CNS Pharmaceuticals宣布其新型抗癌药物Berubicin的临床试验将于2021年3月开始招募患者。Berubicin是一种新型蒽环类药物，首次能够穿过血脑屏障，用于治疗多种严重的脑部和中枢神经系统肿瘤。公司计划在美国约35个临床中心进行试验，目前已有21个中心确认并开始启动。试验旨在评估Berubicin治疗胶质母细胞瘤（GBM）的疗效，主要终点为总生存期。该试验是针对经过一线标准治疗失败的复发性胶质母细胞瘤成年患者的多中心、开放标签、随机对照研究。Berubicin已获得美国食品和药物管理局（FDA）的孤儿药指定，提供七年市场独占权。CNS Pharmaceuticals致力于推动该试验，以改善GBM患者的治疗效果。

DiaMedica Therapeutics Inc.宣布，其首席医疗官Harry Alcorn博士将于2021年3月2日在线参加第三界慢性肾脏病药物开发峰会，并发表关于CKD DM199研究的更新报告。报告将涵盖CKD Phase 1b研究数据和CKD Phase II Redux研究设计的概述。此次峰会是专注于开发创新、针对性药物以解决慢性肾脏病的重要论坛，汇集了来自生物技术、制药、学术界和关键服务提供商的专家，共同探讨CKD药物研发的最新进展。DiaMedica Therapeutics Inc.是一家专注于神经系统和慢性肾脏病新药开发的临床阶段生物制药公司。

Entera Bio Ltd.公布了一项关于其口服人甲状旁腺激素（1-34）EB612的2a期临床试验结果，该研究发表在《骨与矿物质研究杂志》上。该研究评估了EB612作为标准钙和维生素D补充治疗的辅助药物，用于治疗低甲状旁腺功能减退症（HypoPT）患者的安全性及有效性。结果显示，EB612在16周内每日四次给药，对HypoPT患者具有良好安全性和耐受性，显著降低了钙补充剂的使用量，改善了血清磷酸盐水平和24小时尿钙排泄，并提高了生活质量。Entera Bio表示，口服PTH有望提高患者依从性，并可能为HypoPT患者提供一种急需的替代治疗方案。

Viela Bio公司公布了UPLIZNA（inebilizumab-cdon）治疗NMOSD（视神经脊髓炎谱系疾病）的安全性和有效性更新，包括来自N-MOmentum试验开放标签扩展期（OLP）的临时数据。数据显示，UPLIZNA在长达四年的观察期内持续减少了攻击，且未观察到新的安全性信号。此外，研究还表明，无论患者之前是否接受过非标化治疗，UPLIZNA都表现出良好的安全性和有效性。

EMD Serono公司宣布，其在MAGNIFY-MS研究中对MAVENCLAD（克拉利德）片剂在复发型多发性硬化症（RMS）患者中的应用进行了新的分析，并在2021年2月25日至27日举行的虚拟ACTRIMS论坛上展示。数据显示，接受MAVENCLAD治疗的RMS患者能够对季节性流感疫苗和带状疱疹疫苗产生反应。分析显示，接受季节性流感疫苗的患者在MAVENCLAD治疗的第一年或第二年，即使淋巴细胞计数在疫苗接种时较低，也能维持或增加保护性抗体水平。接受带状疱疹疫苗的患者在MAVENCLAD治疗开始后六个月内，即使淋巴细胞减少，也能维持保护性抗体水平。这些结果不受患者何时接受疫苗与MAVENCLAD治疗时间的关系影响。MAVENCLAD是一种短疗程口服疗法，用于治疗复发-缓解型疾病（RRMS）和活动性继发性进展性疾病（SPMS）。

Kronos Bio公司宣布，其研发的KB-0742，一种针对MYC扩增实体瘤的高度选择性口服生物利用度CDK9抑制剂，已进入1/2期临床试验，首例患者已接受治疗。KB-0742是从公司内部发现研究工作中产生的，并在不到两年的时间里迅速进入临床试验。该药物有望成为治疗MYC扩增癌症的重大进步。临床试验预计将招募约100名晚期实体瘤或非霍奇金淋巴瘤患者，分为剂量递增和扩展两个阶段。Kronos Bio预计将在今年第四季度报告剂量递增阶段的初步安全性、药代动力学和药效学数据，并在2022年报告扩展队列的初步数据。KB-0742是基于公司专有的小分子微阵列（SMM）筛选平台开发的。

BioAge Labs公司宣布启动BGE-117药物的2a期临床试验，该药物旨在治疗不明原因的衰老性贫血（UAA）。试验将招募160名65岁以上的UAA患者，分为两组，每组80人，分别接受BGE-117或安慰剂治疗，为期3个月。试验的主要终点是血红蛋白水平和患者报告的疲劳评分。此外，还将收集药物安全性和药代动力学/药效学参数，以及衰老生物标志物和肌肉衰老终点数据。BGE-117药物通过激活缺氧信号通路，提高氧气输送，有望治疗多种由肌肉衰老引起的急性或慢性疾病。

天境生物宣布其伊坦生长激素α（TJ101）的3期注册临床试验已完成首例患者给药，该药物是针对儿童生长激素缺乏症的新型长效重组人生长激素。伊坦生长激素α采用韩国Genexine公司的hyFc®技术平台开发，具有更长的半衰期和更佳的治疗体验。此项多中心、随机、开放标签的3期研究旨在评估伊坦生长激素α的安全性、疗效和药代动力学，并证明其与阳性对照药物诺泽的非劣效性。天境生物首席执行官申华琼博士表示，伊坦生长激素α有望为生长激素缺乏症患儿提供更安全便捷的治疗选择。

AIVITA Biomedical公司宣布在印度尼西亚完成了一项针对其个性化疫苗候选产品AV-COVID-19的1期临床试验，该疫苗用于治疗癌症和预防COVID-19。试验结果显示，治疗耐受性良好，未出现严重不良事件，且治疗者产生了抗体。该临床试验由AIVITA与当地合作伙伴共同成立的合资企业PT AIVITA Biomedika Indonesia进行，并得到印度尼西亚政府的支持。AIVITA正在与监管机构讨论在印度尼西亚进行2期临床试验，以及在美国早期2021年进行AV-COVID-19的临床研究。AIVITA的个性化疫苗可由当地制造，支持区域经济刺激，并快速适应以提供对所有COVID-19病毒变种的保护。该疫苗利用AIVITA的自身细胞疗法平台，通过从个体血液中提取自体免疫细胞，加载多种重组SARS-CoV-2刺突抗原，以创建针对每个个体的疫苗。AIVITA的癌症免疫疗法也显示出在黑色素瘤和胶质母细胞瘤临床研究中具有安全性和有效性的前景。

Axcella公司将在NASH-TAG 2021会议上展示三项即将到来的报告，其中包括AXA1125的临床数据，这是该公司针对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的多靶点产品候选药物，目前正进入2b期临床试验。此外，还将提供关于AXA1125作用机制的深入见解。NASH-TAG会议汇集了来自学术界和生物制药行业的临床医生和研究人员，旨在展示NASH和肝纤维化诊断和治疗方面的最新进展和挑战。Axcella公司利用其网站披露重要非公开信息，并符合其根据FD规则披露的义务。Axcella是一家临床阶段的生物技术公司，致力于通过使用内源性代谢调节剂（EMM）组合来治疗复杂疾病和改善健康，其产品候选药物由多种EMM及其衍生物组成，经过独特组合和比例设计，以同时影响多个生物途径。

Aquestive Therapeutics宣布，FDA已就Libervant™（地西泮）口腔薄膜的新药申请（NDA）提供了进一步指导，针对修订后的基于体重的剂量方案、模拟和仿真数据。公司计划在2021年第二季度末重新提交NDA，并期待FDA在2021年给出行动日期。公司已完成与FDA的类型A会议，并提交了修订后的剂量方案。Aquestive表示，与FDA的多次沟通将有助于合作审查过程。Libervant是一种针对难治性癫痫患者的急性无控制性癫痫发作的快速治疗药物，旨在提供一种非侵入性和创新的治疗形式，以替代现有的侵入性治疗。

Regeneron制药公司宣布，根据独立数据监测委员会（IDMC）的建议，将对其正在进行的REGEN-COV™（casirivimab与imdevimab）三期临床试验进行更改。IDMC发现，与安慰剂相比，REGEN-COV™的1,200 mg和2,400 mg剂量在降低住院和死亡率方面具有明确的临床疗效，并建议停止安慰剂组的招募。Regeneron将遵循IDMC的建议，立即停止安慰剂组的招募，并继续招募1,200 mg和2,400 mg剂量组的患者。该公司尚未获得任何未揭盲数据，包括1,200 mg和2,400 mg剂量组的相对治疗效益，将在3月份公布详细结果。REGEN-COV™在美国已获得紧急使用授权，用于治疗高风险的非住院COVID-19患者。此外，Regeneron与Roche合作，增加REGEN-COV™的全球供应，并支持低和中等收入国家的药物捐赠。

Compugen Ltd.公布其临床试验数据，COM701作为一种单药疗法和与Opdivo®联合使用的剂量递增和扩展研究显示，PVRIG可能成为免疫疗法的关键免疫检查点。COM701是一种针对PVRIG的新型抗体，在临床试验中表现出良好的抗肿瘤活性，包括对Opdivo®耐药的患者。基于这些积极结果，Compugen计划进一步评估COM701与Opdivo®的联合治疗方案，并将在2021年第二季度启动卵巢癌、乳腺癌、子宫内膜癌和微卫星稳定型结直肠癌患者的研究。此外，Compugen的COM701单药治疗研究也取得了重要进展，显示出对免疫检查点抑制剂无反应的肿瘤类型的持久抗肿瘤活性。

BioXcel Therapeutics公司宣布启动BXCL501的Phase 2 PLACIDITY试验，这是一种口服溶解薄膜制剂，用于治疗与谵妄相关的激越。该试验旨在评估BXCL501在重症监护病房成人患者中的安全性、有效性和药代动力学，包括COVID-19患者。BXCL501有望成为每年约400万美国患有谵妄相关激越患者的治疗选择。该试验的主要终点是BXCL501给药后两小时内RASS评分至少降低2分，次要终点是BXCL501给药后RASS评分首次降低2分的时间。此外，BXCL501还获得了FDA的快速通道指定，用于治疗精神分裂症、双相情感障碍和痴呆的急性激越。

SpringWorks Therapeutics公布了其正在进行中的ReNeu 2b期临床试验的初步数据，该试验评估了mirdametinib在治疗成人及儿童NF1相关神经纤维瘤（NF1-PN）中的疗效。截至2021年1月22日，20名成年患者中有10名（50%）通过盲法独立中心审查（BICR）实现了客观缓解，16名（80%）仍在研究中，中位治疗时间为10.1个周期（约10个月）。mirdametinib表现出良好的安全性，大多数治疗相关不良事件（TRAE）为1级或2级，仅有一例3级TRAE；未报告4级或5级不良事件（AE）。SpringWorks还更新了ReNeu试验的入组情况，指出试验已达到约70%的100名患者目标入组，并预计在2021年下半年完成全部入组。

PureTech Health公司旗下的Karuna Therapeutics公司宣布，其研发的药物KarXT在治疗精神分裂症方面的II期临床试验结果发表在《新英格兰医学杂志》上。KarXT在临床试验中显示出与安慰剂相比，在主要和关键次要疗效指标上具有统计学上和临床意义上的改善。KarXT目前正在进行III期临床试验，用于治疗成年精神分裂症患者的幻觉。该研究结果表明KarXT有望成为治疗精神分裂症的一种新型疗法，具有减轻症状且副作用较小的潜力。

药欣生物近日完成近亿元B1轮融资，由凯泰资本独家投资，资金将用于技术平台化、产品管线研发和加速美国上市进程。药欣生物成立于2016年，专注于创新药和高端改良型制剂研发，拥有多项专利技术，产品管线涵盖肿瘤、免疫、心脑血管等多个治疗领域。公司已有两款药物在美国开展临床，首款产品HLK-1001胶囊有望2023年上市。创始团队具有丰富的跨国制药公司经验，科学委员会成员均为国际知名制药专家。凯泰资本副总裁黄泽华认为，药欣生物的技术平台有望解决小分子靶向药物开发难题，提高药物有效性、安全性。