Molecular Partners公司公布了截至2019年3月31日的中期管理报告，报告显示公司在研发领域取得多项进展。MP0250在多发性骨髓瘤（MM）的二期临床试验中，与Velcade联合使用显示出良好的疗效和持续时间；在EGFR突变型非小细胞肺癌（NSCLC）的试验中，由于观察到不良事件而暂停新患者入组；MP0274在HER2阳性癌症患者中的剂量递增研究中进展顺利。此外，公司免疫肿瘤学领域取得了重大进展，包括与Amgen的合作，MP0310（FAP x 4-1BB）有望在2019年下半年进入一期临床试验；与Gilead合作探索靶向肽-MHC复合物；在AACR和PEGS Boston会议上展示了FAP x CD40多DARPin分子和DARPin药物偶联物（DDCs）的预临床数据。在眼科领域，Abicipar（VEGF）的MAPLE试验显示改进的制造工艺降低了眼内炎症；Allergan预计将在2019年H1向FDA提交BLA。公司财务状况稳健，截至2019年3月31日拥有1.365亿瑞士法郎的现金和短期存款，第一季度经营活动产生的净现金流为3750万瑞士法郎。

Amneal Pharmaceuticals在2019年第一季度实现了业绩增长，净收入同比增长7%，主要得益于新产品的推出和Levothyroxine的加入。公司还加强了其核心业务，通过剥离英国和德国业务，专注于美国市场。此外，Amneal任命了多位高级管理人员，以优化业务并推动可持续增长。预计全年利润将因成本节约和收入增长而提高。第一季度净收入为4.46亿美元，同比增长62.1%，主要由于与Impax的合并和收购Gemini。

一项名为“长期疗法改善日常生活治疗成功”的名为LATITUDE的临床试验在美国多个研究地点启动，旨在评估长效抗逆转录病毒疗法（ART）在维持HIV抑制方面的效果。该研究由美国国立卫生研究院下属的国家过敏和传染病研究所（NIAID）资助，由艾滋病临床试验组（ACTG）执行，并得到其他机构的支持。研究将测试两种实验性长效注射型ART药物——rilpivirine（RPV）和cabotegravir（CAB），以确定其组合是否优于常规口服ART。研究将招募约350名在过去18个月内出现治疗中断的志愿者，评估其病毒载量和免疫健康指标，以比较治疗的有效性。该研究旨在帮助那些面临依从性挑战的HIV感染者找到适合其健康需求和生活方式的治疗方案。

荷兰皇家飞利浦公司宣布与美敦力合作，共同推进心房颤动（PAF）的治疗，推出结合了KODEX-EPD介电成像与导航系统、介电成像传感器、临床软件和服务的集成解决方案，以支持使用美敦力Arctic Front Advance冷冻消融技术的冷冻消融手术。该系统通过介电成像技术提供类似CT的3D高清图像，减少对X光成像的需求，有助于医生在治疗过程中进行精确导航。飞利浦的KODEX-EPD系统已获得欧洲CE标志和美国FDA的510(k)认证，预计2019年第四季度在美国和欧洲上市。

西南研究学院（SwRI）已将其专利的磷酸钙纳米粒子（CaPNP）药物递送系统独家授权给MBF Therapeutics（MBFT），用于开发针对犬黑色素瘤的先进免疫治疗药物。SwRI拥有两项美国专利，其CaPNP药物递送系统是一种非毒性、生物相容的药物载体，能在特定条件下安全溶解。MBFT将进行一项高级免疫治疗疫苗的临床试验，以预防和治疗犬类癌症，并最终扩展到其他宠物和家畜。SwRI的研究科学家Dr. Hong Dixon表示，该系统已成功封装多种活性药物成分，并实现了可控释放。MBF Therapeutics计划利用SwRI的技术开发针对犬类癌症治疗的疫苗，每年有超过10万只犬受到犬黑色素瘤的影响。MBF Therapeutics的CEO Thomas Tillett表示，他们非常兴奋能够使用SwRI的专有CaPNP技术作为其癌症和传染病疫苗的核心递送系统。MBFT的首席科学官Dr. Lorraine Keller表示，SwRI的纳米粒子是免疫治疗疫苗的理想载体，并期待与SwRI合作开展其他项目，结合SwRI在产品配方方面的专业知识和MBFT的检查点抑制剂产品组合，为动物健康创造有效且持久的免疫治疗疫苗。

Savara公司宣布，预计2019年6月将公布其3期IMPALA研究的顶线结果，该研究评估了Molgradex（一种用于治疗aPAP的吸入性GM-CSF制剂）的有效性。Molgradex已获得FDA的快速通道指定，用于治疗aPAP。公司计划在2020年上半年提交生物制品许可申请，并在2020年底或2021年初开始商业推广。此外，Savara还宣布了针对非囊性纤维化支气管扩张患者的 proprietary Phase 2-Ready组合抗生素的适应症。第一季度财务结果显示，Savara净亏损为1210万美元，较2018年同期减少。

Stereotaxis公司与Osypka AG宣布了一项广泛的战略合作，共同设计和开发下一代磁导航消融导管，利用Stereotaxis的机器人技术进行导航。Stereotaxis将资助开发并成为该导管的唯一所有者。双方还签订了额外的商业协议，以支持长期广泛的电生理学合作。该下一代磁导航消融导管的设计考虑了提高射频消融尖端的能力和性能、改善导管中磁性材料的数量和位置以提高导航效率，并确保开放生态系统设计，以适应各种映射环境。Osypka在介入电生理学领域是先驱，拥有丰富的经验和强大的设施，专注于电生理学导管设计和制造。Stereotaxis致力于推进电生理学中的机器人技术，此次合作将显著提高其在电生理学领域的临床影响，并开辟了吸引人的潜在选项。

bluebird bio公司于2019年5月9日在纽约举办分析师日，重点介绍了公司在新兴的免疫肿瘤和严重遗传病管线方面的重大进展，并更新了其首个基因治疗产品的上市预期以及长期增长战略的关键要点。公司还宣布与西雅图儿童研究所在急性髓系白血病（AML）方面开展新的研究合作，计划与弗雷德·哈钦森癌症研究中心在 Merkel 细胞癌（MCC）进行一期/二期研究，并在弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）和MAGE-A4阳性实体瘤项目中开展研究。公司首席执行官Nick Leschly表示，bluebird bio正处于一个重要的转折点，今年可能有首个基因治疗产品获得批准和上市，并计划到2022年提交三项产品的监管批准申请。公司首席科学官Philip Gregory强调，bluebird bio的1到多研究策略迅速整合和迭代其基因编辑、基因添加和细胞免疫治疗的核心平台工具和技术，以开发下一代基因和细胞疗法，有望改善患者的生活。研究亮点包括与西雅图儿童研究所在AML方面的研究合作、MCC的一期/二期临床试验、MAGE-A4项目、DLBCL候选药物和MPSI项目。

Varian与山东肿瘤医院在中国签署了关于质子治疗临床应用和研究的战略合作框架协议，并将在山东肿瘤医院新建的多室质子临床研究中心安装ProBeam质子治疗系统及ARIA肿瘤信息管理系统和Eclipse治疗计划软件。该研究中心由山东省和济南市共同投资，旨在2021年治疗患者，并计划在10年内成为世界级中心。Varian将利用其在质子治疗领域的全球领导地位，通过创建质子临床培训学校、制定中国质子治疗临床应用指南、开展大数据和人工智能研究以及Flash疗法研究，进一步扩大与山东肿瘤医院的合作。

PTC Therapeutics与MRI Interventions宣布达成战略股权投资，PTC Therapeutics购买MRI Interventions 400万美元的普通股，双方还签订了一项供应协议，MRI Interventions将为PTC Therapeutics的当前和未来基因治疗项目提供神经外科设备。PTC Therapeutics表示，与MRI Interventions的合作将有助于其快速将疗法带给有需要的患者。交易预计于5月17日完成，PTC Therapeutics将获得未来融资参与权以及MRI Interventions董事会提名权。MRI Interventions表示，PTC Therapeutics的加入将有助于其CNS基因治疗产品组合，并期待共同为患者提供更好的治疗。

PhaseBio Pharmaceuticals在2019年第一季度成功完成了股票的公开募集，筹集了4620万美元的净收益。公司宣布其药物PB2452获得了美国FDA的突破性疗法指定，并在《新英格兰医学杂志》上发表了PB2452的1期临床试验结果，同时在美国心脏病学会的年度科学会议上进行了展示。此外，PhaseBio还与ImmunoForge签署了PB1023的许可协议，并从硅谷银行和WestRiver创新贷款基金获得了1500万美元的贷款。公司计划在2019年第二季度开始PB2452的2a期临床试验，并在下半年启动2b期试验。第一季度的财务结果显示，公司现金及现金等价物为5190万美元，较去年底下降，净亏损为730万美元。

Immunovant公司将在2019年美国神经病学年会（AAN）上展示其新型抗FcRn单克隆抗体IMVT-1401（前称RVT-1401）在健康受试者中的首次详细研究结果。该研究显示IMVT-1401在皮下或静脉注射后具有良好的耐受性，并能够降低血清IgG水平。IMVT-1401是经过多步骤、多年研究由Immunovant的合作伙伴HanAll BioPharma设计的，旨在作为皮下注射给药的高度特异性抗FcRn抗体。Immunovant计划将IMVT-1401开发用于治疗由致病性IgG抗体介导的自身免疫疾病，目前该药物正在进行2a期临床试验，用于治疗重症肌无力。Immunovant拥有在美国、加拿大、墨西哥、欧盟、英国、瑞士、中东、北非和拉丁美洲开发、生产和商业化IMVT-1401的权利。

Spectrum Pharmaceuticals与ImmunGene达成资产购买和许可协议，获得FIT抗体-干扰素融合药物递送平台及相关知识产权，包括针对CD20和GRP94的抗体-干扰素融合分子，用于治疗非霍奇金淋巴瘤和实体瘤。该平台由UCLA科学家开发，Spectrum将支付约300万美元的前期现金支付，最高1.56亿美元的开发和销售里程碑付款，以及净销售额的高个位数提成。Spectrum致力于开发创新药物，满足癌症患者的未满足需求，并已建立强大的肿瘤学管线。

研究人员利用来自瘦型捐赠者的粪便胶囊，成功改变了肥胖患者的肠道菌群组成，这可能是减肥治疗的新一步。在首个针对代谢健康肥胖者的粪便微生物群移植（FMT）随机对照试验中，研究人员在2019年消化疾病周（DDW）上表示，他们很高兴能够诱导肠道内数万亿微生物及其遗传物质的变化。这项试点研究包括22名肥胖患者，他们没有与肥胖相关的其他健康问题，如糖尿病或肝病。在为期12周的研究中，一半患者服用含有瘦型捐赠者粪便的胶囊，另一半服用外观相同的安慰剂胶囊。研究人员随后寻找肠道激素胰高血糖素样肽1（GLP1）的变化，它与饱腹感反射有关，与体重增加和减少相关。潜在减肥是研究的次要目标。尽管初步试验结果没有显示GLP1激素或体重减轻的差异，但研究人员表示，他们非常高兴在FMT接受者的微生物群中检测到其他变化，包括特定胆汁酸减少和粪便样本改变，显示出与瘦型捐赠者相似度增加。该研究为理解肠道菌群在代谢健康肥胖者中的作用迈出了令人鼓舞的第一步，有望为未来的针对性疗法提供支持。研究人员计划寻求更敏感的GLP1测量方法，并随着进一步的研究，观察不同剂量的粪便材料和其它机制，以更好地理解微生物群在肥胖中的作用。动物模型先前已显示，通过改变肠道

约翰霍普金斯大学科学家发现，通过重编程成年细胞成为原始干细胞——诱导多能干细胞（iPSCs），这些细胞能够制造微小的“货物包”，能够将修复蛋白质、抗体或其他治疗方法递送到衰老细胞中。研究表明，他们研究的人类iPSCs产生的这种被称为细胞外囊泡的“货物包”比其他常用成年干细胞产生的更多。细胞外囊泡在许多类型的细胞中自然丰富，细胞使用含有货物的球体与其他细胞进行交流。这些囊泡直径约为细胞的一百分之一，可以携带从脂肪和蛋白质到核酸等任何物质。当细胞释放细胞外囊泡时，附近的细胞会吞噬这些微小的包和其内容物，使其成为包装治疗疾病细胞的有吸引力的目标。约翰霍普金斯科学家已就这项报告中的技术申请专利，并通过约翰霍普金斯技术风险投资进行许可。研究人员表示，iPSCs可能有一天最适合用于治疗与细胞衰老相关的疾病，如早老症和肌萎缩侧索硬化症（或卢·格里格病），而不是其他与年龄相关的疾病，如癌症，因为iPSCs自然设计用于促进细胞生长和再生，这个过程可能会促进癌症。Machairaki警告说，在确定囊泡对人类疾病治疗有效和安全之前，需要进行大量的研究。她说，研究团队目前正在计划在动物模型中进行研究，以找出如何克服免疫系统拒绝细胞外

Cerveau Technologies与LuMind IDSC基金会合作，在多中心临床试验中使用Cerveau的实验性成像剂MK-6240，旨在评估唐氏综合症患者中错误折叠tau蛋白的积累情况。该试验作为LuMind IDSC的LIFE-DSR自然史研究的一部分进行，是唐氏综合症临床试验网络（DS-CTN）的首个研究。LuMind IDSC是一家基于波士顿的非营利组织，致力于提高唐氏综合症患者的健康、独立性和实现潜能的机会。该组织加速研究，以增加治疗、诊断和医疗保健选项的可用性，并通过教育、联系和支持赋权家庭。2018年秋季，该基金会启动了首个唐氏综合症临床试验网络（DS-CTN），包括11个地点，将在9个州进行大型多中心试验，专注于预防唐氏综合症患者阿尔茨海默病的发作。LIFE-DSR研究旨在观察25岁及以上的唐氏综合症患者，以更好地了解他们向阿尔茨海默病进展过程中的认知和行为变化以及健康问题。该试验将使用Cerveau的[F-18]MK-6240，这是一种实验性成像剂，用于正电子发射断层扫描（PET）来评估大脑中神经纤维缠结（NFTs）的状态和进展。MK-6240将纵向评估tau病理的存在和程度，通过两

AbCellera宣布加入来自美国国家过敏和传染病研究所疫苗研究中心和Ichor Medical Systems的顶尖研究人员，共同组建Pandemic Prevention Platform（P3）团队，以应对美国国防部高级研究计划局（DARPA）关于快速应对疫情病毒爆发的紧急项目。该项目为期四年，投资3000万美元，旨在利用NIAID和Ichor在病毒学、疫苗学、核酸抗体矢量化和递送方面的世界领先专长，与AbCellera的技术能力相结合，在病毒爆发后60天内开发出现场可用的医疗对策。AbCellera的微流控技术能够深入挖掘自然免疫反应，产生大量和多样化的抗体面板。在P3项目中，这些能力将用于筛选数百万曾经接触过传染病的患者免疫细胞，并分离出强效中和抗体作为疫情应对的候选治疗药物。AbCellera的团队在模拟疫情演习中，仅用三天时间就完成了从发现骆驼感染中东呼吸综合征冠状病毒（MERS-CoV）的抗体到筛选出数千种MERS-CoV结合抗体的过程。现在，该项目已进入第二年，AbCellera、NIAID疫苗研究中心和Ichor将测试从发现针对流感病毒的广谱中和抗体到交付基于核酸的预防措施的速度。这标志着