BION-1301在IgAN患者中的耐受性良好，未出现严重不良事件或因不良事件而停药。其药代动力学与之前在健康志愿者中报道的一致，足以驱动快速和持续的APRIL水平降低。BION-1301显著降低了IgAN患者的Gd-IgA1、IgA、IgM和IgG水平。在研究中，BION-1301使24小时尿蛋白排泄量（UPCR）显著降低，为BION-1301在IgAN中的应用提供了初步的证据。Chinook Therapeutics公司在欧洲肾脏协会-欧洲透析和移植协会（ERA-EDTA）虚拟大会上展示了BION-1301在IgAN患者中的1/2期临床试验数据。BION-1301是一种新型抗APRIL单克隆抗体，目前处于1/2期临床试验阶段，用于治疗IgAN。通过阻断APRIL，可以降低循环中半乳糖缺乏的IgA1（Gd-IgA1）的水平，从而防止免疫复合物在肾脏肾小球中沉积，造成损伤。

Bio-Thera Solutions公司宣布开始进行BAT2506（拟议中的Simponi®生物类似物）的III期临床试验，该试验旨在比较BAT2506与Simponi®在银屑病关节炎（PsA）患者中的疗效和安全性。该研究预计将招募约480名志愿者。Bio-Thera Solutions致力于开发安全、有效且经济的生物类似物，并已将多个生物类似物推进至全球III期临床试验阶段，包括贝伐珠单抗和托珠单抗的生物类似物。此外，公司还在开发ustekinumab、mepolizumab和dupilumab的生物类似物。

Saniona公司宣布将在欧洲神经学协会第7届大会上展示其新型药物SAN711在治疗面部神经痛模型中的临床前数据。SAN711是一种针对GABA-A α3受体的首创正向别构调节剂，通过Saniona的离子通道药物发现引擎设计而成。与现有分子不同，SAN711能够选择性地增强GABA-A对α3受体的影响，从而可能提供疼痛缓解和其他中枢神经系统益处，同时避免非选择性GABA-A激活的典型副作用。Saniona计划在2021年中开始对健康志愿者进行SAN711的1期临床试验，预计2022年初获得数据。

VBI Vaccines Inc.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其针对复发胶质母细胞瘤（GBM）患者的癌症疫苗免疫治疗候选药物VBI-1901快速通道认定。这一认定有助于加速新疗法的开发并加快其审查，以满足严重疾病的未满足医疗需求。VBI-1901是一种使用VBI的包膜病毒样颗粒（eVLP）技术开发的新型癌症疫苗免疫治疗候选药物，旨在针对两种高度免疫原性的巨细胞病毒（CMV）抗原gB和pp65。该药物有望为目前治疗选择有限的GBM患者提供临床益处。

InflaRx公司宣布启动一项开放标签、多中心的II期临床试验，评估vilobelimab单独使用以及与pembrolizumab联合使用在PD-1或PD-L1抑制剂耐药/难治性局部晚期或转移性皮肤鳞状细胞癌（cSCC）患者中的疗效。该试验预计将招募约70名患者，主要目标是评估vilobelimab单药治疗的安全性及抗肿瘤活性，并确定联合治疗的最大耐受剂量或推荐剂量、安全性和抗肿瘤活性。该研究基于C5a/C5aR通路在肿瘤形成、转移和免疫细胞破坏中的潜在作用，以及PD-1和C5a/C5aR抑制剂协同诱导抗肿瘤反应的预临床证据。cSCC是第二常见的皮肤癌，晚期或转移性cSCC的预后较差，生存率低。Vilobelimab是一种新型单克隆抗C5a抗体，已在临床试验中显示出良好的耐受性。

Kiniksa公司宣布了其研发的mavrilimumab抗体在多种疾病适应症中的下一步开发计划。该抗体通过特异性结合GM-CSF受体的α亚基来阻断GM-CSF的活性。基于mavrilimumab在COVID-19相关急性呼吸窘迫综合征（ARDS）、巨细胞动脉炎和类风湿性关节炎等疾病中的临床数据，公司与FDA进行了积极互动，明确了每个适应症的III期临床试验的监管路径。公司认为，mavrilimumab在COVID-19相关ARDS中的III期研究是获得潜在批准的最快途径，并且这些患者群体存在未满足的医疗需求。目前，III期临床试验正在招募中，预计2022年第一季度将公布数据。此外，公司还与FDA和其他政府机构合作，加速mavrilimumab作为COVID-19相关ARDS潜在治疗药物的可及性。

美国食品药品监督管理局（FDA）延长了对Incyte公司（纳斯达克代码：INCY）针对ruxolitinib（Jakafi®）治疗12岁及以上成年和儿童难治性慢性移植物抗宿主病（GVHD）的补充新药申请（sNDA）的审查期，新的处方药用户费用法案（PDUFA）目标行动日期为2021年9月22日。这是为了审查Incyte提交的额外数据，这些数据被FDA视为对sNDA的重大修订，导致PDUFA目标日期延长三个月。Incyte对REACH3试验的数据表示信心，并期待与FDA在审查过程中的持续对话。sNDA基于REACH3试验的数据，这是一项针对12岁及以上成年和儿童难治性慢性GVHD患者的3期随机、开放标签、多中心研究，比较ruxolitinib与最佳可用疗法（BAT）。Jakafi是一种JAK1/JAK2抑制剂，已获美国FDA批准用于治疗成人真性红细胞增多症（PV）、骨髓纤维化（MF）和难治性急性GVHD。Incyte是一家位于特拉华州的全球生物制药公司，专注于通过发现、开发和商业化专有疗法来解决严重未满足的医疗需求。

拜耳集团旗下生物制药公司BlueRock Therapeutics宣布，其多能干细胞来源的DA01多巴胺能神经元在开放标签的1期临床试验中成功给帕金森病患者注射了第一剂。同时，拜耳集团的全资子公司Asklepios BioPharmaceutical Inc.也在推进针对帕金森病的基因治疗研究，目前正在进行1期b临床试验。拜耳集团细胞和基因治疗部门负责人Wolfram Carius表示，这些临床候选药物有望为帕金森病患者提供创新的治疗方案。帕金森病是一种常见的神经退行性疾病，全球约有1000万人受到影响。BlueRock的DA01细胞移植旨在恢复运动功能，AskBio的基因治疗则通过AAV递送GDNF基因，促进受损脑区的神经元再生。

NeoImmuneTech公司宣布其新型长效人源IL-7药物NT-I7在意大利获得欧盟临床试验申请（CTA）授权，用于与BMS的Opdivo®（nivolumab）联合治疗晚期胃癌、食管癌等癌症。该公司执行副总裁兼首席医疗官NgocDiep Le表示，这一授权标志着NT-I7开发的重要里程碑，并有望纳入更多患者。该研究旨在评估NT-I7与nivolumab联合治疗与单独使用nivolumab在治疗晚期胃癌、食管癌等癌症患者中的初步抗肿瘤活性、安全性和耐受性。NT-I7是一种临床阶段的IL-7，正在开发用于治疗癌症和免疫介导的疾病。

Exavir Therapeutics公司宣布，其研发的纳米制剂XVIR-110，一种新型整合酶抑制剂前药，在动物模型中通过单次注射即可维持一年以上的有效药物浓度，适用于HIV的治疗和预防。该研究发表在《自然通讯》杂志上，表明XVIR-110具有超长效的药代动力学特性，其机制主要依赖于纳米晶体溶解。XVIR-110的IND申请准备工作正在进行中，旨在将其作为潜在的一流超长效抗逆转录病毒药物推进临床开发。研究显示，XVIR-110在所有测试物种中均表现出良好的耐受性，并有望解决当前HIV治疗和预防中存在的未满足需求。

皓元医药今日开盘价为335元，收盘价为313.43亿元，市值达233亿元，一期基金持股市值17.17亿元，浮动回报倍数14.3倍。皓元医药是国内领先的分子砌块和工具化合物服务商及高难度医药中间体及原料药CDMO服务商，服务全球约3000家药企和科研院所。君信资本作为爱建集团旗下的市场化私募股权投资平台，重点投资医疗健康和信息技术领域，旗下基金已投资17个项目，累计投资金额逾10亿元。皓元医药成为君信资本收获的第一个IPO项目，君信资本计划每两年发一只基金，规模控制在12亿以内，以业绩为先。

Vaccinex公司宣布启动了针对阿尔茨海默病和头颈鳞状细胞癌的两个临床试验，分别评估pepinemab单药治疗和与KEYTRUDA联合治疗的效果。阿尔茨海默病研究预计将招募至少40名患者，头颈鳞状细胞癌研究预计将招募至多65名患者。这些研究旨在评估pepinemab在神经退行性疾病和癌症治疗中的潜力，并得到了相关机构的资金支持。Vaccinex公司表示，这些研究是基于先前临床研究的积极结果，并期待着这些研究的结果。

Aclaris Therapeutics宣布，其研发的ATI-1777在治疗中重度特应性皮炎的初步临床试验中取得积极结果。该药物是一种局部使用的“软”JAK抑制剂，结果显示ATI-1777在减少患者症状方面具有显著疗效，同时全身暴露量极低，显示出良好的耐受性。该试验的目的是评估ATI-1777在治疗中重度特应性皮炎患者中的安全性和有效性，结果显示ATI-1777在主要疗效终点上达到统计学上的显著性，且未发生严重不良事件。Aclaris计划将ATI-1777推进至下一阶段的临床试验。

英国药品和健康产品监管局（MHRA）已通过早期药品获取计划（EAMS）对Amicus Therapeutics公司针对庞贝病的两种成分疗法AT-GAA给予积极科学意见，允许符合条件的晚发型庞贝病患者在获得市场授权前使用该药物。这一决定基于对AT-GAA在晚发型庞贝病患者中疗效和安全性数据的评估，包括来自1/2期和3期PROPEL研究的资料。Amicus计划在2021年下半年向英国和欧盟提交AT-GAA的市场授权申请。

ANANDA Scientific公司与纽约大学格罗斯曼医学院宣布，首个患者已纳入一项临床试验，评估Nantheia™ A1002N5S在治疗创伤后应激障碍（PTSD）症状和PTSD合并脑震荡（TBI）患者的神经认知障碍方面的疗效。该研究使用ANANDA专有的Liquid Structure™递送技术，将大麻二酚（CBD）作为研究药物。这是ANANDA临床开发计划的重要里程碑，预计将提供潜在的改善治疗选择。该试验由纽约大学格罗斯曼医学院的Esther Blessing博士和Charles R. Marmar博士领导，旨在评估Nantheia™ A1002N5S对120名PTSD患者的影响，其中50%的患者合并轻微TBI。该研究是一项为期八周的双盲、随机、安慰剂对照研究，采用适应性剂量设计。Nantheia™ A1002N5S是一种口服产品，每软胶囊含有50毫克CBD。

AB Science于2021年6月3日举行了一场网络研讨会，讨论了自愿暂停masitinib临床试验的情况。公司股票自6月1日起暂停交易，将于6月9日恢复交易。网络研讨会中，AB Science的医学和安全性团队详细介绍了暂停新患者入组的原因，即潜在的缺血性心脏病风险信号。公司进行了多项安全分析，包括荟萃分析，以评估该风险。尽管分析未证实风险信号，但出于谨慎，公司决定暂停入组。患者安全是公司的首要任务，所有现有治疗中的患者将继续接受治疗。AB Science将与监管机构密切合作，及时提供所需的分析和数据。

挪威生物制药公司BerGenBio宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其新型AXL激酶抑制剂Bemcentinib与抗PD-(L)1药物联合治疗AXL阳性晚期/转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的快速通道资格。这是FDA首次将AXL阳性患者识别为可靶向治疗的病人群体。这一资格将加速Bemcentinib的研发和审批过程，包括获得加速批准、优先审评和滚动审评资格。BerGenBio开发的cAXL生物标志物和伴随诊断检测有助于选择AXL阳性患者。Bemcentinib是一种口服的AXL抑制剂，在多个临床试验中显示出治疗潜力。