SCYNEXIS公司宣布，将在2019年美国妇产科医师学会年会上展示其新型抗真菌药物ibrexafungerp（SCY-078）治疗阴道念珠菌病（VVC）的潜力。该药物是“fungerps”家族的代表，用于口服和静脉注射，正在开发用于治疗多种严重真菌感染，包括VVC、侵袭性念珠菌病、侵袭性曲霉菌病和难治性侵袭性真菌感染。ibrexafungerp目前正在进行VVC的3期临床试验。在ACOG年会上，将有三项关于ibrexafungerp的研究成果展示，包括体外活性、剂量寻找研究和无生殖或发育危害的预临床模型研究。SCYNEXIS致力于开发创新疗法，改善难治性和生命威胁性感染患者的生命质量。

ARCA生物制药公司宣布，其关于基因靶向治疗心力衰竭患者心房颤动的论文在《美国心脏病学会心衰杂志》上发表。该论文由杜克大学医学中心和杜克临床研究中心的心房颤动中心主任、论文第一作者Jonathan P. Piccini博士和麦克马斯特大学心内科名誉教授、论文资深作者Stuart J. Connolly博士共同撰写。论文探讨了β-受体阻滞剂布库洛尔在具有特定基因型的心力衰竭患者中维持窦性心律的有效性。研究显示，布库洛尔在特定亚组中显示出优于标准β-受体阻滞剂的治疗效果，并有望在未来的临床试验中得到进一步验证。

Omeros公司宣布，其FDA批准的眼科药物OMIDRIA®（苯肾上腺素和酮洛酸眼内溶液）1% / 0.3%的一项真实世界研究将在2019年5月3日至7日在圣地亚哥举行的美国白内障和屈光手术协会-美国眼科管理员年度会议上呈现。该研究由Wake Forest大学医学院眼科教授Keith A. Walter进行，题为“使用术中和非甾体抗炎药单独治疗，不使用类固醇的伪晶状体黄斑水肿发生率”。研究比较了在白内障手术中使用OMIDRIA与仅使用术后非甾体抗炎药的患者中，以及未使用OMIDRIA、使用或未使用非甾体抗炎药的患者中，发生黄斑水肿的发病率。OMIDRIA是首个也是唯一一个获FDA批准的此类产品，在美国市场用于白内障手术或人工晶状体置换术，以防止术中瞳孔缩小并减轻术后眼部疼痛。该研究旨在评估OMIDRIA在临床实践中的应用效果。

Helix BioPharma Corp.宣布，其LDOS003研究的首个给药队列的安全性数据经审查后，未观察到严重不良事件或剂量限制性毒性。试验指导委员会建议开始招募第二给药队列的患者。LDOS003是一项II期、开放标签、随机研究，评估免疫偶联剂L-DOS47与长春瑞滨和顺铂联合使用与单独使用长春瑞滨和顺铂相比，在肺腺癌患者中的疗效。研究分为两部分，第一部分确定L-DOS47的最大耐受剂量，第二部分将进一步招募118名患者进行随机分组。L-DOS47目前在美国、波兰和乌克兰进行临床试验，用于治疗某些非小细胞肺癌患者。

Tetra Discovery Partners宣布启动一项针对早期阿尔茨海默病患者进行的BPN14770 Phase 2临床试验，该药是一种新型选择性抑制PDE4D的药物，旨在增强记忆形成并改善认知和记忆。该试验为随机、双盲、安慰剂对照的三个月研究，将在美国60个地点进行，预计招募255名55至85岁的早期阿尔茨海默病患者。主要终点为记忆评估的基线变化，次要终点包括记忆、认知和日常功能的基线变化以及药代动力学测量。此前，BPN14770在健康老年志愿者中的Phase 1研究显示认知益处。Tetra Discovery Partners致力于开发针对阿尔茨海默病、创伤性脑损伤等脑部疾病的药物。

TARIS Bio公司宣布启动一项新的临床试验，以评估TAR-302治疗过度活跃膀胱（OAB）的安全性和初步疗效。这项研究是之前1b期临床试验的后续研究，旨在评估单次12周剂量的TAR-302对OAB患者的治疗效果。在先前的试验中，接受TAR-302治疗的11名患者平均每天减少了75%的尿失禁发作，且药物耐受性良好。新研究将招募约30名OAB患者，通过膀胱内给药途径进行TAR-302治疗，并评估其安全性、耐受性和初步疗效。TAR-302旨在通过膀胱局部给药，提高治疗效果并减少口服治疗的副作用。

Triumvira Immunologics公司提交了IND和CTA申请，以启动TAC01-CD19的1/2期临床试验，该产品是一种针对CD-19的TAC-T细胞疗法，用于治疗复发性/难治性大B细胞淋巴瘤。TAC01-CD19具有成为新一代细胞疗法产品的潜力，Triumvira正在开发一种独特的T细胞抗原耦合（TAC）技术平台，旨在解决现有CAR-T疗法的毒性和肿瘤类型限制问题。TAC技术通过利用自然T细胞受体（TCR）来靶向癌细胞，Triumvira的TAC01-CD19是针对实体瘤和血液恶性肿瘤的多个TAC项目中的领先项目。CD19是B细胞标记物，在B细胞恶性肿瘤如弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）中表达。尽管近年来治疗有了显著改善，但约45%的DLBCL患者死于疾病或非癌症原因。Triumvira Immunologics是一家免疫疗法公司，成立于2015年，致力于开发比现有基因疗法癌症治疗更安全、更有效的T细胞疗法。

MaxCyte公司技术运营总监Robert Keefe在2019年ASGCT年会上发表了题为“新型mRNA自体CAR疗法在肿瘤学中的应用”的口头报告，重点介绍了CARMA平台的关键特性，包括与传统CAR疗法相比，制造和交付时间缩短，且无病毒成分。他还描述了MaxCyte首个CARMA药物候选MCY-M11的制造可行性数据，该药物正在国家癌症研究所和圣路易斯华盛顿大学进行针对间皮素表达的实体瘤的I期临床试验。MaxCyte首席医疗官Claudio Dansky Ullmann表示，首个CARMA临床试验的进展表明了快速制造过程的可行性，这对MaxCyte及其技术的应用具有重要意义。CARMA平台提供了一种创新的细胞疗法方法，可应用于多种疾病，包括实体瘤。MCY-M11的制造过程利用MaxCyte专有的Flow Electroporation技术将mRNA转染到新鲜的外周血单核细胞（PBMCs）中。CARMA细胞疗法旨在减少其他CAR技术中出现的潜在不良事件，并允许多次给药，这对于细胞疗法治疗实体瘤可能至关重要。该试验在美联抗癌研究协会（AACR）年会上作为“正在进行中的试验”进行展示。MaxCyte是一家全球临

Cell Medica宣布，其在癌症治疗领域处于领先地位的下一代细胞免疫疗法合作伙伴在华盛顿特区的美国基因与细胞治疗学会年会上展示了CMD-502的最新临床前数据。CMD-502是一种现成的CAR-NKT疗法候选产品，用于治疗复发/难治性CD19表达的B细胞恶性肿瘤。该疗法利用NKT细胞，其具有不变的T细胞受体，不易引起移植物抗宿主病（GvHD），这是输注供体来源的淋巴细胞可能引发的一种潜在致命疾病。CMD-502细胞疗法旨在延长持久性和增强抗肿瘤活性，并通过单次逆转录病毒载体有效地表达CAR、IL-15和短发夹RNA（shRNA），以降低HLA I类和II类表达，减少患者免疫系统的排斥反应。这些数据进一步支持了Cell Medica在现成疗法中利用创新CAR-NKT平台的可能性。

诺华公司在即将召开的美国神经病学年会（AAN）上展示了其广泛的神经系统疾病治疗产品组合，包括针对脊髓性肌萎缩（SMA）、多发性硬化症（MS）和偏头痛的创新解决方案。诺华将展示52项摘要，其中包括针对Zolgensma®（onasemnogene abeparvovec-xioi；AVXS-101）的多个临床研究，该药物在SMA治疗中显示出积极结果。Mayzent®（siponimod）的新分析显示，对于继发性进展性MS（SPMS）患者，该药物在认知功能方面有显著益处。Aimovig®（erenumab）作为抗CGRP疗法，展示了长期的安全性和有效性。诺华强调其致力于解码神经系统疾病如SMA、MS和偏头痛背后的科学，并通过创新科学、算法和技术，为需要帮助的患者提供改变生活的解决方案。

Stealth BioTherapeutics公司近期在ARVO年会上展示了其针对干性年龄相关性黄斑变性（AMD）和利伯遗传性视神经病变（LHON）的眼科项目积极成果。研究显示，使用实验性药物elamipretide治疗的患者在视觉功能上取得了显著改善。ReCLAIM研究评估了elamipretide对干性AMD患者的疗效，结果显示患者视力有显著提升。ReSIGHT研究则评估了elamipretide对LHON患者的疗效，同样观察到患者视力显著改善。两项研究均显示elamipretide具有良好的耐受性，且大多数不良事件为轻微至中度。此外，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予elamipretide治疗干性AMD和LHON的快速通道资格，以及LHON的孤儿药资格。

Neurocrine Biosciences在2019年美国神经学年会（AAN）上展示其运动障碍项目数据，包括首个美国FDA批准的迟发性运动障碍（TD）治疗药物INGREZZA（valbenazine）胶囊、帕金森病（PD）研究性治疗药物opicapone和与Voyager Therapeutics合作获得的PD基因治疗药物VY-AADC。INGREZZA是首个针对TD的VMAT2抑制剂，opicapone是一种COMT抑制剂，旨在延长左旋多巴的效果，而VY-AADC是一种旨在将AADC酶导入脑细胞的基因治疗。这些数据旨在为神经科医生和医疗保健提供者提供关于INGREZZA、opicapone和VY-AADC对患者运动障碍治疗益处的理解。

3-V Biosciences与Ascletis Pharma宣布，3-V Biosciences正在进行一项针对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者的FASN抑制剂TVB-2640（Ascletis代码：ASC40）的Phase 2临床试验，并已给首位患者用药。该试验旨在评估TVB-2640对约90名美国和25-30名中国NASH患者肝脏脂肪的影响，主要终点是12周连续用药后肝脏脂肪的减少情况。3-V Biosciences与Ascletis于2019年2月达成独家许可协议，Ascletis获得在中国大陆开发、生产和商业化TVB-2640及其相关化合物的权利。该临床试验的启动对TVB-2640和3-V Biosciences都是一个重要进展。

Adverum Biotechnologies在ARVO 2019年会上首次展示了其基因疗法ADVM-022在双眼递增注射的初步临床数据。研究显示，在首次注射后两个月对另一只眼睛进行注射是安全的，并且第二只眼睛的表达水平保持在aflibercept治疗水平内。该研究突出了ADVM-022在治疗已有向量免疫或双侧疾病患者中的潜力。ADVM-022是一种针对湿性年龄相关性黄斑变性（Wet AMD）的基因疗法候选药物，旨在通过单次玻璃体注射提供持续的aflibercept治疗水平，减少频繁注射的负担，并改善患者的实际视力。

Cell Medica在华盛顿举行的美国基因与细胞治疗学会年会上宣布，其合作伙伴贝勒医学院和德克萨斯儿童医院在GINAKIT2临床试验中展示了针对复发/难治性高风险神经母细胞瘤儿童的最新积极进展。患者接受了自体CAR-NKT疗法，该疗法被工程化以靶向GD2+神经母细胞瘤细胞。在最低剂量水平（3 x 10^6 CAR-NKT细胞/m^2）下，前两名患者的早期数据表明CAR-NKT细胞在体内显著扩增，并随后浸润到实体肿瘤和骨髓中。一名患者在接受输注后4周时出现了广泛的肿瘤消退的强烈影像学证据，8周时观察到进一步消退。没有观察到与治疗相关的显著毒性，包括细胞因子释放综合征或神经毒性。CAR结构在GINAKIT2研究中也被工程化以诱导细胞因子IL-15的表达。在ASGCT上展示的体内小鼠模型数据表明，CAR-NKT细胞的持久性增强，这被认为对长期疗效很重要。贝勒医学院儿科肿瘤学助理教授、德克萨斯儿童癌症中心医师科学家Heczey博士表示，尽管研究还处于早期阶段，但很高兴看到支持CAR-NKT细胞活性的证据。Cell Medica首席执行官Nowers表示，虽然这些数据是初步的，但看到基于自然杀伤T细胞的CAR疗法在神

2019年5月1日，美国国家首都儿童医疗器械创新联盟（NCC-PDI）宣布了“为儿童医疗器械提出你的提案！”竞赛的五位获胜者，每位获胜者将获得5万美元的奖金和进入由MedTech Innovator领导的独特“儿童医疗器械创新加速器计划”。评委团由来自商业、医疗保健、监管和法律领域的专家组成，根据他们为儿童设计的医疗器械的临床意义和商业可行性选出获胜者。此次竞赛专注于推进儿童骨科和脊柱领域的护理，这是美国食品药品监督管理局（FDA）确定的成长中的未充分服务的专业领域，缺乏创新。获胜者包括AMB Surgical、Auctus Surgical、ApiFix Ltd、Children's National Health System和nView Medical。NCC-PDI是五个FDA儿童医疗器械联盟资助计划之一，支持儿童医疗器械的开发和商业化。NCC-PDI由儿童国家健康系统的谢赫扎耶德儿科外科创新研究所和马里兰大学A.詹姆斯·克拉克工程学院领导。通过首次NCC-PDI“儿童医疗器械创新加速器计划”，MedTech Innovator为获胜者提供由行业领先的高管和投资者提供的虚拟深入、定制化的辅导。

Crown Laboratories宣布收购Keri品牌，获得GlaxoSmithKline的北美权益，并从Greenspring Associates获得股权投资。这是Crown在五个月内从GSK收购的第六个产品。Keri品牌拥有悠久的市场历史，受到全球皮肤科医生和医疗保健从业者的支持。此次收购支持了Crown提供广泛皮肤护理解决方案的目标，并扩展了其产品组合。Crown的CEO Jeff Bedard表示，Keri品牌的加入是对其日常皮肤护理计划的欢迎补充，并自豪地有机会在品牌遗产的基础上进行建设。Hildred和Montreux作为现有股权投资者，与Greenspring一起支持Crown的业务发展计划。交易财务条款未公开。