Revive Therapeutics与印度制药公司Supriya Lifescience达成合作协议，共同推进Bucillamine治疗COVID-19的紧急使用授权（EUA）申请，并计划在全球范围内进行商业化。Revive Therapeutics正在美国进行Bucillamine治疗轻至中度COVID-19的III期临床试验，而Supriya Lifescience将利用其在全球范围内的制造和商业网络以及Regulatory expertise，以加速Bucillamine在印度的上市。双方合作旨在为印度患者提供更多治疗选择，并提升Supriya Lifescience在CMO和研究能力方面的实力。

Seven and Eight Biopharmaceuticals Inc.在2021年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布了BDB001联合pembrolizumab治疗晚期实体瘤的1期临床试验数据。BDB001是一种能够激活树突状细胞，启动先天性和适应性免疫反应的免疫调节剂，为TLR7/8激动剂，通过静脉注射给药，适用于更广泛的实体瘤治疗。该研究显示，BDB001与pembrolizumab联合使用具有良好的耐受性和显著的免疫激活作用，导致临床反应。基于这些结果，确定了BDB001的推荐剂量，并正在进行剂量扩展阶段的进一步评估。研究的主要作者和调查员Dr. Manish R. Patel表示，这些有希望的中期结果表明，BDB001与pembrolizumab联合使用是一种新颖且可行的晚期实体瘤治疗方法。Seven and Eight Biopharma的首席医疗官Dr. Robert H.I. Andtbacka也表示，这些结果特别令人鼓舞，因为它们在PD-L1阴性和对治疗有抵抗性的肿瘤中观察到反应。

Atara Biotherapeutics公司宣布，其T细胞免疫疗法tabelecleucel（tab-cel®）在治疗接受实体器官移植后EB病毒驱动的移植后淋巴增生性疾病（EBV+ PTLD）患者方面显示出长期生存益处。在2021年美国移植大会（ATC 2021 Virtual Connect）上，公司展示了来自三个临床研究的综合长期总生存期（OS）分析结果。数据显示，无论患者是否达到完全缓解（CR）或部分缓解（PR），tab-cel在SOT PTLD患者中均显示出相似的1年和2年OS概率。这些数据表明，tab-cel可能有助于解决这些患者的高死亡率问题。

苏格兰GALASHIELS，苏格兰药品委员会（SMC）已批准POTELIGEO®（莫加木单抗）在苏格兰国家卫生服务（NHS）的有限使用，用于治疗至少接受过一种系统性治疗且对布伦西单抗无效或临床不适宜的晚期树胶肿（MF）或塞扎里综合征（SS）成人患者。这是通过SMC的患者和医生参与（PACE）流程考虑后做出的决定，该流程用于生命末期和/或罕见药物。Kyowa Kirin公司的Richard Johnson表示，很高兴符合条件的MF和SS成人患者现在可以通过NHS苏格兰获得莫加木单抗。POTELIGEO是一种针对CC趋化因子受体4（CCR4）的人源化单克隆抗体（mAb），CCR4在MF和SS的癌细胞上持续表达。在MAVORIC试验中，莫加木单抗与vorinostat相比，在先前接受过治疗的复发性或难治性MF或SS患者中显示出更好的疗效。

Noveome Biotherapeutics公司宣布了一项针对疑似青光眼患者的ST266鼻腔给药的1期开放标签临床试验的初步结果，旨在评估ST266的安全性。该试验由费城宾夕法尼亚大学的Ahmara Ross和Kenneth Shindler领导，使用SipNose Ltd.的Cribriform Targeted Device将ST266作为靶向鼻喷剂给药。ST266是一种新型“分泌物”，含有数百种参与细胞修复的生长因子和其他蛋白。试验中，受试者接受了不同剂量的ST266，未报告与药物相关的严重不良事件。初步安全性评估显示所有结果正常，并计划进行三、六和十二个月的随访。Noveome计划在多种神经和眼科疾病中开展ST266的有效性试验。

Linnaeus Therapeutics公司宣布在2021年ASCO年会上展示了其新型小分子抗癌药物LNS8801的临床数据。该药物作为单药和与pembrolizumab联合用药在1期剂量递增研究中表现出优异的安全性和耐受性，未观察到剂量限制性毒性或治疗相关严重不良事件。研究还确定了与抗癌活性和临床益处相关的预测性、预后性和确认性生物标志物，有助于未来临床研究的患者选择。LNS8801单药治疗和联合用药均显示出临床益处和初步疗效，Linnaeus计划进一步探索LNS8801在1期b队列和即将开放的2a扩展队列中的疗效。此外，Linnaeus正在测试LNS8801在1/2a适应性设计临床试验中作为单药和与KEYTRUDA联合用药，针对GPER进行临床试验，以评估其在免疫检查点抑制剂耐受性患者的疗效。

Cullinan Oncology宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其 FLT3 x CD3 双特异性抗体 CLN-049 的临床试验申请，用于治疗复发性/难治性急性髓系白血病（AML）。CLN-049是一种人源化双特异性抗体，旨在同时结合白血病细胞上的 FLT3 和 T 细胞上的 CD3，通过 T 细胞的固有细胞毒性机制杀死目标癌细胞。该药物在临床试验前研究中显示出对白血病细胞的强大杀伤作用，并在动物模型中显示出生存益处。Cullinan Oncology致力于通过精准资本分配、果断行动、谨慎的风险承担和创造性的业务发展，为股东创造价值。

Neurana Pharmaceuticals宣布，其新型非阿片类中枢性肌肉松弛剂tolperisone的Phase 3临床研究RESUME-1已成功招募了500名目标1000名受试者。该研究旨在评估tolperisone治疗急性背痛肌肉痉挛症状的安全性和有效性。考虑到COVID-19环境带来的挑战，这一进展令人鼓舞。研究采用双盲、随机、安慰剂对照设计，预计将在美国约70个临床中心进行。Neurana预计将在2021年第四季度报告该研究的初步数据。Neurana是一家专注于治疗神经肌肉疾病的生物技术公司，成立于2013年，总部位于圣地亚哥。

Servier公司宣布，其研究药物vorasidenib在治疗IDH突变型低级别胶质瘤的1期临床试验中显示出良好的安全性和初步的临床活性。vorasidenib是一种口服的、选择性的、能够穿透大脑的双抑制剂，用于治疗突变型IDH1和IDH2酶。该研究显示，vorasidenib在每日100毫克以下剂量下具有良好的安全性，并且在复发性或进展性IDH1/2突变型低级别胶质瘤患者中显示出初步的临床活性。研究数据表明，对于非增强型低级别胶质瘤患者，中位无进展生存期为36.8个月（3.1年），客观缓解率为18%。这些结果支持了vorasidenib在IDH突变型低级别胶质瘤治疗中的潜力，并为进一步探索更精准的疗法提供了依据。Vorasidenib目前正在进行注册性3期INDIGO研究，以评估其在疾病早期阶段的治疗效果。

Harmony Biosciences公司宣布，将在APSS“SLEEP 2021”年会上展示WAKIX（pitolisant）的临床开发项目的两项事后分析结果。这些分析突出了WAKIX在治疗嗜睡症和猫眼症方面的疗效数据。WAKIX是一种首次上市的新药，用于治疗成人嗜睡症患者过度日间嗜睡或猫眼症。Harmony从Bioprojet获得独家许可，在美国开发和商业化pitolisant。会议将展示WAKIX的安全性和有效性数据，包括NNT和效应量，以展示其临床效益。

bluebird bio公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已解除对LentiGlobin基因疗法（bb1111）针对镰状细胞性贫血（SCD）的1/2期HGB-206和3期HGB-210研究的临床暂停，以及针对β-地中海贫血（TDT）的3期Northstar-2（HGB-207）和Northstar-3（HGB-212）研究的临床暂停。公司正与研究人员和临床试验地点紧密合作，尽快恢复所有研究活动。Andrew Obenshain表示，患者安全始终是公司首要任务，对与FDA、研究人员、科学家和患者的紧密合作表示感谢。公司致力于通过学习推进基因治疗领域，在过去四个月中，对SCD的病理生理学有了更深入的了解，这将有助于更好地服务患者和更广泛的社区。bluebird bio正在推进SCD和β-地中海贫血的重大监管提交。此外，公司还报告了关于LentiGlobin和betibeglogene autotemcel（beti-cel）的安全性事件，并强调了其在基因治疗领域的领导地位和对患者的承诺。

Ardelyx公司在欧洲肾脏协会-欧洲透析和移植协会（ERA-EDTA）虚拟大会上宣布了两项关于tenapanor的新数据。OPTIMIZE研究的初步数据显示，tenapanor在慢性肾脏病透析患者的血磷过高治疗模式中可以发挥核心作用，使磷结合剂治疗患者的磷水平达到目标，同时控制磷结合剂初治患者的血清磷水平。在另一项研究中，长期3期PHREEDOM研究显示，与仅接受磷酸结合剂sevelamer的患者相比，接受tenapanor治疗的患者死亡和住院率更低。这些研究结果表明，tenapanor在治疗血磷过高方面具有重要作用，有助于提高患者的生活质量。

Allakos公司宣布已完成两项临床试验的招募工作，包括针对嗜酸性胃炎（EG）和/或嗜酸性十二指肠炎（EoD）患者的lirentelimab（AK002）的3期临床试验，以及针对嗜酸性食管炎（EoE）患者的2/3期临床试验。两项临床试验均为随机、双盲、安慰剂对照研究，预计将在2021年第四季度公布结果。同时，公司宣布首席医疗官（CMO）Henrik Rasmussen博士即将退休，由临床开发与医学事务高级副总裁Craig Paterson博士接任。Rasmussen博士将继续担任公司战略顾问，Paterson博士拥有丰富的临床、监管和学术经验，曾在多家制药公司担任重要职务。Allakos公司专注于开发针对免疫调节受体的抗体，以治疗过敏、炎症和增殖性疾病。其领先抗体lirentelimab（AK002）正在多个临床试验中进行评估。

Amneal Pharmaceuticals宣布其505(b)(2)新药申请已获美国食品药品监督管理局（FDA）接受，该申请针对的是一种新批准的DHE（二氢埃托啡）预充式注射笔型自动注射器。公司预计2022年中旬将作出决定，若获批准，预计将在2022年下半年进行商业推广。Amneal计划仅在美国市场推广该产品。该产品旨在为成人提供急性偏头痛（伴有或不伴有先兆）和丛集性头痛的治疗，目前DHE通常通过静脉注射在急诊室、诊所和头痛中心使用。据估计，美国每年DHE所有形式的销售额约为7000万美元。Amneal是一家总部位于新泽西州布里奇沃特的综合性制药公司，专注于开发、制造和分销仿制药和特殊药物产品。

Calithera Biosciences公布了其药物telaglenastat（CB-839）在CANTATA 2期临床试验中的最终结果。该试验评估了telaglenastat与卡博替尼联合使用与安慰剂加卡博替尼在晚期或转移性肾细胞癌患者中的疗效和安全性。结果显示，telaglenastat与卡博替尼联合使用并未改善患者的无进展生存期（PFS）。此外，对先前接受过免疫疗法的患者进行的亚组分析显示，接受telaglenastat和卡博替尼联合治疗的患者的中位无进展生存期（mPFS）较接受安慰剂加卡博替尼的患者更长。Calithera表示，尽管CANTATA试验结果令人失望，但研究结果有助于了解肾细胞癌患者的疗效，并为进一步开发telaglenastat提供了重要信息。

Acepodia公司宣布，其新型现货型自然杀伤（NK）细胞疗法ACE1702在针对HER2表达型实体瘤的体外和体内实验中表现出优越的活性。该研究发表在《Cancers》期刊上，展示了ACE1702通过抗体-细胞偶联技术结合抗HER2抗体trastuzumab，在体外和体内对HER2表达型癌细胞具有细胞毒性并分泌干扰素γ（IFNγ）。ACE1702在辐照和冷冻保存后仍保持对HER2表达型癌细胞的特异性活性，无致瘤性。ACE1702作为一种经济、现货的NK细胞疗法，无需基因工程，有望为HER2表达型癌症患者带来益处。目前，ACE1702针对HER2表达型实体瘤的1期临床试验正在进行中。

Takeda公司在2021年美国移植大会上公布了TAK-620（马瑞巴韦尔）药物在SOLSTICE III期临床试验中针对SOT受者亚组分析的结果。结果显示，与接受传统抗病毒治疗的患者相比，接受马瑞巴韦尔治疗的患者在治疗结束时（第8周）CMV病毒清除率更高（55.6% vs 26.1%）。这些发现支持了整体试验人群的结果，表明马瑞巴韦尔在治疗CMV病毒清除方面优于传统抗病毒治疗。此外，接受马瑞巴韦尔治疗的患者出现治疗相关毒性的发生率较低。