马里亚斯制药公司宣布，其研究关于口服睾酮十一酸酯KYZATREX™对睾酮缺乏男性外周血压影响的新研究在《临床高血压杂志》上发表。研究显示，在120天治疗后，外周血压有轻微上升，180天后趋于平稳，未再变化。未使用抗高血压药物的患者血压变化微乎其微。该研究标志着睾酮疗法领域的重大里程碑，因为外周血压监测（ABPM）是检测临床试验和实践中血压微小变化的最准确方法。马里亚斯制药公司表示，如果KYZATREX™获得FDA批准，将为医生和患者社区提供更多关于预期血压变化的信息。KYZATREX™是一种新型口服睾酮替代疗法，适用于成人男性，用于治疗与内源性睾酮缺乏或缺失相关的疾病，包括原发性性腺功能减退和性腺功能减退性性腺功能减退。

新药valemetostat在治疗复发性/难治性外周T细胞淋巴瘤（PTCL）和成人T细胞白血病/淋巴瘤（ATL）方面展现出良好的肿瘤反应效果。这项由大塚制药公司进行的研究数据在2021年欧洲血液学协会年会上公布，显示valemetostat在PTCL患者中的客观缓解率为54.5%，其中12例完全缓解，12例部分缓解；在ATL患者中的客观缓解率为57.1%，其中4例完全缓解，4例部分缓解。valemetostat的安全性特征与所有非霍奇金淋巴瘤患者相似，主要不良事件包括中性粒细胞计数减少、淋巴细胞计数减少、血小板计数减少等。大塚制药公司计划在全球范围内进一步评估valemetostat的疗效和安全性。

Sorrento Therapeutics与Mayo Clinic达成研究合作协议，利用Sofusa淋巴药物输送系统（S-LDDS）技术开展多产品多适应症的临床概念验证研究。该技术通过皮肤将生物疗法直接输送到淋巴系统，有望提高免疫肿瘤疗法的疗效和安全性。首个研究项目是MC20711，一项针对转移性黑色素瘤患者进行Ipilimumab淋巴内给药的1b期研究。Sorrento Therapeutics还与Mayo Clinic达成了独家许可协议，获得其专有的抗体-药物-纳米颗粒白蛋白结合免疫复合物平台技术。Sorrento Therapeutics致力于开发针对癌症和COVID-19的新疗法，其产品线包括免疫肿瘤平台、抗体库、免疫细胞疗法、抗体药物偶联物和溶瘤病毒等。

Constellation Pharmaceuticals宣布，其研发的药物pelabresib在治疗骨髓纤维化（MF）的临床试验中显示出疾病改善的潜力。根据欧洲血液学协会（EHA）年会发布的三个海报，pelabresib在改善骨髓纤维化、减少炎症因子以及提高患者生活质量方面表现出积极效果。试验数据表明，pelabresib治疗的患者中，有37%的患者骨髓纤维化得到至少1级改善，83%的患者在24周内改善，17%的患者改善至少2级。此外，pelabresib与鲁索替尼联合使用在JAK抑制剂初治患者中显示出良好的疗效，包括脾脏体积和症状评分的显著降低。pelabresib在治疗过程中总体耐受性良好，常见的不良反应包括血小板减少、贫血、腹泻等。这些数据支持了pelabresib作为疾病修饰治疗药物的观点，并有望改变骨髓纤维化的治疗标准。

Imago BioSciences公司在欧洲血液学协会虚拟大会上公布了其LSD1抑制剂bomedemstat在治疗骨髓增殖性肿瘤（MPN）的两个二期临床试验的更新数据。一项针对特发性血小板增多症（ET）患者，另一项针对晚期骨髓纤维化（MF）患者。数据显示，bomedemstat在ET患者中表现出良好的耐受性和临床活性，在超过六周接受治疗的12名患者中，83%的患者血小板计数显著下降，80%的患者白细胞计数恢复正常。在MF患者中，bomedemstat作为单药治疗也显示出良好的耐受性和临床益处，94%的患者总症状评分（TSS）有所改善，89%的患者脾脏体积有所减少。Imago BioSciences正在推进bomedemstat的二期临床试验，并期待进一步的数据分享。

ReCode Therapeutics在44届欧洲囊性纤维化大会上展示了其RNA分子疗法在治疗囊性纤维化（CF）方面的潜力。公司利用其LNP平台，包括ZALs和SORT-LNPTM，通过tRNA和mRNA方法恢复CFTR功能。数据表明，RCT223和RTX0001均能成功恢复CFTR功能，且在动物和细胞实验中表现出良好的耐受性。这些发现将有助于推进公司的新CF项目，使其更接近IND研究和FDA的IND提交。

Keros Therapeutics在2021年欧洲血液学协会EHA2021虚拟大会上展示了其ALK2和KER-050血液学项目的数据。研究显示，ALK2抑制降低了促红细胞生成素水平并改善了贫血和铁过载的动物模型中的铁稳态。KER-050在红细胞生成过程中表现出快速和持久的效果，并增加了循环中的促红细胞生成素，这为将其作为治疗骨髓增生异常综合征（MDS）和骨髓纤维化的无效造血的潜在治疗方法提供了依据。此外，研究还表明，ALK2抑制可能有助于治疗炎症性贫血和铁不耐受性缺铁性贫血等与高促红细胞生成素相关的疾病，并可能有助于从肝脏中移除多余的铁，从而提高螯合疗法和排泄的有效性。

Incyte公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已将ruxolitinib乳膏治疗特应性皮炎（AD）的新药申请（NDA）审查期延长三个月至2021年9月21日。此举是为了审查Incyte根据FDA的信息请求提供的额外数据分析。Incyte对ruxolitinib乳膏治疗特应性皮炎的潜力充满信心，并将继续与FDA合作，尽快将这种靶向性局部治疗方法带给美国患者。Ruxolitinib乳膏是一种专有的JAK1/JAK2抑制剂，目前正处于针对特应性皮炎和白癜风的第3期临床试验阶段。Incyte负责ruxolitinib乳膏的开发和商业化。

Forma Therapeutics在2021年欧洲血液学协会(EHA)虚拟大会上公布了其针对镰状细胞性贫血（SCD）的新药etavopivat（原名FT-4202）的1期临床试验数据。数据显示，接受每日400毫克etavopivat治疗至少两周至12周的患者，其血液学和溶血参数得到改善和维持。此外，每日300毫克或600毫克etavopivat连续14天的结果也显示，该药物可改善镰状红细胞（RBC）的功能健康，并在部分患者中治疗结束后仍持续效果。这些结果支持了Forma Therapeutics近期启动的Hibiscus研究——一项针对SCD患者的2/3期临床试验，并使SCD患者的新治疗选择更近一步。

Equillium公司宣布，其研发的药物Itolizumab在治疗急性移植物抗宿主病（aGVHD）的Ib/II期EQUATE临床试验中显示出积极的疗效和安全性数据。该试验评估了Itolizumab在标准治疗（通常为高剂量皮质类固醇）的同时，用于治疗严重aGVHD患者的效果。结果显示，所有20名患者均被评估为高风险aGVHD，并在第29天达到完全缓解（CR）和总缓解率（ORR）分别为55%和70%。大多数患者的缓解在15天内实现，并持续至第29天及以后。此外，接受治疗的患者的皮质类固醇使用量显著减少。60%的患者（12/20）报告了严重不良事件，其中只有10%（2/20）的事件与治疗相关。4%（20%）的不良事件导致死亡，但均非治疗相关。这些数据支持Itolizumab在aGVHD一线治疗中的临床进展。

Galderma公司宣布其产品Alluzience®在欧洲完成 decentralized procedure，获得批准成为首个在欧洲上市的即用型神经调节剂，用于暂时改善中重度眉间纹路。Alluzience®是一种液态的肉毒杆菌毒素A，专为成人患者设计，用于治疗眉间纹路，减轻心理压力。该产品采用新型生产技术，不含动物和人类蛋白，如人血清白蛋白和乳糖。临床试验显示，Alluzience®在注射后两天至三天内超过50%的患者报告效果，持续至六个月。Galderma公司表示，Alluzience®的上市是治疗面部线条创新的新纪元，有助于提高患者自信。

bluebird bio公司在EHA2021虚拟大会上展示了betibeglogene autotemcel（beti-cel）基因疗法在成人、青少年和儿童β-地中海贫血患者中的数据。这项基因疗法可消除或显著减少患者对输血的需求，改善他们的生活质量。在长期随访研究中，多数患者成功实现了输血独立，血红蛋白水平保持稳定，铁负荷减轻。此外，该疗法在儿童患者中也表现出良好的安全性和有效性，显著提高了他们的生活质量。bluebird bio正在推进beti-cel在美国的上市申请，并继续进行临床试验以进一步验证其疗效和安全性。

SpliSense公司宣布了其针对囊性纤维化（CF）和其他肺部疾病开发的mRNA编辑疗法的临床前数据，该疗法名为SPL23-ASO，是一种针对与严重CF相关的W1282X无义突变的反义寡核苷酸（ASO）。数据显示，该ASO能够促进功能性CFTR蛋白的产生。这些数据在44届欧洲囊性纤维化数字会议上的“CFTR调节临床研究——未来何在？”研讨会中由SpliSense的科学创始人兼首席科学官、耶路撒冷希伯来大学遗传学教授Batsheva Kerem进行口头报告。SpliSense利用特定的短RNA片段ASO来纠正CFTR mRNA中的各种突变，特别是ASO能够结合到突变CFTR RNA的特定位置，从而消除mRNA中的突变区域，使细胞能够产生功能性CFTR蛋白。这些ASOs通过吸入直接且优先地输送到肺部，被肺细胞吸收，从而驱动产生修正后的CFTR mRNA和最终的功能性CFTR蛋白。SpliSense利用专有算法来支持优化ASO的设计，从而最大化效率并减少潜在的不期望效应。SpliSense的CEO Gili Hart表示，他们很高兴将另一个有希望的候选药物添加到其产品线中，并期待将SPL23-ASO和SPL84-2

百时美施贵宝宣布，其产品欧狄沃联合逸沃获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗不可手术切除的、初治的非上皮样恶性胸膜间皮瘤成人患者。这是基于CheckMate-743临床试验数据，结果显示该联合疗法显著提高了患者的总生存期，成为首个为胸膜间皮瘤患者带来生存获益的新系统性疗法。欧狄沃联合逸沃的获批标志着全球首个CTLA-4抑制剂逸沃正式登陆中国，有望成为恶性胸膜间皮瘤新的标准治疗。

OxThera AB公司宣布其针对原发性高草酸尿症（PH）的药物Oxabact®的3期临床试验完成并公布初步结果。该研究是一项为期52周的双盲、随机对照试验，旨在评估Oxabact在PH患者中的长期疗效和安全性。共有25名患者被纳入研究，随机分配到Oxabact组（13名）或安慰剂组（12名）。主要终点指标血浆草酸酯浓度在24周后开始显示出Oxabact组的优势，但未达到统计学显著性。次要终点指标如肾脏功能和结石事件数在两组间没有显著差异。OxThera表示，尽管结果未达到预期，但Oxabact的安全性良好，并正在寻求合作伙伴进一步开发该药物。研究结果将在欧洲儿科肾脏病学会议上进行口头报告。

Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics宣布了关于CRISPR/Cas9基因编辑疗法CTX001的新数据，该疗法正在两个正在进行中的1/2期临床试验中作为潜在的一次性疗法用于治疗输血依赖性β-地中海贫血（TDT）和严重镰状细胞性贫血（SCD）。数据显示，22名患者在接受至少3个月的治疗后，治疗反应一致且持续。在TDT患者中，所有15名患者（包括6名具有严重基因型的患者）在最后随访时均未接受输血，而在SCD患者中，所有7名患者均未出现血管闭塞性危象（VOCs）。这些数据于2021年6月11日开始作为电子海报提供，并在6月10日的联合EHA-ASH会议上部分展示。Vertex和CRISPR Therapeutics正在加紧完成患者招募，并期待最终完成监管讨论和提交申请。

Immunicum在2021年欧洲血液学协会（EHA）虚拟大会上展示了其DCP-001临床项目的研究数据。DCP-001是一种针对急性髓系白血病（AML）患者的癌症复发疫苗候选药物。研究数据显示，DCP-001能够诱导对多种肿瘤相关抗原的免疫反应，并在临床试验中显示出良好的安全性和耐受性。此外，DCP-001与现有AML治疗方案结合使用时，在临床前研究中显示出增强疗效的潜力。Immunicum正在进行一项名为ADVANCE II的II期临床试验，旨在评估DCP-001在AML患者中的疗效和安全性，目前该试验接近目标入组20名患者。公司首席医疗官Jeroen Rovers表示，这些数据增强了他们对DCP-001能够改善AML患者治疗预后的信心。