Vertex制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了其药物KALYDECO（ivacaftor）用于治疗患有囊性纤维化（CF）的6个月至不足12个月大的婴儿，这些婴儿至少有一个CFTR基因突变，该突变对KALYDECO有反应。KALYDECO已在美、加和欧盟获得批准，用于治疗12个月及以上年龄的CF患者。这项批准基于一项为期24周的三期开放标签安全性队列研究（ARRIVAL），其中11名患有CF的婴儿接受了治疗。研究显示，KALYDECO在安全性方面与之前针对较大儿童和成人的三期研究相似，大多数不良事件为轻微或中度，没有患者因不良事件而停药。KALYDECO自2012年首次在美国获得批准，现已在40多个国家上市，超过5000名患者正在接受治疗。

EMD Serono，默克集团旗下的生物制药业务，宣布将在2019年5月4日至10日在费城举行的美国神经病学年会（AAN）上展示其多发性硬化症（MS）产品组合的数据。公司将展示20篇摘要，包括关于MAVENCLAD（cladribine）片剂、研究性疗法evobrutinib（一种口服选择性Bruton酪氨酸激酶（BTK）抑制剂）和Rebif（干扰素β-1a）的数据。公司还宣布推出新的MS研究网络“MS-LINK”，旨在通过建立一个科学基础，实现MS护理的可持续转型，共同提高患者的生活质量。MAVENCLAD已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，成为首个和唯一一种用于治疗成人复发缓解型疾病（RRMS）和活动性继发性进展性疾病（SPMS）的短疗程口服疗法。Evobrutinib正在临床研究中，用于调查其作为MS、类风湿性关节炎（RA）和系统性红斑狼疮（SLE）治疗的可能性。Rebif（干扰素β-1a）用于治疗MS的复发形式，以减少复发频率并延迟某些常见于MS患者的身体残疾的发生。

Xencor公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已解除对XmAb14045 Phase 1临床试验的部分临床暂停。XmAb14045是一种CD123 x CD3双特异性抗体分子，用于治疗复发性或难治性急性髓系白血病和其他CD123表达的血液恶性肿瘤。该决定是在与FDA讨论并同意修改研究方案后做出的，包括关于细胞因子释放综合征的监测和临床管理指导。Xencor正在与调查机构合作，根据修改后的方案恢复入组，以增强参与研究的患者安全性。XmAb14045是一种肿瘤靶向抗体，包含CD123结合域和细胞毒性T细胞结合域（CD3），用于治疗急性髓系白血病（AML）和其他CD123表达的血液恶性肿瘤。Xencor是一家处于临床阶段的生物制药公司，致力于开发用于治疗癌症、自身免疫性疾病、哮喘和过敏疾病的工程化单克隆抗体。

凤凰组织修复公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其研发的蛋白质替代疗法PTR-01快速通道认定，该疗法旨在治疗罕见的遗传性疾病RDEB。RDEB是一种与严重皮肤水疱相关的疾病，目前的治疗手段仅限于姑息治疗。快速通道程序旨在加速治疗严重疾病且未满足医疗需求的药物的开发和审查。凤凰组织修复公司已开始招募第二阶段的成人RDEB（PTR-01-001试验）临床试验，旨在评估PTR-01的安全性和耐受性，并评估其生物活性。此外，该公司还获得了PTR-01的孤儿药认定。

Aldeyra Therapeutics公司宣布，其SOLACE Phase 3临床试验的最后一位患者已完成用药。该试验评估了0.5%局部眼部用药reproxalap在非感染性前葡萄膜炎患者中的疗效。非感染性前葡萄膜炎是一种罕见但严重的眼部炎症疾病，患者常出现疼痛、畏光和视力丧失。目前标准治疗为皮质类固醇，但长期使用可能导致严重的眼部毒性。reproxalap作为一种新型化合物，有望治疗患者而无需承受皮质类固醇的毒性。SOLACE试验是一项随机、多中心、双盲、平行组、对照的Phase 3临床试验，主要结果指标为无需救援疗法的治愈时间。预计将在2019年下半年公布试验结果。Aldeyra Therapeutics致力于开发针对免疫介导疾病的下一代药物，其领先产品reproxalap正在后期开发阶段，用于治疗干眼症、过敏性结膜炎、非感染性前葡萄膜炎和Sjögren-Larsson综合征。

BioVie公司宣布了其针对难治性腹水的二期临床试验BIV201（连续输注特利加压素）的初步结果。该试验主要评估了28天连续输注特利加压素在肝硬变患者中的安全性和耐受性，并探索了连续输注特利加压素对腹水抽吸频率和体积的影响。结果显示，28天内通过便携式输注泵维持特利加压素连续输注的三名患者均保持血流动力学稳定，其中四名患者治疗后的抽吸间隔天数增加了71%至414%。BioVie计划在2019年上半年与FDA会面，分享详细的研究结果，并计划根据FDA的指导制定BIV201的临床开发计划。BIV201是一种针对腹水、肝肾综合征等肝硬变并发症的潜在新疗法，目前尚未有药物被FDA批准专门用于治疗腹水。

Aptinyx公司宣布，其新型NMDA受体调节剂NYX-458在治疗帕金森病相关认知障碍的1期临床试验中表现出良好的安全性和耐受性，未报告严重不良事件。研究显示，NYX-458在广泛剂量范围内均展现出良好的药代动力学特性，并在人体中显示出与临床前有效剂量一致的大脑暴露。公司计划在2019年下半年开始针对帕金森病认知障碍患者的2a期临床试验。NYX-458是一种口服药物，已在非人灵长类动物模型中显示出改善认知缺陷的能力，并有望为帕金森病的治疗提供新的选择。

Intec Pharma公司宣布，其关键性3期临床试验（ACCORDANCE试验）已完成最后一名患者的最终访问，该试验评估了Accordion Pill™-卡比多巴/左旋多巴（AP-CD/LD）与即释型CD/LD（IR-CD/LD；Sinemet®）在治疗晚期帕金森病（PD）症状方面的安全性和有效性。该研究纳入了462名患者进入Sinemet滴定和优化期，并将320名患者随机分配到研究的双盲部分。临床数据和患者日记目前正在验证过程中，预计将在7月/8月时间框架内公布顶级结果。Intec Pharma表示，该研究的结果将有助于改善晚期PD患者的运动波动控制、减少症状、简化剂量方案和提高依从性。此外，公司正在积极准备监管提交，并已取得商业规模制造计划的重要进展。

Medicenna Therapeutics Corp. 宣布已完成其旗舰药物MDNA55的二期临床试验患者招募，该药物用于治疗复发性胶质母细胞瘤（rGBM），这是最常见的脑癌类型。公司预计将在2019年6月公布试验的初步结果。MDNA55是一种针对IL4受体的毒素，已在多个临床试验中用于治疗超过130名患者，包括110多名rGBM患者。MDNA55已获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药地位，以及FDA的快速通道指定。Medicenna正在评估25名接受高剂量MDNA55治疗的rGBM患者的数据，并评估IL4R表达对生存结果和肿瘤反应的影响。

Synlogic公司宣布，其研发的合成生物药物SYNB1618的固体口服制剂生产过程在22届美国基因与细胞治疗学会年会上得到展示。SYNB1618旨在治疗苯丙酮尿症（PKU），该药物通过消耗血液中的苯丙氨酸（Phe）来降低其在PKU患者体内的积累。Synlogic成功开发了一种生产固体制剂的方法，该方法对细胞活性和活性影响最小，且与目前临床试验中使用的液体制剂相比，产品质量属性得到改善。Synlogic计划将这一固体制剂技术应用于其产品管线中的其他产品。公司预计，在2019年中期完成PKU患者的1/2a期研究后，将把固体口服制剂纳入SYNB1618的开发计划。

Axovant Gene Therapies Ltd.宣布在SUNRISE-PD Phase 2试验中，AXO-Lenti-PD基因疗法在帕金森病患者的第二队列中开始给药，首例受试者已无并发症出院。第二队列计划纳入至多6名患者，剂量为1.4 x 10^7 TU，是第一队列的3倍。主要目标是安全性及耐受性，关键疗效指标为UPDRS Part III（运动）OFF评分。预计2019年第四季度可获得该队列的初步数据。Axovant在2019年美国基因与细胞治疗学会年会上将展示AXO-Lenti-PD的研究结果。Axovant致力于加速该疗法的临床试验，以评估其在帕金森病患者中的潜在疗效。

Amicus Therapeutics公司宣布，其与宾夕法尼亚大学合作开发的针对庞贝病的AAV基因疗法在初步临床前研究中表现出色，显示出在多种组织中包括大脑和脊髓的显著摄取和糖原减少。该研究使用了一种经过Amicus/Penn工程改造的hGAA转基因，与自然hGAA相比，在细胞摄取和溶酶体靶向方面表现更优，并在所有关键组织中实现了显著的糖原减少。这些初步发现验证了Amicus/Penn合作的有效性，并表明该平台具有设计增强蛋白质靶向的潜力。Amicus Therapeutics计划在2019年选择临床候选药物，并推进IND研究。

法国斯特拉斯堡，2019年4月30日——专注于罕见和孤儿病药物开发的临床阶段公司Dynacure宣布，英国药品和健康产品监管局（MHRA）已批准DYN101的临床试验申请（CTA）。DYN101是一种旨在调节dynamin 2（DNM2）表达的实验性反义药物，用于治疗中心核肌病（CNM）。Dynacure计划在2019年下半年启动其首个人体研究，即Phase 1/2研究“Unite-CNM”。DYN101与Ionis Pharmaceuticals合作开发，该公司在RNA靶向药物发现领域处于领先地位。DYN101的批准标志着治疗中心核和肌管肌病的重大进展，有望为这些患者提供新的治疗选择。

Medivir公司宣布，将在2019年5月2日至5日在加拿大多伦多举行的国际骨关节炎研究学会（OARSI）世界大会上展示MIV-711二期临床试验的新数据。这些数据来自MIV-711在骨关节炎患者中进行的为期六个月的开放标签扩展研究。该研究的主要调查员、英国利兹大学肌肉骨骼医学教授菲利普·康甘博士将于5月3日和4日展示海报，标题为《使用新型组织蛋白酶K抑制剂MIV-711进行的六个月开放标签扩展RCT后安全性及有效性》。Medivir专注于开发针对癌症的创新药物，致力于满足未满足的医疗需求，并在有限或缺失现有疗法的领域投资，旨在为患者提供显著改善。Medivir的股票（股票代码：MVIR）在纳斯达克斯德哥尔摩小型股名单上上市。

2019年4月29日，台湾，Gilead Sciences公司宣布，从2019年5月1日起，Vemlidy（富马酸替诺福韦二吡呋酯，TAF）25mg，一种用于治疗成人慢性乙型肝炎的每日一次药物，将通过台湾全民健康保险（NHI）计划提供给患者。台湾大约有220万乙型肝炎感染者，但只有10%的患者接受治疗。未治疗的慢性乙型肝炎可能导致肝硬化、肝癌甚至死亡，肝癌是台湾癌症死亡的第二大原因。Vemlidy是一种新型靶向前药，其抗病毒效果与Gilead的Viread®（替诺福韦二吡呋酯，TDF）300mg相似，但剂量更低，对骨骼和肾脏的安全性更好。Vemlidy的批准基于两项国际3期研究的数据，其中包括在台湾治疗的120名患者。这些研究表明，与使用Viread的患者相比，接受Vemlidy的患者在某些骨骼和肾脏实验室参数方面有所改善，并且在96周的治疗期间没有患者对替诺福韦产生耐药性。Vemlidy已获得美国食品药品监督管理局（FDA）、日本厚生劳动省和欧洲委员会的营销批准，以及台湾食品药物管理局的许可批准。Gilead Sciences是一家基于研究的生物制药公司，致力于发现、开发和商业化创新药物，以满足全球范围内未

Daiichi Sankyo公司和AstraZeneca宣布，在《柳叶刀·肿瘤学》杂志上发表了关于[fam-]trastuzumab deruxtecan（DS-8201）的长期1期安全性和有效性结果的两篇论文。该研究性HER2靶向抗体偶联药物（ADC）在经过大量治疗的HER2阳性转移性乳腺癌和胃癌患者中进行了评估。结果显示，在HER2阳性转移性乳腺癌患者中，[fam-]trastuzumab deruxtecan表现出59.5%的确认客观缓解率和93.7%的疾病控制率。在HER2阳性胃癌患者中，该药物表现出43.2%的确认客观缓解率和79.5%的疾病控制率。这些结果支持了[fam-]trastuzumab deruxtecan在HER2阳性转移性乳腺癌和胃癌中的进一步开发。

强生公司旗下杨森制药公司宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了补充新药申请（sNDA），寻求批准ERLEADA（阿帕鲁胺）治疗去势敏感前列腺癌（mCSPC）的新适应症。这一申请基于3期TITAN研究的发现，该研究的主要终点——总生存期（OS）和影像学无进展生存期（rPFS）均得到实现。这些数据将在即将到来的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上进行口头报告。sNDA正在通过实时肿瘤学审查（RTOR）计划进行审查，该计划允许FDA在申请人正式提交完整申请之前审查数据。该计划旨在探索更高效的审查流程，以确保治疗尽快对病人可用。这一提交标志着为去势敏感前列腺癌患者提供潜在治疗选择的重要一步，无论其先前治疗或疾病程度如何。杨森研究与发展公司副总裁兼肿瘤临床开发与医学事务负责人克雷格·滕德勒博士表示，他们期待通过高效的实时肿瘤学审查试点计划与FDA紧密合作，尽快将ERLEADA带给更多患有转移性前列腺癌的患者。