耐受性和作用机制方面取得积极结果
    IM Therapeutics宣布，其针对1型糖尿病（T1D）患者的IMT-002 Phase 1b临床试验取得积极结果，显示出安全性、耐受性、药代动力学（PK）和机制作用。该研究针对具有HLA-DQ8基因特征的T1D患者，该基因显著增加T1D风险。IMT-002旨在阻断HLA-DQ8等位基因，有望成为首个针对遗传特征的口服药物，以减缓T1D的发病或进展。研究结果显示，IMT-002安全且耐受性良好，没有严重不良事件，药代动力学和药效学活动符合预期。IM Therapeutics计划将IMT-002推进至Phase 2临床试验，并加速其他项目进入临床研究。
    Businesswire
    2021-07-21
  • Eureka Therapeutics 宣布启动靶向 ARTEMIS® T 细胞治疗肝癌的 GPC3 的 I/II 期 ARYA-3 临床试验
    研发注册政策
    Eureka Therapeutics 宣布启动靶向 ARTEMIS® T 细胞治疗肝癌的 GPC3 的 I/II 期 ARYA-3 临床试验
    Eureka Therapeutics公司宣布启动了一项针对肝细胞癌（HCC）的Phase I/II临床试验，试验药物为ECT204，这是一种针对GPC3的ARTEMIS® T细胞疗法。该疗法通过收集患者T细胞，将其工程化以表达Eureka的ARTEMIS®细胞受体，从而靶向并杀死表达GPC3的癌细胞。该研究将与ET140203 ARYA-1试验并行进行，ET140203使用TCR模拟抗体靶向肝癌细胞上的甲胎蛋白（AFP）-肽/HLA-A2复合物。Eureka Therapeutics公司致力于将新型T细胞疗法应用于实体瘤和血液恶性肿瘤的治疗，其核心技术为ARTEMIS®细胞受体平台和E-ALPHA®抗体发现平台。
    Businesswire
    2021-07-21
    Eureka Therapeutics
  • Viracta Therapeutics 宣布 FDA 批准 Epstein-Barr 病毒阳性 （EBV+） 实体瘤 1b/2 期试验的 IND 申请
    研发注册政策
    Viracta Therapeutics 宣布 FDA 批准 Epstein-Barr 病毒阳性 （EBV+） 实体瘤 1b/2 期试验的 IND 申请
    Viracta Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其针对EBV阳性复发或转移性鼻咽癌（RM-NPC）和其他EBV阳性实体瘤的1b/2期临床试验。该试验旨在评估Viracta的口服组合疗法的安全性和初步疗效，并探索与PD-1抑制剂pembrolizumab的联合使用。Viracta首席执行官Ivor Royston表示，这一进展是公司临床和战略计划的重要部分，有望扩大患者群体并增加股东价值。
    PRNewswire
    2021-07-21
    Viracta Therapeutics
  • Cortexyme 在 IADR 2021 上展示新数据，证明 atuzaginstat 破坏生物膜并在牙周病临床前模型中有效
    研发注册政策
    Cortexyme 在 IADR 2021 上展示新数据，证明 atuzaginstat 破坏生物膜并在牙周病临床前模型中有效
    Cortexyme公司宣布在阿尔茨海默病的关键临床试验中取得进展，预计2021年第四季度将公布初步数据。同时，公司在国际牙科研究协会（IADR）2021年虚拟大会上展示了其领先候选药物atuzaginstat（COR388）在牙周病治疗中的新临床前数据，表明该药物能有效抑制牙龈卟啉单胞菌的lysine-gingipain，并破坏生物膜完整性。此外，公司还确认了第二代lysine-gingipain抑制剂COR588的类似效果，并计划于2021年第三季度开始I期研究。Cortexyme首席执行官Casey Lynch表示，随着GAIN试验的初步数据即将在第四季度公布，公司正处在独特位置，其领先候选药物atuzaginstat不仅针对阿尔茨海默病的病原体P. gingivalis，还针对牙周病，有望在两个高未满足临床需求领域提供创新突破性治疗。
    Businesswire
    2021-07-21
    Cortexyme Inc
  • Dicerna 宣布 Belcesiran 治疗 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症相关肝病的 1 期试验的中期结果
    研发注册政策
    Dicerna 宣布 Belcesiran 治疗 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症相关肝病的 1 期试验的中期结果
    Dicerna Pharmaceuticals宣布了其GalXC™ RNAi疗法belcesiran在治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症相关肝病（AATLD）的1期临床试验的初步结果。该试验评估了belcesiran在0.1、1.0、3.0和6.0 mg/kg剂量下的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。结果显示，belcesiran在治疗期间显示出剂量依赖性的血清α-1抗胰蛋白酶（AAT）水平降低，并且具有良好的安全性和耐受性。研究的主要治疗评估期正在进行中，预计将在2021年医学大会上公布更多结果。AATLD是一种罕见遗传性疾病，可能导致肝纤维化、肝硬化甚至肝细胞癌。belcesiran旨在减少肝脏中异常AAT蛋白的产生，从而治疗AATLD。
    Businesswire
    2021-07-21
    Dicerna Pharmaceutic
  • Magenta Therapeutics 宣布 MGTA-117 用于治疗急性髓性白血病和骨髓增生异常综合征患者的美国 FDA 研究性新药申请更新
    研发注册政策
    Magenta Therapeutics 宣布 MGTA-117 用于治疗急性髓性白血病和骨髓增生异常综合征患者的美国 FDA 研究性新药申请更新
    Magenta Therapeutics宣布收到美国食品药品监督管理局（FDA）关于其2021年6月提交的针对急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）患者进行MGTA-117 Phase 1/2临床试验的IND申请的临床暂停信。FDA要求Magenta开发额外的生物分析，用于与PK/PD模型结合，以提供剂量递增决策和安全性监测的信息。这一要求不涉及MGTA-117的毒理学或制造。Magenta已经开始开发生物分析，并打算与FDA紧密合作，确定生物分析在剂量递增中的应用。Magenta期待通过FDA的“A型”会议结构继续与FDA就这一问题进行沟通，以促进临床暂停的解决。Magenta的CEO表示，公司正在积极开发FDA要求的生物分析，并预期在解决剩余问题后，在2021年第四季度开启研究。Magenta的MGTA-117 Phase 1/2临床试验旨在评估其作为单一剂在复发性/难治性AML和MDS患者群体中的安全性、药代动力学（PK）和药效学（PD）。Magenta预计在收集到足够的关于MGTA-117在复发性/难治性AML和MDS患者群体中的安全性、PK和PD数据后，将研究过渡到移植合格患者。Ma
    Businesswire
    2021-07-21
    Magenta Therapeutics
  • Inozyme Pharma 获得欧洲药品管理局 INZ-701 孤儿药资格认定，用于治疗 ABCC6 缺陷症
    研发注册政策
    Inozyme Pharma 获得欧洲药品管理局 INZ-701 孤儿药资格认定，用于治疗 ABCC6 缺陷症
    Inozyme Pharma宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予INZ-701孤儿药资格，用于治疗ABCC6缺乏症。INZ-701是一种正在研发的酶替代疗法（ERT），此前已获得美国食品药品监督管理局（FDA）和EMA的孤儿药资格，用于治疗ENPP1缺乏症。ABCC6缺乏症是一种罕见的遗传性疾病，可能导致婴儿期全身动脉钙化（GACI）2型、儿童和成人假性弹力纤维增生症（PXE）。该病与血浆焦磷酸盐（PPi）水平显著降低有关，PPi是矿物质化的强效调节剂。在ABCC6缺乏症患者中，由于PPi水平低导致的异常钙化可能导致视力丧失和危及生命的心血管并发症。目前尚无批准的治疗ABCC6缺乏症的方法。Inozyme Pharma计划在2021年中开始针对ENPP1缺乏症和ABCC6缺乏症患者的1/2期临床试验。
    GlobeNewswire
    2021-07-21
    Inozyme Pharma Inc
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