罗氏公司宣布，FIREFISH试验第一阶段的新数据显示，接受risdiplam治疗的婴儿型1脊髓性肌萎缩症（SMA）患者在一年的治疗后达到了关键的运动里程碑，包括坐立和头部控制等。SUNFISH试验第一阶段的数据也显示，risdiplam作为一种针对SMA的潜在疗法，在2-25岁的SMA患者中显示出良好的安全性。这些研究结果进一步验证了risdiplam作为一种能够增加生存运动神经元蛋白的治疗方法，有助于改善SMA患者的症状。

Adamas Pharmaceuticals宣布将在2019年5月4日至10日举行的第71届美国神经病学年会（AAN）上展示关于GOCOVRI（amantadine）缓释胶囊治疗帕金森病患者的运动障碍以及ADS-5102（amantadine）缓释胶囊治疗多发性硬化症患者的步行障碍的研究海报。新数据显示，GOCOVRI的长期治疗可能允许调整多巴胺能药物的剂量，改善“关”期和运动障碍。Adamas首席医疗官Rajiv Patni表示，希望这些数据能够增加神经科医生对多巴胺能疗法与GOCOVRI联合使用的信心。此外，Adamas还期待讨论INROADS研究的基线人口统计学和设计特征，该研究是一项正在进行的3期研究，旨在评估ADS-5102治疗多发性硬化症患者步行障碍的潜在疗效和安全性。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Ruzurgi（amifampridine）片剂用于治疗6至17岁儿童莱姆伯特-伊顿肌无力综合征（LEMS）。这是FDA首次批准专门针对儿童LEMS患者的治疗方法。Ruzurgi的批准为患有LEMS的儿童患者提供了急需的治疗选择，他们常常因严重虚弱和疲劳而难以进行日常活动。LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病，影响神经和肌肉之间的连接，导致患者出现虚弱和其他症状。Ruzurgi在6至17岁儿童中的使用得到了成人LEMS患者药物研究的支持，包括药代动力学数据、儿童患者的药代动力学模拟和安全性数据。FDA授予了该申请优先审查和快速通道资格，并给予孤儿药资格，以鼓励罕见病药物的开发。

Osmotica公司宣布其第二阶段III期临床试验（Study 202）和长期III期安全性研究（Study 203）均取得积极结果，评估了RVL（氧甲唑啉氯化物眼药水，0.1%）治疗上睑下垂（眼睑下垂）的疗效和安全性。Study 202显示RVL在改善患者视野方面具有显著效果，且患者耐受性良好。Study 203进一步证实了RVL的安全性。公司计划在2019年第三季度向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药申请（NDA），若获批，RVL有望在2020年下半年上市，成为首个非手术治疗方法。公司将于5月7日举行电话会议，讨论相关研究结果。

ImmuPharma PLC在2019年5月7日更新了其正在进行的活动。公司重点介绍了其晚期资产Lupuzor，用于治疗狼疮这一潜在致命的自身免疫疾病。尽管2018年完成了关键性III期临床试验，但公司仍在寻找将Lupuzor推向市场的长期机会，并与潜在合作伙伴和监管顾问讨论市场途径。同时，Lupuzor的开放标签扩展研究按计划进行，预计将在2019年第二季度报告结果。此外，ImmuPharma的子公司Elro Pharma和Ureka正在专注于独特技术，公司计划合并这两个子公司以增强公司实力并寻求外部投资。至于Incanthera Limited，关于Nucant癌症项目和更广泛的合作讨论已终止。公司预计将在本月底公布截至2018年12月31日的年度运营和战略更新。

Adial Pharmaceuticals与全球生物分析测试领域的领导者Eurofins Scientific达成合作，将在其即将进行的第三阶段临床试验中提供遗传测试服务。该试验旨在研究AD04，一种针对酒精使用障碍的基因靶向治疗药物。根据协议，Eurofins将转移遗传测试方法到其设施，并使用定量聚合酶链反应（qPCR）对公司的伴随诊断遗传测试进行实验室验证。在患者被纳入第三阶段临床试验之前，Eurofins将对潜在受试者进行遗传测试，以确定他们是否具有对AD04治疗有反应的遗传标记。测试结果将作为纳入/排除标准，仅允许对遗传标记呈阳性的患者被纳入试验。Adial表示，与Eurofins的合作将有助于提高AD04在临床试验中的疗效，并减少试验的时间和成本。

美国食品和药物管理局（FDA）批准了联合治疗公司和DEKA研发公司共同研发的Unity皮下给药系统，用于Remodulin（曲前列尼尔）注射剂治疗肺动脉高压（PAH）。该系统由一个小型、轻便、耐用的泵组成，使用寿命至少三年，并使用可丢弃的药筒。DEKA计划向FDA提交特别510(k)申请，以便药筒可以由签约的专业药房分销商预先填充，以改善患者的便利性。联合治疗公司计划在获得额外的FDA批准后推出该产品。

CTD Holdings公司宣布，台湾两名完成其Phase I临床试验的患者将继续通过台湾批准的扩大访问计划获得其专有配方Trappsol Cyclo。该药物用于治疗Niemann-Pick疾病C型，一种罕见且致命的遗传疾病。该计划是CTD Holdings、台湾罕见疾病基金会和台湾大学医院的合作项目。CTD的主席兼首席执行官N. Scott Fine表示，他们很高兴为这些患者提供持续的药物访问，并对他们的参与和支持表示感谢。NPC是一种罕见且致命的遗传疾病，目前在美国没有批准的药物疗法。CTD的初步数据显示，Trappsol Cyclo具有积极的安全性特征，并且可以穿过血脑屏障。CTD的首席科学官和医学事务高级副总裁Sharon Hrynkow博士表示，美国试验和欧洲/以色列试验的初步疗效数据令人鼓舞。

IRRAS公司宣布收购InnerSpace Neuro Solutions Inc.的资产，包括四款美国FDA批准的产品，以加强其在神经重症监护领域的地位。这些产品包括专利的单孔和多孔颅骨接入螺栓、脑实质颅内压监测和颅骨接入套件，总收购价为70万美元。InnerSpace产品已在2000多名患者中使用，并得到多项科学出版物支持。这些产品补充了IRRAS现有的IRRA流量产品线，并大幅扩大了公司的产品组合。预计IRRAS的美国商业组织将在2019年第三季度开始销售。这次收购将为IRRAS带来创新解决方案，加速产品开发时间并降低成本。

Bicycle Therapeutics公司与Dementia Discovery Fund（DDF）合作，利用Bicycle技术开发治疗神经退行性疾病的新疗法。双方将共同研究，通过Bicycle技术调节与痴呆症进展相关的蛋白质活性。Bicycle Therapeutics公司计划开发Bicycles与临床验证的痴呆症靶点结合，若发现有希望的候选化合物，公司将拥有相应的知识产权，并与DDF共同建立新公司进行开发。此次合作标志着Bicycle Therapeutics公司的重要里程碑，旨在为全球5000万痴呆症患者提供新的治疗方案。

RenalytixAI与荷兰格罗宁根大学医学中心合作，评估KidneyIntelX™在3500多名2型糖尿病患者中的早期识别和指导治疗糖尿病肾病的有效性。该研究旨在确定KidneyIntelX™如何识别快速进展的肾脏疾病患者，他们最有可能从新的药物疗法中受益，以预防或减缓其进展至终末期肾病和透析。KidneyIntelX™旨在诊断和改善2型糖尿病患者的临床管理，以及非洲血统的快速进展的肾脏疾病患者，以减少全球慢性肾病和终末期肾病的巨大成本。RenalytixAI预计将在2019年下半年在美国的CLIA实验室设施中商业化推出KidneyIntelX™作为实验室开发测试。预计该合作的首批数据将在2020年初发布，并有望支持KidneyIntelX™在临床试验和临床诊断应用中的预期收入。

Cancer Prevention Pharmaceuticals（CPP）和Mallinckrodt公司宣布，CPP的3期临床试验CPP FAP-310未能达到主要终点。该试验评估了CPP-1X（eflornithine）与sulindac（非甾体抗炎药）的联合用药在家族性腺瘤性息肉病（FAP）患者中的疗效。结果显示，与两种对照组相比，联合用药未能显著减少FAP相关事件首次发生的时间。尽管试验未达到预期目标，但CPP的CEO Jeff Jacob表示，数据表明该药物具有良好的耐受性和对某些患者具有活性，包括推迟结肠手术的需求。Mallinckrodt公司不计划推进CPP-1X/sulindac项目的商业化。CPP将继续与主要研究人员以及美国和欧盟监管机构探讨所有可能性，以寻求前进的道路。

ExCellThera公司与纽约血液中心下属的综合细胞解决方案（CCS）达成了一项制造和合作协议，以生产其领先细胞疗法产品ECT-001。该协议使ExCellThera能够利用纽约血液中心位于纽约的cGMP洁净室制造设施进行ECT-001的生产，主要用于美国临床试验。ExCellThera计划在未来几个月内启动多项研究和新临床试验。纽约血液中心拥有世界最大的血库之一，并在研发、医疗服务和实验室服务方面拥有超过50年的领导地位。ExCellThera预计随着ECT-001的临床开发进入最后阶段，将需要大规模增加生产。此次与NYBC的合作将增加其在加拿大蒙特利尔现有制造设施的生产能力，同时提供冗余，缓解跨境问题，并进一步提供战略合作机会。纽约血液中心与ExCellThera的合作旨在为患有血液疾病的患者创造突破性的治愈治疗方法，并有望显著增加需要干细胞的患者获得干细胞的机会。ECT-001技术结合了小分子UM171和优化培养系统，可在短短七天内指数级增加干细胞和免疫细胞的数量，用于治疗血液恶性肿瘤和其他疾病的新型治愈性血液移植疗法。FDA已授予ECT-001孤儿药资格用于预防移植物抗宿主病，以及再生医学高级治疗资

MyoKardia公司宣布通过其MyoSeeds研究资助计划，向三个创新研究项目各授予75万美元，以支持对心肌病的生物学和潜在机制以及精准心脏病治疗的研究。该项目旨在支持原创、独立的研究，并促进对心肌病的理解和治疗。在超过50个申请者中，三个项目被选中，分别由来自爱荷华大学、加州大学旧金山分校和辛辛那提大学的研究人员负责，他们将分别研究心脏衰竭的细胞内质网应激、肥厚型心肌病的能量代谢变化以及南亚裔人群中的肥厚型心肌病。MyoKardia计划在2019年下半年启动2020年的MyoSeeds研究资助计划，并专注于心脏的基本生物学和心肌病的研究。

ivWatch公司与加拿大蒙特利尔的医疗设备分销商Roxon medi-tech达成独家分销协议，将ivWatch Model 400生物传感器技术引入加拿大市场，旨在提高患者安全性和静脉治疗的效率。该设备是全球唯一获得批准的早期检测渗漏/外渗的设备。ivWatch公司表示，此举加强了其国际影响力，并强调了其核心优先事项。Roxon公司计划利用其行业网络教育医疗人员关于静脉治疗失败和监测监测的重要性。ivWatch公司已获得加拿大卫生部的医疗设备许可证和ISO 13485认证，旨在解决全球每年超过10亿个静脉导管销售中由渗漏和外渗引起的药物递送错误问题。

以色列MediWound公司宣布与Vericel公司签订独家许可和供应协议，在北美商业化NexoBrid产品。NexoBrid是一种局部使用的生物制品，用于治疗深度部分和全层热烧伤患者的焦痂。该产品已在欧盟和其他国际市场获得批准。MediWound将负责NexoBrid在美国的上市前开发活动，并获得FDA的批准，同时负责生产和供应。Vericel将向MediWound支付1750万美元的前期费用，以及基于美国BLA批准和年度销售里程碑的7500万美元和最高1.25亿美元的付款。MediWound保留在北美以外地区的NexoBrid的商业权利。

FSD Pharma与Solarvest BioEnergy签署了合作协议，共同研发利用藻类表达技术生产医药级大麻素。双方将投资对方，FSD Pharma有权获得项目部分产品的独家许可权及全部产品的版税权。Solarvest将进行一项研究项目，利用其藻类表达系统开发能够表达医药级大麻素的证明概念。双方将共同设立一个科学审查委员会，评估项目进度。成功开发证明概念后，双方将签订许可协议，FSD Pharma将获得全球独家许可权，并支付版税。此外，双方还进行了相互投资，包括FSD Pharma向Solarvest发行B类次级投票股份、Solarvest向FSD Pharma发行单位以及可转换债券。FSD Pharma表示，这一合作将有助于寻找革命性的大麻生产方法，并为股东创造价值。