贝尔斯多夫宣布以5.5亿美元收购拜耳旗下的防晒品牌库珀顿，这是贝尔斯多夫新C.A.R.E.+战略下的首次重大收购。库珀顿作为美国市场首个防晒品牌，总部位于美国新泽西州，业务遍及美国、加拿大和中国，2018年销售额达2.13亿美元。此次收购将使贝尔斯多夫进入全球最大的防晒市场，并在北美市场加强其品牌组合。贝尔斯多夫首席执行官斯丹凡·德·洛埃克表示，此次交易体现了公司对可持续增长的承诺，并将加强其在美市场的地位。拜耳则将专注于其核心非处方业务。交易预计于2019年第三季度完成，需满足常规的交割条件，包括竞争监管机构的批准。

Vifor Pharma公布了AMBER研究的II期结果，该研究显示，与服用安慰剂的患者相比，接受Veltassa®（patiromer）治疗的难治性高血压（RHTN）和慢性肾脏病（CKD）患者中，有更高比例的患者在12周时仍继续使用螺内酯治疗。Veltassa®通过控制血钾水平，使得螺内酯得以持续使用。这些数据于2019年5月10日在波士顿举行的2019年美国肾脏病基金会（NKF）大会上公布。研究达到了预定的主要终点，表明接受Veltassa®治疗的患者中，有更高比例的患者在12周的治疗期间继续使用螺内酯，与安慰剂组相比（86% vs. 66%，p < .0001）。安全性结果与现有Veltassa®数据一致，未发现新的安全性问题。Veltassa®是一种无钠的钾结合剂，获准用于治疗高钾血症。

EMD Serono公司宣布了其生物制药业务evobrutinib在复发型多发性硬化症（RMS）患者中进行的48周双盲、随机、安慰剂对照的II期研究的新结果。该研究在2019年美国神经病学年会（AAN）上展示，并在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上同时发表。结果显示，evobrutinib在减少T1 Gd+病变数量方面表现出显著效果，且疗效持续至48周。evobrutinib75mg每日一次和75mg每日两次剂量组在治疗12周后观察到T1 Gd+病变数量的快速减少。此外，evobrutinib75mg每日两次剂量组的年化复发率（ARR）为0.11，79%的患者在48周治疗期间未出现复发。研究期间未观察到治疗相关的感染、侵染或淋巴细胞减少，且未发现新的安全信号。这些数据进一步证明了evobrutinib在治疗RMS中的潜力，并支持了其继续进行临床试验。

Moderna公司宣布其mRNA疫苗在针对H10N8和H7N9流感病毒的临床1期研究中表现出良好的耐受性和强烈的免疫反应，这些研究结果支持了基于mRNA的疫苗在快速有效应对流感大流行株方面的潜力。两项随机、安慰剂对照、双盲的1期研究均达到了主要安全性和次要免疫原性终点，没有报告与疫苗相关的严重不良事件。H10N8和H7N9流感感染均显示出高死亡率，但目前尚未有批准的疫苗。Moderna的mRNA平台有望显示出与现有疫苗相似或更好的免疫原性，并且可以在多用途设施中快速生产。

Sunovion Pharmaceuticals Inc.和PsychoGenics Inc.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予SEP-363856突破性疗法认定，这是一种用于治疗精神分裂症的新型药物。该认定旨在加速严重或危及生命的药物的开发和审查，当初步临床证据表明该药物可能在一个或多个临床相关终点上显示出对现有疗法的实质性改善时。SEP-363856不与多巴胺2（D2）或血清素2A（5-HT2A）受体结合，被认为可以激活TAAR1（痕量胺相关受体1）和5-HT1A（血清素1A）受体。FDA的突破性疗法认定是基于Sunovion在2018年12月美国神经精神药理学学会第57届年会上展示的Study SEP361-201的关键性2期数据，以及Study SEP361-202的数据，这是一项为期六个月的开放标签安全性耐受性扩展研究。SEP-363856在治疗急性精神分裂症恶化（恶化）的住院患者时，与安慰剂相比，在治疗四周后显示出统计学上显著和临床上有意义的PANSS总分改善。

Flexion Therapeutics公司宣布，一项关于ZILRETTA（曲安奈德长效关节内注射悬浮液）的随机临床试验数据汇总分析发表在《疼痛与治疗》杂志上。分析显示，与安慰剂和曲安奈德结晶悬浮液（TAcs）相比，ZILRETTA在24周内每日使用的救援药物片数显著减少。这进一步支持了ZILRETTA的镇痛效果，并可能成为ZILRETTA对骨关节炎（OA）膝关节疼痛患者的潜在益处。ZILRETTA是首个也是唯一一种用于OA膝关节疼痛的延长释放关节内疗法。该分析表明，ZILRETTA减少了患者使用对乙酰氨基酚的需求，并可能减少对包括阿片类药物在内的救援药物的需求。

OliX Pharmaceuticals，一家专注于RNAi疗法的领先开发商，宣布扩展其眼科疾病管线，并新增OLX304A项目，旨在开发针对视网膜色素变性（RP）的新型RNAi疗法。该疗法采用公司独有的cp-asiRNA平台技术，针对单个基因进行靶向治疗，不依赖于患者的具体基因突变。这一策略与传统的RP治疗方法不同，后者针对的是单个致病基因。OliX计划在明年上半年向美国FDA提交OLX304A项目的IND申请，以启动一期临床试验。OliX是一家处于临床试验阶段的制药公司，利用其专利RNAi技术开发针对多种疾病的疗法，目前正致力于开发针对多种疾病的新疗法，包括肥厚性瘢痕、干性及湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）、黄斑下纤维化、视网膜色素变性以及特发性肺纤维化（IPF）。

FibroGen公司宣布了roxadustat全球3期临床试验的汇总安全性分析结果，该药物是一种HIF-PHI抑制剂，用于治疗慢性肾病（CKD）患者的贫血。这些分析包括来自50多个国家的非透析依赖性（NDD）、新透析和透析依赖性（DD）CKD患者群体。分析结果显示，roxadustat在DD-CKD、新透析CKD和NDD-CKD患者中均表现出良好的安全性，与安慰剂或epoetin alfa相比，MACE和MACE+事件的风险没有临床意义上的差异。此外，roxadustat在提高血红蛋白水平、减少输血、改善生活质量等方面也显示出积极效果。FibroGen计划向美国FDA提交新药申请（NDA），并支持Astellas向EMA提交营销授权申请（MAA）。

BioCryst Pharmaceuticals完成了对静脉注射型galidesivir的随机、安慰剂对照的1期临床试验，评估其在健康志愿者中的安全性、耐受性和药代动力学。试验结果显示galidesivir总体安全且耐受性良好，最高剂量下的药物暴露量与治疗马尔堡病毒病和黄热病所需的药物暴露量相似或更高。该公司计划将galidesivir推进到巴西黄热病季节的病人临床试验中，并得到了政府和机构的资金支持。galidesivir是一种针对Marburg病毒病和黄热病的广谱抗病毒药物，已在动物研究中显示出对包括埃博拉、马尔堡、黄热病和寨卡病毒在内的多种严重病毒感染的生存益处。

Strongbridge Biopharma公司宣布，其产品KEVEYIS（双氯非那胺）在治疗原发性周期性瘫痪（PPP）方面的长期疗效得到证实。该研究在2019年美国神经病学年会（AAN）上展示，结果显示长期使用KEVEYIS可显著减少PPP患者的发作频率和严重程度。这项名为“HYP/HOP”的研究是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，共纳入63名患者，其中36名接受KEVEYIS治疗，27名接受安慰剂治疗。研究显示，长期使用KEVEYIS可持久降低PPP患者的发作次数和严重程度。

BioArctic AB宣布，阿尔茨海默病临床试验联盟（ACTC）和其合作伙伴Eisai已选定BAN2401作为即将进行的临床试验（A45研究）的评估对象，旨在针对阿尔茨海默病的二级预防。该研究由美国国家老龄化研究所（NIA）等资助机构提供资金支持。ACTC是一个由NIA资助的临床试验网络，旨在加速和扩大从无症状到疾病严重阶段的阿尔茨海默病和相关痴呆症的治疗研究。A45研究由来自南加州大学、布里格姆和妇女医院以及哈佛医学院的马萨诸塞总医院的学术负责人领导，旨在针对阿尔茨海默病的临床前期（无症状）阶段。该研究将招募脑部淀粉样蛋白水平升高且存在轻度认知障碍风险的临床正常参与者。研究将采用全球多中心、双盲、安慰剂对照、随机试验，评估抗Abeta抗体和BACE抑制剂治疗方案，以预防认知能力下降和延缓病理进展的生物标志物。Eisai的BACE抑制剂候选药物Elenbecestat将在试验中与BAN2401联合使用。

阿尔茨海默病临床试验联盟（ACTC）与日本制药公司Eisai宣布，正在评估作为早期阿尔茨海默病（AD）治疗药物的口服BACE抑制剂elenbecestat和抗amyloid beta（Aβ）原纤维抗体BAN2401，已被选为即将进行的临床研究（A3研究针对一级预防，A45研究针对二级预防）的治疗方案。这些研究将由美国国家老龄化研究所（NIA）和Eisai等资助机构提供资金。ACTC是一个由NIA资助的临床试验网络，旨在加速和扩大从无症状到疾病严重阶段的AD和相关痴呆症治疗研究。A3和A45研究由来自南加州大学、布里格姆和妇女医院和麻省总医院的学术负责人领导。这些研究旨在确定最佳干预时间，以预防认知能力下降。Eisai的elenbecestat和BAN2401均处于全球III期临床试验阶段，旨在减缓AD的进展。

BioTime公司获得以色列创新局2019年高达900万美元（约合250万美元美元）的研发资助，用于其OpRegen视网膜色素上皮移植疗法的进一步开发，该疗法目前处于I/IIa期临床试验阶段，用于治疗干性年龄相关性黄斑变性，这是发达国家失明的主要原因。这是继之前约1500万美元资助后，以色列创新局对OpRegen项目的持续支持。BioTime首席执行官Brian M. Culley表示，他们对获得以色列创新局的资金支持感到高兴，并认为这反映了他们对OpRegen项目的信心。此外，BioTime还与加州再生医学研究所和英国癌症研究慈善机构等知名机构建立了合作伙伴关系，这些合作伙伴关系不仅提供了资金，还提供了对每个项目的外部验证。OpRegen是一种视网膜色素上皮（RPE）移植疗法，用于治疗干性年龄相关性黄斑变性，该疾病是发达国家成人失明的主要原因。OpRegen已被美国食品药品监督管理局授予快速通道指定。

Eisai公司与德国Medac公司签订许可协议，在日本商业化其抗风湿药甲氨蝶呤（MTX）皮下注射剂。Medac主要在欧洲和美国销售该产品。Eisai将获得在日本独家销售MTX皮下注射剂的权益，Medac将在日本进行临床试验后提交生产及销售授权申请。甲氨蝶呤皮下注射剂通过皮下注射每周一次给药，可维持高生物利用度，并减少一些胃肠道副作用。日本约有70万至80万类风湿性关节炎患者，Eisai在日本市场销售抗风湿药HUMIRA和Careram，拥有丰富的临床数据和经验。通过引入MTX皮下注射剂作为治疗类风湿性关节炎的首选方案，Eisai将为患者提供更多治疗选择，提高类风湿性关节炎患者的治疗效果。Medac是一家位于德国的制药公司，专注于治疗和诊断肿瘤、泌尿系统和自身免疫疾病，致力于提供高质量、可靠的产品。

Hackensack Meridian Health获得国家卫生研究院33.3百万美元的资助，用于其创新中心首席科学官David S. Perlin博士领导的新抗生素研发项目，以应对医院中对抗生素产生耐药性的致命细菌。该资助将支持建立一个转化研究卓越中心，汇集来自CDI及其他机构与行业的顶尖科学家，共同推进抗菌药物发现。每年有超过200万人在美国因抗生素耐药性感染而患病，导致至少2.3万人死亡，这一资助旨在解决这一重大健康危机。该中心位于Seton Hall大学医学院校园内，专注于癌症和传染病、多发性骨髓瘤和再生医学等领域的研究。Perlin博士及其团队包括多位知名研究人员，致力于克服耐药性感染，推动药物发现进程。

韩国领先的精准医学研究小组K-MASTER与ASLAN Pharmaceuticals签订协议，开展一项多中心伞状研究，旨在评估varlitinib作为HER1/HER2共表达晚期或转移性胃癌患者的二线治疗药物的安全性和有效性。这项研究分为两个阶段，将招募约400名患者，分为四个实验组和一个对照组。主要目标是确定varlitinib和紫杉醇组合的最大耐受剂量和推荐剂量，并评估其对进展性胃癌患者的无进展生存期（PFS）的影响。ASLAN此前在一线胃癌患者中进行的varlitinib研究显示，接受varlitinib治疗的患者有临床获益的趋势。

ADMA Biologics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其BIVIGAM（免疫球蛋白静脉注射（人源），10%液体）的优先审批补充（PAS），这标志着公司第三种商业产品的重大里程碑。该批准允许ADMA在美国市场向原发性体液免疫缺陷（PI）患者销售BIVIGAM。BIVIGAM是一种用于治疗PI的免疫球蛋白，包括X连锁无丙种球蛋白血症、常见变量免疫缺陷、Wiskott-Aldrich综合征和严重联合免疫缺陷等。FDA的批准验证了ADMA对优化其IVIG制造过程的承诺，并标志着公司在佛罗里达州博卡拉顿的制造工厂的全面整改和成功转型。ADMA预计将在2019年下半年重新推出BIVIGAM的商业销售。