BioTime公司宣布，其在研产品OpRegen®的Phase I/IIa临床试验更新结果将在2019年ARVO年会上展示。OpRegen是一种视网膜色素上皮细胞移植疗法，用于治疗干性年龄相关性黄斑变性（AMD）伴地理萎缩（GA）。数据显示，OpRegen治疗耐受性良好，部分患者视网膜治疗区域的形态改善。研究显示，手术和OpRegen细胞普遍耐受，无意外不良事件。成像显示，接受OpRegen治疗的患者视网膜结构持续改善，移植细胞持续存在。此外，OpRegen治疗后，患者的最佳矫正视力（BCVA）和GA区域保持稳定，部分患者视力有所改善。

Samumed公司宣布已完成 lorecivivint（SM04690）治疗膝骨关节炎（OA）的3期临床试验设计，该试验旨在评估lorecivivint对症状缓解和疾病进展的影响。该3期临床试验被称为STRIDES，预计将在2019年第二季度开始招募首位患者。试验将首先启动STRIDES X-ray试验，这是一项为期56周的研究，旨在评估单次关节内注射0.07毫克lorecivivint对缓解目标膝关节疼痛的疗效和安全性。该试验预计在美国70个地点招募约725名患者。主要终点包括通过疼痛数字评分量表测量的疼痛减轻、通过西方安大略和麦克马斯特大学骨关节炎指数（WOMAC）测量的功能改善以及通过X射线测量的膝关节内侧关节间隙宽度。这一研究对于改善膝骨关节炎患者的症状和疾病进程具有重要意义。

Dicerna™ Pharmaceuticals宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了更新后的新药研究申请（IND），针对其领先产品DCR-PHXC，用于治疗所有类型的原发性高草酸尿症（PH）。此次更新反映了与FDA就PHYOX™2关键临床试验的主要终点达成一致，该试验正在招募PH1型和PH2型患者，并与FDA就PH1型患者的全面批准途径达成一致。公司将继续与FDA就涉及PH2型和PH3型患者的终点进行对话，作为DCR-PHXC的PHYOX临床试验计划的一部分。DCR-PHXC是一种利用Dicerna的GalXC™技术开发的用于治疗所有类型PH的实验性药物，旨在通过沉默肝脏中的疾病驱动基因来开发下一代RNAi疗法。

Rocket Pharmaceuticals在2019年美国基因和细胞治疗学会年会上展示了其针对Danon病的基因疗法RP-A501的预临床数据。RP-A501是一种基于腺相关病毒载体（AAV）的基因疗法，旨在治疗Danon病。研究显示，RP-A501在所有四个心脏腔室中表现出高病毒载体拷贝数（VCN）和LAMP2蛋白表达，表明其具有最佳的靶向性和基因疗法的摄取。在非人灵长类动物中，治疗组的四个心脏腔室中的蛋白表达高于野生型，特别是在心肌中。这些发现表明，RP-A501在预防、减少或逆转心脏功能障碍方面具有潜力。此外，研究还强调了RP-A501在LAMP-2敲除小鼠中的疗效数据，显示剂量依赖性的心脏功能改善和恢复。Danon病是一种由LAMP-2基因突变引起的疾病，在美国和欧盟的患病率估计为15,000至30,000人。该疾病通常在男性患者20至30岁之间因快速进展的心力衰竭而致命。目前，Danon病没有特定的治疗方法。Rocket Pharmaceuticals是一家专注于开发罕见、破坏性疾病的一流基因疗法治疗方案的生物技术公司。

Aerpio Pharmaceuticals在ARVO 2019年会上展示了AKB-9778，一种VE-PTP抑制剂和Tie2激活剂，在降低人类受试者眼内压（IOP）方面的潜力。数据来自两个Phase 2临床试验TIME-2和TIME-2b，旨在评估皮下AKB-9778在糖尿病黄斑水肿（TIME-2）和非增殖性糖尿病视网膜病变（TIME-2b）患者中的安全性和有效性。两项研究均将IOP测量作为安全结果纳入研究方案。TIME-2和TIME-2b试验均显示，与安慰剂组相比，每日两次皮下注射15mg AKB-9778显著降低了IOP。Aerpio公司计划在2019年第二季度开始开发AKB-9778的眼药水配方。

GW Pharmaceuticals及其美国子公司Greenwich Biosciences将在2019年5月4日至10日在费城举行的美国神经学会（AAN）年会上展示Epidiolex（cannabidiol）口服溶液的关键性3期临床试验数据，包括Lennox-Gastaut综合症（LGS）和Dravet综合症的数据。Epidiolex是美国首个针对LGS或Dravet综合症相关癫痫发作的高度纯化CBD处方药。公司CEO Justin Gover表示，Epidiolex的推出得到了社区的积极反响。此外，GW/Greenwich将在会上设立展位，提供虚拟现实体验和关于大麻素科学的临床教育信息。会议期间还将展示Epidiolex的长期安全性和有效性数据，以及与其他药物的相互作用和作用机制。

Verona Pharma公司将在2019年5月17日至22日在德克萨斯州达拉斯举行的美国胸科学会国际会议上展示其COPD临床试验项目中的主要产品候选药物ensifentrine（RPL554）的数据。ensifentrine是一种新型吸入性双磷酸二酯酶3和4抑制剂，具有抗炎和扩张支气管的双重作用。该药物目前处于2b期临床试验阶段，用于COPD的维持治疗，并计划于2020年进入3期临床试验。研究结果显示，ensifentrine在改善肺功能和缓解COPD症状方面具有显著效果，且在临床试验中表现出良好的耐受性。此外，公司还计划将ensifentrine用于治疗囊性纤维化和哮喘。

Intec Pharma宣布，其Accordion Pill™-Carbidopa/Levodopa（AP-CD/LD）50/500 mg每日三次（TID）的药代动力学（PK）研究结果将在即将于2019年6月16日至19日在加拿大蒙特利尔里昂会议中心举行的第二十四届世界帕金森病及相关疾病大会上进行海报展示。研究结果显示，与每日五次的标准口服CD/LD相比，AP-CD/LD 50/500每日三次剂量能够显著降低血浆左旋多巴的变异性（p=0.0048）。数据将由世界领先的帕金森病专家C. Warren Olanow博士进行展示，Intec Pharma公司表示，这些PK结果证实了AP-CD/LD 50/500 TID能够降低帕金森病患者的左旋多巴变异性，预期将减少这些患者的运动波动。此外，Intec Pharma正在推进其关键性3期研究，预计将在夏季报告顶线疗效结果。

Tetraphase Pharmaceuticals在2019年MAD-ID会议上宣布了五项数据展示，包括关于XERAVA（eravacycline）治疗复杂腹腔感染的数据。XERAVA是一种新型全合成氟喹诺酮类抗生素，已获得美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局批准。展示内容包括XERAVA在肥胖患者中的疗效、肾功能对疗效的影响、对肠杆菌科和不动杆菌的微效性分析，以及XERAVA MIC测试条的多点评估。XERAVA主要用于治疗18岁以上患者的复杂腹腔感染，包括大肠杆菌、肺炎克雷伯菌等。

Eli Lilly公司在2019年5月2日宣布，将在2019年5月4日至10日在费城举行的美国神经学会第71届年会上展示19项关于Emgality（加兰西单抗-gnlm）和lasmiditan的科学摘要。Emgality（120毫克）用于预防治疗成人偏头痛，Emgality（300毫克）作为成人阵发性丛集性头痛的预防治疗药物处于研究阶段，lasmiditan作为成人急性治疗偏头痛的药物也处于研究阶段。这些数据进一步证明了Lilly在开发治疗头痛疾病创新方法方面的研究广度和临床项目。Lilly将在5月7日的全体会议上强调Emgality作为成人阵发性丛集性头痛预防治疗的3期、8周研究结果。5月6日，Lilly还将展示关于Emgality在阵发性偏头痛成人患者中的分析，以及lasmiditan的新数据，包括疗效开始时间等。Lasmiditan是一种口服、中枢渗透性、选择性5-HT1F激动剂，结构上和机制上与其它批准的偏头痛疗法不同，且缺乏血管收缩活性。如果获得批准，它可能将是20多年来急性药物治疗偏头痛的重大创新。

在2019年5月2日的美国基因和细胞治疗学会第22届年会上，Adverum Biotechnologies公司宣布了其针对湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）的基因疗法ADVM-022的最新长期安全性和表达数据。这些数据显示，在单次玻璃体内注射ADVM-022后，该疗法在30个月内表现出长期安全性和持续的aflibercept表达，且未影响视网膜的结构和功能。研究由Weill Cornell医学院眼科临床研究主任Szilard Kiss博士在会议上口头报告，Adverum公司总裁兼首席科学官Mehdi Gasmi博士补充说，这些数据表明ADVM-022有望改善湿性AMD患者的现实世界视觉结果。

Genkyotex公司宣布其NOX1/4抑制剂GKT831在原发性胆汁性胆管炎（PBC）的2期临床试验中取得显著疗效。试验结果显示，与安慰剂组相比，GKT831使具有肝纤维化的PBC患者肝脏硬度降低了22%，而安慰剂组则增加了4%（p=0.038）。此外，整体治疗效应中碱性磷酸酶（ALP）水平显著降低（p=0.002）。GKT831在24周内将γ-谷氨酰转肽酶（GGT）降低了19%，但未达到统计学上的显著性。Genkyotex计划在近期召开电话会议和网络直播，详细讨论这些结果。该试验是迄今为止在该领域进行的最大和最长的2期临床试验之一，共招募了111名患者。GKT831在治疗期间表现出良好的安全性，未因瘙痒或疲劳而出现退出或治疗中断。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Dengvaxia疫苗，用于预防由登革热病毒1-4型引起的登革热疾病，适用于9至16岁、居住在美国登革热流行区的、有实验室记录的既往感染个体。这是首个在美国登革热流行区获得批准的登革热疫苗。Dengvaxia疫苗已在拉丁美洲和亚洲的多个登革热流行国家获得批准，用于预防登革热。该疫苗适用于9至16岁、有既往登革热感染史且居住在登革热流行区的个体。未感染过登革热的人在接受Dengvaxia疫苗后，若再次感染登革热病毒，可能会增加患严重登革热的风险。Dengvaxia疫苗的常见副作用包括头痛、注射部位疼痛、不适、疲劳和肌肉疼痛等。接种Dengvaxia疫苗后，建议继续采取个人防护措施，以防止蚊虫叮咬。

Exelixis公司宣布启动COSMIC-313三期临床试验，旨在评估cabozantinib（CABOMETYX®）与nivolumab（Opdivo®）和ipilimumab（Yervoy®）联合使用治疗未经治疗的晚期肾细胞癌（RCC）患者的疗效。该试验的主要终点是无进展生存期，次要终点包括总生存期和客观缓解率。临床试验基于对已进行的cabozantinib与nivolumab联合使用的研究结果，旨在招募约676名患者，并在全球150个地点进行。Exelixis公司表示，这种三联疗法可能为风险较高的RCC患者带来希望。

Novavax公司宣布，其呼吸道合胞病毒（RSV）融合蛋白重组纳米颗粒疫苗ResVax™在全球3期临床试验中的数据将由佛罗里达州贝勒医学院儿科分子病毒学和微生物学副教授、德克萨斯儿童医院移植感染疾病医疗总监Flor M. Muñoz，M.D.，M.Sc.在2019年5月6日至11日在斯洛文尼亚卢布尔雅那举行的欧洲儿科感染疾病学会（ESPID）第37届年会上进行展示。ResVax™疫苗通过孕妇免疫来保护婴儿免受RSV疾病侵害，这一方法可能为婴儿在出生后的前几个月提供最佳的保护。该研究名为Prepare™，是一项全球3期临床试验，涉及4,636名孕妇，其中至少3,000名孕妇及其婴儿接受了疫苗。这项研究得到了比尔及梅琳达·盖茨基金会（BMGF）的8,910万美元资助。Novavax是一家致力于通过发现、开发和商业化创新疫苗来预防严重传染病的后期生物技术公司，其重点项目包括ResVax™和NanoFlu™。

Teva制药公司在美国推出了一种名为Letairis的仿制药，该药名为ambrisentan，用于治疗肺动脉高压（PAH），旨在提高运动能力并延缓病情恶化。由于对胎儿有害的风险，该药仅通过名为Ambrisentan风险评估与缓解策略（REMS）的受限计划提供给所有女性患者。Teva表示，该仿制药的推出是其心血管仿制药组合的重要补充，该组合包含近60种心血管药物。Teva拥有近500种仿制药，是美国市场上FDA批准的仿制药产品组合中最大的，并在首次提交仿制药方面占据领先地位，拥有超过100项待定的首次提交仿制药。据IQVIA数据，截至2019年2月，Letairis在美国的年销售额近2.47亿美元。

Audentes Therapeutics公司宣布，其针对X连锁肌管肌病（XLMTM）的AT132治疗药物在ASPIRO Phase 1/2临床试验中显示出积极的数据。这些数据在2019年5月1日的美国基因和细胞治疗学会年会上公布。数据显示，AT132在改善神经肌肉和呼吸功能、肌肉病理学方面具有持久性改善，以及逐步达到运动发育里程碑方面具有临床意义。AT132被证明在两种剂量组中均具有良好的耐受性，并且没有报告与治疗相关的严重不良事件。Audentes公司正在努力使AT132尽快在全球范围内对XLMTM患者可用，并计划在2019年第二季度选择最佳剂量，并在第三季度与FDA和EMA进一步讨论可能的许可申请途径。XLMTM是一种罕见且危及生命的神经肌肉疾病，目前只有支持性治疗选项可用。