Alkermes plc公布2021年第二季度财务报告，报告显示该季度总收入为3.037亿美元，同比增长23%。净利润为240万美元，摊薄每股收益为0.01美元。公司预计全年总收入为11.45亿美元，同比增长5%。VIVITROL和ARISTADA销售额分别同比增长23%，达到8840万美元和7240万美元。公司上调了全年财务预期，并计划投资于新兴神经科学和肿瘤学管线资产。此外，公司宣布LYBALVI获得FDA批准，用于治疗精神分裂症和双相I型障碍。

Thetis制药公司宣布，其研发的基于Resolvin的疗法TP-317已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定，用于治疗胰腺癌。TP-317是一种新型Resolvin E1疗法，通过靶向肿瘤炎症来治疗实体瘤，这是癌症进展、转移和耐药的主要原因。该指定基于哈佛医学院Dipak Panigrahy博士的先驱研究，该研究证明了Resolvin E1在多种胰腺癌模型中抑制肿瘤生长的强大单药疗效。Thetis预计将在2022年开始TP-317的临床研究。胰腺癌是全球癌症相关死亡的主要原因之一，五年生存率仅为9%。尽管多药联合化疗组合的使用改善了晚期胰腺癌的预后，但大多数患者的总生存期不到一年。基于令人鼓舞的初步疗效数据和其针对促肿瘤炎症的独特作用机制，TP-317有望作为现有标准治疗的辅助治疗和维持治疗中的单药疗法提供重大益处。

Winterlight Labs与Genentech合作开展了一项针对阿尔茨海默病早期至轻度阶段的研究，利用语音分析技术探索基于语音的新型数字生物标志物。研究通过分析参与者完成临床痴呆评分量表（CDR）的语音记录，发现语言结构和复杂性与其认知衰退程度存在显著关联。这一发现有望简化临床试验，降低患者负担，并提高对认知变化的敏感度。Winterlight Labs开发的语音分析技术已应用于多项临床试验，并与多家制药公司合作开展研发。

MyMD Pharmaceuticals公司宣布，其主导药物MYMD-1在治疗自身免疫和炎症性疾病方面具有与三种已获FDA批准的JAK抑制剂相似性。该研究由Eurofins Discovery进行，表明MYMD-1在阻断炎症信号通路和抑制触发自身免疫过程的基因方面具有潜力。据360 Market Updates数据显示，JAK抑制剂药物市场预计到2026年将达到3000亿美元，而目前仅占抗炎药物市场的很小一部分。此外，MYMD-1还具有选择性抑制TNF-α和穿过血脑屏障的特性，有望成为新一代免疫代谢调节剂。MyMD Pharmaceuticals致力于通过开发两种药物平台来延长健康寿命，其中之一是基于小分子药物的平台，用于治疗自身免疫疾病和长寿。

Ampio Pharmaceuticals在63届托马斯·L·佩蒂阿斯彭肺病会议上展示了一项关于COVID-19诱导的急性呼吸窘迫综合征（ARDS）的药物Ampion™的研究。该研究显示，吸入Ampion可以显著降低COVID-19呼吸窘迫患者的全因死亡率，并缩短住院和ICU时间。此外，Ampion组的患者使用瑞德西韦的比率也较低。该研究由迈克尔·罗申博士和卢西亚诺·莱莫斯-菲尔霍博士领导，将在阿斯彭肺病会议上进行展示。

澳大利亚生物技术公司Medlab Clinical Ltd宣布，美国专利商标局（USPTO）已批准其NRGBiotic™产品在美国的专利申请。该产品已在澳大利亚药房销售，并针对抑郁症症状的治疗和预防。Medlab Clinical Ltd的CEO Dr. Sean Hall表示，这一决定是好消息，NRGBiotic™在澳大利亚的临床试验取得了积极成果。该专利保护了NRGBiotic™的配方及其治疗抑郁症的方法，有效期至2035年10月28日。

Therapeutic Solutions International公司报告称，其通用供体成人干细胞产品JadiCell在动物模型中减少了与COVID-19 delta变体感染相关的严重炎症引起的肺部病理。实验中，小鼠被给予能引起肺部损伤的病毒模拟化合物，结果显示JadiCell显著降低了肺部损伤，包括肺功能保持、进入肺部的炎症细胞减少和与COVID-19患者不良预后相关的特定蛋白C5a的抑制。此外，JadiCell在治疗COVID-19相关急性肺衰竭的III期临床试验中显示出改善患者生存率的潜力。公司正在与FDA讨论JadiCell的III期临床试验，并对其在动物研究和临床试验中表现出的免疫调节潜力持乐观态度。

Genomatica成功融资1.18亿美元，以加速全球可持续材料的商业化及扩张，有望每年减少1亿吨温室气体排放。Novo Holdings等知名投资者领投，将资金用于扩大产品生产规模，并持续投资新技术以扩大可持续材料在多个行业的影响。Genomatica以植物为基础的替代品取代了传统由石油化石燃料制成的化学品和材料，在性能上相当，成本具有竞争力，与化石燃料生产相比，可减少高达93%的环境影响。这些分子上相同的替代品可用于各种产品，包括衣物、化妆品、包装和地毯。该融资紧随Cargill和HELM基于Genomatica技术的商业生产工厂的建设消息。该工厂将是第二个使用Genomatica技术的工厂（第一个由Novamont建造），将使公司技术的全球生产能力增加三倍，达到每年10万吨。Genomatica致力于推动可持续材料的大规模转型，与领先品牌和制造商建立战略合作伙伴关系，并建立供应链的基础。

Veda，一家专注于人工智能和机器学习的平台，近日宣布获得由Oak HC/FT领投的4500万美元B轮融资，旨在加速其增长并推动其使命，帮助健康计划将关注点从繁琐的行政流程转移到会员的健康和福祉上。Veda已支持国内一些最大的健康保险公司自动化行政流程，预计2021年将为健康计划节省50万小时的提供商数据处理时间。该公司利用其领先技术帮助一家医疗补助计划自动化文件处理，将手动输入减少了90%，将处理时间从四周缩短至24小时。Veda的CEO表示，医疗保健行业自动化需求迫切，以减少低效和不必要的1万亿美元成本。Veda的技术将通过自动化流程、提高准确性和降低长期存在的成本，从根本上改变医疗保健系统的运作方式。此次融资将使Veda能够立即和快速地扩展，以满足《意外医疗法案》的紧急监管要求。该法案限制了消费者因意外医疗和余额计费而产生的过高自付费用，并要求从2022年1月1日起，所有提供商目录更新必须在48小时内完成。Veda提供的唯一AI平台，让支付方能够快速转换和吸收提供商名单，将周转时间从数周缩短至24小时。随着公司过去1.5年的快速增长，Veda的客户群预计到2022年第四季度将增加7倍。这笔资金将立即影响

Kineta公司宣布与FDA完成KVA12.1的IND前会议，就其新型抗癌免疫疗法KVA12.1的临床开发计划达成一致。FDA对KVA12.1的IND申请材料进行了审查，并提供了指导，这标志着KVA12.1的研发取得了重要进展。Kineta计划在2022年中启动KVA12.1的1/2期临床试验，以评估其作为单一药物和与pembrolizumab联合使用在治疗不可切除或转移性实体瘤患者中的安全性和有效性。Kineta致力于开发针对未满足患者需求的颠覆性生命科学技术，并已与多家合作伙伴合作推进其创新产品。

Lyndra Therapeutics宣布其口服、长效、缓释的莱沃美沙酮胶囊LYN-014获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道指定，用于每周治疗阿片类药物使用障碍（OUD）。LYN-014是一种每周一次的莱沃美沙酮口服胶囊，有望改变OUD患者的治疗体验，减少对每日去美沙酮诊所的需求，支持治疗的连续性和康复。美国阿片类药物滥用问题严重，LYN-014的开发旨在为OUD患者提供新的治疗选择。LYN-014预计将在本季度开始进行1期临床试验。

Kronos Bio公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其研究性新药申请（IND），允许公司在Q4 2021开始进行一项针对FLT3突变型急性髓系白血病（AML）患者的Phase 1/2临床试验，该试验将使用lanraplenib（LANRA）与gilteritinib联合使用。LANRA被开发为一种下一代脾酪氨酸激酶（SYK）抑制剂，与公司的主要项目entospletinib（ENTO）相比，具有改善的药代动力学（PK）和药理学特性。Kronos Bio计划在2022年第二季度开始进行一项针对NPM1突变型AML患者的Phase 3临床试验，评估ENTO与标准化疗联合使用的效果。LANRA的临床试验将分为两个阶段，第一阶段将评估LANRA与gilteritinib联合使用时的安全性、PK和抗白血病活性，第二阶段将评估LANRA的安全性及其抗白血病活性。

Cidara Therapeutics宣布将在ISHAM亚洲大会上展示关于其新型长效抗真菌药物rezafungin的临床和实验室数据，包括来自STRIVE 2期研究的更新分析和针对亚太地区分离的念珠菌和曲霉菌菌株的体外活性评估。rezafungin是一种每周一次的棘白菌素，目前正处于3期临床试验阶段，用于治疗和预防重症患者的严重真菌感染。Cidara Therapeutics致力于开发针对严重真菌或病毒感染的长效疗法，其产品组合包括rezafungin以及来自Cloudbreak®抗病毒平台的AVCs，用于预防和治疗流感和其他病毒疾病。

Goldfinch Bio在13届国际足细胞会议上宣布，将展示利用移植的人源类器官评估新型治疗药物GFB-887的药效动力学（PD）效力的新数据。GFB-887是Goldfinch Bio针对TRPC5的强效选择性抑制剂，目前处于2期临床试验阶段，用于治疗局灶性节段性肾小球硬化症（FSGS）和糖尿病肾病（DN）。公司提出的新型移植人源类器官方法在临床前药代动力学（PK）和PD研究中，优于传统动物模型研究的预测能力和转化性。Goldfinch Bio的CEO Anthony Johnson表示，该公司的创新方法有望成为药物发现项目的关键组成部分，提高新药研发的效率和成本效益。此外，Goldfinch Bio还将展示其针对足细胞病的创新药物开发方法，包括GFB-887，并介绍GFB-887的1期临床试验和2期临床试验的设计。

Ultragenyx制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲委员会已授予UX053孤儿药资格，用于治疗糖原贮积病III型（GSDIII），这是一种影响发达国家超过10,000名患者的代谢性疾病。UX053是一种基于mRNA的生物疗法，旨在为GSDIII患者提供缺乏的糖原分支酶。公司预计将在2021年下半年开始进行一项评估UX053在GSDIII成人患者中安全、耐受性和疗效的1/2期临床试验。孤儿药资格在美国和欧盟都提供了市场独占、费用减免等激励措施。GSDIII是一种由糖原分支酶（AGL）缺乏引起的疾病，导致肝脏和肌肉中糖原积累，目前尚无批准的治疗方法。Ultragenyx致力于开发针对严重罕见和超罕见遗传疾病的新型产品。

BridgeBio Pharma与Bristol Myers Squibb达成非独家、共同资助的临床合作，旨在评估SHP2抑制剂BBP-398与OPDIVO在KRAS突变晚期实体瘤患者中的联合应用，以期为难以治疗的癌症患者提供新的治疗选择。合作将包括启动一项1/2期研究，评估BBP-398与OPDIVO作为双联疗法以及OPDIVO加上KRAS G12C抑制剂作为三联疗法在KRAS突变非小细胞肺癌（NSCLC）中的安全性和初步疗效。双方将共同承担临床试验的开发成本。SHP2蛋白-酪氨酸磷酸酶与RAS/ERK MAPK通路相连，调节细胞增殖和存活，其过度活性是多种癌症的关键贡献者。KRAS突变在NSCLC病例中约占27%，在恶性实体瘤中约占17%。结合抗PD-1治疗与BBP-398等靶向疗法可能对KRAS突变患者具有前景。

Day One Biopharmaceuticals宣布，其领先产品DAY101获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的罕见儿科疾病指定，用于治疗携带激活RAF突变的低级别胶质瘤，这种疾病主要影响儿童。DAY101是一种口服、脑渗透性、高度选择性的II型泛RAF激酶抑制剂，旨在针对MAPK信号通路中的关键酶。该药物还获得了FDA突破性疗法指定，用于治疗携带激活RAF突变的pLGG患者。此外，DAY101还获得了FDA孤儿药指定和欧洲委员会的孤儿药指定。Day One正在招募患者参加DAY101的关键性2期临床试验（FIREFLY-1），该试验针对儿童、青少年和年轻成人患者的复发或进展性低级别胶质瘤。