Pipeline Therapeutics公司宣布启动PIPE-307的Phase 1临床试验，PIPE-307是一种针对M1受体的选择性拮抗剂，旨在神经再生领域开发新型小分子药物。该试验将在澳大利亚进行，主要评估PIPE-307的安全性、耐受性以及药代动力学影响。PIPE-307是Pipeline Therapeutics继PIPE-505之后又一进入临床试验的项目，PIPE-505用于治疗与言语噪声障碍相关的感音神经性听力损失。公司计划在PIPE-307试验结果公布后，进一步扩大其神经再生药物的开发管线。

Spruce Biosciences宣布将在2021年内分泌学会年度会议（ENDO 2021）上分享其针对经典先天性肾上腺增生症（CAH）的tildacerfont药物的1期和2期临床试验数据。这些数据将在会议的虚拟海报厅展出，包括一项为期12周的2期临床试验结果、一项评估唾液和血液中类固醇激素的试验以及一项评估tildacerfont安全性和耐受性的1期研究。Spruce Biosciences是一家专注于开发治疗罕见内分泌疾病的创新疗法的生物制药公司，其产品tildacerfont旨在成为首个非类固醇疗法，为CAH患者提供显著改善的疾病控制和减少类固醇负担。经典CAH是一种严重且危及生命的疾病，大约50年来没有获批任何新型疗法。

Cipla公司宣布获得美国食品药品监督管理局（U.S. FDA）对其Sumatriptan鼻喷剂20mg的简化新药申请（ANDA）的最终批准。该产品是葛兰素史克（GlaxoSmithKline）Imitrex®鼻喷剂的AB级仿制药，用于治疗成人急性偏头痛，包括有或无先兆的偏头痛。据IQVIA（IMS Health）数据显示，Imitrex®鼻喷剂及其仿制药在2020年12月结束的12个月内的美国销售额约为5330万美元。Cipla是一家成立于1935年的全球制药公司，专注于灵活和可持续的增长，复杂仿制药以及在家市场（印度、南非、北美和关键监管及新兴市场）的深度产品组合。Cipla在呼吸、抗逆转录病毒、泌尿、心血管、抗感染和中枢神经系统等领域的优势闻名。全球46个生产基地生产50多种剂型和1500多种产品，采用尖端技术平台满足80多个市场的需求。Cipla在印度（IQVIA MAT 2020年12月）排名第三大制药公司，在南非（IQVIA MAT 2020年12月）排名第三大私营市场制药公司，并在美国是处方最多的仿制药商之一。自20世纪30年代以来，Cipla致力于为患者带来改变，其2001年在非洲以每天不到一

Strongbridge Biopharma公司提交了RECORLEV®（左酮康唑）治疗内源性库欣综合征的新药申请，该申请基于先前报道的SONICS和LOGICS试验的积极和统计学上显著的结果。美国约40%的处方治疗内源性库欣综合征患者病情未得到良好控制，突显了开发新的、安全有效的药物来调节皮质醇水平的必要性。如果获得批准，RECORLEV预计将在2022年第一季度上市。该药物是一种下一代类固醇生物合成抑制剂，用于治疗成人内源性库欣综合征。两项3期研究在166名患者中证明了疗效和安全性，这些患者代表了美国成年药物治疗的库欣综合征患者群体。SONICS研究达到了其主要和关键次要终点，LOGICS研究则确认了SONICS中展示的长期皮质醇正常化疗效归因于levoketoconazole的使用。

Eyenovia公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其新药申请（NDA），针对MydCombi™，这是一种独特的固定组合散瞳剂，用于潜在的美国每年超过8000万次全面眼科检查。MydCombi如果获得批准，将成为首个使用高精度智能输送系统Optejet®的微剂量眼部治疗药物。该药物旨在改善患者体验，通过无触点固定组合微剂量配方，由Eyenovia的专有Optejet分配器提供，确保两种散瞳药物快速、无触点微雾应用的一致性和简便性。基于MIST-1和MIST-2研究的NDA提交显示，微剂量托吡卡胺1%和苯肾上腺素2.5%眼药水固定组合达到了研究的主要终点，并显示出对药理散瞳的安全和有效性。约94%的治疗眼睛在给药后35分钟达到了6mm或更大的散瞳。不良事件罕见，不到1%的患者报告有模糊视力、视力下降、畏光或给药部位疼痛。Eyenovia公司专注于微剂量药物的开发，包括用于老花眼、近视进展和散瞳的药物。

Monopar Therapeutics与医疗技术企业家Andrew Cittadine达成协议，共同探索MNPR-101作为膀胱癌手术及其他癌症的术中成像剂的战略和开发选项。Cittadine拥有丰富的医疗保健行业经验，曾成功创建并收购新业务，包括Sensant Corp.和American Biooptics。Monopar首席执行官Chandler Robinson和首席科学官Andrew Mazar均对Cittadine的加入表示欢迎，认为其专业背景与MNPR-101的研究方向高度契合。MNPR-101在体内人类膀胱癌模型中显示出早期潜力，Cittadine表示期待与Monopar团队合作，进一步推动MNPR-101的开发。

BiomX公司宣布其BX001产品在轻度至中度痤疮患者中的Phase 2临床试验已开始，BX001是一种含有天然噬菌体混合物的局部凝胶，旨在针对导致痤疮的细菌。该研究旨在观察BX001对痤疮患者皮肤外观的改善效果。BX001在Phase 1临床试验中显示出对痤疮细菌水平有显著降低的效果。这项Phase 2临床试验是一项为期12周的随机、单中心、双盲、安慰剂对照试验，涉及140名轻度至中度痤疮患者。试验的主要终点是评估BX001的安全性、耐受性和疗效，包括炎症和非炎症性皮损的测量、研究者总体评估（IGA）评分和皮肤上痤疮丙酸杆菌细菌水平的降低。预计8周时间点的结果将在2021年第三季度公布，12周时间点的完整分析将在第四季度公布。BiomX是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发针对影响皮肤外观的细菌以及治疗慢性疾病的噬菌体疗法。

Rallybio公司宣布了两个新的临床前药物研发项目，RLYB212和RLYB116。RLYB212是一种新型单克隆抗体，用于预防胎儿和新生儿同种免疫性血小板减少症（FNAIT），一种可能导致胎儿和新生儿无法控制的出血的罕见疾病。RLYB116是一种针对补体因子5（C5）的小分子蛋白抑制剂，用于治疗严重和罕见的补体失调疾病。Rallybio计划在2021年下半年提交这两个药物的临床试验申请。Rallybio致力于开发针对严重和罕见疾病的创新药物，希望通过其精选资产和团队的专业知识，对患者的生命产生重大影响。

百济神州宣布加拿大药监部门批准其BTK抑制剂百悦泽（泽布替尼）用于治疗华氏巨球蛋白血症（WM），这是百济神州在加拿大的首项上市获批。该批准基于ASPEN 3期临床试验结果，该试验显示百悦泽在治疗WM患者中显示出临床益处和安全性优势。百悦泽是一款高度选择性的BTK抑制剂，旨在为血液学恶性肿瘤患者提供深度且持久的缓解，并降低某些副作用的出现频率。预计百悦泽将在未来几周内在加拿大上市。

Cerecor公司宣布，其针对COVID-19相关肺炎和轻度至中度急性呼吸窘迫综合征（ARDS）患者的临床试验结果显示，CERC-002单剂量治疗可显著降低28天内的呼吸衰竭和死亡率。在60天时，死亡率降低了约50%。该研究的主要终点是在28天内患者存活且无呼吸衰竭的比例。在60岁以上的患者中，疗效最高，这一人群对COVID-19感染导致的严重并发症和死亡最为脆弱。CERC-002在标准治疗（包括高剂量类固醇和瑞德西韦）的基础上显示出显著疗效。Cerecor已向美国食品药品监督管理局（FDA）申请突破性疗法和快速通道指定，并计划与FDA讨论紧急使用授权（EUA）的潜在途径。

Seres Therapeutics公司宣布，其针对轻至中度溃疡性结肠炎（UC）患者的SER-287药物已达到美国和加拿大Phase 2b ECO-RESET临床试验的预定入组目标。SER-287是Seres的第二款进入晚期临床试验的微生物组疗法，有望成为UC治疗的新模式，通过针对疾病的潜在生物学驱动因素。该研究的结果将指导Seres在溃疡性结肠炎和其他调节宿主炎症和免疫的项目上的更广泛开发。ECO-RESET研究是一项多中心、随机、安慰剂对照试验，已入组201名活动性轻至中度UC患者。研究的主要终点是在服用SER-287 10周后评估临床缓解，而内窥镜改善将被作为次要疗效指标。Seres相信，基于美国食品药品监督管理局（FDA）对SER-287 Phase 2b研究设计的反馈，该研究可能成为支持生物制品许可申请（BLA）的两个必需的关键试验之一。公司预计将在2021年中分享ECO-RESET的顶线临床数据。

PYC Therapeutics公司宣布，其领先研究药物VP-001在治疗RP11疾病中，已成功恢复患者来源的疾病模型中视网膜色素上皮细胞的功能。VP-001能够修复RP11患者失去的视网膜色素上皮功能，包括血-视网膜屏障的完整性，这一屏障在疾病中受损是导致视力丧失的主要原因。VP-001的治疗效果在非临床测试中优于其他疗法，包括AAV递送的DNA疗法。此外，VP-001治疗后还显示出细胞形态的改善。PYC Therapeutics计划在2021年中进行重要的大动物研究，并希望在2022年上半年度向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药研究申请。

Highlight Therapeutics与Pivotal合作开展黑色素瘤疗法研究，启动了BO-112疗效和安全性IIa期临床试验。该试验旨在评估Highlight的领先项目BO-112与抗PD1疗法的联合使用，针对先前对检查点抑制剂进展的不可切除或转移性黑色素瘤患者。尽管面临COVID-19大流行带来的持续挑战，招募工作已在西班牙和法国的19个顶级中心开始。BO-112有望从疾病治疗开始阶段使用，并为患者提供免疫治疗后耐药状态。该研究旨在加速研发，并快速测试这种新的治疗方案。

Oyster Point Pharma宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对干眼病治疗药物OC-01（varenicline）鼻喷剂的全新药物申请（NDA），预计PDUFA目标行动日期为2021年10月17日。FDA表示不会为此申请召开咨询委员会会议。该NDA提交基于超过1000名患有轻度、中度和重度干眼病症状的受试者进行的3期ONSET-2、2b期ONSET-1和2期MYSTIC临床试验的安全性和有效性结果。OC-01鼻喷剂在所有试验中与安慰剂相比，在Schirmer's Score（自然泪膜生产的客观、可重复和可量化的指标）方面显示出统计学上显著的改善，这是所有试验的主要终点。次要终点包括通过眼干度评分评估的基线变化。在ONSET-1和ONSET-2这两项关键试验中，与安慰剂相比，接受OC-01鼻喷剂治疗的患者的症状评分在第28天时统计学上或名义上统计学上显著改善，在ONSET-2中甚至在第14天就开始改善。所有研究的剂量在临床试验中均具有良好的耐受性，没有严重的药物相关不良事件。Oyster Point Pharma总裁兼首席执行官Jeffrey Nau表示，FDA对OC-01鼻喷剂的NDA的

argenx公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对egfartigimod的生物制品许可申请（BLA）的审查，该药物是一种针对全身性重症肌无力（gMG）的FcRn拮抗剂。如果获得批准，egfartigimod将成为首个也是唯一一个获准的FcRn拮抗剂处方药。FDA已设定了10个月的常规审查流程，PDUFA目标行动日期为2021年12月17日。argenx还宣布在美国启动了egfartigimod的预批准访问（PAA）计划，允许符合条件的gMG患者接受治疗。此外，argenx计划在2021年上半年向日本药品医疗器械机构（PMDA）提交egfartigimod的申请，并在下半年向欧洲药品管理局（EMA）提交。

上海惠永药物研究有限公司近日完成A轮融资，融资金额超过2亿元，由上海生物医药基金领投，宁波馨瑞元福、嘉兴洛神东睦跟投，原有股东天鲲医药跟投。公司致力于先进制剂研发，拥有多个技术平台，在研项目涵盖多种制剂领域。创始人王浩为国内制剂领域高级专家，公司科研团队实力雄厚。本轮募集资金将用于夯实研发平台，加快项目研发。上海生物医药基金总裁刘大伟表示，惠永公司团队实力强，技术平台一流，希望公司继续推动产品研发，为中国患者提供高性价比创新药。惠永公司董事长王浩表示，公司愿加强合作，推进技术创新和产品开发，成为国内先进制剂领域的强者。

苏桥生物与启愈生物合作，成功完成创新药Q-1802的CMC开发和临床样品生产，助力启愈生物首个临床申报项目Q-1802获得美国FDA IND批准。Q-1802是全球首个获美国FDA IND批准的Claudin18.2/PD-L1双特异性抗体。双方团队高效合作，苏桥生物的技术和GMP水平以及周到的服务获得启愈生物高度评价。双方期待继续合作，为患者带来更好的创新双抗药物。