M6P Therapeutics，一家专注于开发新一代重组酶和基因疗法的私营生物科技公司，宣布参加2021年7月23日至25日举行的第16届国际MPS及相关疾病研讨会。该公司将进行口头报告，展示其针对溶酶体储存疾病（LSDs）的S1S3双顺反子平台，该平台具有增强溶酶体酶磷酸化的独特能力，从而提高重组蛋白的生物分布和细胞摄取，并实现基因治疗产品的有效交叉校正。M6P Therapeutics致力于通过其S1S3双顺反子平台，将先进的科学转化为针对LSD社区未满足需求的同类最佳疗法。

欧洲委员会批准了默克（在美国和加拿大称为MSD）与拜耳共同开发的可溶性鸟苷酸环化酶（sGC）激动剂VERQUVO（vericiguat）在欧洲联盟（EU）的上市。VERQUVO在欧洲的适应症为治疗症状性慢性心力衰竭，适用于近期发生失代偿事件并接受静脉（IV）治疗的成年患者。在美国，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准VERQUVO用于降低患有症状性慢性心力衰竭且射血分数低于45%的成年患者的心血管死亡和心力衰竭住院风险。此外，拜耳在日本获得了该药物的批准，并在中国及其他多个国家提交了上市申请。VERQUVO通过直接刺激sGC，增强细胞内cGMP水平，从而改善血管功能和心脏功能。

亚盛医药宣布其原创新药MDM2-p53抑制剂APG-115获得美国FDA孤儿药资格认定，用于治疗IIB-IV期黑色素瘤，这是APG-115第五项FDA孤儿药认定。亚盛医药共有4个在研新药获得12项FDA孤儿药认定，刷新中国药企记录。孤儿药用于预防、治疗、诊断罕见病，美国通过《孤儿药法案》给予企业政策扶持。APG-115有望在美国获得临床试验费用税收减免、免除NDA申请费用、研发资助等政策支持，并享有7年独占权。黑色素瘤是一种皮肤恶性肿瘤，美国患黑色素瘤的终生风险为1/63。亚盛医药首席医学官表示，APG-115获得孤儿药认定意义重大，有助于加快临床开发，造福更多患者。亚盛医药致力于肿瘤、乙肝及与衰老相关疾病等治疗领域的创新药物研发，拥有8个进入临床开发阶段的1类小分子新药产品管线。

bluebird bio公司宣布，欧洲委员会已批准其基因疗法SKYSONA（elivaldogene autotemcel，Lenti-D™）上市，用于治疗18岁以下、具有ABCD1基因突变且无HLA匹配同胞供体的早期脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者。SKYSONA是欧盟首个获批用于治疗CALD的基因疗法，针对一种罕见的儿童神经退行性疾病，可导致神经功能逐渐丧失甚至死亡。该疗法通过基因治疗，为患者提供功能性的ABCD1基因，以促进神经功能保护。此前，CALD患者唯一的治疗方案是干细胞移植，但存在严重并发症和死亡率。SKYSONA的上市将为患者带来新的治疗选择，并有望改善其生活质量。

成都迈科康生物科技有限公司完成数亿元人民币A轮融资，由KIP资本、高瓴创投和夏尔巴投资共同投资。公司专注于疫苗技术的自主研发和创新，拥有国际领先的创新佐剂技术和重组蛋白制备平台，已搭建10个创新疫苗产品管线。创始人陈德祥博士拥有近30年疫苗开发经验，公司发展迅速，成功入选GEI潜在独角兽企业，目前拥有近100名员工，核心管理团队平均拥有超过20年疫苗研发和产业化经验。本轮融资将用于临床研究和产业化基地建设，继续坚持自主创新和对外合作的发展策略。

广州源古纪科技有限公司宣布完成近亿元A轮融资，由动平衡资本、丹麓资本领投，江苏吴中医药发展股份有限公司跟投。资金将用于医学检验所、GMP车间厂房、院内本地化应用中心建设等，加速推进mNGS和LDT本地化解决方案，助力区域中心医院呼吸专科高水平发展。源古纪以呼吸感染赛道为核心，提供分子检测等全流程解决方案，并与广州呼吸健康研究院合作推动产业转化。绍兴政府支持其GMP洁净车间建设，源古纪与多家医疗机构合作推进本地化应用中心建设。投资方看好源古纪战略方向，支持其长远发展。

Astellas Pharma Inc.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其补充新药申请（sNDA），将PROGRAF®（他克莫司）的适应症扩展至预防成人及儿童肺移植受者器官排斥。这一批准基于来自美国科学移植登记处（SRTR）的回顾性观察性研究数据，分析了1999年至2017年间接受首次肺移植并存活至出院的受者的免疫抑制治疗方案。研究结果显示，使用他克莫司立即释放（IR）产品与麦考酚钠（MMF）联合治疗的患者，一年移植物存活率估计为90.9%（成人）和91.7%（儿童）。PROGRAF的安全性与在肝脏、肾脏和心脏移植患者中使用PROGRAF的安全性一致。FDA于2019年9月授予PROGRAF孤儿药资格（ODD），用于预防肺移植后的排斥反应。PROGRAF是由Astellas发现和开发的，目前在约100个国家和地区销售，作为器官移植的一线免疫抑制剂，对全球医疗移植做出了重大贡献。

Prothena公司将在2021年7月26日至30日举行的阿尔茨海默病协会国际会议上展示其两种阿尔茨海默病（AD）项目的临床前数据。这两个项目分别是PRX012，一种针对AD患者的皮下注射下一代抗淀粉样蛋白β（Aβ）抗体，以及一种双重Aβ-tau疫苗，旨在预防和治疗AD。PRX012是一种高活性的单克隆抗体，旨在通过结合Aβ的N端来治疗AD，预计将在2022年第一季度提交IND申请。而双重Aβ-tau疫苗旨在同时针对Aβ和tau，预防AD的两个关键过程。此外，Prothena的阿尔茨海默病产品组合还包括下一代抗体免疫疗法、小分子和疫苗方法，旨在推进治疗AD的新治疗范式。

Takeda制药公司公布了重组冯·威勒布兰德因子（rVWF）预防性治疗严重冯·威勒布兰德病（VWD）的III期临床试验结果，该结果在2021年国际血栓与止血学会（ISTH）虚拟大会上展出。试验显示，rVWF预防性治疗有效降低了既往接受按需治疗的患者的自发、治疗性年化出血率（sABR），且从pdVWF预防性治疗转为rVWF的患者保持了相同的止血控制水平。此外，Takeda还展示了关于VWD患者出血相关并发症、生活质量及医疗资源利用的文献综述，以及关于血友病A患者PK引导预防性治疗的疗效和安全性数据。Takeda致力于为罕见血液疾病患者提供创新解决方案，以改善患者的生活质量。

Scilex Holding Company宣布其非阿片类生物制药SP-102（SEMDEXA™）的Phase 3关键性临床试验C.L.E.A.R.项目已全面完成入组。该药物是一种新型非阿片类皮质类固醇注射剂，用于治疗腰骶神经根痛（坐骨神经痛）。SP-102已获得FDA的快速通道资格，预计在2021年第四季度公布主要数据。前期1/2期临床试验数据支持了临床前研究结果，证实了该产品在注射部位的延长停留时间。在1/2期试验中，SP-102的单次硬膜外注射在坐骨神经痛患者中产生了持续的镇痛效果，持续整个一个月的观察期。2期试验表明，所有受试者在首次和重复SP-102注射治疗后，腿部和背部的疼痛迅速减轻，28天内受影响腿部的平均疼痛降低了50%以上（100%反应率）。由于没有累积效应和下丘脑-垂体-肾上腺（HPA）抑制的快速解决，因此在考虑重复给药时，HPA药代动力学考虑不具临床相关性。没有观察到严重不良事件。Scilex预计SP-102将成为第一种获得FDA批准的非阿片类硬膜外注射剂，用于治疗坐骨神经痛，有可能取代每年在美国进行的1000万到1200万次非处方皮质类固醇硬膜外注射。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准Octapharma USA公司生产的Octagam® 10%免疫球蛋白静脉注射（人源）用于治疗成人皮肤肌炎，这是首个且唯一被批准用于治疗该罕见免疫介导性炎症疾病的静脉注射免疫球蛋白。这一批准基于ProDERM临床试验的结果，该试验是首个评估静脉注射免疫球蛋白在成人皮肤肌炎患者中长期疗效和安全的临床试验。皮肤肌炎是一种罕见自体免疫性疾病，影响美国大约每百万居民中的10人，患者通常会出现皮疹、慢性肌肉炎症和进行性肌肉无力。Octapharma USA总裁Flemming Nielsen表示，这一批准对依赖未批准治疗的患者来说是个好消息，Octapharma致力于为罕见病患者提供救命和提升生活质量的治疗方案。

Sedana Medical AB宣布其吸入性镇静药物Sedaconda（异氟醚）的欧洲注册申请获得批准，适用于机械通气成人患者的镇静。该药物将通过医疗设备AnaConDa（更名为Sedaconda ACD）使用。德国药品机构BfArM作为参考国，与14个其他欧洲药品机构协商，通过集中式欧洲程序（DCP）批准了该申请。Sedana Medical计划在下半年申请在欧洲推出吸入性镇静疗法，并在接下来的六个月内提交更多欧盟国家的申请。Sedaconda的研究结果显示，与丙泊酚相比，Sedaconda通过AnaConDa使用对通气ICU患者的镇静效果相当，且能更快、更可预测地唤醒患者，减少阿片类药物需求，并提高自发呼吸的比例，从而改善在呼吸机治疗期间和之后维持肺功能。

世界知名期刊《科学》发表了一篇关于masitinib作为COVID-19治疗药物的研究文章，确认了masitinib对SARS-CoV-2及其所有测试变异体的抗病毒活性。该研究由芝加哥大学分子工程学院的Savas Tay教授和Nir Drayman博士领导，发现masitinib是3CLpro蛋白酶（病毒复制的主要靶点）的最强抑制剂。研究结果表明，masitinib在动物实验中能有效降低SARS-CoV-2病毒载量，减少炎症标志物，并显示出对生存和临床评分的潜在益处。此外，masitinib在体外对多种冠状病毒和披膜病毒（如普通感冒、脑膜炎、肝炎和脊髓灰质炎的病原体）具有强大的活性，表明其具有较广泛的抗病毒谱。AB Science公司已与芝加哥大学签订独家许可协议，开展masitinib及其他AB Science专有药物在COVID-19预防和治疗方面的研究。

POINT Biopharma Global Inc.与Isotopia Molecular Imaging Limited签署了关于医疗放射性同位素无载体添加锕-177（n.c.a. Lu-177）的临床供应协议，该同位素用于精准肿瘤学中的靶向核素治疗。POINT将利用Isotopia的纯化技术，在印第安纳波利斯的制造设施中生产其治疗性放射性药物疗法。双方的合作旨在加强POINT的供应链，确保临床试验中临床产品的有效供应。Isotopia致力于为全球患者提供供应，而POINT则在癌症治疗领域致力于研发和商业化放射性药物。

Nanopharm Ltd.与Leyden Labs达成协议，共同开发针对呼吸道病毒的鼻喷剂，以提供广泛的保护。Leyden Labs利用其平台针对病毒家族的共同特性开发产品，而Nanopharm则凭借其在鼻给药药物产品开发方面的专业知识，将筛选并开发液体鼻喷剂配方，包括性能测试和鼻腔沉积研究，为Leyden Labs的1期临床试验做准备。双方将利用粘附性技术，尝试在鼻腔腔内实现最大沉积和保留，并评估粉末系统以提供长期稳定性。Nanopharm的CEO Jag Shur表示，Leyden Labs的平台和产品候选方案显示出巨大潜力，Nanopharm很荣幸参与其开发，以加速其临床研究进程。Aptar Pharma的Vice-President Analytical, Regulatory and Scientific Affairs Guillaume Brouet表示，支持Leyden Labs的这项重要发展，符合Aptar Pharma Services的使命，即在整个药物开发过程中帮助客户，并提供完整解决方案。Leyden Labs的CEO Koenraad Wiedhaup表示，Nanopharm团队

Mirimus公司宣布与Biogen公司建立战略合作伙伴关系，共同开发针对多种未公开神经疾病的治疗性RNAi疗法。Mirimus成立于2010年，致力于利用RNAi和CRISPR技术创建可扩展且成本效益高的药物研发管线，包括开发动物模型以支持新疗法的临床前评估。根据协议，Mirimus将利用其专长设计RNAi疗法，Biogen将评估其潜在神经疾病治疗领域的可行性。若证实可行，两家公司将有权推进资产的前期临床开发。Mirimus的创始人兼首席执行官Prem Premsrirut表示，与Biogen的合作对Mirimus来说是一个重要的进步，旨在将RNAi动物模型的专业知识扩展到基于RNAi的生物疗法开发。Mirimus自成立以来，已成为高容量、复杂且高效的PCR测试的领导者，并开发了SalivaClear，一种结合唾液采样、池式测试和PCR诊断的COVID-19检测平台。

Small Pharma公司推出了一项培训计划，旨在教育心理学家如何支持并完成其DMT辅助疗法临床试验。随着IIa期临床试验即将开始，IIb期临床试验预计将于2022年开始，该培训计划旨在确保参与试验的心理学家完全接受培训并理解监管机构的规定。该计划由牛津大学举办并成功完成，旨在培训合格的治疗师掌握Small Pharma通过其I/IIa临床试验开发的DMT辅助疗法模型。该计划包括与来自帝国理工学院、伦敦国王学院和迷幻疗法研究所等领域的专家的会议。Small Pharma相信DMT有潜力改变数百万患有抑郁症的患者的生命，并希望该培训计划将成为未来标准培训学院的开端，提高对迷幻辅助疗法重要性的认识，并支持其产品的未来商业化。