Urovant Sciences宣布，其研发的创新疗法vibegron在治疗过度活跃膀胱（OAB）症状方面展现出积极效果。在2019年美国泌尿协会年会上，Dr. David Staskin报告了vibegron的3期临床试验数据，显示该药在减少每日尿急和排尿次数方面优于安慰剂，且疗效在研究结束前一直保持。vibegron是一种新型每日一次口服β-3肾上腺素能激动剂，旨在治疗OAB成人患者。Urovant计划在2020年初向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药申请。该研究名为EMPOWUR，是一项国际多中心、双盲、安慰剂对照的3期临床试验，评估了vibegron的疗效和安全性。

Alterity Therapeutics Limited在2019年美国神经病学年会发布其药物PBT434的1期临床试验中期数据，该药物是一种新型小分子α-突触核蛋白聚集抑制剂，有望治疗帕金森病和多系统萎缩等神经退行性疾病。研究显示PBT434在人体中具有良好的耐受性，无严重不良事件，且能穿过血脑屏障，在脑部达到与动物模型中疗效相关的浓度。这是PBT434发展的重要一步，公司期待在年底的医学会议上提供最终数据。

润东医药研发（上海）有限公司完成亿元人民币C轮融资，由阳光融汇资本独家投资，将加速美国分公司建设、日本业务发展及数据统计服务能力提升。润东医药作为一家提供I到IV期临床试验服务的CRO公司，自2004年成立以来，已完成近700个临床试验项目，涉及多个临床研究领域。CRO行业在国内发展成熟，药企更多选择与CRO合作以降低研发风险。阳光融汇资本看好临床CRO行业趋势性机会，认为中国鼓励创新药研发推动CRO行业持续快速发展，同时，国际多中心临床试验为国内CRO企业带来更多国际药企研发外包机会。润东医药整合了国际CRO的先进运营理念，具备丰富的国内运营经验。

SPINRAZA治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）取得了显著成效，包括改善运动功能和延长生存期。治疗无症状婴儿的研究显示，SPINRAZA有助于患者达到与正常发育相一致的运动里程碑。全球超过40个国家已有超过7500人接受SPINRAZA治疗，包括临床试验和上市后环境。新数据显示，SPINRAZA治疗在长达四年的随访中显示出安全性和持久性，并强调了其在SMA患者中的临床意义。研究还发现，无论治疗开始年龄如何，SPINRAZA都能在运动里程碑方面带来改善。此外，血浆中磷酸化神经丝重链（pNF-H）的评估显示其可能作为SMA的生物标志物。SPINRAZA是一种抗 sense寡核苷酸（ASO），通过增加全长SMN蛋白的产生来治疗SMA的根本原因。

Axsome Therapeutics宣布加速了其新型口服药物AXS-07（MoSEIC™ meloxicam和rizatriptan）的MOMENTUM Phase 3临床试验的顶线结果报告时间表。该试验是一项随机、双盲、安慰剂和活性对照研究，旨在评估AXS-07在急性治疗偏头痛方面的疗效。由于患者招募速度超过预期，预计顶线结果将在2019年下半年公布，比之前预期的2020年第一季度提前。MOMENTUM试验招募的患者必须有既往对急性偏头痛治疗反应不足的历史，并使用mTOQ-4问卷进行评估。AXS-07的快速吸收和独特的双重作用机制为可能为更难治疗的群体提供缓解提供了科学依据。Axsome Therapeutics计划在今天的8:00 AM Eastern举行的电话会议上讨论MOMENTUM试验的进展。

Adaptimmune Therapeutics公司在ADP-A2M4临床试验中，对5名滑膜肉瘤患者进行约100亿细胞治疗，其中4名患者出现部分响应，几乎所有评估的滑膜肉瘤患者均出现肿瘤缩小。公司计划启动SPEARHEAD-1试验，针对滑膜肉瘤和粘液样/圆形细胞脂肪肉瘤患者。此外，ADP-A2M4和ADP-A2M10在其它实体瘤中显示出抗肿瘤活性。公司正在扩展临床试验计划，包括启动ADP-A2M4CD8下一代SPEAR T细胞的研究。在ADP-A2AFP研究中，首名肝细胞癌患者接受10亿细胞剂量治疗后，血清AFP水平短暂下降，肿瘤缩小。公司计划在2022年成为首个在实体瘤中拥有批准疗法的T细胞公司。

Can-Fite BioPharma Ltd. 正在进行其药物候选产品Namodenoson的关键性III期临床试验的准备工作，旨在治疗晚期肝癌患者。该公司最近宣布了Namodenoson在治疗晚期肝癌的II期临床试验结果，发现该药物能显著提高Child Pugh B7期肝细胞癌（HCC）患者的总生存率。美国食品药品监督管理局（FDA）已授予Namodenoson孤儿药和快速通道地位，为加速批准提供了途径。肝脏癌症领域的知名专家Dr. Josep Llovet将担任该III期试验的主要研究员。Can-Fite已聘请位于华盛顿特区的临床研究组织（CRO）Weinberg Group协助准备与FDA的会议材料。Can-Fite的CEO Pnina Fishman表示，他们期待与FDA讨论III期试验的设计，并希望基于II期试验中最大患者亚组的疗效数据，能够获得FDA的指导，推进III期试验以获得市场批准。

辉瑞公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其两种药物VYNDAQEL和VYNDAMAX用于治疗野生型或遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（ATTR-CM）成人心脏肌病，以降低心血管死亡率和心血管相关住院率。这两种药物是首个被FDA批准用于治疗ATTR-CM的药物，旨在改善患者的生活质量。ATTR-CM是一种罕见且致命的疾病，由心脏中异常沉积的称为淀粉样蛋白的蛋白质引起，目前美国约有10万人患有此病，但只有1%至2%的患者被诊断出来。VYNDAQEL和VYNDAMAX的批准是基于ATTR-ACT临床试验的数据，该试验是一项全球性、双盲、随机、安慰剂对照的临床研究，旨在研究该疾病的药物治疗。

SpringWorks Therapeutics宣布，在评估其MEK抑制剂PD-0325901与贝达尼尼的RAF抑制剂lifirafenib联合使用治疗晚期或难治性实体瘤的1b期临床试验中，首位患者已接受治疗。该试验旨在研究这种组合疗法在携带RAS突变、RAF突变和其他MAPK通路异常的晚期或难治性实体瘤患者中的安全性、药代动力学和抗肿瘤活性。SpringWorks Therapeutics首席执行官Saqib Islam表示，这种组合疗法有望解决约四分之一实体瘤患者的问题，这些患者的癌症由RAS突变驱动，以及那些具有RAF突变和其他MAPK通路异常的患者。此外，SpringWorks Therapeutics还计划启动一项针对神经纤维瘤病1型相关丛状神经纤维瘤患者的PD-0325901单药治疗的2b期研究。

TLC公司于2019年5月2日至5日在加拿大多伦多举行的国际骨关节炎研究学会世界大会上，展示了其领先产品TLC599的临床研究数据。TLC599是一种针对骨关节炎、疼痛管理、眼科和肿瘤学未满足医疗需求的创新纳米药物。研究结果显示，TLC599在为期24周的II期临床试验中，为膝骨关节炎患者提供了持续的疼痛缓解，且副作用轻微。此外，TLC599在改善关节功能、减少对乙酰氨基酚的消耗等方面也显示出显著效果。TLC公司总裁George Yeh表示，他们对Dr. David Hunter在OARSI大会上展示临床数据感到荣幸，并祝贺其获得OARSI临床研究奖。TLC公司致力于研发新型纳米药物，利用其专有的脂质组装药物递送平台（LipAD™）和BioSeizer®技术，以实现药物在疾病或损伤部位的局部持续释放，并提高药物在目标部位的分布。

DelMar Pharmaceuticals在2019年5月3日于旧金山举行的神经肿瘤学会儿科神经肿瘤基础与转化研究会议上，展示了其药物Dianhydrogalactitol（VAL-083）作为治疗儿童脑瘤的潜力。该公司与加州大学旧金山分校、不列颠哥伦比亚大学和温哥华前列腺中心的研究人员合作，评估VAL-083治疗弥漫性内生性脑干胶质瘤（DIPG）的效果。研究显示，VAL-083作为单一药物或与Wee1抑制剂AZD1775联合使用，可以显著延长DIPG模型动物的生存时间。VAL-083在治疗DIPG方面的优势在于其能够集中在脑脊液（CSF）中，这对于克服DIPG治疗中的主要障碍——完整的血脑屏障具有重要意义。DelMar首席执行官Saiid Zarrabian表示，这些结果表明VAL-083在治疗这种难以治疗的儿童脑癌患者群体中的潜力，并对其在CSF中的浓度提供了潜在的治疗益处。VAL-083是一种新型小分子化疗药物，具有独特的机制，在美国国家癌症研究所（NCI）资助的临床试验中显示出对多种癌症的活性。DelMar正在开展临床试验，以支持VAL-083的开发和商业化，以解决重大的未满足医疗需求。

GenSight Biologics公司宣布，其针对视网膜神经退行性疾病和中枢神经系统疾病的创新基因疗法GS010的72周临床试验结果将在2019年美国神经学年会（AAN）上展示。该研究由Wills Eye Hospital的神经眼科专家、托马斯杰斐逊大学神经病学和眼科教授Mark L. Moster博士进行展示，Moster博士也是REVERSE、RESCUE和REFLECT试验的主要研究员。GS010是一种针对LHON（利伯遗传性视神经病变）的基因疗法，旨在通过单次眼内注射恢复患者的视力。LHON是一种罕见的遗传性疾病，会导致青少年和年轻成人失明。REVERSE和RESCUE是两个随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，旨在评估GS010在LHON患者中的疗效。主要终点是测量治疗后与安慰剂治疗相比的疗效差异，次要终点包括最佳矫正视力、视觉字段、光学相干断层扫描、颜色和对比度敏感性以及生活质量等指标。

PrediLife与Institut Curie合作推出下一代MammoRisk测试，该测试通过唾液样本预测乳腺癌风险，并引入基于基因组的综合评分。乳腺癌是全球女性第二大死因，现有筛查存在局限性，MammoRisk测试旨在补充现有筛查。该测试考虑患者年龄、乳腺密度、家族史、乳腺活检史和基因多态性评分。双方将共同研究与乳腺癌风险相关的基因多态性，并利用Institut Curie在乳腺癌治疗领域的专业知识和PrediLife在测试开发与市场推广方面的能力，加速相关研究项目。

香港TAKE2健康科技有限公司与GRAIL公司签订独家全球许可协议，获得NPC早期检测知识产权。公司由香港中文大学的三位教授共同创立，旨在将颠覆性医疗发明广泛推广至中国和亚洲。TAKE2将专注于NPC早期检测技术的发展和商业化，其技术由Lo教授团队发明，曾授权给GRAIL。Lo教授的研究表明，循环DNA分析可用于筛查无症状NPC，其研究被《新英格兰医学杂志》评为2017年10篇“值得注意的文章”之一。TAKE2致力于通过早期检测疾病为个人提供第二次健康机会，将NPC早期检测技术广泛推广至最需要的人群。NPC在中国和东盟国家普遍存在，该地区总人口超过20亿，NPC是一种致命的癌症，大多数病例在晚期被诊断。因此，TAKE2的成立既及时又具有意义。

Dyadic International与Alphazyme达成一项子许可协议，旨在利用Dyadic的C1基因表达平台加速生物制药、疫苗和诊断工具的开发，降低生产成本并提高性能。Alphazyme专注于生产分子生物学酶，满足定制DNA和RNA分子、基因组药物和遗传检测市场。双方合作旨在解决分子工具行业在大量生产酶工具方面的瓶颈，利用C1技术实现低成本、高产量分子酶的生产。此协议包括股权、里程碑付款和C1表达产品的商业化后的版税，进一步展示了C1基因表达平台的多样化应用潜力。

Skyhawk Therapeutics与Takeda达成合作协议，利用SkySTAR™平台开发针对神经退行性疾病的新型小分子RNA剪接调节剂。Takeda将获得针对多个目标的化合物和产品的全球独家开发和商业化许可，同时Skyhawk将获得前期付款，并有权获得未来的里程碑付款和版税。Takeda将负责临床试验和潜在的商业化。Skyhawk致力于利用SkySTAR™平台发现、开发和商业化治疗药物，旨在为患者带来突破性治疗。

Covetrus与Mars Petcare达成新合作，为美国兽医提供GREENIES产品，助力提升宠物口腔健康和药物依从性。兽医可通过Covetrus购买GREENIES产品，包括广受欢迎的GREENIES口腔护理零食和易于使用的GREENIES药片口袋。Covetrus的多渠道解决方案和广泛、经济、一致的产品供应，将帮助兽医更好地竞争，并为客户提供更优质的医疗服务。此次合作体现了Covetrus支持兽医提供成本效益解决方案和提升客户体验的机会。