Clovis Oncology在ASCO Genitourinary Cancers Virtual Symposium 2021上发布了Rubraca的数据，包括RAMP研究评估Rubraca与Xtandi联合使用的数据、TRITON2研究的探索性分析以及评估不同转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）治疗在美国保险患者中不良事件发生率的分析。研究结果显示，Rubraca与Xtandi的联合治疗在mCRPC患者中具有良好的耐受性和安全性，TRITON2研究也证实了Rubraca在BRCA突变mCRPC患者中的抗肿瘤活性。此外，一项分析发现，化疗方案在mCRPC治疗中不良事件发生率最高。Clovis Oncology正在开展Rubraca与Xtandi的Phase 3 CASPAR临床试验，旨在评估其在一线转移性去势抵抗性前列腺癌患者中的疗效。

Orphazyme US计划在2021年2月8日至12日举行的第17届WORLD Symposiu m科学会议上展示其研究药物arimoclomol的数据。该药物针对尼曼匹克病C型（NPC）等神经退行性疾病，目前正处于关键性2/3期临床试验的开放标签扩展阶段。Orphazyme表示，他们期待与科研界会面，展示这些数据以支持arimoclomol。Arimoclomol在美国食品药品监督管理局（FDA）的审批中，预计6月17日有行动日期。NPC是一种罕见、进展性、危及生命的神经退行性疾病，在美国没有治愈方法或批准的治疗方案。Orphazyme正在与美国和欧洲的监管机构进行对话，并继续在美国和欧洲国家开展早期访问计划（EAP）。

ADC Therapeutics公司完成了一项针对复发或难治性霍奇金淋巴瘤患者的新药camidanlumab tesirine（Cami，原名ADCT-301）的二期关键临床试验的入组工作。试验共纳入117名患者。在2020年8月24日之前，47名可评估的患者中，Cami显示出83%的总缓解率，未发现新的安全信号。公司预计将在今年上半年报告试验的更新中期数据。Cami是一种抗体药物偶联物（ADC），由结合CD25的单克隆抗体与PBD二聚体有效载荷tesirine连接而成。ADC Therapeutics是一家专注于血液恶性肿瘤和实体瘤的后期临床试验阶段的生物技术公司，致力于开发具有高度活性和靶向性的ADC。

Crinetics Pharmaceuticals宣布其领先药物CRN04894进入临床试验阶段，该药物为口服非肽类小分子ACTH拮抗剂，用于治疗与ACTH过剩相关的疾病，如库欣病和先天性肾上腺增生症。公司已启动一项双盲、随机、安慰剂对照的1期临床试验，评估CRN04894的安全性、耐受性和对皮质醇、皮质醇前体和肾上腺雄激素的影响。该研究旨在为患者提供新的治疗选择，并评估CRN04894在降低皮质醇水平方面的药理活性。

Karyopharm Therapeutics公司宣布，其合作伙伴Promedico Ltd.（Neopharm集团成员）获得以色列卫生部的批准，准许其销售XPOVIO（selinexor）用于治疗多发性骨髓瘤和弥漫性大B细胞淋巴瘤患者。XPOVIO的批准用于与地塞米松联合治疗复发性难治性多发性骨髓瘤患者，以及治疗复发性或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤患者。Karyopharm预计Promedico将在2021年第二季度获得商业和营销授权。此外，Karyopharm还获得了欧洲药品管理局委员会的积极意见，推荐对NEXPOVIO（selinexor）进行条件批准，用于治疗至少接受过四次先前治疗且疾病对至少两种蛋白酶体抑制剂、两种免疫调节剂和一种抗CD38单克隆抗体难治的多发性骨髓瘤患者。Karyopharm预计将在2021年4月前收到欧洲委员会的最终决定。XPOVIO是一种新型口服药物，通过选择性抑制核输出蛋白XPO1（CRM1）来增强肿瘤抑制蛋白、生长调节蛋白和抗炎蛋白在细胞核中的积累，从而增强其抗肿瘤活性。Karyopharm已与Promedico签订独家分销协议，在以色列和巴勒斯坦地区商业化XPOVIO。

Atea Pharmaceuticals宣布在临床试验中为首位轻中度COVID-19患者给药，该试验评估了口服抗病毒药物AT-527在门诊患者的疗效。该试验在英国、爱尔兰和其他国家进行，旨在研究AT-527在病毒快速传播且存在新突变的情况下对SARS-CoV-2的抑制效果。AT-527是从Atea的嘌呤核苷酸前药平台开发而来，具有抑制病毒复制的潜力。试验旨在评估AT-527在轻中度COVID-19患者中的抗病毒活性、安全性和药代动力学，并计划招募多达220名患者。Atea致力于开发针对严重病毒性疾病的治疗方案，目前正专注于开发口服、强效、选择性的核苷酸前药，以治疗包括SARS-CoV-2、登革热病毒、丙型肝炎病毒和呼吸道合胞病毒等病毒感染。

BioXcel Therapeutics公司宣布，其研发的口服先天免疫激活剂BXCL701在治疗前列腺癌的1b/2期临床试验中取得进展，将在2021年ASCO GU癌症研讨会上进行展示。BXCL701是一种旨在启动肿瘤微环境中炎症的药物，可能使“冷”肿瘤“热”化，从而更容易被免疫系统检测并引发抗肿瘤免疫反应。该药物正在开发用于治疗侵袭性前列腺癌和耐药或对检查点抑制剂无反应的晚期实体瘤。

台湾生物制药公司Golden Biotechnology Corp.（金生科技）宣布其针对新冠病毒的新药候选药物Antroquinonol®（HOCENA®）在II期临床试验中获得了积极回应，并已签署全球授权协议。金生科技在1月份收到了美国FDA批准的独立数据监测委员会DMC的“积极回应”，批准继续招募轻度至中度住院的COVID-19患者。金生科技计划在临床试验取得显著结果后申请美国紧急使用授权（EUA）。此外，金生科技已与韩国BNC Korea Co., Ltd.签署协议，在全球范围内推广Antroquinonol®（HOCENA®）用于治疗COVID-19，预计将获得高达1800万美元的付款。该药物在动物研究中显示出抗病毒、抗炎和抗纤维化特性，有望成为治疗冠状病毒肺炎的成功选择。

LIDDS AB宣布将在欧洲泌尿外科学会重点期刊上发表一篇科学文章，介绍其LPC-004临床IIb期研究，该研究确认了Liproca Depot在低和中风险前列腺癌患者中注射后的疗效和安全性。研究结果显示，Liproca Depot在维持PSA下降、降低前列腺体积和改善MRI结果方面均达到主要和次要终点，且未出现激素副作用。该研究进一步验证了NanoZolid®技术的创新性。LIDDS认为，Liproca Depot可作为新的局部治疗选择，有效控制中间风险患者的癌症。该研究论文将在欧洲泌尿外科学会网页上于2月份发布。LIDDS AB是一家瑞典制药公司，拥有独特的NanoZolid®药物递送技术，该技术能够提供长达六个月的药物释放控制。

阿斯利康安达唐（达格列净）在中国获批用于治疗成人射血分数降低型心衰患者，降低心血管死亡和因心衰住院风险。这一批准基于DAPA-HF III期临床试验的积极结果，该研究显示达格列净可显著降低心血管死亡和心衰恶化事件的风险。阿斯利康表示，达格列净的获批将为中国心衰患者提供新的治疗选择，并进一步证实其在糖尿病和心衰双领域治疗的重要地位。达格列净也是首个在中国获批心衰适应症的SGLT2抑制剂，有望为上千万中国心衰患者带来新希望。

GenSight Biologics公司宣布，其研究论文《Optogenetic therapy: high spatiotemporal resolution and pattern discrimination compatible with vision restoration in non-human primates》在《Communications Biology》杂志上发表，该论文首次证明了通过基因疗法GS030-DP激活非人灵长类动物视网膜神经节细胞（RGC）的可行性。GS030-DP是一种优化病毒载体，表达光敏感视蛋白ChrimsonR，能够通过 amber 光激活，使宿主细胞对光敏感。该研究在非人灵长类动物中展示了表达ChrimsonR-tdT的视网膜的安全性，并证明了其在恢复视力方面的潜力。GenSight Biologics正在开展一项名为PIONEER的I/II期临床试验，旨在评估GS030在晚期视网膜色素变性患者中的安全性和耐受性。

安斯泰来制药集团宣布，中国国家药品监督管理局已批准吉瑞替尼（XOSPATA®）用于治疗FLT3突变的复发性或难治性急性髓系白血病患者。吉瑞替尼在2020年获得优先审评资格和临床急需境外新药名单，并在加速通道下获得批准。该药对FLT3-ITD和FLT3-TKD突变有显著抑制作用，可延长患者总生存期。安斯泰来致力于开发创新药物，为FLT3突变的急性髓系白血病患者提供新的治疗选择。

中国国家药品监督管理局（NMPA）已对阿斯利康制药公司（Astellas Pharma Inc.）的XOSPATA®（gilteritinib）药物给予有条件批准，用于治疗FLT3突变阳性的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。该药物是在2020年7月获得优先审评和11月纳入临床急需境外新药第三批名单后，通过加速审批途径获得批准的。gilteritinib针对FLT3-ITD和FLT3-TKD两种突变类型，对约30%的AML患者有效，并有助于改善患者预后。该药物的安全性和有效性数据基于Phase 3 ADMIRAL临床试验，显示出比传统化疗更长的总生存期。阿斯利康已将此批准纳入其2021财年财务预测中。

InnoCare Pharma宣布在美国启动了其泛FGFR抑制剂ICP-192的临床试验，这是该公司第二项创新药物候选人的临床试验。ICP-192是一种针对多种实体瘤中FGFR异常的强效小分子抑制剂。目前，该药物正在中国和美国进行I/II期临床试验。在中国进行的II期临床试验是一项多中心、开放标签试验，旨在评估ICP-192在具有FGFR异常的晚期胆管癌和尿路上皮癌患者中的安全性和有效性。试验已招募近20名患者，并观察到部分缓解和完全缓解的病例。InnoCare Pharma的联合创始人、董事长兼首席执行官Cui博士表示，公司将继续推进ICP-192的临床研究，以治疗中国和全球范围内具有FGFR异常的晚期实体瘤。ICP-192有望为患者提供更好的治疗选择。InnoCare Pharma是一家致力于发现、开发和商业化治疗癌症和自身免疫疾病的一流和/或同类最佳药物的生物制药公司，在中国和美国拥有分支机构。

生物医药高科技公司诺诚健华宣布其新药ICP-192在美国完成首例受试者给药，该药是治疗多种实体瘤的小分子泛FGFR抑制剂，具有高选择性。ICP-192正在中国和美国进行多项临床研究，其中在中国开展的多中心临床试验旨在评估其在FGFR基因异常的晚期胆管癌及尿路上皮癌患者中的安全性和有效性。目前，两组临床II期试验已入组近20名患者，并在FGFR阳性患者中观察到缓解病例。诺诚健华将继续推进ICP-192的临床研究，探索其在不同癌种中的治疗潜力。诺诚健华是一家专注于恶性肿瘤及自身免疫性疾病治疗领域的新药研制公司，拥有多个新药产品处于不同研发阶段。

广州微远基因完成2亿元C轮融资，由腾讯领投，中金资本、鼎晖投资、国科嘉和等参与，用于产品研发、医疗器械注册和品牌营销。该公司成立于2018年，专注于基因技术创新和感染精准医疗，拥有8000㎡研发中心和生产基地，员工近400人，为800多家临床单位提供服务。微远基因与多家顶级临床院所合作，拥有超过10万例宏基因组学数据，发表SCI文章15篇，申请发明专利近30项。2019年底，微远基因参与新冠病毒首次发现，其产品IDseqTM能覆盖18,000种病原体，并实现精准分型捕获及深度溯源分析检测。

颐圣智能完成千万元Pre-A轮融资，梅花创投领投，老股东远毅资本跟投，北拓资本担任财务顾问。所筹资金将用于AI病案质控产品的升级和市场推广。颐圣智能成立于2017年，专注于医疗质控，其AI病案质控系统为医院提供自动化质控服务，助力医疗质量评价和绩效考核。公司产品已实现商业化，并与阿斯利康成为合作伙伴。AI病案质控系统有助于提高病案质量，降低医疗质量被低估的风险，每年可帮助医院找回约5%的收入损失。颐圣智能产品在多家三甲医院落地，实现商业化加速，系统高频触达临床医生，每日质控上万份病案，助力医院挽回经济损失。