IDEAYA生物科学公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其针对转移性葡萄膜黑色素瘤和其他携带GNAQ或GNA11突变和PKC融合的实体瘤的IDE196新药临床试验申请。IDE196是一种强效的小分子蛋白激酶C（PKC）抑制剂，在针对转移性葡萄膜黑色素瘤的1期临床试验中显示出早期临床活性和耐受性。IDE196对多种PKC亚型有效，且与其他激酶相比具有高度选择性。IDEAYA计划在今年第二或第三季度开始一项1/2期组织类型无关的篮子试验，以评估IDE196在携带GNAQ/11突变或PKC融合的实体瘤患者中的疗效，包括转移性葡萄膜黑色素瘤、皮肤黑色素瘤和结直肠癌等。IDE196的临床研究旨在满足转移性葡萄膜黑色素瘤等罕见病的高未满足医疗需求。

Targovax公司宣布已完成ONCOS-102联合化疗治疗不可切除性恶性胸膜间皮瘤（MPM）的Ib/II期临床试验的患者招募。该试验包括一个Ib期安全性引导部分，随后是一个随机、开放标签的II期部分，评估ONCOS-102与标准治疗方案（pemetrexed和cisplatin）相比单独使用标准治疗方案在第一或第二/第三线患者的疗效。2018年5月，Targovax报告了该试验Ib期安全性引导队列中6名患者无安全性问题，表现出强烈的先天性和适应性免疫激活，疾病控制率（DCR）为50%。目前，试验已招募25名患者进入随机II期部分，共有31名患者将接受安全性、免疫反应和疗效评估。试验旨在评估ONCOS-102与标准治疗方案联合使用的安全性、耐受性、免疫激活和6个月总缓解率（ORR）与单独使用标准治疗方案相比。数据预计将在新年前后公布。

Novartis宣布，其药物Mayzent（西泼尼莫德）在大型随机对照试验EXPAND中显示出对SPMS（继发性进行性多发性硬化症）患者认知处理速度（CPS）的显著益处。研究表明，早期治疗SPMS患者，尤其是那些认知障碍较轻的患者，可以最大程度地受益于Mayzent治疗。Mayzent是唯一获得FDA批准用于治疗活动性SPMS的药物，其疗效在典型SPMS患者人群的关键研究中得到证实。这些发现将在2019年美国神经病学年会（AAN）上展示。

罗氏公司宣布，在2019年美国神经学会年会上，新数据表明OCREVUS（奥crelizumab）在减少多发性硬化症（MS）患者残疾进展风险方面具有积极作用，其效果与药物暴露程度和B细胞水平降低相关。长期数据显示，早期使用OCREVUS可显著降低永久性残疾进展风险。全球已有超过10万名患者接受过OCREVUS治疗，临床试验和真实世界数据均显示其良好的获益风险特征。新数据表明，OCREVUS暴露程度越高，B细胞水平越低，患者残疾进展风险越低。此外，长期数据显示，OCREVUS可显著降低MS患者的残疾进展风险，并保持这一效果。OCREVUS已在全球85个国家获得批准，用于治疗复发型MS和原发性进展型MS。

Biohaven公司宣布了其口服CGRP受体拮抗剂rimegepant的长期安全性及初步疗效研究结果。在持续进行的开放标签安全性研究中，rimegepant在长达一年的长期剂量下对偏头痛患者具有良好的耐受性。研究显示，在超过1780名偏头痛患者中，共使用了105,192剂量的rimegepant 75 mg，每日一次。外部独立肝脏专家小组审查了肝功能数据，结论为没有肝脏安全性信号，与安慰剂组相比，肝功能异常发生率极低。此外，首次报告了按计划剂量组的安全性及初步疗效数据，其中患者每月有4至14次中重度偏头痛发作，接受每两天一次的rimegepant 75 mg治疗，持续12周。在治疗期间，没有患者出现ALT或AST水平超过正常上限3倍的情况。在疗效方面，48.4%的患者在治疗的第三个月经历了每月偏头痛天数的中重度疼痛强度的≥50%减少。公司还首次提出，口服rimegepant可能对接受注射型CGRP靶向单克隆抗体预防治疗的患者治疗突破性偏头痛发作是安全且有效的。

Innovent Biologics与Eli Lilly共同宣布，他们共同开发的重组人鼠嵌合抗细胞表面蛋白（抗CD20）单克隆抗体IBI301，作为利妥昔单抗的潜在生物类似物，在两项随机临床试验中达到了预定的主要终点。这两项试验分别是在中国进行的针对弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者的III期临床试验（CIBI301A301）和针对CD20阳性B细胞淋巴瘤患者的药代动力学（PK）研究（CIBI301A201）。IBI301在疗效和安全性方面与利妥昔单抗相当，有望提高药物的可及性，使更多患者受益。Innovent和Lilly的合作关系始于2015年，旨在开发至少三种抗癌治疗药物。

NEURO-TTR三期开放标签扩展研究显示，TEGSEDI（inotersen）治疗在两年期间继续减缓了具有多发性神经病变的遗传性ATTR淀粉样变性患者的病情进展。早期开始TEGSEDI观察到更高的疗效和临床益处，治疗持续时间更长且未出现新的安全信号。研究数据在2019年美国神经病学年会（AAN）上作为口头报告。遗传性ATTR淀粉样变性是一种被低估的、致残的、进行性疾病，由TTR蛋白的积累引起，这些蛋白由于遗传突变而错误折叠。该病以全身沉积淀粉样纤维为特征，包括神经，对患者的生活质量（QoL）产生严重影响。TEGSEDI是一种每周一次的家庭皮下注射，针对具有多发性神经病变的遗传性ATTR淀粉样变性，通过减少TTR蛋白的产生来靶向疾病根源。研究结果显示，97%的患者选择继续参与OLE研究，TEGSEDI的启动显著降低了TTR蛋白水平，持续降低至基线以下75%至79%。接受TEGSEDI治疗的患者在整个OLE研究中（104周）继续显示出益处，从安慰剂切换到TEGSEDI的患者在神经病变进展和生活质量方面有所改善，与继续使用安慰剂预测的恶化相比。此外，作为OLE研究的一部分开始TEGSEDI治疗的患者在六个月内神经

REGENXBIO公司宣布了截至2019年3月31日的季度财务结果和近期运营亮点。公司表示，其基于 proprietary NAV® 技术平台的基因疗法在治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）的3期临床试验中表现出色，显示了一年的持续蛋白表达和临床效果。此外，公司计划将RGX-314的临床开发扩展到糖尿病视网膜病变（DR），这是糖尿病患者视力丧失的最常见原因。REGENXBIO还强调了其在视网膜、神经退行性和代谢性疾病治疗方面的内部候选药物项目的临床和监管进展，并庆祝了公司成立10周年。此外，公司宣布了其NAV技术平台在合作伙伴产品候选药物中的应用情况，包括在临床开发中的产品候选药物和已提交生物制品许可申请（BLA）的产品候选药物。财务方面，公司现金、现金等价物和有价证券为4.443亿美元，较2018年12月31日的4.706亿美元有所下降。收入为90万美元，较2018年同期下降。研发和一般及行政费用也有所增加。

AveXis公司宣布，其基因疗法Zolgensma在治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）1型患者中表现出良好的长期疗效，治疗后的患者几乎四年内均未出现病情恶化。这些数据在2019年美国神经病学年会（AAN）上公布。Zolgensma是一种针对SMA1型的基因疗法，旨在通过提供功能性SMN基因副本来阻止疾病进展。在24个月的研究结束时，所有接受治疗剂量的患者均存活且无需永久性通气。在长期随访研究中，患者保持了治疗期间获得的运动功能和里程碑。此外，没有患者需要额外的通气或营养支持。Zolgensma的持续临床影响表明，该疗法有效阻止了运动神经元的损失，并增加了Zolgensma长期稳定性的证据。

Moderna公司于2019年5月8日发布了2019年第一季度财务报告，并更新了业务进展。公司CEO Stéphane Bancel表示，Moderna将继续推进其mRNA治疗和疫苗的研发，包括针对罕见病的新候选药物，并专注于寻找更多疾病靶点。Moderna目前拥有21个mRNA候选药物，其中11个处于临床研究阶段。公司的研究涵盖了预防性疫苗、癌症疫苗、肿瘤免疫治疗、系统分泌治疗和系统细胞治疗等多个领域。此外，Moderna还公布了其在欧洲科学会议和学术期刊上发表的最新研究成果，包括针对呼吸道疾病疫苗的临床数据、个性化癌症疫苗的临床研究进展以及针对罕见病的mRNA治疗研究。

NCCN和NCCN基金会宣布了四名年度青年研究员奖获得者，这些奖项为来自NCCN 28个领先学术癌症中心的早期职业癌症研究人员提供资金和研究支持。NCCN 2019年年度会议上，获奖者作为海报和口头报告展示了他们的研究成果，同时还包括为未来肿瘤学实践者（Fellows）举办的特别项目，以培养肿瘤学领域的未来人才。会议还展示了131个不同研究海报，涵盖临床前肿瘤学、相关性/基因组学、结果和健康服务研究以及临床肿瘤学等多个类别。此外，会议还提供了针对早期职业癌症专家的职业发展项目，包括同行交流、导师计划和关于质量癌症护理的新进展的会议。

Pfizer宣布收购专注于罕见病治疗的生物技术公司Therachon，以扩大其罕见病产品组合。Therachon正在开发一种针对软骨发育不全（一种最常见的短肢侏儒症）的创新疗法TA-46，该疗法已完成一期临床试验并获得了EMA和FDA的孤儿药资格认定。收购交易中，Pfizer将支付3.4亿美元 upfront，并可能根据TA-46开发的关键里程碑支付额外4.7亿美元。此外，Therachon将剥离其用于短肠综合征的apraglutide开发项目，成立一家独立公司。Pfizer表示，此次收购旨在利用其科学和开发能力加速TA-46的开发，以改善软骨发育不全患者的生命质量。

Protagonist Therapeutics与Janssen Biotech扩大了全球许可和合作开发协议，将PTG-200（一种口服肽IL-23受体拮抗剂）的开发和商业化范围扩展到包括炎症性肠病（IBD）在内的所有适应症。新协议基于双方2017年建立的现有合作，并触发对Protagonist的2500万美元里程碑付款。该协议支持开发第二代IL-23受体拮抗剂。Protagonist将获得超过10亿美元的额外研究、开发、监管和销售里程碑付款。Janssen将负责PTG-200和第二代化合物的进一步开发和商业化活动。Protagonist将继续与美国市场合作开发和推广PTG-200及第二代化合物。

Eisai公司与英国痴呆症研究学院（UK DRI）宣布启动一项联合博士后项目，旨在支持新型痴呆症研究的进展。该项目旨在通过创新研究改善痴呆症的诊断、治疗和预防。全球约有5000万痴呆症患者，预计到2050年将达到1.52亿。UK DRI汇集了全球领先的痴呆症研究专家，开展包括阿尔茨海默病、帕金森病、额颞叶痴呆、血管性痴呆和亨廷顿病在内的所有方面的研究。在此联合项目下，将为从事痴呆症研究的博士后研究人员提供2019年至2023年的资助。研究人员将受益于UK DRI的先进研究设施和Eisai的药物发现和转化专业知识，支持组织在阐明新型药物发现靶点和机制、开发新型痴呆症模型以及加速将这些研究结果与诊断、治疗和护理联系起来方面的工作。Eisai自1990年以来在英国开展神经退行性疾病研究，并与伦敦大学学院（UCL）自2012年起合作，作为公司“开放创新”战略的一部分，旨在与领先的研究人员合作，将新的研究成果转化为创新的治疗方法。

Adimab公司与Regeneron制药公司宣布扩大双方于2014年12月签署的多目标研究合作协议。Adimab将为Regeneron构建一个定制的通用轻链抗体库，并针对Regeneron选择的六个靶点发现和优化抗体。目前，Regeneron已行使了针对其中一个靶点的抗体商业权利，这些抗体正在进行进一步的临床前研究。根据扩大后的协议，Adimab将针对六个额外的靶点发现和/或优化抗体，Regeneron将有权开发并商业化任何由此合作产生的治疗项目。Adimab将利用其专有的基于酵母的抗体平台，为Regeneron选择的额外六个靶点发现和/或优化全人源抗体。Adimab将获得每个靶点的短期研究费用，并有权获得某些交付里程碑。此外，对于每个靶点，Regeneron将有权商业化在合作中产生的抗体，Adimab将获得期权行使费、临床里程碑和潜在产品销售的版税。

BerGenBio ASA发布2019年第一季度业绩，公司在研发新型AXL激酶抑制剂方面取得积极进展，特别是bemcentinib在AML和NSCLC的临床试验中显示出良好的疗效。公司计划在2019年开始bemcentinib的晚期临床试验，并已与Merck合作开展bemcentinib和KEYTRUDA在NSCLC的二期临床试验。此外，公司还启动了bemcentinib在MDS和ADCT-601在晚期实体瘤患者中的临床试验。公司还加强了董事会和执行团队，获得挪威研究委员会的研发资助，并解决了与Rigel Pharmaceuticals的仲裁。财务方面，第一季度总运营费用为5450万挪威克朗，研发费用占总运营费用的70%，综合亏损为4430万挪威克朗，现金及现金等价物为3.067亿挪威克朗。

Adimab公司与诺华制药扩大了之前的合作关系，利用其专有平台发现和优化针对诺华选择的九个靶点的抗体。诺华将拥有这些治疗性抗体的开发和商业化权利，Adimab将获得预付款、研究支持、里程碑奖金和产品销售提成。这是Adimab与诺华合作的第二次扩大，最初的合作始于2010年6月，并于2017年10月首次扩大。Adimab作为抗体药物发现和工程领域的领先技术提供商，已与65家制药和生物技术公司合作，产生了超过280个治疗性项目。