CStone Pharmaceuticals在2019年美国癌症研究协会年会上展示了其PD-1单克隆抗体CS1003的初步临床试验数据。CS1003是一种针对多种肿瘤类型免疫疗法的抗体，能特异性结合人类、小鼠和猕猴的PD-1，并阻断PD-1与PD-L1和PD-L2的结合。临床前结果显示，CS1003可促进CD4+ T细胞的增殖和细胞因子释放，并在小鼠黑色素瘤和结肠癌模型中抑制肿瘤进展。CStone正在进行CS1003的I期临床试验，并已获得美国FDA的IND批准。CStone致力于开发创新免疫肿瘤和精准医学，旨在为全球癌症患者提供更好的治疗选择。

德国MYR Pharmaceuticals公司宣布，其治疗乙型和丁型肝炎的创新药物bulevirtide（Myrcludex）的MYR203研究最终结果将在2019年维也纳国际肝病会议（ILC）的全体会议上展示。该研究结果被评为2019年ILC大会最具吸引力的摘要之一。研究的主要发现将由海德堡大学医院的Stephan Urban教授在4月12日的ILC新闻发布会上进行介绍。此外，MYR Pharmaceuticals将在ILC会议期间举办科学角，并将在4月11日至13日的会议期间在奥地利维也纳与专家们安排个人会面。Bulevirtide（Myrcludex）是一种新型进入抑制剂，用于治疗慢性乙型和丁型肝炎感染，已获得EMA和FDA的孤儿药指定，EMA还授予了其优先药物（PRIME）资格，FDA则授予了突破性疗法指定。MYR Pharmaceuticals是一家专注于开发治疗慢性乙型和丁型肝炎病毒感染的生物技术公司，其领先化合物bulevirtide（Myrcludex）目前正在进行慢性丁型肝炎感染的三期研究。

Teligent公司宣布获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准其新药简略申请（ANDA），生产0.1%氟轻松乳膏。这是Teligent今年第四个批准，也是其内部研发管线中第36个批准的处方药。据2019年2月IQVIA数据，该产品的潜在市场规模约为1730万美元。Teligent总裁兼首席执行官Jason Grenfell-Gardner表示，这是首次审查周期批准，从提交到获得批准历时十个月。虽然申请中包含第IV段认证，但45天法定期内未对Teligent提起侵权诉讼，因此计划在2019年第三季度推出该产品。目前，Teligent在美国拥有40种处方药产品，包括4种注射剂产品。

Puma Biotechnology公司宣布，其主导药物neratinib在SUMMIT II期临床试验中，已扩大两个研究队列，分别针对HER2突变型唾液腺癌和EGFR外显子18突变阳性肺癌患者。该试验旨在评估neratinib在携带EGFR、HER2或HER4突变的实体瘤患者中的安全性和有效性。Puma公司CEO Alan H. Auerbach表示，扩大这些队列是为了评估neratinib在罕见且致命的疾病中的治疗价值，并期待继续进行这些队列的招募和更新试验结果。Puma公司专注于开发和创新产品以提升癌症治疗，其药物neratinib已在美欧获得批准用于特定癌症的治疗。

新数据表明，Paratek Pharmaceuticals公司开发的NUZYRA（奥马环素）对多种与社区获得性感染相关的病原体具有高度活性，包括耐药的葡萄球菌和肺炎链球菌。这些数据支持了在基于体重指数（BMI）的患者群体中无需调整NUZYRA的剂量。研究还显示，NUZYRA在肥胖、超重和健康体重患者中表现出相似的疗效和安全性，表明固定剂量策略不会影响NUZYRA在皮肤感染患者中的安全性和疗效。NUZYRA已在美国上市，用于治疗社区获得性细菌性肺炎和急性细菌性皮肤及皮肤结构感染，同时也在研究用于治疗尿路感染。

Daiichi Sankyo公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已将quizartinib新药申请（NDA）的审查期延长至2019年8月25日，以允许审查Daiichi Sankyo提交的额外数据。Quizartinib是一种FLT3抑制剂，正在优先审查中，用于治疗复发/难治性FLT3-ITD急性髓系白血病（AML）的成年患者。该药物是基于QuANTUM-R研究的成果，这是首个随机3期研究，表明FLT3抑制剂与化疗相比，作为口服单药治疗，可以延长复发/难治性FLT3-ITD AML患者的总生存期。Daiichi Sankyo表示，他们期待在整个审查过程中与FDA保持对话，并致力于将quizartinib作为潜在治疗药物推向市场。Quizartinib目前还在美国、欧盟和日本进行3期临床试验，用于治疗新诊断的FLT3-ITD AML患者。

Perrigo公司宣布获得美国食品药品监督管理局对Sernivo®（倍他米松二丙酸酯）喷雾0.05%的仿制药临时批准，此前已与Promius Pharma LLC就相关诉讼达成和解，和解条款保密。2019年2月结束的12个月内，该产品市场销售额约为1500万美元。Perrigo执行副总裁兼Rx制药事业部总裁Sharon Kochan表示，这些批准展示了Rx团队的人才和奉献精神，标志着2019年的良好开端。Perrigo致力于提供高质量、价格合理的自我护理产品，通过增强消费者自我管理的能力来提升个人健康。

IntelGenx公司在葡萄牙里斯本举行的第14届国际阿尔茨海默病与帕金森病会议上展示了其两个关于孟鲁司特的研究海报，获得了阿尔茨海默病科学界的积极反馈。第一个海报展示了一项孟鲁司特在阿尔茨海默病小鼠模型中的临床前研究，结果表明孟鲁司特改善了小鼠的学习行为，并显示出提高长期记忆的趋势。第二个海报介绍了正在进行的孟鲁司特VersaFilm™在阿尔茨海默病患者中的安全性和有效性测试的2A期临床试验。IntelGenx总裁兼首席执行官Horst G. Zerbe表示，孟鲁司特VersaFilm™作为阿尔茨海默病的潜在治疗药物具有越来越多的证据支持，并得到了美国国立卫生研究院的兴趣。

Entasis Therapeutics启动了ATTACK Phase 3临床试验，评估其新型抗生素ETX2514SUL（ETX2514与舒巴坦的固定剂量组合）治疗由耐碳青霉烯类鲍曼不动杆菌引起的肺炎和血流感染。该细菌是导致严重感染和死亡率高的革兰氏阴性菌，对碳青霉烯类抗生素的耐药性不断增加。试验将招募300名来自18个国家的患者，旨在评估ETX2514SUL的有效性和安全性。Entasis Therapeutics表示，这一研究有望在2020年下半年提供关键数据。

Samumed公司宣布开始其SM07883药物的1期临床试验，该药物是一种新型口服小分子，旨在通过选择性抑制DYRK1A激酶来减少阿尔茨海默病的病理变化。该研究在澳大利亚进行，主要评估药物的安全性、耐受性和药代动力学。在2019年葡萄牙里斯本的AD/PD™国际会议上，Samumed展示了SM07883在动物模型中改善认知表现的数据，并表明其能显著减少Tau蛋白的过度磷酸化和聚集，以及神经纤维缠结的形成。阿尔茨海默病是一种常见的神经退行性疾病，目前尚无治愈方法，现有疗法仅能缓解症状。SM07883的开发旨在治疗阿尔茨海默病，并有望成为改善患者生活质量的潜在疗法。

Shionogi公司及其欧洲子公司Shionogi B.V.宣布将在2019年4月10日至14日在奥地利维也纳举行的欧洲肝脏研究协会（EASL）年会上展示关于lusutrombopag的四篇海报。lusutrombopag是一种每日一次口服的小分子TPO受体激动剂，用于治疗患有慢性肝病（CLD）的成年患者在进行侵入性手术时的严重血小板减少症。该药已于2019年2月18日获得欧盟委员会（EC）的营销授权，并在日本和美国获得批准。研究将在4月13日星期六在维也纳展览与会议中心B厅进行展示，包括关于lusutrombopag的安全性和有效性的分析。

Palatin Technologies宣布其研发的针对溃疡性结肠炎和其他炎症性肠病的专利药物PL-8177在口服、缓释聚合物制剂的微剂量研究中取得积极成果。该研究成功实现了主要和次要终点，表明PL-8177在口服后能够释放于下消化道，且未发生全身吸收。研究结果显示，该口服制剂具有良好的药代动力学特性，且在受试者中耐受性良好，未观察到不良事件。这一发现支持了Palatin Technologies进一步开发聚合物结合的PL-8177，以治疗溃疡性结肠炎和其他炎症性肠病。PL-8177作为一种新型治疗溃疡性结肠炎的药物，其作用机制是通过激活结肠和下消化道内壁的黑色素皮质素受体1，从而缓解慢性炎症反应。

Viking Therapeutics公司宣布，其针对非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）和高低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）患者的12周Phase 2研究数据将在欧洲肝脏研究协会（EASL）2019年大会上展示。该研究成功达到了主要和次要终点，并显示出VK2809（一种新型肝脏选择性甲状腺受体β激动剂）的良好安全性和耐受性。新数据显示，在5毫克剂量组中，VK2809相对于安慰剂显著降低了肝脏脂肪含量，并显示出统计显著的响应率。基于这些积极结果，Viking正在准备启动VK2809在活检确诊的非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者中的Phase 2b研究。

Intercept Pharmaceuticals宣布将在2019年欧洲肝脏研究协会年会（EASL）上展示其新型治疗非病毒性肝脏疾病药物OCA的多项研究摘要。公司总裁兼首席执行官Mark Pruzanski表示，他们将在开幕式和全体会议上展示OCA的突破性3期REGENERATE研究结果，并将在会议上展示关于OCA的多个研究，包括在NASH患者中评估OCA对肝脏功能的影响，以及在PBC患者中添加bezafibrate到OCA对胆汁淤积和瘙痒的改善。此外，Intercept还将举办投资者活动，回顾REGENERATE数据。OCA是一种用于治疗PBC的药物，在美国和欧洲均获得批准。

日本Kyowa Hakko Kirin公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其提交的新药申请（NDA），申请内容包括将istradefylline（KW-6002）作为辅助治疗药物，用于患有帕金森病的成年患者，该药物是一种研究中的选择性腺苷A2A受体拮抗剂。该申请基于帕金森病患者随机、多中心、双盲、安慰剂对照试验的结果，这些患者正在服用稳定剂量的左旋多巴/卡比多巴，并可能伴有其他帕金森病药物。FDA的目标处方药用户费用法案（PDUFA）行动日期定于2019年8月27日。Kyowa Kirin公司表示，他们期待将新药带给帕金森病患者，并期待与FDA在审查过程中紧密合作。如果istradefylline获得批准，它可能为帕金森病患者提供一种新颖的非多巴胺类药物治疗方法。Kyowa Hakko Kirin公司致力于通过生命科学和技术的进步创造新价值，为全球人们的健康和福祉做出贡献。Kyowa Hakko Kirin公司是一家以研发为基础的生命科学公司，在生物技术领域具有特殊优势。

欧洲药品管理局（EMA）授予强生旗下杨森制药公司的一项针对B细胞成熟抗原（BCMA）嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法JNJ-68284528（JNJ-4528）优先审评资格，以加快其针对未满足医疗需求的新药研发进程。该疗法基于两项临床试验的结果，旨在治疗多发性骨髓瘤患者，特别是那些对现有疗法无反应的患者。这一资格是杨森公司首次获得，标志着该疗法向市场批准迈出了重要一步。

Oxurion NV宣布，其Phase 2临床试验中所有患者已全部入组，该试验评估其THR-317抗体与抗VEGF抗体ranibizumab联合治疗糖尿病黄斑水肿（DME）的安全性和有效性。研究共入组70名患者，提前完成。预计Q3 2019年将公布主要数据。该研究旨在评估每月三次玻璃体注射THR-317和ranibizumab对中心性DME（CI-DME）患者的疗效。THR-317之前在Phase 1/2研究中的积极数据表明其安全性，且90天数据表明30%的患者视力提高了3行或更多。DME是黄斑部积液导致视力下降的疾病，目前抗VEGF治疗在许多患者中效果不佳。Oxurion NV首席执行官Patrik De Haes表示，提前完成Phase 2研究令人欣喜，这将首次提供关于抗PlGF（THR-317）在抗VEGF治疗基础上额外效果的见解。