辉瑞公司宣布，欧洲委员会批准了VIZIMPRO（达可替尼）作为一线治疗成人局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的单一疗法，该疗法针对携带表皮生长因子受体（EGFR）激活突变的患者。VIZIMPRO在ARCHER 1050 III期临床试验中，与现有疗法相比，显示出超过五个月的的无进展生存期改善。这一批准为EGFR突变非小细胞肺癌患者提供了新的治疗选择，并强化了辉瑞公司解决欧盟数千名NSCLC患者未满足需求的承诺。该药物在欧洲、美国、日本和加拿大均已获得批准，用于治疗不同情况的EGFR突变非小细胞肺癌。

Inovio Pharmaceuticals宣布其新型疗法INO-3106针对人乳头瘤病毒6型（HPV 6）在两项针对反复呼吸道乳头状瘤病（RRP）患者的临床试验中显示出临床疗效。RRP是一种与HPV相关的疾病，可能导致非癌性肿瘤生长，引起生命威胁性的呼吸道阻塞，偶尔还会发展为癌症。目前，该疾病无法治愈，只能通过手术切除肿瘤来暂时恢复呼吸道。肿瘤总是复发，手术必须重复进行，通常每年多次。Inovio的初步临床试验纳入了两位RRP成年患者和一位HPV 6阳性的气管癌成年患者。在完成最后剂量后，两位RRP患者没有再次手术，因为肿瘤没有复发。Inovio计划进一步开发INO-3106作为新型非侵入性免疫疗法，用于治疗RRP，这是一种罕见孤儿病，适用于成人和儿童。

SCYNEXIS公司宣布其新型抗真菌药物ibrexafungerp在治疗多种严重真菌感染方面具有潜力，包括对现有疗法产生耐药性的感染。该药物在29届欧洲临床微生物学和感染病大会（ECCMID）上进行了六项研究结果的展示，包括三个突破性进展。研究结果显示，ibrexafungerp在治疗难治性真菌感染、耐唑类念珠菌感染以及多种真菌感染中表现出良好的临床活性。这些研究包括对难治性真菌病患者进行的三期开放标签研究，以及针对不同真菌感染患者的案例报告和动物模型研究。SCYNEXIS公司表示，这些数据支持了ibrexafungerp作为新型和更有效的抗真菌疗法的临床潜力。

Amylyx Pharmaceuticals与阿尔茨海默病协会、阿尔茨海默病药物发现基金会（ADDF）和治愈阿尔茨海默病基金合作，宣布开始一项扩大后的二期临床试验，评估AMX0035在阿尔茨海默病患者中的疗效。AMX0035是Amylyx公司研发的预防神经细胞死亡和退化的两种药物组合疗法。该研究旨在探索阿尔茨海默病的多种潜在原因，并寻求通过组合疗法有效治疗该疾病。该临床试验得到了 Cure Alzheimer’s Fund 的额外资金支持，规模扩大至100名参与者。此研究旨在评估AMX0035在24周内对晚期轻度认知障碍或早期痴呆患者的安全性、耐受性和活性。研究预计将在2020年得出结果。

一项由Jefferson Health和Imvax公司开发的针对胶质母细胞瘤的新实验性疫苗（IGV-001）的1b期临床试验结果显示，该疫苗治疗耐受性良好，可减缓肿瘤复发，并延长患者生存期。该研究在2019年3月31日美国癌症研究协会（AACR）年会上以口头报告形式展示。研究人员在1b期前瞻性临床试验中，用这种新型癌症疫苗治疗了33名新诊断的胶质母细胞瘤多形性患者，并将结果与在同一机构接受标准治疗的35名患者的对照组进行了比较。结果显示，接受疫苗治疗的患者与仅接受标准治疗的对照组相比，无进展生存期和总生存期均有所改善。该疫苗由患者自身的肿瘤细胞制成，研究人员首先将癌细胞与针对IGF-R1的antisense寡核苷酸（AS-ODN）处理，然后将其装载到扩散室中，并在患者腹部皮肤下植入。研究结果显示，接受最高剂量疫苗治疗的患者的中位生存期为21.9个月，而接受标准治疗的患者为14.6个月。

Jounce Therapeutics在2019年美国癌症研究协会年会上报告了其首个肿瘤相关巨噬细胞项目JTX-8064的数据。该研究展示了JTX-8064在肿瘤微环境中重编程免疫抑制性巨噬细胞的免疫治疗特性。JTX-8064是一种针对LILRB2（白细胞免疫球蛋白样受体B2）的特异性强效拮抗抗体，可阻断LILRB2与配体的结合，从而激活巨噬细胞，增强抗肿瘤免疫反应。Jounce Therapeutics计划在2019年提交新药临床试验申请并启动JTX-8064的1期临床试验。

Tyme Technologies，一家专注于开发基于癌症代谢疗法（CMBTs）的生物技术公司，宣布完成了一项由三位现有投资者和一位新投资者参与的承销注册发行，筹集了1200万美元。公司将主要利用这笔资金继续其临床和临床前项目的发展，包括即将进行的胰腺癌关键性试验。公司正在完成SM-88在第三线胰腺癌中使用的随机关键性试验方案修订，并与胰腺癌行动网络合作进行第二线胰腺癌的关键性试验。这些试验预计将在2019年中启动。公司董事长兼首席执行官Steve Hoffman表示，投资者对SM-88在晚期胰腺癌中进展的承诺表明了他们对公司发展的信心。SM-88是一种口服的基于代谢的癌症疗法，初步结果显示，在主要针对三线或更晚期的胰腺癌的II期临床试验中，68%的可评估患者在平均4.3+个月的随访中仍然存活。SM-88在15种不同的癌症中显示出令人鼓舞的结果，包括胰腺癌、肺癌、乳腺癌、前列腺癌和肉瘤癌，且严重不良事件发生率低。

Aprea Therapeutics宣布了APR-246联合免疫检查点阻断疗法的研究结果，该研究由纪念斯隆凯特琳癌症中心的科研人员在2019年AACR年会上展示。研究结果表明，p53活性在肿瘤微环境中发挥重要作用，APR-246通过稳定肿瘤抑制蛋白p53可以增强抗肿瘤免疫反应，尤其是在与免疫肿瘤学药物联合使用时。研究还揭示了APR-246单药治疗黑色素瘤肿瘤可诱导促炎肿瘤微环境，并通过改变免疫肿瘤微环境，使免疫系统更有效地靶向肿瘤细胞。APR-246与抗PD-1联合治疗增强了PD-1阻断的效果，显著降低了肿瘤生长并改善了生存率。此外，APR-246与抗PD-1和抗CTLA-4双重免疫检查点阻断联合使用显著增强了抗肿瘤控制。Aprea Therapeutics是一家位于美国马萨诸塞州波士顿和瑞典斯德哥尔摩的生物制药公司，专注于发现和开发新型抗癌化合物，以重新激活肿瘤抑制蛋白p53。

Tetraphase Pharmaceuticals公司宣布，其新型四环素类抗癌药物TP-2846在治疗急性髓系白血病（AML）的预临床研究中展现出积极成果。该药物通过独特的机制作用于癌细胞，抑制蛋白质翻译并诱导细胞凋亡。在体外和体内实验中，TP-2846显示出对多种AML细胞系的高效活性，并且在临床试验中表现出良好的耐受性。这些数据支持了TP-2846作为潜在新抗白血病药物继续进行临床前评估。

Opiant Pharmaceuticals宣布其开发的药物OPNT002，一种含Intravail®（十二烷基麦芽糖）的鼻用纳洛酮，在《临床药理学杂志》上发表了临床药代动力学数据。研究表明，与肌肉注射或片剂相比，添加吸收增强剂Intravail®到纳洛酮中导致血浆纳洛酮浓度迅速且显著增加。尽管OPNT002在治疗阿片类药物过量的潜力有限，但研究人员认为它适合用于治疗酒精使用障碍（AUD）。OPNT002的设计允许在预期饮酒或饮酒开始时鼻内给药，以减少酒精摄入。Opiant计划在2019年第二季度开始进行一项针对AUD的OPNT002配方选择研究，并随后进行一项二期临床试验。

Bio-Path Holdings公司利用其专有的DNAbilize® antisense RNAi纳米粒子技术，开发了一系列针对癌症的靶向核酸药物。公司宣布，在2019年美国癌症研究协会（AACR）年会上，展示了其新型脂质体包裹的STAT3寡核苷酸抑制剂BP1003在胰腺癌、非小细胞肺癌（NSCLC）和急性髓系白血病（AML）治疗中的潜力。研究结果显示，BP1003在体外和体内实验中均表现出良好的抑制肿瘤生长的效果，且与吉西他滨联合使用时效果更佳。公司计划在2020年提交BP1003的IND申请，并预计在2020年启动BP1003的I期临床试验。

Sierra Oncology公司报告了其新型口服Cdc7抑制剂SRA141的预临床数据，显示该药物具有潜在的独特作用机制，能够有效抑制Cdc7，在结直肠癌异种移植模型中表现出显著的抗肿瘤效果。研究发现，SRA141通过改变DNA复制动态和延缓细胞周期进程，导致与有丝分裂积累相关的caspase依赖性细胞死亡，而不诱导G1细胞周期停滞或复制压力。这一机制与现有药物如palbociclib或SRA737不同，并且可能与其他抗凋亡药物如venetoclax和有丝分裂失调药物如barasertib产生协同作用。SRA141已被证明可以独立于p53诱导癌细胞死亡，并在多种体内癌症模型中诱导肿瘤消退或停滞，包括结直肠癌动物模型中的完全和部分消退。美国食品药品监督管理局（FDA）已接受SRA141的IND申请，Sierra Oncology正在准备进行一项针对晚期结直肠癌患者的SRA141 Phase 1/2临床试验。

日本大塚制药公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已验证了pexidartinib治疗成年患者症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的上市许可申请（MAA）。TGCT是一种与严重疾病或功能障碍相关的罕见肿瘤，无法通过手术改善。EMA的验证标志着审查过程的开始。该MAA基于3期ENLIVEN研究的成果，这是首个针对TGCT患者的系统性研究，结果显示pexidartinib的总缓解率达到了主要终点。美国食品和药物管理局（FDA）预计将于2019年8月3日对pexidartinib的新药申请（NDA）做出批准决定。ENLIVEN研究是一项关键的、双盲、随机、全球多中心3期研究，评估了pexidartinib在患有症状性晚期TGCT的患者中的疗效和安全性。大塚制药公司致力于通过其创新科学为癌症患者提供有意义的治疗。

Metacrine公司宣布，其研发的MET409，一种强效、全身性和持久的非胆汁酸法尼醇X受体（FXR）激动剂，在针对健康受试者的1期临床试验中表现出安全性和良好的耐受性。该研究采用单剂量递增和多剂量递增设计，受试者每日服用MET409，剂量从20mg至150mg，持续14天。结果显示，MET409安全、耐受性良好，未出现显著的不良事件，且在预计的治疗剂量下，未观察到低密度脂蛋白胆固醇水平升高或瘙痒。MET409的持续作用基于药物水平和FXR靶点在24小时内的持续结合。Metacrine公司总裁兼首席执行官Ken Song表示，这些发现令人鼓舞，因为它们表明了持续的靶点结合，这对于最佳疗效和独特的安全性至关重要。MET409目前正在进行NASH患者的临床试验，预计今年将公布初步数据。此外，Metacrine公司还在推进其他FXR激动剂的开发。

Moleculin Biotech在2019年美国癌症研究协会年会上展示了其STAT3抑制剂WP1066和WP1732的预临床数据，这两种药物均针对高度耐药的肿瘤。WP1066是一种口服生物利用度高的药物，目前正在进行脑肿瘤患者的I期临床试验；WP1732则适用于静脉注射，对胰腺有高摄取而不进入大脑。在胰腺导管腺癌细胞系中，两种抑制剂均显示出显著的体外疗效，能够诱导细胞凋亡并抑制p-STAT3。WP1732在动物实验中表现出良好的耐受性，并在初步实验中显示出与T细胞免疫检查点抑制剂联合使用的体内疗效。Moleculin Biotech的CEO Walter Klemp表示，这些数据为胰腺癌的转化研究提供了坚实的基础。

Immunocore公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其开发项目tebentafusp（IMCgp100）快速通道资格，用于治疗HLA-A*0201阳性的未经治疗的转移性脉络膜黑色素瘤（mUM）患者。该关键性研究IMCgp100-202是一项2:1随机研究，比较tebentafusp与研究者选择（达卡巴嗪、伊匹单抗或派姆单抗）在未经治疗的mUM的HLA-A*0201阳性成人患者中的疗效。主要终点是总生存期的比较。Immunocore研发负责人David Berman表示，对于转移性脉络膜黑色素瘤患者，预后较差，数十年来没有实质性改善。他们的目标是测试tebentafusp是否能延长这些患者的生存期。tebentafusp此前已被美国FDA授予孤儿药资格，并在英国早期药物获取计划下获得创新药物资格。Immunocore是一家领先的T细胞受体（TCR）生物技术公司，致力于开发具有改变患者生活潜力的首创生物疗法。该公司的主要治疗重点是肿瘤学，并在传染病和自身免疫疾病领域也有项目。Immunocore拥有多个自研和合作伙伴项目，其中tebentafusp（IMCgp100）作为治疗mUM的药物已进入关键

Compugen Ltd.宣布，其针对PVRIG的第一类治疗性抗体COM701的Phase 1临床试验进展良好，无剂量限制性毒性报告。该研究在2019年AACR年会上展出，并将在2019年ASCO年会上继续展出。该试验旨在评估COM701单药治疗及与Opdivo联合使用的安全性和耐受性，并评估其在非小细胞肺癌、卵巢癌、乳腺癌和子宫内膜癌等肿瘤类型的初步抗肿瘤活性。试验预计将招募约140名患者，目前在美国五个地点进行招募。Compugen是一家专注于癌症免疫疗法的临床阶段公司，利用其计算发现平台识别新型药物靶点和开发首创药物。