TG Therapeutics公司宣布在费城举行的美国神经学会第71届年会上展示了其新型糖基工程化抗CD20单克隆抗体ublituximab（TG-1101）在多发性硬化症复发型（RMS）中的长期随访数据。数据显示，ublituximab在97.5周的中位随访期间耐受性良好，无患者因药物相关不良事件（AE）而中断治疗。这些数据支持公司正在进行的Phase 3 ULTIMATE计划，该计划已全面入组，预计明年有数据公布。此次展示包括45名患者的长期随访数据，回顾了Phase 2研究中患者接受48周治疗后的最终疗效数据。ublituximab在OLE期间耐受性良好，没有患者因ublituximab相关的不良事件而停药。这些长期安全数据和Phase 2疗效数据支持正在进行的、全面入组的、国际Phase 3计划，评估ublituximab（通过快速一小时输注）治疗RMS。Phase 3试验ULTIMATE I和ULTIMATE II在美国食品药品监督管理局（FDA）的特别协议评估（SPA）下进行，由斯坦福大学的Lawrence Steinman博士领导。

三叶草生物制药获得国家药品监督管理局颁发的临床批件，将在中国进行SCB-313的临床试验，该药物是一种创新重组人肿瘤坏死因子相关凋亡诱导配体（TRAIL）- 三聚体融合蛋白，用于治疗腔内肿瘤的癌症患者。三叶草生物制药创始人梁朋博士表示，SCB-313将为中国及全球癌症患者提供安全和有效的治疗选择。三叶草生物制药采用其独有的Trimer-Tag © 技术平台，研发依赖于三聚体功能结构的靶向三聚体化创新生物制药，同时利用自身cGMP大分子生物制药生产能力，选择性地开发高端生物类似药。恶性腹水治疗是全球尚未满足的临床需求，目前尚未获得有靶向或生物抗肿瘤治疗批准和可使用的药物。

Auris Medical Holding Ltd. 宣布其针对抗精神病药物引起的体重增加和嗜睡的预防药物AM-201的1b期概念验证试验已达到中期招募。该试验在一家欧洲站点进行，计划招募50名健康志愿者，接受AM-201或安慰剂与抗精神病药物奥氮平同时治疗四周。试验基于五种不同剂量的鼻内贝塔西汀剂量递增方案，已完成前两个剂量组，并已招募下十个受试者进入第三个剂量组。主要疗效结果为体重减轻，次要结果为嗜睡减轻。Auris Medical创始人、董事长兼首席执行官托马斯·迈耶表示，公司对AM-201开发项目的快速进展感到满意，并计划在2019年第三季度报告1b期试验的顶线数据。贝塔西汀是一种结构类似物，能够增强内耳和大脑血流量，增加脑内组胺释放，提高脑内乙酰胆碱、多巴胺和去甲肾上腺素的释放，从而产生大脑觉醒作用。鼻内贝塔西汀在预防抗精神病药物引起的体重增加和嗜睡方面具有潜力。Auris Medical是一家专注于神经耳科和精神健康支持治疗的生物制药公司，致力于开发鼻内贝塔西汀用于治疗眩晕和预防抗精神病药物引起的体重增加和嗜睡。

欧洲委员会批准了Regeneron制药公司和Sanofi公司共同研发的生物制剂Dupixent（Dupilumab）的新适应症，用于治疗严重的哮喘。Dupixent是首个也是唯一一个在欧洲联盟批准用于治疗以高血嗜酸性粒细胞计数和/或高呼出气一氧化氮（FeNO）为特征的严重哮喘的药物。该药物在临床试验中显示出改善肺功能和生活质量、减少严重加重和口服皮质类固醇使用的效果。Dupixent是一种针对II型炎症的人源化单克隆抗体，可抑制白介素-4（IL-4）和白介素-13（IL-13）的信号传导，这两种蛋白质在II型炎症中起关键作用，这种炎症是哮喘和多种其他过敏性疾病的基础。该药物已被批准用于治疗严重的哮喘和特应性皮炎，并且Regeneron和Sanofi正在研究Dupixent在治疗其他由过敏和其他II型炎症驱动的疾病中的潜力。

Syros Pharmaceuticals宣布其新型CDK7抑制剂SY-1365的研究成果发表在《癌症研究》期刊上。SY-1365是一种新型选择性CDK7抑制剂，目前正在进行1期临床试验，用于治疗卵巢癌和乳腺癌等缺乏有效治疗方案的癌症患者。该研究强调了SY-1365作为针对多种难以治疗的癌症的新靶向方法的潜力。Syros正在进行一项1期临床试验，评估SY-1365作为单一药物和与标准疗法联合使用的安全性及有效性。此外，Syros还正在推进另一款口服CDK7抑制剂SY-5609的临床开发。

Sensei Biotherapeutics与AstraZeneca合作开展一项临床试验，评估AstraZeneca的IMFINZI®（durvalumab）与Sensei的SNS-301结合使用的安全性、耐受性和初步活性。SNS-301是一种利用噬菌体病毒载体靶向天冬氨酸β-羟基化酶（ASPH）的癌症疫苗，IMFINZI®是一种针对PD-L1的人源单克隆抗体。该研究旨在评估这种组合疗法在局部晚期头颈癌患者和ASPH阳性患者的疗效。AstraZeneca将提供IMFINZI®，Sensei将资助这些II期研究。双方将保留各自分子的全球权利。Sensei表示，此次合作加强了其在精准肿瘤治疗领域的地位，并有望为ASPH阳性患者带来更好的临床结果。

Celgene公司宣布，其研发的药物ozanimod在针对18至25岁年龄段的多发性硬化症患者中，与一线治疗药物Avonex相比，能够有效减少皮质灰质体积损失。这一发现基于对RADIANCE™ Part B三期临床试验数据的回顾性分析，该分析将在2019年美国神经病学年会（AAN）上展示。ozanimod是一种口服的S1P受体调节剂，能够选择性地与S1P亚型1和5结合，并在全球范围内用于治疗多发性硬化症、溃疡性结肠炎和克罗恩病。Celgene公司已向美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局提交了ozanimod的新药申请。

Moleculin Biotech公司宣布，其在波兰进行的Annamycin开放标签单臂1/2期临床试验中，接受120 mg/m2起始剂量的3名患者中，有2名患者对治疗有足够反应，可进行可能治愈的骨髓移植。安全性审查委员会确定，没有观察到与药物相关的副作用，这不会阻止试验进入下一个更高剂量水平150 mg/m2。在欧洲试验中，一名患者出现2级口腔炎（2天内降至1级），未报告其他与Annamycin相关的副作用。美国临床试验目前招募第二队列，剂量为120 mg/m2。Moleculin董事长兼首席执行官Walter Klemp表示，在欧洲，特别是波兰的进展令人鼓舞，仅几个月就完成了第一队列，并看到3名患者中有2名对治疗有部分反应。Moleculin首席医疗官Robert Shepard博士表示，随着波兰试验现在进展到150 mg/m2，预计将看到更好的结果。Moleculin正在美国和波兰进行开放标签单臂临床试验，以评估Annamycin治疗复发或难治性急性髓系白血病的安全性和有效性。

Protagonist Therapeutics宣布，其高级副总裁Larry Mattheakis将在Digestive Disease Week（DDW）会议上展示PN-943的预临床研究结果，该药物是一种口服的、针对肠道限制性α-4-β-7整合素拮抗肽，用于治疗炎症性肠病。该研究显示PN-943在多项预临床研究中比PTG-100更有效。PN-943旨在提供口服给药的便利性，并有望比注射给药的疗法具有更好的安全性和耐受性。Protagonist Therapeutics正在对PN-943进行一项随机、双盲、安慰剂对照、剂量递增（100、300、1000和1400毫克）的1期研究，以评估其在正常健康志愿者中的安全性。Protagonist Therapeutics是一家利用专有技术平台发现和开发新型肽类药物的生物制药公司，致力于改变现有治疗模式，满足患者的重大未满足医疗需求。

Pfizer公司宣布，欧洲委员会已授予LORVIQUA（lorlatinib，在美国、加拿大和日本以LORBRENA品牌销售）有条件的市场营销授权，作为单药治疗成人患者的一种疗法，这些患者患有ALK阳性的晚期非小细胞肺癌（NSCLC），其疾病在接受alectinib或ceritinib作为第一代ALK酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗后进展，或接受crizotinib和至少一种其他ALK TKI治疗。LORVIQUA是一种第三代ALK TKI，专门开发用于穿透血脑屏障，无论是否存在耐药突变。该授权基于一项非随机、剂量范围和活性评估的多队列、多中心1/2期研究B7461001的结果，该研究评估了LORVIQUA治疗先前接受过一种或多种ALK TKI治疗的ALK阳性晚期NSCLC患者的疗效。在295名接受LORVIQUA 100 mg每日一次治疗的ALK阳性或ROS1阳性转移性NSCLC患者中，最常见的（≥20%）不良反应包括高胆固醇血症（84.4%）、高甘油三酯血症（67.1%）、水肿（54.6%）、周围神经病变（47.8%）、认知效应（28.8%）、疲劳（28.1%）、体重增加（26.4%）、关节炎（24.7%）

Ra Pharmaceuticals公司在2019年美国神经病学年会（AAN）上公布了其针对重症肌无力（gMG）治疗药物zilucoplan的Phase 2临床试验数据，包括开放标签长期扩展研究数据。结果显示，zilucoplan在Phase 2研究中实现了快速、具有临床意义和统计学意义的疗效，且在24周长期扩展研究中观察到持续的治疗效果。0.3 mg/kg剂量的zilucoplan在临床试验中表现出快速、持续和几乎完全的补体抑制，且安全性良好。基于这些数据，Ra Pharma计划启动一项针对gMG的pivotal Phase 3临床试验，评估每日一次、皮下注射的0.3 mg/kg剂量zilucoplan的疗效。

BioLineRx公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其新型免疫疗法抗癌疫苗AGI-134的IND申请，该疫苗针对实体瘤。AGI-134的IND批准将使公司能够将正在进行中的1/2a期临床试验扩展到美国，预计2020年上半年开始。AGI-134在临床前研究中显示出对肿瘤的完全消退、防止未治疗远端继发性肿瘤生长以及触发疫苗效应以预防未来转移的潜力。该研究旨在评估AGI-134作为单药治疗和与免疫检查点抑制剂联合使用时的安全性和耐受性，并评估其机制。AGI-134是一种合成α-Gal糖脂质，旨在通过瘤内给药将α-Gal标记在癌细胞上，从而靶向身体内存在的抗α-Gal（抗Gal）抗体，并将它们重新导向治疗过的肿瘤。

美国默克公司（Merck）宣布，其研发的失眠药物BELSOMRA（苏沃雷生）在治疗轻度至中度阿尔茨海默病痴呆患者的失眠方面，在一项III期临床试验中取得了积极成果。该试验是首个针对阿尔茨海默病痴呆患者失眠的药物多导睡眠图研究，结果显示，使用BELSOMRA治疗的患者平均睡眠时间较安慰剂组提高了28.2分钟。此外，不良事件报告率为22.5%，低于安慰剂组的16.1%。这些结果将在2019年美国神经病学年会（AAN）上公布，默克计划将这些数据提交给美国食品药品监督管理局（FDA），以考虑将其纳入BELSOMRA的处方信息中。

RedHill Biopharma宣布，其针对幽门螺杆菌感染的新药Talicia®（RHB-105）的新药申请（NDA）已提交给美国食品药品监督管理局（FDA）。该申请符合505(b)(2)监管途径，并获得了FDA授予的合格传染病产品（QIDP）资格，可享受六个月的优先审查。Talicia®如果获得批准，将获得额外的五年市场独占权，加上标准独占期，总计八年市场独占权。此外，Talicia®还受到美国专利的保护，专利保护期至少延长至2034年。Talicia®在两个成功的III期临床试验中显示出对幽门螺杆菌感染的有效性，且对关键成分利福布汀没有发现耐药性。RedHill计划在2019年第四季度开始商业推广，并已加强其美国商业运营团队。幽门螺杆菌感染是全球范围内50%以上人口和约35%的美国人口的常见问题，且对现有标准疗法产生抗药性。

Neuronascent公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其口服神经再生疗法NNI-362进入1期临床试验，该疗法旨在通过刺激神经祖细胞转化为成熟神经元来改善老年性痴呆症（AD）患者的认知和功能衰退。NNI-362被发现可以逆转与年龄和疾病相关的认知缺陷，并在动物模型中显示出良好的效果。这项临床试验由美国国立卫生研究院（NIH）的国家老龄化研究所（NIA）提供的225万美元资助，旨在评估NNI-362的安全性、耐受性和药代动力学。

GenSight Biologics公司宣布，其PIONEER Phase I/II临床试验的独立数据安全监测委员会（DSMB）已完成对GS030临床试验的首个安全性审查。该试验结合基因治疗和光遗传学技术，用于治疗视网膜神经退行性疾病。DSMB确认了接受单次玻璃体注射5e10 vg和可穿戴光电子视觉刺激装置的第一批三名受试者未出现任何安全问题，并建议按计划继续进行，招募第二批三名受试者，接受1.5e11 vg的递增剂量。GenSight Biologics首席执行官Bernard Gilly表示，公司期待在更高剂量下确认GS030的安全性，并在RP患者中展示其恢复有用视觉功能的效果。PIONEER是一项针对18名RP患者的多中心、开放标签剂量递增研究，旨在评估GS030的安全性和耐受性。GS030结合了通过单次玻璃体注射给予的基因治疗（GS030-DP）和可穿戴光电子视觉刺激装置（GS030-MD）。该研究预计在2020年上半年完成招募，初步结果预计在2020年第四季度公布。

PTC Therapeutics宣布，其研发的risdiplam（RG7916）在FIREFISH和SUNFISH临床试验中显示出治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的益处。该药在所有剂量下均表现出良好的耐受性，无药物相关安全事件导致退出。基于FIREFISH和SUNFISH第一阶段的数据，预计将在2019年下半年向监管机构提交申请。在2019年美国神经学年会中，这些关键试验数据得到展示。risdiplam是一种口服疗法，旨在通过调节SMN2基因的表达来治疗SMA。临床试验结果显示，risdiplam在改善患者运动里程碑和安全性方面显示出积极效果。